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SBLOCCATO: uno studio di fase 2 in aperto con KB195 in soggetti con disturbo del ciclo dell'urea (UNLOCKED)

20 gennaio 2022 aggiornato da: Kaleido Biosciences

Uno studio di fase 2 in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di KB195 in soggetti con disturbo del ciclo dell'urea con controllo inadeguato sullo standard di cura

SBLOCCATO: uno studio di fase 2 per valutare l'efficacia e la sicurezza di KB195 in soggetti con un disturbo del ciclo dell'urea con controllo inadeguato sullo standard di cura

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Prevediamo che lo studio arruoli circa 24 pazienti con disturbo del ciclo dell'urea (UCD) in terapia standard con livelli elevati di ammoniaca. La durata del trattamento pianificata è di otto settimane, con un endpoint primario della percentuale di soggetti che raggiungono una riduzione ≥15% rispetto al basale dell'ammoniaca a digiuno alla fine del trattamento. I pazienti saranno seguiti anche per la sicurezza e la tollerabilità. Questo studio clinico ha lo scopo di consentirci di valutare l'efficacia di KB195 nella riduzione dell'ammoniaca nei pazienti affetti da UCD.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

13

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Bruxelles, Belgio, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
      • Gent, Belgio, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Germania
      • Heidelberg, Germania, 69120
        • Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin Angelika-Lautenschläger-Klinik
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Regno Unito, M68HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Regno Unito, M68HD
        • Salford Royal Hospital
  • Spagna
      • Barakaldo, Spagna, 48903
        • Hospital De Cruces
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hosptial Universitari Vall d'Hebron
      • Córdoba, Spagna, 14004
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Sevilla, Spagna, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Stati Uniti
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
        • University of South Florida/ USF HEALTH
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 12105
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai-Clinical Research Unit
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
  • Svizzera
      • Bern, Svizzera, 3010
        • Inselpital, Universitaetsklinik fur Kinderheikunde
      • Bern, Svizzera, 3010
        • Inselpital, Universitätsklinik für Kinderheilkunde
  • Tacchino
      • Istanbul, Tacchino
        • Department of Child Health and Diseases, Department of Nutrition and Metabolism Istanbul University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Consenso informato firmato e disposto a rispettare le procedure specificate dal protocollo.
  • Ha qualsiasi UCD confermato diverso dal deficit di N-acetil glutammatosintasi (NAGS).
  • È maschio o femmina, dai 12 ai 70 anni (inclusi)
  • Se ≥ 18 anni, ha un BMI ≥20,0 e < 40,0 kg/m2. Se < 18 anni, ha un BMI compreso tra il 5° percentile e il 95° percentile e un peso superiore al 5° percentile in base all'età, al sesso e al grafico di crescita appropriato per regione
  • Ha evidenza di malattia scarsamente controllata sull'attuale standard di cura (SOC)
  • Se l'NBT fa parte del SOC, assume una dose e un regime stabili per almeno 4 settimane prima dello screening e si prevede che la dose rimanga stabile durante lo studio
  • È disposto a mantenere una dieta stabile durante tutto il corso di studio ed è disposto a continuare la normale routine di esercizi.
  • Se assume probiotici o prebiotici, è in regime di dosaggio stabile per almeno 4 settimane prima dello screening e si prevede che la dose e il regime rimangano stabili durante lo studio
  • Ha uno screening delle urine negativo per droghe d'abuso allo Screening
  • Se maschio o femmina in età fertile, concordare con l'uso di un metodo contraccettivo efficace per la durata dello studio e 90 giorni dopo l'ultima dose del prodotto in studio

Criteri chiave di esclusione:

  • È ad alto rischio di decomposizione metabolica.
  • Ha avuto un cambiamento sostanziale nella dieta o in qualsiasi altro aspetto della gestione dell'UCD entro 4 settimane prima della visita di screening
  • - Ha utilizzato un antinfettivo sistemico entro 4 settimane prima della visita di screening o se ne prevede l'uso durante lo studio
  • Le è stata diagnosticata la citrullinemia di tipo II
  • Sta ricevendo qualsiasi farmaco immunosoppressore somministrato per via sistemica su base cronica
  • Ha cambiato l'uso o la dose di qualsiasi farmaco o altro composto per modulare la motilità gastrointestinale entro 4 settimane prima della visita di screening, o è previsto un cambiamento dell'uso o della dose durante il corso dello studio
  • Ha una storia o una malattia gastrointestinale o epatica attiva
  • - Ha un precedente trapianto di organi solidi incluso il trapianto di fegato, o si prevede di ricevere un trapianto di fegato durante la partecipazione allo studio
  • Ha utilizzato un farmaco, prodotto o dispositivo sperimentale entro 30 giorni prima della visita di screening
  • - Ha una controindicazione, sensibilità o allergia nota al farmaco in studio
  • È considerato, secondo l'opinione del PI, probabilmente uno scarso partecipante o improbabile per qualsiasi motivo essere in grado di rispettare le procedure relative al farmaco oggetto dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: KB195
KB195 è un nuovo glicano
Droga: KB195
KB195 è un nuovo glicano

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Proporzione di soggetti che raggiungono una riduzione ≥15% rispetto al basale dell'ammoniaca plasmatica a digiuno alla fine del trattamento.
Lasso di tempo: Dal giorno -1 al giorno 55
Dal giorno -1 al giorno 55

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di soggetti che normalizzano le loro concentrazioni plasmatiche di ammoniaca a digiuno da sopra il limite superiore della norma al basale a sotto il limite superiore della norma alla fine del trattamento.
Lasso di tempo: Dal giorno -1 al giorno 55
Dal giorno -1 al giorno 55
Numero di soggetti che hanno manifestato eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Dal giorno -28 al giorno 84
Dal giorno -28 al giorno 84
Numero di soggetti che hanno manifestato eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno -28 al giorno 84
Dal giorno -28 al giorno 84
Variazione dal basale alla fine del trattamento nei punteggi del questionario sulla tollerabilità gastrointestinale (GITQ)
Lasso di tempo: Dal giorno -28 al giorno 84
Valutare l'effetto di KB195 sui questionari di autovalutazione incluso il questionario sulla tollerabilità gastrointestinale, una valutazione della frequenza e della gravità dei sintomi gastrointestinali, ad esempio gas, dolore addominale, calcolati su una scala da 0 (nessuno/non applicabile) a un punteggio massimo di 60 (Grave/Molto più del solito) per tutte le domande
Dal giorno -28 al giorno 84
Variazione dal basale alla fine del trattamento nel punteggio della Bristol Stool Scale (BSS).
Lasso di tempo: Dal giorno -28 al giorno 84
Valutare l'effetto di KB195 sui questionari di autovalutazione inclusa la Bristol Stool Scale, una valutazione della consistenza delle feci su una scala da 1 (grumi duri separati, come noci, difficili da superare) a 7 (acquosi, senza pezzi solidi, interamente liquidi)
Dal giorno -28 al giorno 84

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Kaleido Biosciences

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

17 settembre 2019

Completamento primario (EFFETTIVO)

2 febbraio 2021

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

2 marzo 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 aprile 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 aprile 2019

Primo Inserito (EFFETTIVO)

1 maggio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

25 gennaio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 gennaio 2022

Ultimo verificato

1 gennaio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • K020-218

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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