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ΒAS3 글로빈 유전자를 발현하는 GLOBE1 렌티바이러스 벡터로 체외에서 형질도입된 CD34+ 세포를 포함하는 자가 CD34+ 강화 세포 분획의 이식에 의한 낫적혈구 질환의 유전자 치료의 안전성 및 효능(DREPAGLOBE) (DREPAGLOBE)

2026년 3월 3일 업데이트: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

ΒAS3 글로빈 유전자를 발현하는 GLOBE1 렌티바이러스 벡터(GLOBE1 βAS3 낫적혈구병(SCD) 환자의 변형된 자가 CD34+ 세포)

본 연구의 목적은 βAS3 글로빈 유전자를 발현하는 GLOBE1 렌티바이러스 벡터(GLOBE1 βAS3 Modified 낫적혈구병(SCD) 환자의 자가 CD34+ 세포)

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

6

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 프랑스
      • Paris, 프랑스, 75015
        • Department of Biotherapy, Necker-Enfants Malades Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • - 만 12~20세
  • Hb 전기영동 또는 유전자 분석에 의한 HbSS 또는 S-베타 제로 지중해빈혈의 진단.

  • 질병 중증도를 나타내는 다음 임상 합병증 중 하나 이상을 동반한 중증 겸상적혈구빈혈의 임상 병력 또는 진행 중인 증거:

    • 등록 전 2년 이내에 하이드록시우레아 또는 수혈 하에 입원을 요하는 최소 3개의 혈관 폐색 위기
    • 중환자실에 입원한 중증 급성 흉부 증후군(ACS) 1명
    • 지난 3년 이내에 최소 2회의 ACS 에피소드(HU 아래 1회 포함).
    • 급성 지속발기증(지난 해 또는 정규 수혈 프로그램 시작 전 연도에 최소 2회 > 3시간), 또는 겸상적혈구 치료(HU, 수혈 또는 정맥절개) 하에서 주당 말더듬 지속발기증 ≥ 1.
    • Moya-moya 없이 MRA(자기 공명 혈관조영술)로 확인된 뇌혈관병증
    • 도플러 심초음파로 문서화된 겸상적혈구 심근병증의 존재(심장초음파에서 좌심실 박출률(LVEF) <55% 및 삼첨판 역류 속도 >2.5m/s),
    • 우측 심장 카테터 삽입으로 확인된 폐고혈압 없이 심장 초음파 검사에서 삼첨판 역류 속도 >2.8m/s(mPAP<25mmHg)
  • 수산화요소(HU) 요법에 실패했거나 HU 요법을 견딜 수 없거나 18세 이상인 경우 권장 일일 HU 요법을 선택하지 않기로 적극적으로 선택했습니다. 최소 3개월 동안 HU에 있는 동안 다음 결과 중 하나로 정의되는 HU에 대한 부적절한 임상 반응: 입원이 필요한 2회 이상의 급성 겸상 통증 위기, Hb가 사전 HU 기준선에서 >1.5gm/dl 증가하지 않거나 필요 Hb > 6.0 gm/dL을 유지하기 위한 수혈, 적절한 지지 요법에도 불구하고 ACS 에피소드가 있었습니다.
  • Karnovsky/Lansky 성능 점수 ≥ 60%
  • 성적으로 활발한 환자는 주입 후 최소 12개월 동안 허용되는 이중 장벽 피임 방법을 기꺼이 사용해야 합니다(시험자의 재량에 따라 12개월 초과).

제외 기준:

