Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

ODEMČENO: Fáze 2, otevřený pokus s KB195 u subjektů s poruchou cyklu močoviny (UNLOCKED)

20. ledna 2022 aktualizováno: Kaleido Biosciences

Otevřená studie fáze 2 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti KB195 u pacientů s poruchou cyklu močoviny s nedostatečnou kontrolou standardní péče

ODEMČENO: Zkouška fáze 2 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti KB195 u pacientů s poruchou cyklu močoviny s nedostatečnou kontrolou standardní péče

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Očekáváme, že do studie bude zařazeno přibližně 24 pacientů s poruchou cyklu močoviny (UCD) na standardní péči se zvýšenými hladinami amoniaku. Plánovaná délka léčby je osm týdnů, s primárním cílovým parametrem podílu subjektů, kteří na konci léčby dosáhnou ≥15% snížení oproti výchozí hodnotě amoniaku nalačno. Pacienti budou také sledováni z hlediska bezpečnosti a snášenlivosti. Tato klinická studie nám má umožnit vyhodnotit účinnost KB195 při snižování amoniaku u pacientů s UCD.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

13

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Bruxelles, Belgie, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
      • Gent, Belgie, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Krocan
      • Istanbul, Krocan
        • Department of Child Health and Diseases, Department of Nutrition and Metabolism Istanbul University
  • Německo
      • Heidelberg, Německo, 69120
        • Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin Angelika-Lautenschläger-Klinik
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Spojené království, M68HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Spojené království, M68HD
        • Salford Royal Hospital
  • Spojené státy
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
        • University of South Florida/ USF HEALTH
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 12105
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai-Clinical Research Unit
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
  • Španělsko
      • Barakaldo, Španělsko, 48903
        • Hospital De Cruces
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Hosptial Universitari Vall d'Hebron
      • Córdoba, Španělsko, 14004
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Sevilla, Španělsko, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Švýcarsko
      • Bern, Švýcarsko, 3010
        • Inselpital, Universitaetsklinik fur Kinderheikunde
      • Bern, Švýcarsko, 3010
        • Inselpital, Universitätsklinik für Kinderheilkunde

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Podepsaný informovaný souhlas a ochota dodržovat protokolem specifikované postupy.
  • Má jakýkoli potvrzený UCD jiný než nedostatek N-acetyl glutamátsyntázy (NAGS).
  • Je muž nebo žena, ve věku 12 až 70 let (včetně)
  • Pokud je ≥ 18 let, má BMI ≥ 20,0 a < 40,0 kg/m2. Pokud je < 18 let, má BMI mezi 5. percentilem a 95. percentilem a hmotnost vyšší než 5. percentil podle věku, pohlaví a regionálně vhodného růstového grafu
  • Má důkazy o špatně kontrolovaném onemocnění podle současného standardu péče (SOC)
  • Pokud je NBT součástí SOC, je na stabilní dávce a režimu po dobu alespoň 4 týdnů před screeningem a očekává se, že dávka zůstane stabilní během studie
  • Je ochoten po celou dobu studia udržovat stabilní stravu a je ochoten pokračovat v obvyklém cvičení.
  • Pokud užíváte probiotika nebo prebiotika, je na stabilním dávkovacím režimu alespoň 4 týdny před screeningem a očekává se, že dávka a režim zůstanou během studie stabilní
  • Při screeningu má negativní vyšetření moči na zneužívání drog
  • Pokud muž nebo žena ve fertilním věku, souhlasí s používáním účinné metody antikoncepce po dobu trvání studie a 90 dnů po poslední dávce studovaného produktu

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Je vystaven vysokému riziku metabolického rozkladu.
  • Prodělal podstatnou změnu ve stravě nebo v jakémkoli jiném aspektu léčby UCD během 4 týdnů před screeningovou návštěvou
  • Použil systémové antiinfekční činidlo během 4 týdnů před screeningovou návštěvou nebo se použití předpokládá během studie
  • Byla mu diagnostikována citrulinémie typu II
  • Chronicky dostává jakékoli systémově podávané imunosupresivní léky
  • Změnil použití nebo dávku jakéhokoli léku nebo jiné sloučeniny za účelem modulace GI motility během 4 týdnů před screeningovou návštěvou nebo se očekává, že se použití nebo dávka v průběhu studie změní
  • Má v anamnéze nebo aktivní onemocnění GI nebo jater
  • Má předchozí transplantaci solidních orgánů včetně transplantace jater nebo se očekává, že během účasti ve studii podstoupí transplantaci jater
  • Použil zkoumaný lék, produkt nebo zařízení během 30 dnů před screeningovou návštěvou
  • Má kontraindikaci, citlivost nebo známou alergii na studovaný lék
  • je podle názoru PI pravděpodobně považován za špatného účastníka nebo je z jakéhokoli důvodu nepravděpodobný, že bude schopen dodržovat postupy pro studované léky

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: 195 KB
KB195 je nový glykan
Lék: 195 KB
KB195 je nový glykan

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Podíl subjektů, které na konci léčby dosáhly snížení plazmatického amoniaku nalačno o ≥ 15 % oproti výchozí hodnotě.
Časové okno: Den -1 až den 55
Den -1 až den 55

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl subjektů normalizujících své plazmatické koncentrace amoniaku nalačno od nad horní hranicí normálu na začátku léčby až pod horní hranici normálu na konci léčby.
Časové okno: Den -1 až den 55
Den -1 až den 55
Počet subjektů, u kterých se vyskytly nežádoucí účinky (AE)
Časové okno: Den -28 až den 84
Den -28 až den 84
Počet subjektů se závažnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Den -28 až den 84
Den -28 až den 84
Změna od výchozího stavu do konce léčby ve skóre Gastrointestinal Tolerability Questionnaire (GITQ).
Časové okno: Den -28 až den 84
Vyhodnoťte účinek KB195 na vlastní dotazníky včetně dotazníku Gastrointestinal Tolerability Questionnaire, hodnocení frekvence a závažnosti příznaků GI, např. plynatosti, bolesti břicha, vypočítané na stupnici od 0 (žádné/nepoužitelné) do maximálního skóre z 60 (závažné/mnohem více než obvykle) pro všechny otázky
Den -28 až den 84
Změna od výchozího stavu ke konci léčby v hodnocení Bristol Stool Scale (BSS).
Časové okno: Den -28 až den 84
Vyhodnoťte účinek KB195 na vlastní dotazníky, včetně Bristolské škály stolice, hodnocení konzistence stolice na stupnici od 1 (oddělené tvrdé hrudky, jako jsou ořechy, těžko průchodné) do 7 (vodnatá, žádné pevné kousky, zcela tekutá)
Den -28 až den 84

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Kaleido Biosciences

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

17. září 2019

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

2. února 2021

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

2. března 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. dubna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. dubna 2019

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

1. května 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

25. ledna 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. ledna 2022

Naposledy ověřeno

1. ledna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • K020-218

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit