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DESBLOQUEADO: um estudo aberto de fase 2 com KB195 em indivíduos com distúrbio do ciclo da ureia (UNLOCKED)

20 de janeiro de 2022 atualizado por: Kaleido Biosciences

Um estudo aberto de fase 2 para avaliar a eficácia e a segurança do KB195 em indivíduos com distúrbio do ciclo da ureia com controle inadequado do padrão de tratamento

DESBLOQUEADO: Um estudo de fase 2 para avaliar a eficácia e a segurança do KB195 em indivíduos com distúrbio do ciclo da uréia com controle inadequado do padrão de atendimento

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Esperamos que o estudo inclua aproximadamente 24 pacientes com Distúrbio do Ciclo da Uréia (UCD) em tratamento padrão com níveis elevados de amônia. A duração planejada do tratamento é de oito semanas, com um objetivo primário de proporção de indivíduos que atingem uma redução ≥15% da linha de base na amônia em jejum no final do tratamento. Os pacientes também serão acompanhados quanto à segurança e tolerabilidade. Este ensaio clínico destina-se a nos permitir avaliar a eficácia do KB195 na redução de amônia em pacientes com UCD.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

13

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Heidelberg, Alemanha, 69120
        • Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin Angelika-Lautenschläger-Klinik
  • Bélgica
      • Bruxelles, Bélgica, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
      • Gent, Bélgica, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Espanha
      • Barakaldo, Espanha, 48903
        • Hospital De Cruces
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Hosptial Universitari Vall d'Hebron
      • Córdoba, Espanha, 14004
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Sevilla, Espanha, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Estados Unidos
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • University of South Florida/ USF HEALTH
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 12105
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai-Clinical Research Unit
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
  • Peru
      • Istanbul, Peru
        • Department of Child Health and Diseases, Department of Nutrition and Metabolism Istanbul University
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Reino Unido, M68HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Reino Unido, M68HD
        • Salford Royal Hospital
  • Suíça
      • Bern, Suíça, 3010
        • Inselpital, Universitaetsklinik fur Kinderheikunde
      • Bern, Suíça, 3010
        • Inselpital, Universitätsklinik für Kinderheilkunde

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 65 anos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Consentimento informado assinado e disposto a cumprir os procedimentos especificados no protocolo.
  • Tem qualquer DCU confirmada além da deficiência de N-acetil glutamatesintase (NAGS).
  • Seja homem ou mulher, de 12 a 70 anos (inclusive)
  • Se ≥ 18 anos, tem IMC ≥20,0 e < 40,0 kg/m2. Se < 18 anos, tem um IMC entre o percentil 5 e o percentil 95 e peso maior que o percentil 5 de acordo com idade, sexo e gráfico de crescimento regionalmente adequado
  • Tem evidência de doença mal controlada no padrão de tratamento atual (SOC)
  • Se o NBT fizer parte do SOC, estiver em uma dose e regime estáveis ​​por pelo menos 4 semanas antes da triagem e a dose deverá permanecer estável durante o estudo
  • Está disposto a manter uma dieta estável durante o curso de estudo e está disposto a continuar a rotina de exercícios habitual.
  • Se estiver tomando probióticos ou prebióticos, está em um regime de dose estável por pelo menos 4 semanas antes da triagem e espera-se que a dose e o regime permaneçam estáveis ​​durante o estudo
  • Tem uma triagem de urina negativa para drogas de abuso na Triagem
  • Se homem ou mulher com potencial para engravidar, concorde com o uso de método contraceptivo eficaz durante o estudo e 90 dias após a última dose do produto do estudo

Principais Critérios de Exclusão:

  • Apresenta alto risco de decomposição metabólica.
  • Teve uma mudança substancial na dieta ou em qualquer outro aspecto do gerenciamento de UCD dentro de 4 semanas antes da visita de triagem
  • Usou um anti-infeccioso sistêmico dentro de 4 semanas antes da visita de triagem, ou o uso é antecipado durante o estudo
  • Foi diagnosticado com citrulinemia tipo II
  • Está recebendo qualquer medicação imunossupressora administrada sistemicamente de forma crônica
  • Mudou o uso ou a dose de qualquer medicamento ou outro composto para modular a motilidade GI dentro de 4 semanas antes da visita de triagem, ou o uso ou dose é esperado mudar durante o curso do estudo
  • Tem histórico ou doença gastrointestinal ou hepática ativa
  • Tem um transplante de órgão sólido anterior, incluindo transplante de fígado, ou está previsto para receber um transplante de fígado durante a participação no estudo
  • Usou um medicamento, produto ou dispositivo experimental dentro de 30 dias antes da visita de triagem
  • Tem contra-indicação, sensibilidade ou alergia conhecida ao medicamento do estudo
  • É considerado, na opinião do PI, provavelmente um participante ruim ou improvável, por qualquer motivo, de cumprir os procedimentos do medicamento do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: KB195
KB195 é um novo glicano
Medicamento: KB195
KB195 é um novo glicano

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Proporção de indivíduos que atingem uma redução ≥15% da linha de base na amônia plasmática em jejum no final do tratamento.
Prazo: Dia -1 ao Dia 55
Dia -1 ao Dia 55

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Proporção de indivíduos que normalizaram suas concentrações plasmáticas de amônia em jejum de acima do limite superior do normal na linha de base para abaixo do limite superior do normal no final do tratamento.
Prazo: Dia -1 ao Dia 55
Dia -1 ao Dia 55
Número de indivíduos com eventos adversos (EAs)
Prazo: Dia -28 ao Dia 84
Dia -28 ao Dia 84
Número de indivíduos com eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Dia -28 ao Dia 84
Dia -28 ao Dia 84
Mudança desde o início até o final do tratamento nas pontuações do Questionário de Tolerabilidade Gastrointestinal (GITQ)
Prazo: Dia -28 ao Dia 84
Avalie o efeito do KB195 em questionários de autorrelato, incluindo o Questionário de Tolerabilidade Gastrointestinal, uma avaliação da frequência e gravidade dos sintomas gastrointestinais, por exemplo, gases, dor abdominal, calculado em uma escala de 0 (Nenhum/Não aplicável) a uma pontuação máxima de 60 (Grave/Muito mais do que o normal) para todas as perguntas
Dia -28 ao Dia 84
Mudança da linha de base até o final do tratamento na pontuação da Bristol Stool Scale (BSS).
Prazo: Dia -28 ao Dia 84
Avalie o efeito do KB195 em questionários de autorrelato, incluindo a Bristol Stool Scale, uma avaliação da consistência das fezes em uma escala de 1 (pedaços duros separados, como nozes, difíceis de passar) a 7 (aguado, sem pedaços sólidos, totalmente líquido)
Dia -28 ao Dia 84

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Kaleido Biosciences

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

17 de setembro de 2019

Conclusão Primária (REAL)

2 de fevereiro de 2021

Conclusão do estudo (REAL)

2 de março de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

29 de abril de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

29 de abril de 2019

Primeira postagem (REAL)

1 de maio de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

25 de janeiro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de janeiro de 2022

Última verificação

1 de janeiro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • K020-218

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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