FREIGESCHALTET: Eine Phase-2-Open-Label-Studie mit KB195 bei Probanden mit einer Störung des Harnstoffzyklus (UNLOCKED)

Wichtige Einschlusskriterien:

• Unterschriebene Einverständniserklärung und bereit, die protokollspezifischen Verfahren einzuhalten.
• Hat eine andere bestätigte UCD als N-Acetylglutamatesynthase (NAGS)-Mangel.
• Ist männlich oder weiblich, 12 bis 70 Jahre (einschließlich)
• Wenn ≥ 18 Jahre alt, hat einen BMI ≥ 20,0 und < 40,0 kg/m2. Wenn < 18 Jahre alt, hat einen BMI zwischen dem 5. Perzentil und 95. Perzentil und ein Gewicht von mehr als dem 5. Perzentil, je nach Alter, Geschlecht und regional angemessenem Wachstumsdiagramm
• Hat Hinweise auf eine schlecht kontrollierte Krankheit nach dem aktuellen Behandlungsstandard (SOC)
• Wenn NBT Teil des SOC ist, eine stabile Dosis und ein stabiles Regime für mindestens 4 Wochen vor dem Screening einnimmt und die Dosis voraussichtlich während der Studie stabil bleibt
• Ist bereit, während des gesamten Studiums eine stabile Ernährung beizubehalten, und ist bereit, die übliche Trainingsroutine fortzusetzen.
• Bei der Einnahme von Probiotika oder Präbiotika mindestens 4 Wochen vor dem Screening ein stabiles Dosierungsschema einhalten, und es wird erwartet, dass Dosis und Schema während der Studie stabil bleiben
• Hat beim Screening einen negativen Urintest auf Drogenmissbrauch
• Wenn Sie ein gebärfähiger Mann oder eine Frau sind, stimmen Sie der Anwendung einer wirksamen Verhütungsmethode für die Dauer der Studie und 90 Tage nach der letzten Dosis des Studienprodukts zu

Wichtige Ausschlusskriterien:

• Hat ein hohes Risiko für metabolische Zersetzung.
• Hat innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening-Besuch eine wesentliche Änderung der Ernährung oder eines anderen Aspekts des UCD-Managements erfahren
• Hat innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening-Besuch ein systemisches Antiinfektivum verwendet oder die Verwendung wird während der Studie erwartet
• Wurde mit Citrullinämie Typ II diagnostiziert
• Erhält chronisch systemisch verabreichte immunsuppressive Medikamente
• Hat die Verwendung oder Dosis eines Arzneimittels oder einer anderen Verbindung zur Modulation der GI-Motilität innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening-Besuch geändert, oder es wird erwartet, dass sich die Verwendung oder Dosis im Laufe der Studie ändert
• Hat eine Vorgeschichte oder eine aktive GI- oder Lebererkrankung
• Hat eine frühere Transplantation eines soliden Organs, einschließlich Lebertransplantation, oder wird voraussichtlich während der Studienteilnahme eine Lebertransplantation erhalten
• Hat innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening-Besuch ein Prüfpräparat, -produkt oder -gerät verwendet
• Hat eine Kontraindikation, Empfindlichkeit oder bekannte Allergie gegen das Studienmedikament
• Wird nach Meinung des PI wahrscheinlich als schlechter Teilnehmer angesehen oder ist aus irgendeinem Grund unwahrscheinlich, dass er in der Lage ist, die Verfahren für das Studienmedikament einzuhalten