DESBLOQUEADO: un ensayo abierto de fase 2 con KB195 en sujetos con un trastorno del ciclo de la urea (UNLOCKED)
20 de enero de 2022 actualizado por: Kaleido Biosciences
Un estudio abierto de fase 2 para evaluar la eficacia y la seguridad de KB195 en sujetos con un trastorno del ciclo de la urea con control inadecuado del estándar de atención
DESBLOQUEADO: un ensayo de fase 2 para evaluar la eficacia y la seguridad de KB195 en sujetos con un trastorno del ciclo de la urea con control inadecuado del estándar de atención
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Esperamos que el ensayo inscriba a aproximadamente 24 pacientes con trastorno del ciclo de la urea (UCD) en el estándar de atención con niveles elevados de amoníaco.
La duración planificada del tratamiento es de ocho semanas, con un criterio principal de valoración de la proporción de sujetos que logran una reducción de ≥15 % desde el inicio en el amoníaco en ayunas al final del tratamiento.
Los pacientes también serán seguidos por seguridad y tolerabilidad.
Este ensayo clínico está destinado a permitirnos evaluar la eficacia de KB195 para reducir el amoníaco en pacientes con UCD.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
13
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Heidelberg, Alemania, 69120
- Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin Angelika-Lautenschläger-Klinik
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Bruxelles, Bélgica, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc
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Gent, Bélgica, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Barakaldo, España, 48903
- Hospital De Cruces
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Barcelona, España, 08035
- Hosptial Universitari Vall d'Hebron
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Córdoba, España, 14004
- Hospital Universitario Reina Sofia
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Sevilla, España, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
- University of South Florida/ USF HEALTH
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 12105
- Johns Hopkins University School Of Medicine
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai-Clinical Research Unit
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Istanbul, Pavo
- Department of Child Health and Diseases, Department of Nutrition and Metabolism Istanbul University
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London, Reino Unido, WC1N3BG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
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Salford, Reino Unido, M68HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust
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Greater Manchester
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Salford, Greater Manchester, Reino Unido, M68HD
- Salford Royal Hospital
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Bern, Suiza, 3010
- Inselpital, Universitaetsklinik fur Kinderheikunde
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Bern, Suiza, 3010
- Inselpital, Universitätsklinik für Kinderheilkunde
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 65 años (ADULTO, MAYOR_ADULTO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Consentimiento informado firmado y dispuesto a cumplir con los procedimientos especificados en el protocolo.
- Tiene cualquier UCD confirmado que no sea la deficiencia de N-acetil glutamatesintasa (NAGS).
- Es hombre o mujer, de 12 a 70 años de edad (inclusive)
- Si ≥ 18 años, tiene un IMC ≥ 20,0 y < 40,0 kg/m2. Si es menor de 18 años, tiene un IMC entre el percentil 5 y el percentil 95 y un peso superior al percentil 5 según edad, sexo y tabla de crecimiento regionalmente apropiada
- Tiene evidencia de enfermedad mal controlada en el estándar de atención actual (SOC)
- Si NBT es parte del SOC, tiene una dosis y un régimen estables durante al menos 4 semanas antes de la selección y se espera que la dosis permanezca estable durante el estudio
- Está dispuesto a mantener una dieta estable a lo largo del curso de estudio y está dispuesto a continuar con la rutina habitual de ejercicios.
- Si toma probióticos o prebióticos, está en un régimen de dosis estable durante al menos 4 semanas antes de la selección y se espera que la dosis y el régimen permanezcan estables durante el estudio
- Tiene un examen de orina negativo para drogas de abuso en el examen
- Si es hombre o mujer en edad fértil, acepte usar un método anticonceptivo efectivo durante la duración del estudio y 90 días después de la última dosis del producto del estudio.
Criterios clave de exclusión:
- Tiene un alto riesgo de descomposición metabólica.
- Ha tenido un cambio sustancial en la dieta o cualquier otro aspecto del manejo de UCD dentro de las 4 semanas anteriores a la visita de selección
- Ha usado un antiinfeccioso sistémico dentro de las 4 semanas anteriores a la visita de selección, o se prevé su uso durante el estudio
- Ha sido diagnosticado con Citrulinemia Tipo II
- Está recibiendo algún medicamento inmunosupresor administrado sistémicamente de forma crónica.
- Ha cambiado el uso o la dosis de cualquier fármaco u otro compuesto para modular la motilidad gastrointestinal dentro de las 4 semanas anteriores a la visita de selección, o se espera que cambie el uso o la dosis durante el curso del estudio
- Tiene antecedentes de enfermedad gastrointestinal o hepática activa o activa
- Tiene un trasplante de órgano sólido anterior, incluido el trasplante de hígado, o se prevé que recibirá un trasplante de hígado durante la participación en el estudio
- Ha usado un fármaco, producto o dispositivo en investigación dentro de los 30 días anteriores a la visita de selección
- Tiene una contraindicación, sensibilidad o alergia conocida al fármaco del estudio.
- Se considera, en opinión del PI, que probablemente sea un asistente deficiente o que, por algún motivo, es poco probable que pueda cumplir con los procedimientos del fármaco del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: KB195
KB195 es un nuevo glicano
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KB195 es un nuevo glicano
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Proporción de sujetos que logran una reducción de ≥15 % desde el inicio en el amoníaco plasmático en ayunas al final del tratamiento.
Periodo de tiempo: Día -1 a Día 55
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Día -1 a Día 55
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Proporción de sujetos que normalizaron sus concentraciones de amoníaco en plasma en ayunas desde por encima del límite superior normal al inicio hasta por debajo del límite superior normal al final del tratamiento.
Periodo de tiempo: Día -1 a Día 55
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Día -1 a Día 55
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Número de sujetos que experimentaron eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Día -28 al Día 84
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Día -28 al Día 84
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Número de sujetos que experimentaron eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Día -28 al Día 84
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Día -28 al Día 84
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Cambio desde el inicio hasta el final del tratamiento en las puntuaciones del Cuestionario de Tolerabilidad Gastrointestinal (GITQ)
Periodo de tiempo: Día -28 al Día 84
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Evaluar el efecto de KB195 en cuestionarios de autoinforme, incluido el Cuestionario de tolerabilidad gastrointestinal, una evaluación de la frecuencia y la gravedad de los síntomas gastrointestinales, por ejemplo, gases, dolor abdominal, calculados en una escala de 0 (Ninguno/No aplicable) a una puntuación máxima de 60 (Severo/Mucho más de lo habitual) para todas las preguntas
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Día -28 al Día 84
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Cambio desde el inicio hasta el final del tratamiento en la puntuación de la escala de heces de Bristol (BSS).
Periodo de tiempo: Día -28 al Día 84
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Evaluar el efecto de KB195 en cuestionarios de autoinforme, incluida la Escala de heces de Bristol, una evaluación de la consistencia de las heces en una escala del 1 (grumos duros separados, como nueces, difíciles de expulsar) al 7 (acuosos, sin piezas sólidas, completamente líquidos)
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Día -28 al Día 84
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
17 de septiembre de 2019
Finalización primaria (ACTUAL)
2 de febrero de 2021
Finalización del estudio (ACTUAL)
2 de marzo de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
29 de abril de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de abril de 2019
Publicado por primera vez (ACTUAL)
1 de mayo de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
25 de enero de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de enero de 2022
Última verificación
1 de enero de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
- Microbioma
- Calidad de vida
- Pediátrico
- Glutamina
- Calido
- Glicano
- Trastorno del ciclo de la urea
- Amoníaco elevado
- Trastorno del metabolismo del ciclo de la urea
- KB195
- DESBLOQUEADO
- Deficiencia de ornitina transcarbamilasa (OTC)
- Carbamoil fosfatasa sintetasa 1 (CPS1)
- Ácido argininosuccínico sintetasa (ASS1)
- Ácido argininosuccínico liasa (ASL)
- Arginasa (ARG 1)
- N-acetil glutamato sintetasa (NAGS)
- Translocasa de ornitina (ORNT1)
- Terapia metabólica del microbioma (MMT)
- Terapia de unión de nitrógeno (NBT)
- Oligosacárido
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Metabolismo de aminoácidos, errores congénitos
- Enfermedad
- Trastornos del ciclo de la urea, congénitos
Otros números de identificación del estudio
- K020-218
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .