Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

UNLOCKED : Un essai ouvert de phase 2 avec KB195 chez des sujets présentant un trouble du cycle de l'urée (UNLOCKED)

20 janvier 2022 mis à jour par: Kaleido Biosciences

Une étude ouverte de phase 2 pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du KB195 chez des sujets présentant un trouble du cycle de l'urée avec un contrôle inadéquat sur la norme de soins

UNLOCKED : Un essai de phase 2 pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du KB195 chez les sujets présentant un trouble du cycle de l'urée avec un contrôle inadéquat sur la norme de soins

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Nous nous attendons à ce que l'essai recrute environ 24 patients atteints de troubles du cycle de l'urée (UCD) suivant les normes de soins avec des niveaux élevés d'ammoniac. La durée de traitement prévue est de huit semaines, avec un critère d'évaluation principal de la proportion de sujets qui obtiennent une réduction ≥ 15 % par rapport au départ de l'ammoniaque à jeun à la fin du traitement. Les patients seront également suivis pour la sécurité et la tolérabilité. Cet essai clinique est destiné à nous permettre d'évaluer l'efficacité du KB195 dans la réduction de l'ammoniac chez les patients atteints d'UCD.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

13

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Heidelberg, Allemagne, 69120
        • Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin Angelika-Lautenschläger-Klinik
  • Belgique
      • Bruxelles, Belgique, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
      • Gent, Belgique, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Espagne
      • Barakaldo, Espagne, 48903
        • Hospital De Cruces
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Hosptial Universitari Vall d'Hebron
      • Córdoba, Espagne, 14004
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Sevilla, Espagne, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, WC1N3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Royaume-Uni, M68HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Royaume-Uni, M68HD
        • Salford Royal Hospital
  • Suisse
      • Bern, Suisse, 3010
        • Inselpital, Universitaetsklinik fur Kinderheikunde
      • Bern, Suisse, 3010
        • Inselpital, Universitätsklinik für Kinderheilkunde
  • Turquie
      • Istanbul, Turquie
        • Department of Child Health and Diseases, Department of Nutrition and Metabolism Istanbul University
  • États-Unis
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33606
        • University of South Florida/ USF HEALTH
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 12105
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai-Clinical Research Unit
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 65 ans (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Consentement éclairé signé et disposé à se conformer aux procédures spécifiées dans le protocole.
  • A un UCD confirmé autre qu'un déficit en N-acétyl glutamatesynthase (NAGS).
  • Est un homme ou une femme, âgé de 12 à 70 ans (inclus)
  • Si ≥ 18 ans, a un IMC ≥ 20,0 et < 40,0 kg/m2. Si < 18 ans, a un IMC entre le 5e centile et le 95e centile et un poids supérieur au 5e centile selon l'âge, le sexe et la courbe de croissance appropriée à la région
  • Présente des preuves d'une maladie mal contrôlée selon la norme de soins actuelle (SOC)
  • Si NBT fait partie de SOC, est sur une dose et un régime stables pendant au moins 4 semaines avant le dépistage et la dose devrait rester stable pendant l'étude
  • Est disposé à maintenir un régime alimentaire stable tout au long de ses études et est disposé à poursuivre sa routine d'exercice habituelle.
  • Si vous prenez des probiotiques ou des prébiotiques, suivez un schéma posologique stable pendant au moins 4 semaines avant le dépistage et la dose et le schéma thérapeutique devraient rester stables pendant l'étude
  • A un dépistage urinaire négatif pour les drogues d'abus lors du dépistage
  • Si vous êtes un homme ou une femme en âge de procréer, acceptez d'utiliser une méthode de contraception efficace pendant toute la durée de l'étude et 90 jours après la dernière dose du produit à l'étude

Critères d'exclusion clés :

  • Présente un risque élevé de décomposition métabolique.
  • A eu un changement substantiel de régime alimentaire ou de tout autre aspect de la gestion de l'UCD dans les 4 semaines précédant la visite de dépistage
  • A utilisé un anti-infectieux systémique dans les 4 semaines précédant la visite de dépistage, ou l'utilisation est prévue pendant l'étude
  • A reçu un diagnostic de citrullinémie de type II
  • reçoit des médicaments immunosuppresseurs administrés par voie systémique sur une base chronique
  • A changé l'utilisation ou la dose de tout médicament ou autre composé pour moduler la motilité gastro-intestinale dans les 4 semaines précédant la visite de dépistage, ou l'utilisation ou la dose devrait changer au cours de l'étude
  • A des antécédents ou une maladie GI ou hépatique active
  • A déjà subi une greffe d'organe solide, y compris une greffe de foie, ou devrait recevoir une greffe de foie pendant la participation à l'étude
  • A utilisé un médicament, un produit ou un appareil expérimental dans les 30 jours précédant la visite de dépistage
  • A une contre-indication, une sensibilité ou une allergie connue au médicament à l'étude
  • Est considéré, de l'avis du PI, comme étant probablement un mauvais participant ou peu susceptible, pour quelque raison que ce soit, de pouvoir se conformer aux procédures relatives aux médicaments à l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: KB195
KB195 est un nouveau glycane
Médicament: KB195
KB195 est un nouveau glycane

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Proportion de sujets qui obtiennent une réduction ≥ 15 % par rapport aux valeurs initiales de l'ammoniac plasmatique à jeun à la fin du traitement.
Délai: Jour -1 à Jour 55
Jour -1 à Jour 55

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proportion de sujets normalisant leurs concentrations plasmatiques d'ammoniac à jeun d'au-dessus de la limite supérieure de la normale au départ à en-dessous de la limite supérieure de la normale à la fin du traitement.
Délai: Jour -1 à Jour 55
Jour -1 à Jour 55
Nombre de sujets ayant subi des événements indésirables (EI)
Délai: Jour -28 à Jour 84
Jour -28 à Jour 84
Nombre de sujets ayant subi des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Jour -28 à Jour 84
Jour -28 à Jour 84
Changement entre le début et la fin du traitement des scores du questionnaire de tolérance gastro-intestinale (GITQ)
Délai: Jour -28 à Jour 84
Évaluer l'effet de KB195 sur des questionnaires d'auto-évaluation, y compris le questionnaire de tolérance gastro-intestinale, une évaluation de la fréquence et de la gravité des symptômes gastro-intestinaux, par exemple des gaz, des douleurs abdominales, calculée sur une échelle de 0 (aucun/sans objet) à un score maximum de 60 (Sévère/Beaucoup plus que d'habitude) pour toutes les questions
Jour -28 à Jour 84
Changement entre le début et la fin du traitement dans le score de l'échelle des selles de Bristol (BSS).
Délai: Jour -28 à Jour 84
Évaluer l'effet de KB195 sur les questionnaires d'auto-évaluation, y compris l'échelle de selles de Bristol, une évaluation de la consistance des selles sur une échelle de 1 (morceaux durs séparés, comme des noix, difficiles à passer) à 7 (aqueux, pas de morceaux solides, entièrement liquide)
Jour -28 à Jour 84

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Kaleido Biosciences

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

17 septembre 2019

Achèvement primaire (RÉEL)

2 février 2021

Achèvement de l'étude (RÉEL)

2 mars 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 avril 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 avril 2019

Première publication (RÉEL)

1 mai 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

25 janvier 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 janvier 2022

Dernière vérification

1 janvier 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • K020-218

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner