已解锁：在患有尿素循环障碍的受试者中使用 KB195 进行的第 2 阶段、开放标签试验 (UNLOCKED)
2022年1月20日 更新者：Kaleido Biosciences
一项 2 期开放标签研究，旨在评估 KB195 在治疗标准控制不当的尿素循环障碍患者中的疗效和安全性
已解锁：评估 KB195 在治疗标准控制不当的尿素循环障碍患者中的疗效和安全性的第 2 期试验
研究概览
详细说明
我们预计该试验将招募大约 24 名尿素循环障碍 (UCD) 患者，这些患者接受氨水平升高的标准治疗。
计划的治疗持续时间为八周，主要终点是治疗结束时空腹氨从基线减少≥15%的受试者比例。
还将跟踪患者的安全性和耐受性。
该临床试验旨在让我们评估 KB195 在减少 UCD 患者氨方面的功效。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
13
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Heidelberg、德国、69120
- Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin Angelika-Lautenschläger-Klinik
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Bruxelles、比利时、1200
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
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Gent、比利时、9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Istanbul、火鸡
- Department of Child Health and Diseases, Department of Nutrition and Metabolism Istanbul University
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Bern、瑞士、3010
- Inselpital, Universitaetsklinik fur Kinderheikunde
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Bern、瑞士、3010
- Inselpital, Universitätsklinik für Kinderheilkunde
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、美国、20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Tampa、Florida、美国、33606
- University of South Florida/ USF HEALTH
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、12105
- Johns Hopkins University School of Medicine
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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New York、New York、美国、10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai-Clinical Research Unit
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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London、英国、WC1N3BG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
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Salford、英国、M68HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust
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Greater Manchester
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Salford、Greater Manchester、英国、M68HD
- Salford Royal Hospital
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Barakaldo、西班牙、48903
- Hospital de Cruces
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Barcelona、西班牙、08035
- Hosptial Universitari Vall d'Hebron
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Córdoba、西班牙、14004
- Hospital Universitario Reina Sofia
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Sevilla、西班牙、41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 65年 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
关键纳入标准：
- 签署知情同意书并愿意遵守协议规定的程序。
- 除 N-乙酰谷氨酸合成酶 (NAGS) 缺乏症外，有任何确诊的 UCD。
- 是男还是女，12岁至70岁（含）
- 如果 ≥ 18 岁，BMI ≥ 20.0 且 < 40.0 kg/m2。 如果 < 18 岁，BMI 在第 5 个百分位和第 95 个百分位之间，并且根据年龄、性别和适合地区的生长图表，体重大于第 5 个百分位
- 根据当前的护理标准 (SOC) 有疾病控制不佳的证据
- 如果 NBT 是 SOC 的一部分，则在筛选前至少 4 周采用稳定的剂量和方案，并且预期剂量在研究期间保持稳定
- 愿意在整个学习过程中保持稳定的饮食，并愿意继续进行日常锻炼。
- 如果服用益生菌或益生元，在筛选前至少 4 周采用稳定的剂量方案，并且预计剂量和方案在研究期间保持稳定
- 筛选时的滥用药物尿液筛查呈阴性
- 如果有生育潜力的男性或女性，同意在研究期间和最后一剂研究产品后 90 天使用有效的避孕方法
关键排除标准：
- 代谢分解的风险很高。
- 在筛选访问前 4 周内在饮食或 UCD 管理的任何其他方面发生了实质性变化
- 在筛选访视前 4 周内使用过全身性抗感染药，或预期在研究期间使用
- 已被诊断患有 II 型瓜氨酸血症
- 正在长期接受任何全身性免疫抑制药物治疗
- 在筛选访视前 4 周内改变了任何药物或其他化合物的用途或剂量以调节 GI 运动，或者预期在研究过程中用途或剂量发生变化
- 有胃肠道或肝病病史或有活动性胃肠道或肝病病史
- 既往接受过实体器官移植，包括肝移植，或预计在参与研究期间接受肝移植
- 在筛选访问前 30 天内使用过研究药物、产品或设备
- 对研究药物有禁忌症、敏感性或已知过敏
- 在 PI 看来，被认为可能是一个糟糕的参加者或不太可能出于任何原因能够遵守研究药物程序
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：KB195
KB195 是一种新型聚糖
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KB195 是一种新型聚糖
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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在治疗结束时空腹血浆氨从基线减少 ≥ 15% 的受试者比例。
大体时间：第 -1 天到第 55 天
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第 -1 天到第 55 天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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将空腹血浆氨浓度从基线时正常上限以上正常化到治疗结束时正常上限以下的受试者比例。
大体时间：第 -1 天到第 55 天
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第 -1 天到第 55 天
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经历不良事件 (AE) 的受试者数量
大体时间：第 -28 天至第 84 天
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第 -28 天至第 84 天
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经历严重不良事件 (SAE) 的受试者数量
大体时间：第 -28 天至第 84 天
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第 -28 天至第 84 天
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胃肠耐受性问卷 (GITQ) 评分从基线到治疗结束的变化
大体时间：第 -28 天至第 84 天
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评估 KB195 对自我报告问卷的影响，包括胃肠道耐受性问卷，评估胃肠道症状的频率和严重程度，例如胀气、腹痛，从 0（无/不适用）到最高分数计算所有问题的 60（严重/比平常多得多）
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第 -28 天至第 84 天
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布里斯托尔粪便量表 (BSS) 评分从基线到治疗结束的变化。
大体时间：第 -28 天至第 84 天
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评估 KB195 对包括布里斯托尔大便量表在内的自我报告问卷的影响，该量表是对大便稠度的评估，从 1（分离的硬块，如坚果，难以通过）到 7（水状，无固体块，完全是液体）
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第 -28 天至第 84 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年9月17日
初级完成 (实际的)
2021年2月2日
研究完成 (实际的)
2021年3月2日
研究注册日期
首次提交
2019年4月29日
首先提交符合 QC 标准的
2019年4月29日
首次发布 (实际的)
2019年5月1日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年1月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年1月20日
最后验证
2022年1月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- K020-218
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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尿素循环障碍的临床试验
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