Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

LUKITTU: Vaihe 2, avoin kokeilu KB195:llä potilailla, joilla on ureakiertohäiriö (UNLOCKED)

torstai 20. tammikuuta 2022 päivittänyt: Kaleido Biosciences

Vaihe 2, avoin tutkimus KB195:n tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on ureakiertohäiriö ja riittämätön hoitotaso

LUKITTU: Vaiheen 2 kokeilu KB195:n tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on ureakiertohäiriö ja riittämätön hoitotaso

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Odotamme tutkimukseen osallistuvan noin 24 Urea Cycle Disorder (UCD) -potilasta, jotka saavat tavallista hoitoa kohonneilla ammoniakkitasoilla. Suunniteltu hoidon kesto on kahdeksan viikkoa, ja ensisijaisena päätetapahtumana on niiden potilaiden osuus, jotka saavuttavat ≥15 %:n laskun lähtötasosta paastoammoniakissa hoidon lopussa. Potilaita seurataan myös turvallisuuden ja siedettävyyden vuoksi. Tämän kliinisen tutkimuksen tarkoituksena on antaa meille mahdollisuus arvioida KB195:n tehokkuutta ammoniakin vähentämisessä UCD-potilailla.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

13

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Belgia
      • Bruxelles, Belgia, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
      • Gent, Belgia, 9000
        • Universitair ziekenhuis Gent
  • Espanja
      • Barakaldo, Espanja, 48903
        • Hospital de Cruces
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Hosptial Universitari Vall d'Hebron
      • Córdoba, Espanja, 14004
        • Hospital Universitario Reina Sofía
      • Sevilla, Espanja, 41013
        • Hospital Universitario Virgen Del Rocio
  • Saksa
      • Heidelberg, Saksa, 69120
        • Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin Angelika-Lautenschläger-Klinik
  • Sveitsi
      • Bern, Sveitsi, 3010
        • Inselpital, Universitaetsklinik fur Kinderheikunde
      • Bern, Sveitsi, 3010
        • Inselpital, Universitätsklinik für Kinderheilkunde
  • Turkki
      • Istanbul, Turkki
        • Department of Child Health and Diseases, Department of Nutrition and Metabolism Istanbul University
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Yhdistynyt kuningaskunta, M68HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M68HD
        • Salford Royal Hospital
  • Yhdysvallat
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606
        • University of South Florida/ USF HEALTH
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 12105
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai-Clinical Research Unit
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Allekirjoitettu tietoinen suostumus ja valmis noudattamaan protokollassa määriteltyjä menettelyjä.
  • Onko sinulla jokin muu vahvistettu UCD kuin N-asetyyliglutamaattisyntaasin (NAGS) puutos.
  • Onko mies tai nainen, 12-70-vuotias (mukaan lukien)
  • Jos ≥ 18-vuotias, hänen BMI on ≥20,0 ja < 40,0 kg/m2. Jos alle 18-vuotias, hänen BMI on 5. prosenttipisteen ja 95. prosenttipisteen välillä ja paino on suurempi kuin 5. persentiili iän, sukupuolen ja alueellisesti sopivan kasvukaavion mukaan
  • Hänellä on näyttöä huonosti hallitusta sairaudesta nykyisellä hoitostandardilla (SOC)
  • Jos NBT on osa SOC:ta, on vakaalla annoksella ja hoito-ohjelmalla vähintään 4 viikkoa ennen seulontaa ja annoksen odotetaan pysyvän vakaana tutkimuksen aikana
  • On valmis ylläpitämään vakaata ruokavaliota koko opintojen ajan ja on valmis jatkamaan tavanomaista liikuntarutiinia.
  • Jos käytät probiootteja tai prebiootteja, on vakaalla annosohjelmalla vähintään 4 viikkoa ennen seulontaa ja annoksen ja hoito-ohjelman odotetaan pysyvän vakaina tutkimuksen aikana
  • Hänellä on negatiivinen virtsan seulonta huumeiden väärinkäytön varalta
  • Jos mies tai nainen on hedelmällisessä iässä, hyväksy tehokkaan ehkäisymenetelmän käyttäminen tutkimuksen ajan ja 90 päivää viimeisen tutkimustuotteen annoksen jälkeen

