만성 척수 손상 환자의 AXER-204 (RESET)
2023년 7월 28일 업데이트: ReNetX Bio, Inc.
만성 척수 손상 환자에서 AXER-204의 안전성, 내약성, 약동학 및 효능을 평가하기 위한 다기관 2부 연구
이 두 부분으로 구성된 시험은 요추 천자 및 느린 일시 주입으로 투여되는 AXER-204의 안전성, 내약성, 약동학 및 효능을 평가할 것입니다.
파트 1에서는 AXER-204의 단일 상승 용량의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가합니다.
파트 2에서는 위약과 비교하여 AXER-204 반복 투여의 안전성, 내약성, 약동학 및 효능을 평가합니다.
연구 개요
상세 설명
AXER-204는 Nogo-A, MAG 및 OMgp로 알려진 축삭 성장의 미엘린 관련 억제제에 대한 용해성 미끼/덫 역할을 하는 인간 융합 단백질입니다. AXER-204와 초기 전임상 연구에 사용된 대리 단백질은 척수 손상 동물 모델에서 축삭 성장 및 기능 회복을 촉진하는 것으로 밝혀졌습니다.
시험의 파트 1은 만성 경추 척수 손상이 있는 참가자를 대상으로 하는 다기관, 공개 라벨, 단일 증량 연구입니다. 각각 6명의 참가자로 구성된 4개의 코호트가 계획되어 있으며, 각 코호트 내의 참가자는 동일한 용량의 AXER-204를 받을 것으로 예상됩니다.
파트 2는 만성 경추 척수 손상 참가자를 대상으로 한 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 반복 투여 연구입니다. 약 32명의 참가자가 AXER-204 또는 위약(인산염 완충 식염수 제제)의 반복 투여를 받기 위해 무작위로 배정됩니다(비율 1:1). 용량 수준과 용량 빈도는 파트 1의 결과에 따라 달라집니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
52
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90033
- Keck Medicine of USC
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30309
- Shepherd Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Shirley Ryan AbilityLab / Northwestern
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02129
- Spaulding Rehabilitation
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- Thomas Jefferson University
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 1년 이상 전에 발생한 외상성 척수 손상
- 1) 4점에서 36점 사이의 양측 ISNCSCI UEMS 및 2) 4점에서 17점 사이의 양측 GRASSP Prehension 능력 점수로 입증되는 심각한 신경학적 결손이 있는 경추 척수 손상
다음 사항을 MRI로 확인:
- 만성 SCI(지속성 척수 병변)
- 부분적으로 보존된 감각 또는 운동 영역이 없는 AIS 등급 A의 경우 부상 수준까지 꼬리쪽으로 최소 2개 수준 확장, 코드의 명백한 절개 없음
- 병변에 걸친 CSF 공간
주요 제외 기준:
- 척수를 관통하지 않은 총상을 포함한 탄도 손상으로 인한 척수 손상 또는 척수 외상
- 뇌졸중, 뇌혈관 손상 또는 두개내압 상승의 병력
- 요추 천자에 대한 금기 사항
- 모든 유형의 기계적 환기 지원이 필요함
- 체질량 지수(BMI) ≥ 35kg/m2 또는 체중 <50kg
- 백신 또는 생물학적 약물에 대한 생명을 위협하는 알레르기 또는 면역 매개 반응의 병력 또는 지난 12개월 이내에 생명을 위협하는 알레르기 또는 면역 매개 반응
- CSF에 치료제를 전달하기 위해 이식된 펌프 또는 포트가 장착된 피험자
- 심혈관 질환, 수면 무호흡증, 폐색성 폐질환, 중증 신경병성 또는 중증 만성 통증, 중증 자율신경 반사부전증을 포함하나 이에 국한되지 않는 조절되지 않는 의학적 상태
- 연구 약물의 30일 이내 또는 5 반감기 이내의 다른 연구 약물 또는 장치 실험에 참여하거나 SCI 세포 치료 실험에 과거에 참여했습니다.
참고: 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 엑서-204
파트 1 - 단일 오름차순 용량; 파트 2 - 반복 투여
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인간 NoGo Trap 융합 단백질
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
파트 2만 - 반복 투여
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인산염 완충 식염수 제제
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 관련 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)의 발생률
기간: 1부는 29일까지, 2부는 253일까지
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AE는 의약품을 투여받은 환자 또는 임상 조사 참여자에게 발생하는 뜻하지 않은 의학적 발생이며 반드시 이 치료와 인과 관계가 있는 것은 아닙니다.