  • 염색체(핵형 분석) 또는 분자 이상(NGS로 감지)(예: 7 염색체 단일염색체)
  • 일치하는 형제 기증자의 존재
  • 등록 후 6개월 이내에 SCD에 대한 새로운 치료를 시작한 환자
  • 혈액학적 평가: 백혈구감소증(WBC < 3000µL)( en cours ) 또는 호중구감소증(ANC < 1000µL) 또는 혈소판감소증(혈소판수 < 100,000µL)(적혈구 감소증 절차 때문이 아님)
  • PT/INR 또는 PTT > 정상 상한치(ULN)의 1.5배 또는 임상적으로 유의한 출혈 장애
  • 스크리닝 방문 전 6개월 이내의 평가:
  • ALT 또는 AST > ULN의 3배
  • 초음파 검사, CT 스캔 또는 MRI에서 간경변이 의심되고 조직학적으로 확인됨
  • 심장 평가: 심장 초음파 또는 MUGA 스캔에 의한 LVEF < 40%
  • 심각한 CNS 후유증이 있는 뇌졸중, 즉 Rankin > 2
  • 정상 상태에서 폐 간질 침윤 AND 강제 폐활량 70% 미만 AND DLCO 60% 미만
  • 우측 심장 카테터 삽입으로 정의된 확인된 폐 고혈압(PAPm>25mmHg). 심장 초음파 검사에서 삼첨판 역류 속도 >2.8m/s 또는 비정상적인 Brain Natriuretic Peptide 투여량 >2.5m/s 또는 6분 걷기 테스트 동안 경피적 Hb O2 포화도의 중요한 감소가 있는 경우 오른쪽 심장 카테터 삽입이 필요합니다.
  • HIV(Human Immunodeficiency Virus), HCV(C형 간염 바이러스), HTLV-1(Human T-Lymphotropic Virus) 또는 활동성 B형 간염 바이러스 또는 CMV 또는 파보바이러스 B19에 의한 활동성 감염에 대한 혈청 양성 반응은 양성 혈액 PCR에 근거합니다.
  • 산후 여성의 임신 또는 모유 수유
  • 근치적으로 치료된 비흑색종 피부암을 제외한 모든 현재 암 또는 악성 질환의 이전 병력
  • 가족성 암 증후군이 있거나 의심되는 직계 가족
  • 연구 참여를 심각하게 방해할 수 있는 피험자의 중대한 정신과적 장애 진단
  • 이전 조혈모세포이식에 실패하고 중증환자
  • 임상적으로 유의미한 활동성 감염
  • 스크리닝 후 30일 이내에 시험약으로 다른 임상시험에 참여
  • 의료 모니터 및 치료 조사자의 관점에 따라 안전 위험이 증가하거나 프로토콜을 준수하지 못할 수 있는 모든 상태

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 드레파글로브 의약품
드레파글로브(DREPAGLOBE)는 CD34+ 세포가 풍부한 자가 인간 CD34+ 조혈모세포(HSPC)로 구성된 유전자변형 세포치료제다. 야생형 β-글로빈 유전자에서 3개의 아미노산 치환을 포함하는 단백질(AS3).
유전적: 드레파글로브 의약품
각 환자는 DREPAGLOBE 의약품의 단일 IV 주입을 받습니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이식 관련 사망률의 발생률
기간: 치료 후 최대 100일
절차 안전성을 평가하려면
치료 후 최대 100일
구조 자가 골수 이식의 필요성 발생률
기간: 치료 후 최대 100일
절차 안전성을 평가하려면
치료 후 최대 100일
이식 이식 후 AE의 빈도 및 중증도
기간: 이식 후 6개월
부작용에 대한 미국 국립 암 연구소 공통 용어 기준 v4.03을 기반으로 합니다. 절차 안전성을 평가하려면
이식 후 6개월
벡터 유래 복제 가능 렌티바이러스(RCL)의 발생률
기간: 이식 후 6개월
절차 안전성을 평가하려면
이식 후 6개월
연구 치료와 관련된 것으로 평가된 임상적으로 검출 가능한 악성 종양 및/또는 비정상적인 클론 우세의 발생률
기간: 이식 후 6개월
시술 안전성을 평가하기 위해 벡터 삽입 부위 분석(VISA.
이식 후 6개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
호중구 농도
기간: 이식 후 6개월
효능을 평가하기 위해
이식 후 6개월
혈소판 농도
기간: 이식 후 6개월
효능을 평가하기 위해. 고성능액체크로마토그래피로 정량합니다.
이식 후 6개월
백분율 HbAS3
기간: 이식 후 6개월
효능을 평가하기 위해. 고성능액체크로마토그래피로 정량한다 고성능액체크로마토그래피로 정량한다
이식 후 6개월
부작용의 빈도 및 심각도
기간: 이식 후 24개월
부작용에 대한 미국 국립 암 연구소 공통 용어 기준 v4.03을 기반으로 함 장기적 안전성을 평가하기 위해
이식 후 24개월
RCL(Replication Competent Lentivirus)의 부재
기간: 이식 후 24개월
장기적 안전성을 평가하기 위해
이식 후 24개월
임상적으로 검출 가능한 악성 종양의 부재 또는 연구 치료와 관련된 것으로 평가된 비정상적인 클론 우성
기간: 이식 후 24개월
장기 안전성을 평가합니다. 벡터 삽입 부위 분석(VISA)으로 평가됩니다.
이식 후 24개월
항병혈 Hb 비율을 통한 단백질 발현
기간: 이식 후 24개월
장기적인 효능을 평가하기 위해
이식 후 24개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

협력자

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin

수사관

  • 연구 책임자: Pablo BARTULOCCI, MD & PhD, Department of internal medicine, Henri-Mondor Hospital, Creteil, France.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 11월 12일

기본 완료 (실제)

2022년 7월 28일

연구 완료 (실제)

2024년 1월 23일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 5월 14일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 5월 24일

처음 게시됨 (실제)

2019년 5월 28일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 3월 5일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 3월 3일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • P17006J

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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