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Sillä on suuri metabolisen hajoamisen riski.
  • Hänellä on ollut olennainen muutos ruokavaliossa tai muussa UCD-hoidon näkökohdassa 4 viikon sisällä ennen seulontakäyntiä
  • on käyttänyt systeemistä infektiolääkettä 4 viikon sisällä ennen seulontakäyntiä tai käyttö on odotettavissa tutkimuksen aikana
  • Hänellä on diagnosoitu tyypin II citrullinemia
  • Hän saa kroonisesti systeemisesti annettuja immunosuppressiivisia lääkkeitä
  • on muuttanut minkä tahansa lääkkeen tai muun yhdisteen käyttöä tai annosta GI-motiliteettia säätelemään 4 viikon sisällä ennen seulontakäyntiä, tai käyttö tai annos muuttuu tutkimuksen aikana
  • Sinulla on aiemmin ollut tai aktiivinen GI- tai maksasairaus
  • Hänellä on aiempi kiinteä elinsiirto, mukaan lukien maksansiirto, tai hänen odotetaan saavan maksansiirron tutkimukseen osallistumisen aikana
  • On käyttänyt tutkimuslääkettä, tuotetta tai laitetta 30 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä
  • Hänellä on vasta-aihe, herkkyys tai tunnettu allergia tutkimuslääkkeelle
  • PI:n näkemyksen mukaan hän on todennäköisesti huono osallistuja tai ei todennäköisesti jostain syystä pysty noudattamaan tutkimuslääkemenettelyjä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: KB195
KB195 on uusi glykaani
Lääke: KB195
KB195 on uusi glykaani

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden osuus, jotka saavuttavat ≥15 %:n alenemisen lähtötasosta paastoplasman ammoniakkipitoisuudessa hoidon lopussa.
Aikaikkuna: Päivä -1 - Päivä 55
Päivä -1 - Päivä 55

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden osuus, jotka normalisoivat paastoplasman ammoniakkipitoisuutensa lähtötilanteen normaalin ylärajan yläpuolelta normaalin ylärajan alapuolelle hoidon lopussa.
Aikaikkuna: Päivä -1 - Päivä 55
Päivä -1 - Päivä 55
Haitallisia tapahtumia kokeneiden henkilöiden määrä
Aikaikkuna: Päivä -28 - Päivä 84
Päivä -28 - Päivä 84
Vakavia haittavaikutuksia (SAE) kokeneiden henkilöiden määrä
Aikaikkuna: Päivä -28 - Päivä 84
Päivä -28 - Päivä 84
Muutos lähtötilanteesta hoidon loppuun GITQ-pisteissä
Aikaikkuna: Päivä -28 - Päivä 84
Arvioi KB195:n vaikutus itsearviointikyselyihin, mukaan lukien maha-suolikanavan siedettävyyskysely, GI-oireiden, kuten kaasun ja vatsakipujen, esiintymistiheyden ja vakavuuden arviointi, joka lasketaan asteikolla 0 (ei mitään/ei sovelleta) maksimipisteisiin. 60 (vakava/Paljon tavallista enemmän) kaikille kysymyksille
Päivä -28 - Päivä 84
Muutos lähtötilanteesta hoidon loppuun Bristolin ulosteasteikon (BSS) pisteytyksen mukaan.
Aikaikkuna: Päivä -28 - Päivä 84
Arvioi KB195:n vaikutus itseraportointikyselyihin, mukaan lukien Bristolin ulosteen asteikko, ulosteen koostumuksen arviointi asteikolla 1 (erilliset kovat paakut, kuten pähkinät, vaikea läpäistä) 7 (vetinen, ei kiinteitä paloja, täysin nestemäinen)
Päivä -28 - Päivä 84

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Kaleido Biosciences

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Tiistai 17. syyskuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 2. helmikuuta 2021

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 2. maaliskuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 29. huhtikuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 29. huhtikuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Keskiviikko 1. toukokuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Tiistai 25. tammikuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 20. tammikuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. tammikuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • K020-218

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Ureasyklin häiriö

Kliiniset tutkimukset KB195

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Egypt

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa