ロック解除済み: 尿素サイクル障害の被験者を対象とした KB195 の第 2 相非盲検試験 (UNLOCKED)
2022年1月20日 更新者：Kaleido Biosciences
標準治療の管理が不十分な尿素サイクル障害の被験者におけるKB195の有効性と安全性を評価する第2相非盲検試験
ロック解除済み: 標準治療での制御が不十分な尿素サイクル障害の被験者における KB195 の有効性と安全性を評価する第 2 相試験
調査の概要
詳細な説明
この試験では、アンモニア濃度が上昇した標準治療を受けている約24人の尿素サイクル障害（UCD）患者が登録されると予想しています。
計画された治療期間は 8 週間で、治療終了時に空腹時アンモニアがベースラインから 15% 以上減少した被験者の割合を主要評価項目としています。
患者は、安全性と忍容性についても追跡されます。
この臨床試験は、UCD患者のアンモニアを減少させるKB195の有効性を評価できるようにすることを目的としています.
研究の種類
介入
入学 (実際)
13
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Tampa、Florida、アメリカ、33606
- University of South Florida/ USF HEALTH
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、12105
- Johns Hopkins University School of Medicine
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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New York、New York、アメリカ、10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai-Clinical Research Unit
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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London、イギリス、WC1N3BG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
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Salford、イギリス、M68HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust
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Greater Manchester
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Salford、Greater Manchester、イギリス、M68HD
- Salford Royal Hospital
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Bern、スイス、3010
- Inselpital, Universitaetsklinik fur Kinderheikunde
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Bern、スイス、3010
- Inselpital, Universitätsklinik für Kinderheilkunde
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Barakaldo、スペイン、48903
- Hospital de Cruces
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Barcelona、スペイン、08035
- Hosptial Universitari Vall d'Hebron
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Córdoba、スペイン、14004
- Hospital Universitario Reina Sofia
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Sevilla、スペイン、41013
- Hospital Universitario Virgen Del Rocio
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Heidelberg、ドイツ、69120
- Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin Angelika-Lautenschläger-Klinik
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Bruxelles、ベルギー、1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc
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Gent、ベルギー、9000
- Universitair ziekenhuis Gent
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Istanbul、七面鳥
- Department of Child Health and Diseases, Department of Nutrition and Metabolism Istanbul University
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～65年 (アダルト、OLDER_ADULT)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
主な採用基準:
- -インフォームドコンセントに署名し、プロトコルで指定された手順を喜んで遵守します。
- -N-アセチルグルタミン酸シンターゼ（NAGS）欠損症以外のUCDが確認されています。
- 12 歳から 70 歳までの男性または女性
- 18 歳以上の場合、BMI が 20.0 以上 40.0 kg/m2 未満。 18 歳未満の場合、BMI が 5 パーセンタイルから 95 パーセンタイルの間で、体重が 5 パーセンタイル以上で、年齢、性別、および地域に適した成長チャートによると
- 現在の標準治療（SOC）で十分に制御されていない疾患の証拠がある
- -NBTがSOCの一部であり、スクリーニング前の少なくとも4週間は安定した用量とレジメンを使用しており、用量は研究中も安定したままであると予想されます
- 研究の過程を通して安定した食事を維持する意思があり、通常の運動ルーチンを継続する意思がある.
- -プロバイオティクスまたはプレバイオティクスを服用している場合、スクリーニングの前に少なくとも4週間安定した用量レジメンを使用しており、用量とレジメンは研究中も安定したままであると予想されます
- スクリーニングで乱用薬物の尿スクリーニングが陰性である
- -出産の可能性のある男性または女性の場合、研究期間中および研究製品の最終投与から90日間効果的な避妊方法を使用することに同意する
主な除外基準:
- 代謝分解のリスクが高い。
- -スクリーニング訪問前の4週間以内に、食事またはUCD管理のその他の側面に実質的な変化がありました
- -スクリーニング訪問前の4週間以内に全身性抗感染症を使用したか、研究中に使用が予想されます
- シトルリン血症II型と診断されています
- -全身的に投与された免疫抑制薬を慢性的に受けています
- -スクリーニング来院前の4週間以内に、消化管運動性を調節するための薬物または他の化合物の使用または投与量を変更したか、または使用または投与量が研究の過程で変更されることが予想される
- GIまたは肝疾患の病歴または活動性がある
- -以前に肝臓移植を含む固形臓器移植を受けている、または研究参加中に肝臓移植を受けることが予想される
- -スクリーニング訪問前の30日以内に治験薬、製品、またはデバイスを使用しました
- -治験薬に対する禁忌、過敏症、または既知のアレルギーがある
- PIの意見では、参加者が少ない可能性が高いか、何らかの理由で治験薬の手順を順守できる可能性が低いと考えられています
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：KB195
KB195は新規糖鎖です
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KB195は新規糖鎖です
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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治療終了時に空腹時血漿アンモニアがベースラインから 15% 以上減少した被験者の割合。
時間枠：-1日目から55日目
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-1日目から55日目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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空腹時血漿アンモニア濃度を、ベースラインでの正常上限を超えて治療終了時に正常上限を下回るまで正常化する被験者の割合。
時間枠：-1日目から55日目
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-1日目から55日目
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有害事象（AE）を経験した被験者の数
時間枠：-28日目から84日目
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-28日目から84日目
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重度の有害事象（SAE）を経験した被験者の数
時間枠：-28日目から84日目
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-28日目から84日目
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Gastrointestinal Tolerability Questionnaire (GITQ) スコアのベースラインから治療終了までの変化
時間枠：-28日目から84日目
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0 (なし/該当なし) から最大スコアまでのスケールで計算された、ガス、腹痛などの GI 症状の頻度と重症度の評価である Gastrointestinal Tolerability Questionnaire を含む自己報告アンケートに対する KB195 の効果を評価します。すべての質問で 60 中 (深刻/通常よりはるかに多い)
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-28日目から84日目
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Bristol Stool Scale (BSS) スコアリングのベースラインから治療終了までの変化。
時間枠：-28日目から84日目
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ブリストル スツール スケールを含む自己報告質問票に対する KB195 の効果を評価します。ブリストル スツール スケールは、1 (ナッツのように分離した固い塊で、通過しにくい) から 7 (水っぽい、固形物がない、完全に液体) までのスケールで便の硬さを評価します。
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-28日目から84日目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年9月17日
一次修了 (実際)
2021年2月2日
研究の完了 (実際)
2021年3月2日
試験登録日
最初に提出
2019年4月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年4月29日
最初の投稿 (実際)
2019年5月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年1月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年1月20日
最終確認日
2022年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- K020-218
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。