따라서 AE는 의약(연구) 제품과 관련이 있는지 여부에 관계없이 의약(연구) 제품의 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후(비정상적인 실험실 결과 포함), 증상 또는 질병일 수 있습니다.
SAE는 어떤 복용량에서든 사망을 초래하거나, 생명을 위협하는 사건이거나, 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장이 필요하거나, 심각한 장애/무능 또는 선천적 기형을 초래하거나, 의학적으로 중요한 사건인 뜻밖의 의료 사건입니다.
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1부는 29일까지, 2부는 253일까지
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시간 0부터 혈청 내 AXER-204의 마지막 측정 가능 농도(AUClast)까지의 농도-시간 곡선 아래 영역
기간: 파트 1: 투여 전 및 투여 후 1시간, 6시간, 12시간 및 24시간, 4일, 8일, 15일 및 29일, 파트 2: 1일, 21일에 투여 전 및 4시간 후 , 42, 63 및 104; 및 연구 169일 및 253일에.
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파트 1: 투여 전 및 투여 후 1시간, 6시간, 12시간 및 24시간, 4일, 8일, 15일 및 29일, 파트 2: 1일, 21일에 투여 전 및 4시간 후 , 42, 63 및 104; 및 연구 169일 및 253일에.
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혈청 내 Cmax
기간: 파트 1: 투약 전 및 투약 후 1시간, 6시간, 12시간 및 24시간, 4일, 8일, 15일 및 29일, 파트 2: 1일, 21일의 투약 전 및 4시간 후 , 42, 63 및 104; 및 연구 169일 및 253일에.
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파트 1: 투약 전 및 투약 후 1시간, 6시간, 12시간 및 24시간, 4일, 8일, 15일 및 29일, 파트 2: 1일, 21일의 투약 전 및 4시간 후 , 42, 63 및 104; 및 연구 169일 및 253일에.
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혈청 내 Tmax
기간: 파트 1: 투여 전 및 투여 후 1시간, 6시간, 12시간 및 24시간, 4일, 8일, 15일 및 29일, 파트 2: 1일, 21일에 투여 전 및 4시간 후 , 42, 63 및 104; 및 연구 169일 및 253일에.
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파트 1: 투여 전 및 투여 후 1시간, 6시간, 12시간 및 24시간, 4일, 8일, 15일 및 29일, 파트 2: 1일, 21일에 투여 전 및 4시간 후 , 42, 63 및 104; 및 연구 169일 및 253일에.
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혈청 내 t1/2
기간: 파트 1: 투여 전 및 투여 후 1시간, 6시간, 12시간 및 24시간, 4일, 8일, 15일 및 29일, 파트 2: 1일, 21일에 투여 전 및 4시간 후 , 42, 63 및 104; 및 연구 169일 및 253일에.
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파트 1: 투여 전 및 투여 후 1시간, 6시간, 12시간 및 24시간, 4일, 8일, 15일 및 29일, 파트 2: 1일, 21일에 투여 전 및 4시간 후 , 42, 63 및 104; 및 연구 169일 및 253일에.
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혈청 제거
기간: 1부에서 1일차까지 29일까지 사전 투여, 2부에서 253일까지 사전 투여
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1부에서 1일차까지 29일까지 사전 투여, 2부에서 253일까지 사전 투여
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유통량
기간: 파트 1: 투여 전 및 투여 후 1시간, 6시간, 12시간 및 24시간, 4일, 8일, 15일 및 29일, 파트 2: 1일, 21일에 투여 전 및 4시간 후 , 42, 63 및 104; 및 연구 169일 및 253일에.
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혈청 노출 데이터로부터 계산된 분포량
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파트 1: 투여 전 및 투여 후 1시간, 6시간, 12시간 및 24시간, 4일, 8일, 15일 및 29일, 파트 2: 1일, 21일에 투여 전 및 4시간 후 , 42, 63 및 104; 및 연구 169일 및 253일에.
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시간 0부터 CSF에서 AXER-204의 마지막 측정 가능한 농도(AUClast) 시간까지 농도-시간 곡선 아래 영역
기간: 파트 1: 24시간, 72시간, 8일 및 29일에 투약 전, 투약 후, 파트 2: 1, 21, 42, 63 및 104일 및 253일에 투약 전.
