Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

ULÅST: En fase 2, åpen prøveversjon med KB195 hos personer med en ureasyklusforstyrrelse (UNLOCKED)

20. januar 2022 oppdatert av: Kaleido Biosciences

En fase 2, åpen studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til KB195 hos personer med en ureasyklusforstyrrelse med utilstrekkelig kontroll på standarden for omsorg

ULÅST: En fase 2-forsøk for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til KB195 hos personer med en ureasyklusforstyrrelse med utilstrekkelig kontroll på standarden for omsorg

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Vi forventer at studien vil inkludere ca. 24 pasienter med ureasyklusforstyrrelse (UCD) på standardbehandling med forhøyede ammoniakknivåer. Den planlagte behandlingsvarigheten er åtte uker, med et primært endepunkt på andelen pasienter som oppnår en ≥15 % reduksjon fra baseline i fastende ammoniakk ved slutten av behandlingen. Pasienter vil også bli fulgt for sikkerhet og toleranse. Denne kliniske studien er ment å tillate oss å evaluere effekten av KB195 for å redusere ammoniakk hos UCD-pasienter.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

13

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Bruxelles, Belgia, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
      • Gent, Belgia, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Forente stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33606
        • University of South Florida/ USF HEALTH
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 12105
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai-Clinical Research Unit
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
  • Spania
      • Barakaldo, Spania, 48903
        • Hospital De Cruces
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Hosptial Universitari Vall d'Hebron
      • Córdoba, Spania, 14004
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Sevilla, Spania, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Storbritannia, M68HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Storbritannia, M68HD
        • Salford Royal Hospital
  • Sveits
      • Bern, Sveits, 3010
        • Inselpital, Universitaetsklinik fur Kinderheikunde
      • Bern, Sveits, 3010
        • Inselpital, Universitätsklinik für Kinderheilkunde
  • Tyrkia
      • Istanbul, Tyrkia
        • Department of Child Health and Diseases, Department of Nutrition and Metabolism Istanbul University
  • Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin Angelika-Lautenschläger-Klinik

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Signert informert samtykke og villig til å følge protokollspesifiserte prosedyrer.
  • Har noen bekreftet UCD annet enn N-acetylglutamatsyntase (NAGS) mangel.
  • Er mann eller kvinne, 12 til 70 år (inkludert)
  • Hvis ≥ 18 år gammel, har en BMI ≥ 20,0 og < 40,0 kg/m2. Hvis < 18 år gammel, har en BMI mellom 5. persentil og 95. persentil og vekt større enn 5. persentil i henhold til alder, kjønn og regionalt passende vekstdiagram
  • Har bevis på dårlig kontrollert sykdom i henhold til gjeldende standard for omsorg (SOC)
  • Hvis NBT er en del av SOC, er på en stabil dose og regime i minst 4 uker før screening og dosen forventes å forbli stabil under studien
  • Er villig til å opprettholde et stabilt kosthold gjennom hele studiet og er villig til å fortsette vanlig treningsrutine.
  • Hvis du tar probiotika eller prebiotika, er på et stabilt doseregime i minst 4 uker før screening og dosen og regimet forventes å forbli stabilt under studien
  • Har negativ urinskjerm for misbruk av rusmidler ved Screening
  • Hvis mann eller kvinne i fertil alder, samtykker i å bruke effektiv prevensjonsmetode under hele studien og 90 dager etter siste dose av studieproduktet

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Har høy risiko for metabolsk nedbrytning.
  • Har hatt en vesentlig endring i kostholdet eller andre aspekter av UCD-behandling innen 4 uker før screeningbesøket
  • Har brukt et systemisk anti-infeksjonsmiddel innen 4 uker før screeningbesøket, eller det forventes bruk under studien
  • Har blitt diagnostisert med Citrullinemi Type II
  • Får noen systemisk administrert immunsuppressiv medisin på kronisk basis
  • Har endret bruken av eller dosen av et medikament eller annen forbindelse for å modulere GI-motilitet innen 4 uker før screeningbesøket, eller bruken eller dosen forventes å endres i løpet av studien
  • Har en historie med eller aktiv GI eller leversykdom
  • Har en tidligere solid organtransplantasjon inkludert levertransplantasjon, eller forventes å motta en levertransplantasjon under studiedeltakelse
  • Har brukt et undersøkelsesmiddel, produkt eller enhet innen 30 dager før screeningbesøket
  • Har en kontraindikasjon, følsomhet eller kjent allergi mot studiemedisinen
  • Anses, etter PI's mening, å sannsynligvis være en dårlig deltaker eller usannsynlig av noen grunn å være i stand til å overholde prosedyrene for studiemedisin

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: KB195
KB195 er en ny glykan
Legemiddel: KB195
KB195 er en ny glykan

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andel pasienter som oppnår en ≥15 % reduksjon fra baseline i fastende plasmaammoniakk ved slutten av behandlingen.
Tidsramme: Dag -1 til dag 55
Dag -1 til dag 55

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel forsøkspersoner som normaliserer sine fastende plasmaammoniakkkonsentrasjoner fra over den øvre normalgrensen ved baseline til under den øvre normalgrensen ved slutten av behandlingen.
Tidsramme: Dag -1 til dag 55
Dag -1 til dag 55
Antall personer som opplever uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Dag -28 til dag 84
Dag -28 til dag 84
Antall personer som opplever alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Dag -28 til dag 84
Dag -28 til dag 84
Endring fra baseline til slutten av behandlingen i Gastrointestinal Tolerability Questionnaire (GITQ) score
Tidsramme: Dag -28 til dag 84
Evaluer effekten av KB195 på selvrapporteringsspørreskjemaer, inkludert Gastrointestinal Tolerability Questionnaire, en vurdering av hyppigheten og alvorlighetsgraden av GI-symptomer, f.eks. gass, magesmerter, beregnet på en skala fra 0 (Ingen/Ikke relevant) til en maksimal poengsum på 60 (alvorlig/mye mer enn vanlig) for alle spørsmål
Dag -28 til dag 84
Endring fra baseline til slutten av behandlingen i Bristol Stool Scale (BSS) scoring.
Tidsramme: Dag -28 til dag 84
Evaluer effekten av KB195 på selvrapporterende spørreskjemaer inkludert Bristol Stool Scale, en vurdering av avføringskonsistens på en skala fra 1 (separate harde klumper, som nøtter, vanskelig å passere) til 7 (vannaktig, ingen faste biter, helt flytende)
Dag -28 til dag 84

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Kaleido Biosciences

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

17. september 2019

Primær fullføring (FAKTISKE)

2. februar 2021

Studiet fullført (FAKTISKE)

2. mars 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. april 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. april 2019

Først lagt ut (FAKTISKE)

1. mai 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

25. januar 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. januar 2022

Sist bekreftet

1. januar 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • K020-218

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere