Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

РАЗБЛОКИРОВАНО: Фаза 2, открытое исследование с KB195 у субъектов с нарушением цикла мочевины (UNLOCKED)

20 января 2022 г. обновлено: Kaleido Biosciences

Открытое исследование фазы 2 для оценки эффективности и безопасности KB195 у субъектов с нарушением цикла мочевины с неадекватным контролем стандарта лечения

РАЗБЛОКИРОВАНО: испытание фазы 2 для оценки эффективности и безопасности KB195 у субъектов с нарушением цикла мочевины с неадекватным контролем стандарта лечения

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Мы ожидаем, что в исследование будет включено около 24 пациентов с нарушением цикла мочевины (UCD), получающих стандартное лечение с повышенным уровнем аммиака. Запланированная продолжительность лечения составляет восемь недель, при этом первичной конечной точкой является доля субъектов, достигших снижения уровня аммиака натощак на ≥15% по сравнению с исходным уровнем в конце лечения. Пациентов также будут наблюдать за безопасностью и переносимостью. Это клиническое испытание предназначено для того, чтобы мы могли оценить эффективность KB195 в снижении уровня аммиака у пациентов с UCD.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

13

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • Bruxelles, Бельгия, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
      • Gent, Бельгия, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Германия
      • Heidelberg, Германия, 69120
        • Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin Angelika-Lautenschläger-Klinik
  • Испания
      • Barakaldo, Испания, 48903
        • Hospital De Cruces
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Hosptial Universitari Vall d'Hebron
      • Córdoba, Испания, 14004
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Sevilla, Испания, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, WC1N3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Соединенное Королевство, M68HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Соединенное Королевство, M68HD
        • Salford Royal Hospital
  • Соединенные Штаты
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33606
        • University of South Florida/ USF HEALTH
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 12105
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai-Clinical Research Unit
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
  • Турция
      • Istanbul, Турция
        • Department of Child Health and Diseases, Department of Nutrition and Metabolism Istanbul University
  • Швейцария
      • Bern, Швейцария, 3010
        • Inselpital, Universitaetsklinik fur Kinderheikunde
      • Bern, Швейцария, 3010
        • Inselpital, Universitätsklinik für Kinderheilkunde

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 65 лет (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Подписанное информированное согласие и готовность соблюдать процедуры, указанные в протоколе.
  • Имеет какой-либо подтвержденный UCD, кроме дефицита N-ацетилглутаматсинтазы (NAGS).
  • Мужчина или женщина в возрасте от 12 до 70 лет (включительно)
  • Если ≥ 18 лет, имеет ИМТ ≥ 20,0 и < 40,0 кг/м2. Если моложе 18 лет, имеет ИМТ от 5-го процентиля до 95-го процентиля и вес выше 5-го процентиля в соответствии с возрастом, полом и региональной таблицей роста.
  • Имеет признаки плохо контролируемого заболевания в соответствии с текущим стандартом медицинской помощи (SOC)
  • Если NBT является частью SOC, находится на стабильной дозе и режиме в течение как минимум 4 недель до скрининга, и ожидается, что доза останется стабильной во время исследования.
  • Готов соблюдать стабильную диету на протяжении всего курса обучения и готов продолжать обычные физические упражнения.
  • Если вы принимаете пробиотики или пребиотики, находитесь на стабильном режиме дозирования в течение как минимум 4 недель до скрининга, и ожидается, что доза и режим останутся стабильными во время исследования.
  • Имеет отрицательный результат анализа мочи на наркотики при скрининге.
  • Если мужчина или женщина детородного возраста, согласитесь на использование эффективного метода контрацепции на время исследования и в течение 90 дней после последней дозы исследуемого продукта.

Ключевые критерии исключения:

  • Имеет высокий риск метаболического разложения.
  • Произошло существенное изменение диеты или любого другого аспекта ведения UCD в течение 4 недель до скринингового визита.
  • Использовал системный противоинфекционный препарат в течение 4 недель до визита для скрининга или предполагается его использование во время исследования.
  • Был поставлен диагноз цитруллинемия II типа.
  • Получает какие-либо системно вводимые иммунодепрессанты на хронической основе
  • Изменил использование или дозу любого препарата или другого соединения для модуляции моторики ЖКТ в течение 4 недель до скринингового визита, или ожидается изменение использования или дозы в ходе исследования.
  • Имеет в анамнезе или активное заболевание желудочно-кишечного тракта или печени
  • Имеет предшествующую трансплантацию солидных органов, включая трансплантацию печени, или ожидается, что она получит трансплантацию печени во время участия в исследовании.
  • Использовал исследуемый препарат, продукт или устройство в течение 30 дней до визита для скрининга.
  • Имеет противопоказания, чувствительность или известную аллергию на исследуемый препарат.
  • По мнению ИП, считается, что он, вероятно, плохо посещает или вряд ли по какой-либо причине сможет соблюдать процедуры исследуемого препарата.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: КБ195
KB195 — новый гликан
Лекарство: КБ195
KB195 — новый гликан

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Доля субъектов, достигших снижения уровня аммиака в плазме натощак на ≥15% по сравнению с исходным уровнем в конце лечения.
Временное ограничение: День -1 до День 55
День -1 до День 55

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Доля субъектов, у которых концентрация аммиака в плазме крови натощак нормализовалась от уровня выше верхнего предела нормы в начале лечения до уровня ниже верхнего предела нормы в конце лечения.
Временное ограничение: День -1 до День 55
День -1 до День 55
Количество субъектов, испытывающих нежелательные явления (НЯ)
Временное ограничение: День -28 - День 84
День -28 - День 84
Количество субъектов, испытывающих тяжелые нежелательные явления (СНЯ)
Временное ограничение: День -28 - День 84
День -28 - День 84
Изменения по сравнению с исходным уровнем до окончания лечения в баллах по опроснику желудочно-кишечной переносимости (GITQ)
Временное ограничение: День -28 - День 84
Оцените влияние KB195 на анкеты самоотчетов, включая опросник желудочно-кишечной переносимости, оценку частоты и тяжести желудочно-кишечных симптомов, например, газа, боли в животе, рассчитанную по шкале от 0 (Нет/Неприменимо) до максимального балла. из 60 (Тяжело/Намного больше, чем обычно) по всем вопросам
День -28 - День 84
Изменение по шкале Бристольской шкалы стула (BSS) по сравнению с исходным уровнем до окончания лечения.
Временное ограничение: День -28 - День 84
Оцените влияние KB195 на анкеты самоотчетов, включая Бристольскую шкалу стула, оценку консистенции стула по шкале от 1 (отдельные твердые комки, похожие на орехи, труднопроходимые) до 7 (водянистый, без твердых частиц, полностью жидкий).
День -28 - День 84

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Kaleido Biosciences

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

17 сентября 2019 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

2 февраля 2021 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

2 марта 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 апреля 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

29 апреля 2019 г.

Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 мая 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

25 января 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 января 2022 г.

Последняя проверка

1 января 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • K020-218

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться