Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

ODBLOKOWANE: faza 2, otwarte badanie z KB195 u pacjentów z zaburzeniem cyklu mocznikowego (UNLOCKED)

20 stycznia 2022 zaktualizowane przez: Kaleido Biosciences

Otwarte badanie fazy 2 w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa KB195 u osób z zaburzeniami cyklu mocznikowego przy niewystarczającej kontroli standardowej opieki

ODBLOKOWANE: Próba fazy 2 mająca na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa KB195 u pacjentów z zaburzeniem cyklu mocznikowego z niewystarczającą kontrolą standardowej opieki

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Oczekujemy, że do badania zostanie włączonych około 24 pacjentów z zaburzeniami cyklu mocznikowego (UCD) w ramach standardowej opieki z podwyższonym poziomem amoniaku. Planowany czas trwania leczenia wynosi osiem tygodni, a pierwszorzędowym punktem końcowym jest odsetek pacjentów, u których pod koniec leczenia uzyskano zmniejszenie stężenia amoniaku na czczo o ≥15% w stosunku do wartości wyjściowych. Pacjenci będą również obserwowani pod kątem bezpieczeństwa i tolerancji. To badanie kliniczne ma na celu umożliwienie nam oceny skuteczności KB195 w zmniejszaniu stężenia amoniaku u pacjentów z UCD.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

13

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Bruxelles, Belgia, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
      • Gent, Belgia, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Hiszpania
      • Barakaldo, Hiszpania, 48903
        • Hospital de Cruces
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Hosptial Universitari Vall d'Hebron
      • Córdoba, Hiszpania, 14004
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Sevilla, Hiszpania, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Indyk
      • Istanbul, Indyk
        • Department of Child Health and Diseases, Department of Nutrition and Metabolism Istanbul University
  • Niemcy
      • Heidelberg, Niemcy, 69120
        • Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin Angelika-Lautenschläger-Klinik
  • Stany Zjednoczone
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33606
        • University of South Florida/ USF HEALTH
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 12105
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai-Clinical Research Unit
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
  • Szwajcaria
      • Bern, Szwajcaria, 3010
        • Inselpital, Universitaetsklinik fur Kinderheikunde
      • Bern, Szwajcaria, 3010
        • Inselpital, Universitätsklinik für Kinderheilkunde
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Zjednoczone Królestwo, M68HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Zjednoczone Królestwo, M68HD
        • Salford Royal Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Podpisana świadoma zgoda i chęć przestrzegania procedur określonych w protokole.
  • Ma jakikolwiek potwierdzony niedobór UCD inny niż N-acetyloglutaminiasyntazy (NAGS).
  • Jest mężczyzną lub kobietą, w wieku od 12 do 70 lat (włącznie)
  • Jeśli ma ≥ 18 lat, ma BMI ≥20,0 i < 40,0 kg/m2. Jeśli ma < 18 lat, ma BMI między 5 a 95 percentylem i wagę powyżej 5 percentyla w zależności od wieku, płci i regionalnej tabeli wzrostu
  • Ma dowody na słabo kontrolowaną chorobę według obecnego standardu opieki (SOC)
  • Jeśli NBT jest częścią SOC, przyjmuje stabilną dawkę i schemat przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym i oczekuje się, że dawka pozostanie stabilna podczas badania
  • Jest chętny do utrzymania stabilnej diety przez cały okres studiów i jest chętny do kontynuowania zwykłych ćwiczeń.
  • Jeśli przyjmuje probiotyki lub prebiotyki, jest na stałym schemacie dawkowania przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym i oczekuje się, że dawka i schemat pozostaną stabilne podczas badania
  • Ma ujemny wynik badania moczu na obecność narkotyków podczas badań przesiewowych
  • Jeśli mężczyzna lub kobieta mogą zajść w ciążę, zgódź się na stosowanie skutecznej metody antykoncepcji podczas trwania badania i 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego produktu

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Jest narażony na wysokie ryzyko rozkładu metabolicznego.
  • Miał istotną zmianę w diecie lub jakimkolwiek innym aspekcie zarządzania UCD w ciągu 4 tygodni przed wizytą przesiewową
  • Stosował ogólnoustrojowy lek przeciwzakaźny w ciągu 4 tygodni przed wizytą przesiewową lub przewiduje się jego użycie w trakcie badania
  • Zdiagnozowano u niego cytrulinemię typu II
  • Przewlekle przyjmuje leki immunosupresyjne podawane ogólnoustrojowo
  • Zmienił zastosowanie lub dawkę jakiegokolwiek leku lub innego związku modulującego motorykę przewodu pokarmowego w ciągu 4 tygodni przed wizytą przesiewową lub spodziewana jest zmiana zastosowania lub dawki w trakcie badania
  • Ma historię lub czynną chorobę przewodu pokarmowego lub wątroby
  • Ma wcześniejszy przeszczep narządów miąższowych, w tym przeszczep wątroby, lub przewiduje się, że otrzyma przeszczep wątroby podczas udziału w badaniu
  • Używał eksperymentalnego leku, produktu lub urządzenia w ciągu 30 dni przed wizytą przesiewową
  • Ma przeciwwskazanie, wrażliwość lub znaną alergię na badany lek
  • Jest uważany, w opinii PI, za prawdopodobnie słabego uczestnika lub z jakiegokolwiek powodu jest mało prawdopodobne, aby był w stanie przestrzegać procedur dotyczących badanego leku

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: KB195
KB195 to nowy glikan
Lek: KB195
KB195 to nowy glikan

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów, u których pod koniec leczenia osiągnięto zmniejszenie stężenia amoniaku w osoczu na czczo o ≥15% w stosunku do wartości wyjściowych.
Ramy czasowe: Dzień -1 do dnia 55
Dzień -1 do dnia 55

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów, u których stężenie amoniaku w osoczu na czczo uległo normalizacji z poziomu powyżej górnej granicy normy na początku leczenia do poniżej górnej granicy normy na koniec leczenia.
Ramy czasowe: Dzień -1 do dnia 55
Dzień -1 do dnia 55
Liczba osób, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE)
Ramy czasowe: Dzień -28 do dnia 84
Dzień -28 do dnia 84
Liczba pacjentów, u których wystąpiły ciężkie zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Dzień -28 do dnia 84
Dzień -28 do dnia 84
Zmiana od punktu początkowego do końca leczenia w wynikach kwestionariusza tolerancji żołądkowo-jelitowej (GITQ)
Ramy czasowe: Dzień -28 do dnia 84
Oceń wpływ KB195 na kwestionariusze samoopisowe, w tym Kwestionariusz tolerancji żołądkowo-jelitowej, ocenę częstości i nasilenia objawów żołądkowo-jelitowych, np. gazów, bólu brzucha, obliczonych w skali od 0 (brak/nie dotyczy) do maksymalnego wyniku 60 (poważny/znacznie większy niż zwykle) dla wszystkich pytań
Dzień -28 do dnia 84
Zmiana od punktu początkowego do końca leczenia w punktacji Bristol Stool Scale (BSS).
Ramy czasowe: Dzień -28 do dnia 84
Ocenić wpływ KB195 na kwestionariusze samoopisowe, w tym Bristol Stool Scale, ocenę konsystencji stolca w skali od 1 (oddzielne twarde grudki, jak orzechy, trudne do wydalenia) do 7 (wodnisty, bez stałych kawałków, całkowicie płynny)
Dzień -28 do dnia 84

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Kaleido Biosciences

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

17 września 2019

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

2 lutego 2021

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

2 marca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 kwietnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 kwietnia 2019

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

1 maja 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

25 stycznia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 stycznia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • K020-218

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj