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AXER-204 nei partecipanti con lesione cronica del midollo spinale (RESET)

28 luglio 2023 aggiornato da: ReNetX Bio, Inc.

Uno studio multicentrico in due parti per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'efficacia di AXER-204 in soggetti con lesioni croniche del midollo spinale

Questo studio in due parti valuterà la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'efficacia di AXER-204 somministrato mediante puntura lombare e infusione in bolo lento. La parte 1 valuterà la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di singole dosi crescenti di AXER-204. La parte 2 valuterà la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'efficacia di dosi ripetute di AXER-204 rispetto al placebo.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

AXER-204 è una proteina di fusione umana che funge da esca/trappola solubile per gli inibitori associati alla mielina della crescita assonale noti come Nogo-A, MAG e OMgp. È stato scoperto che AXER-204 e una proteina surrogata utilizzata nei primi studi preclinici promuovono la crescita degli assoni e il recupero della funzione in modelli animali di lesioni del midollo spinale.

La parte 1 dello studio è uno studio multicentrico, in aperto, a singola dose ascendente nei partecipanti con lesione cronica del midollo spinale cervicale. Sono previste quattro coorti di 6 partecipanti ciascuna, con partecipanti all'interno di ciascuna coorte che dovrebbero ricevere la stessa dose di AXER-204.

La parte 2 è uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a dose ripetuta nei partecipanti con lesioni croniche del midollo spinale cervicale. Circa 32 partecipanti saranno randomizzati (rapporto 1:1) per ricevere dosi ripetute di AXER-204 o placebo (una formulazione salina tamponata con fosfato). Il livello di dose e la frequenza della dose dipenderanno dai risultati della Parte 1.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

52

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • Keck Medicine of USC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30309
        • Shepherd Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Shirley Ryan AbilityLab / Northwestern
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02129
        • Spaulding Rehabilitation
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical CEnter
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Thomas Jefferson University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Lesione traumatica del midollo spinale avvenuta ≥ 1 anno fa
  2. Lesione del midollo spinale cervicale con grave deficit neurologico come evidenziato da 1) ISNCSCI UEMS bilaterale tra 4 e 36 punti inclusi e 2) GRASSP Prehension Ability score bilaterale tra 4 e 17 punti inclusi

  3. Conferma mediante risonanza magnetica di quanto segue:

    1. SCI cronica (lesione persistente del midollo spinale)
    2. Per AIS di grado A senza zona sensoriale o motoria di conservazione parziale che si estenda per almeno due livelli caudalmente al livello della lesione, nessuna transezione apparente del midollo
    3. Spazio CSF ​​che attraversa la lesione

Criteri chiave di esclusione:

  1. Lesione penetrante al midollo o trauma del midollo spinale causato da lesioni balistiche, inclusi colpi di arma da fuoco che non sono penetrati nel midollo spinale
  2. Storia di ictus, lesioni cerebrovascolari o pressione intracranica elevata
  3. Controindicazioni per la puntura lombare
  4. Necessità di assistenza ventilatoria meccanica di qualsiasi tipo
  5. Indice di massa corporea (BMI) ≥ 35 kg/m2 o peso corporeo <50 kg
  6. Anamnesi di reazione allergica o immuno-mediata pericolosa per la vita a vaccini o farmaci biologici, in qualsiasi momento o qualsiasi reazione allergica o immuno-mediata pericolosa per la vita negli ultimi 12 mesi
  7. Soggetti dotati di una pompa impiantata o di una porta per l'erogazione di terapie al CSF
  8. Condizione medica incontrollata inclusa ma non limitata a malattie cardiovascolari, apnea notturna, malattia polmonare ostruttiva, grave dolore neuropatico o cronico grave, grave disreflessia autonomica
  9. Partecipazione a qualsiasi altra sperimentazione di farmaci o dispositivi sperimentali entro 30 giorni o entro 5 emivite del farmaco sperimentale o qualsiasi partecipazione passata a una sperimentazione di terapia cellulare LM.

Nota: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: AXER-204
Parte 1 - Singole dosi ascendenti; Parte 2 - Dose ripetuta
Droga: AXER-204
proteina di fusione umana NoGo Trap
Altri nomi:
  • Trappola NoGo umana
  • esca del recettore Nogo umano
Comparatore placebo: Placebo
Solo parte 2 - Dose ripetuta
Droga: Placebo
Formulazione salina tamponata con fosfato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi (EA) emergenti dal trattamento e di eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino al giorno 29 per la Parte 1 e al giorno 253 per la Parte 2
Un evento avverso è qualsiasi evento medico sfavorevole che si verifica in un paziente o in un partecipante ad un'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non ha necessariamente una relazione causale con tale trattamento. Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anomalo), sintomo o malattia temporaneamente associata all'uso di un medicinale (in sperimentazione), indipendentemente dal fatto che sia correlato o meno al medicinale (in sperimentazione). Un SAE è qualsiasi evento medico spiacevole che, a qualsiasi dose, provoca la morte, rappresenta un evento pericoloso per la vita, richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero già esistente, provoca una disabilità/incapacità significativa o un'anomalia congenita oppure è un evento importante dal punto di vista medico.
Fino al giorno 29 per la Parte 1 e al giorno 253 per la Parte 2
Area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo 0 al tempo dell'ultima concentrazione misurabile (AUClast) di AXER-204 nel siero
Lasso di tempo: Parte 1: pre-dose e 1 ora, 6 ore, 12 ore e 24 ore post-dose, giorni 4, 8, 15 e 29, Parte 2: pre-dose e 4 ore post-dose nei giorni 1, 21 , 42, 63 e 104; e nelle Giornate di Studio 169 e 253.
Parte 1: pre-dose e 1 ora, 6 ore, 12 ore e 24 ore post-dose, giorni 4, 8, 15 e 29, Parte 2: pre-dose e 4 ore post-dose nei giorni 1, 21 , 42, 63 e 104; e nelle Giornate di Studio 169 e 253.
Cmax nel siero
Lasso di tempo: Parte 1: pre-dose e 1 ora, 6 ore, 12 ore e 24 ore post-dose, giorni 4, 8, 15 e 29, Parte 2: pre-dose e 4 ore post-dose nei giorni 1, 21 , 42, 63 e 104; e nelle Giornate di Studio 169 e 253.
Parte 1: pre-dose e 1 ora, 6 ore, 12 ore e 24 ore post-dose, giorni 4, 8, 15 e 29, Parte 2: pre-dose e 4 ore post-dose nei giorni 1, 21 , 42, 63 e 104; e nelle Giornate di Studio 169 e 253.
Tmax nel siero
Lasso di tempo: Parte 1: pre-dose e 1 ora, 6 ore, 12 ore e 24 ore post-dose, giorni 4, 8, 15 e 29, Parte 2: pre-dose e 4 ore post-dose nei giorni 1, 21 , 42, 63 e 104; e nelle Giornate di Studio 169 e 253.
Parte 1: pre-dose e 1 ora, 6 ore, 12 ore e 24 ore post-dose, giorni 4, 8, 15 e 29, Parte 2: pre-dose e 4 ore post-dose nei giorni 1, 21 , 42, 63 e 104; e nelle Giornate di Studio 169 e 253.
t1/2 nel siero
Lasso di tempo: Parte 1: pre-dose e 1 ora, 6 ore, 12 ore e 24 ore post-dose, giorni 4, 8, 15 e 29, Parte 2: pre-dose e 4 ore post-dose nei giorni 1, 21 , 42, 63 e 104; e nelle Giornate di Studio 169 e 253.
Parte 1: pre-dose e 1 ora, 6 ore, 12 ore e 24 ore post-dose, giorni 4, 8, 15 e 29, Parte 2: pre-dose e 4 ore post-dose nei giorni 1, 21 , 42, 63 e 104; e nelle Giornate di Studio 169 e 253.
Eliminazione dal siero
Lasso di tempo: Pre-dose del Giorno 1 fino al Giorno 29 nella Parte 1, Pre-dose fino al Giorno 253 nella Parte 2
Pre-dose del Giorno 1 fino al Giorno 29 nella Parte 1, Pre-dose fino al Giorno 253 nella Parte 2
Volume di distribuzione
Lasso di tempo: Parte 1: pre-dose e 1 ora, 6 ore, 12 ore e 24 ore post-dose, giorni 4, 8, 15 e 29, Parte 2: pre-dose e 4 ore post-dose nei giorni 1, 21 , 42, 63 e 104; e nelle Giornate di Studio 169 e 253.
Volume di distribuzione calcolato dai dati di esposizione sierica
Parte 1: pre-dose e 1 ora, 6 ore, 12 ore e 24 ore post-dose, giorni 4, 8, 15 e 29, Parte 2: pre-dose e 4 ore post-dose nei giorni 1, 21 , 42, 63 e 104; e nelle Giornate di Studio 169 e 253.
Area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo 0 al tempo dell'ultima concentrazione misurabile (AUClast) di AXER-204 nel liquido cerebrospinale
Lasso di tempo: Parte 1: pre-dose, post-dose a 24 h, 72 h, Giorni 8 e 29, Parte 2: pre-dose ai Giorni 1, 21, 42, 63 e 104 e al Giorno 253.
Parte 1: pre-dose, post-dose a 24 h, 72 h, Giorni 8 e 29, Parte 2: pre-dose ai Giorni 1, 21, 42, 63 e 104 e al Giorno 253.
Cmax di AXER-204 nel liquido cerebrospinale
Lasso di tempo: Parte 1: pre-dose, post-dose a 24 h, 72 h, Giorni 8 e 29, Parte 2: pre-dose ai Giorni 1, 21, 42, 63 e 104 e al Giorno 253.
Parte 1: pre-dose, post-dose a 24 h, 72 h, Giorni 8 e 29, Parte 2: pre-dose ai Giorni 1, 21, 42, 63 e 104 e al Giorno 253.
Tmax di AXER-204 nel liquido cerebrospinale
Lasso di tempo: Parte 1: pre-dose, post-dose a 24 h, 72 h, Giorni 8 e 29, Parte 2: pre-dose ai Giorni 1, 21, 42, 63 e 104 e al Giorno 253.
Parte 1: pre-dose, post-dose a 24 h, 72 h, Giorni 8 e 29, Parte 2: pre-dose ai Giorni 1, 21, 42, 63 e 104 e al Giorno 253.
t1/2 di AXER-204 nel liquido cerebrospinale
Lasso di tempo: Parte 1: pre-dose, post-dose a 24 h, 72 h, Giorni 8 e 29, Parte 2: pre-dose ai Giorni 1, 21, 42, 63 e 104 e al Giorno 253.
Parte 1: pre-dose, post-dose a 24 h, 72 h, Giorni 8 e 29, Parte 2: pre-dose ai Giorni 1, 21, 42, 63 e 104 e al Giorno 253.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica degli standard internazionali per la classificazione neurologica della SCI (ISNCSCI) Punteggio motorio bilaterale degli arti superiori (UEMS)
Lasso di tempo: Riferimento al giorno 169
Il punteggio motorio dell'estremità superiore bilaterale ISNCSCI (UEMS) viene determinato esaminando la funzione muscolare all'interno di ciascuno dei 5 miotomi che comprendono la funzione del braccio e della mano su ciascun lato del corpo. A ciascun miotomo testato può essere assegnato un punteggio compreso tra 0 e 5, ottenendo un punteggio massimo di 50. Valori più alti indicano una maggiore forza.
Riferimento al giorno 169
Variazione del punteggio di prestazione della prensione bilaterale ridefinita in termini di forza, sensibilità e prensione (GRASSP)
Lasso di tempo: Riferimento al giorno 169
Il punteggio delle prestazioni della prensione bilaterale GRASSP è determinato in base all'esecuzione di quattro compiti con ciascuna mano con punteggi che vanno da 0 a 5 per ciascun compito, ottenendo un punteggio massimo di 40. Punteggi più alti indicano una migliore funzionalità.
Riferimento al giorno 169
Modifica nella versione III della misura di indipendenza del midollo spinale (SCIM III) Cura di sé
Lasso di tempo: Riferimento al giorno 169
Il punteggio sulla cura di sé del questionario SCIM III valuta le attività della vita quotidiana tra cui nutrirsi, lavarsi, vestirsi e pettinarsi. Il punteggio relativo alla cura di sé varia da 0 a 20 e i punteggi più alti corrispondono a una migliore capacità di svolgere queste attività di cura di sé.
Riferimento al giorno 169
Tasso di risposta del paziente all'impressione globale del cambiamento (PGIC).
Lasso di tempo: Giorno 169
Lo strumento PGIC cattura la valutazione complessiva della risposta al trattamento del paziente. Nello specifico, il PGIC chiede: "Dall'inizio di questo studio clinico, come descriveresti il ​​cambiamento complessivo (se presente) correlato alla tua lesione cronica del midollo spinale?" Al paziente viene chiesto di riferire il grado in cui è cambiato dall'inizio del periodo di trattamento utilizzando una scala Likert a 7 punti (1='Molto peggio', 2='Peggiore', 3='Un po' peggio', 4=' Nessun cambiamento', 5='Un po' meglio', 6='Meglio', 7='Molto meglio') e "Se meglio o peggio, cosa è cambiato?". I pazienti che hanno risultati della valutazione tra cui "Molto meglio", "Meglio" o "Un po' meglio" sono considerati Responder.
Giorno 169

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

ReNetX Bio, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: George Maynard, PhD, ReNetX Bio

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 luglio 2019

Completamento primario (Effettivo)

21 giugno 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

21 giugno 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 giugno 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 giugno 2019

Primo Inserito (Effettivo)

18 giugno 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 agosto 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 luglio 2023

Ultimo verificato

1 luglio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RNX-AX204-101

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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