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파트 1: 24시간, 72시간, 8일 및 29일에 투약 전, 투약 후, 파트 2: 1, 21, 42, 63 및 104일 및 253일에 투약 전.
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CSF에서 AXER-204의 Cmax
기간: 파트 1: 24시간, 72시간, 8일 및 29일에 투약 전, 투약 후, 파트 2: 1, 21, 42, 63 및 104일 및 253일에 투약 전.
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파트 1: 24시간, 72시간, 8일 및 29일에 투약 전, 투약 후, 파트 2: 1, 21, 42, 63 및 104일 및 253일에 투약 전.
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CSF에서 AXER-204의 Tmax
기간: 파트 1: 24시간, 72시간, 8일 및 29일에 투약 전, 투약 후, 파트 2: 1, 21, 42, 63 및 104일 및 253일에 투약 전.
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파트 1: 24시간, 72시간, 8일 및 29일에 투약 전, 투약 후, 파트 2: 1, 21, 42, 63 및 104일 및 253일에 투약 전.
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CSF에서 AXER-204의 t1/2
기간: 파트 1: 24시간, 72시간, 8일 및 29일에 투약 전, 투약 후, 파트 2: 1, 21, 42, 63 및 104일 및 253일에 투약 전.
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파트 1: 24시간, 72시간, 8일 및 29일에 투약 전, 투약 후, 파트 2: 1, 21, 42, 63 및 104일 및 253일에 투약 전.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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SCI(ISNCSCI) 양측 상지 운동 점수(UEMS)의 신경학적 분류에 대한 국제 표준의 변화
기간: 기준선에서 169일까지
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ISNCSCI 양측 상지 운동 점수(UEMS)는 신체의 각 측면에서 팔과 손 기능을 포함하는 5개의 근분절 각각 내의 근육 기능을 검사하여 결정됩니다.
0에서 5까지의 점수가 테스트된 각 myotome에 주어질 수 있으며 최대 점수는 50입니다.
값이 높을수록 더 큰 강도를 나타냅니다.
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기준선에서 169일까지
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GRASSP(Graded Redefined Assessment of Strength, Sensation and Prehension) 양측 Prehension 수행 점수의 변화
기간: 기준선에서 169일까지
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GRASSP Bilateral Prehension Performance Score는 각 작업에 대해 0~5점 범위의 점수로 각 손의 4가지 작업 수행을 기반으로 결정되며 최대 점수는 40점입니다.
점수가 높을수록 더 나은 기능을 나타냅니다.
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기준선에서 169일까지
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척수 독립 측정(SCIM III) 자가 관리 버전 III의 변경
기간: 기준선에서 169일까지
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SCIM III 설문지 자기 관리 점수는 수유, 목욕, 옷 입기, 몸단장을 포함한 일상 생활 활동을 평가합니다.
자가 관리 점수 범위는 0~20점이며 점수가 높을수록 이러한 자가 관리 활동을 수행할 수 있는 능력이 더 좋습니다.
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기준선에서 169일까지
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PGIC(Patient Global Impression of Change) 응답자 비율
기간: 169일
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PGIC 기기는 치료에 대한 환자의 전반적인 반응 평가를 포착합니다.
특히 PGIC는 "이 임상 시험을 시작한 이후로 만성 척수 손상과 관련된 전반적인 변화(있는 경우)를 어떻게 설명하시겠습니까?"라고 묻습니다.
환자는 7점 리커트 척도(1='훨씬 나빠짐', 2='나빠짐', 3='약간 나빠짐', 4=' 변화 없음', 5='약간 나아짐', 6='나아짐', 7='훨씬 나아짐') 및 "좋거나 나쁠 경우 무엇이 달라졌습니까?".
"훨씬 좋아졌다", "좋아졌다" 또는 "약간 좋아졌다"를 포함하는 평가 결과가 있는 환자는 응답자로 간주됩니다.
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169일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: George Maynard, PhD, ReNetX Bio
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 7월 16일
기본 완료 (실제)
2022년 6월 21일
연구 완료 (실제)
2022년 6월 21일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 6월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 6월 17일
처음 게시됨 (실제)
2019년 6월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 8월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 7월 28일
마지막으로 확인됨
2023년 7월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .