Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

AXER-204 u účastníků s chronickým poraněním míchy (RESET)

28. července 2023 aktualizováno: ReNetX Bio, Inc.

Multicentrická dvoudílná studie k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a účinnosti AXER-204 u subjektů s chronickým poraněním míchy

Tato dvoudílná studie posoudí bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku a účinnost AXER-204 podávaného lumbální punkcí a pomalou bolusovou infuzí. Část 1 vyhodnotí bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku jednotlivých vzestupných dávek AXER-204. Část 2 bude hodnotit bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku a účinnost opakovaných dávek AXER-204 ve srovnání s placebem.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

AXER-204 je lidský fúzní protein, který působí jako rozpustná návnada/past pro myelin-asociované inhibitory axonálního růstu známé jako Nogo-A, MAG a OMgp. Bylo zjištěno, že AXER-204 a náhradní protein používaný v časných preklinických studiích podporují růst axonů a obnovu funkce na zvířecích modelech poranění míchy.

Část 1 studie je multicentrická, otevřená studie s jednou vzestupnou dávkou u účastníků s chronickým poraněním krční míchy. Plánují se čtyři kohorty po 6 účastnících, přičemž se očekává, že účastníci v každé kohortě dostanou stejnou dávku AXER-204.

Část 2 je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s opakovanými dávkami u účastníků chronického poranění krční míchy. Přibližně 32 účastníků bude randomizováno (poměr 1:1), aby dostávali opakované dávky AXER-204 nebo placeba (formulace fyziologického roztoku pufrovaného fosfátem). Úroveň dávky a frekvence dávek bude záviset na výsledcích z části 1.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

52

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • Keck Medicine of USC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30309
        • Shepherd Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Shirley Ryan AbilityLab / Northwestern
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02129
        • Spaulding Rehabilitation
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Thomas Jefferson University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Traumatické poranění míchy, ke kterému došlo před ≥ 1 rokem
  2. Poranění krční míchy se závažným neurologickým deficitem, o čemž svědčí 1) bilaterální ISNCSCI UEMS mezi 4 a 36 body včetně a 2) bilaterální skóre schopnosti GRASSP Prehension Ability mezi 4 a 17 body včetně

  3. Potvrzení pomocí MRI:

    1. Chronická SCI (přetrvávající míšní léze)
    2. Pro stupeň AIS A bez senzorické nebo motorické zóny částečného zachování přesahující alespoň dvě úrovně kaudálně k úrovni poranění, bez zjevné transekce míchy
    3. CSF prostor pokrývající lézi

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Penetrující poranění míchy nebo míšní trauma způsobené balistickým poraněním včetně výstřelu, který nepronikl do míchy
  2. Anamnéza mrtvice, cerebrovaskulárního poranění nebo zvýšeného intrakraniálního tlaku
  3. Kontraindikace pro lumbální punkci
  4. Vyžaduje mechanickou ventilační pomoc jakéhokoli typu
  5. Index tělesné hmotnosti (BMI) ≥ 35 kg/m2 nebo tělesná hmotnost <50 kg
  6. Život ohrožující alergická nebo imunitně zprostředkovaná reakce na vakcíny nebo biologická léčiva v anamnéze kdykoli nebo jakákoli život ohrožující alergická nebo imunitně zprostředkovaná reakce během posledních 12 měsíců
  7. Subjekty vybavené implantovanou pumpou nebo portem pro dodávání léčiv do CSF
  8. Nekontrolovaný zdravotní stav včetně, ale bez omezení, kardiovaskulárního onemocnění, spánkové apnoe, obstrukční plicní nemoci, těžké neuropatické nebo těžké chronické bolesti, těžké autonomní dysreflexie
  9. Účast na jakémkoli jiném hodnoceném léku nebo zkoušce zařízení do 30 dnů nebo do 5 poločasů zkoušeného léku nebo jakákoliv dřívější účast ve studii buněčné terapie SCI.

Poznámka: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: AXER-204
Část 1 - Jednotlivé vzestupné dávky; Část 2 - Opakovaná dávka
Lék: AXER-204
lidský fúzní protein NoGo Trap
Ostatní jména:
  • lidská NoGo past
  • lidská návnada Nogo Receptor
Komparátor placeba: Placebo
Pouze část 2 - Opakovaná dávka
Lék: Placebo
Fosfátem pufrovaný fyziologický roztok

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: Až do dne 29 pro část 1 a dne 253 pro část 2
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u pacienta nebo účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán farmaceutický produkt, a která nemusí mít nutně kauzální vztah s touto léčbou. AE tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptom nebo onemocnění dočasně spojené s užíváním léčivého (zkušebního) přípravku, ať už s léčivým (zkušebním) přípravkem souvisí či nikoli. SAE je jakákoli neobvyklá lékařská událost, která při jakékoli dávce vede ke smrti, je život ohrožující událostí, vyžaduje hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace, má za následek významné postižení/neschopnost nebo vrozenou anomálii nebo je lékařsky důležitou událostí.
Až do dne 29 pro část 1 a dne 253 pro část 2
Oblast pod křivkou koncentrace-čas od času 0 do času poslední měřitelné koncentrace (AUClast) AXER-204 v séru
Časové okno: Část 1: před dávkou a 1 hodinu, 6 hodin, 12 hodin a 24 hodin po dávce, den 4, 8, 15 a 29, část 2: před dávkou a 4 hodiny po dávce ve dnech 1, 21 42, 63 a 104; a ve studijní dny 169 a 253.
Část 1: před dávkou a 1 hodinu, 6 hodin, 12 hodin a 24 hodin po dávce, den 4, 8, 15 a 29, část 2: před dávkou a 4 hodiny po dávce ve dnech 1, 21 42, 63 a 104; a ve studijní dny 169 a 253.
Cmax v séru
Časové okno: Část 1: před dávkou a 1 hodinu, 6 hodin, 12 hodin a 24 hodin po dávce, den 4, 8, 15 a 29, část 2: před dávkou a 4 hodiny po dávce ve dnech 1, 21 42, 63 a 104; a ve studijní dny 169 a 253.
Část 1: před dávkou a 1 hodinu, 6 hodin, 12 hodin a 24 hodin po dávce, den 4, 8, 15 a 29, část 2: před dávkou a 4 hodiny po dávce ve dnech 1, 21 42, 63 a 104; a ve studijní dny 169 a 253.
Tmax v séru
Časové okno: Část 1: před dávkou a 1 hodinu, 6 hodin, 12 hodin a 24 hodin po dávce, den 4, 8, 15 a 29, část 2: před dávkou a 4 hodiny po dávce ve dnech 1, 21 42, 63 a 104; a ve studijní dny 169 a 253.
Část 1: před dávkou a 1 hodinu, 6 hodin, 12 hodin a 24 hodin po dávce, den 4, 8, 15 a 29, část 2: před dávkou a 4 hodiny po dávce ve dnech 1, 21 42, 63 a 104; a ve studijní dny 169 a 253.
t1/2 v séru
Časové okno: Část 1: před dávkou a 1 hodinu, 6 hodin, 12 hodin a 24 hodin po dávce, den 4, 8, 15 a 29, část 2: před dávkou a 4 hodiny po dávce ve dnech 1, 21 42, 63 a 104; a ve studijní dny 169 a 253.
Část 1: před dávkou a 1 hodinu, 6 hodin, 12 hodin a 24 hodin po dávce, den 4, 8, 15 a 29, část 2: před dávkou a 4 hodiny po dávce ve dnech 1, 21 42, 63 a 104; a ve studijní dny 169 a 253.
Clearance ze séra
Časové okno: Den 1 před dávkou až do dne 29 v části 1, před dávkou do dne 253 v části 2
Den 1 před dávkou až do dne 29 v části 1, před dávkou do dne 253 v části 2
Distribuční objem
Časové okno: Část 1: před dávkou a 1 hodinu, 6 hodin, 12 hodin a 24 hodin po dávce, den 4, 8, 15 a 29, část 2: před dávkou a 4 hodiny po dávce ve dnech 1, 21 42, 63 a 104; a ve studijní dny 169 a 253.
Distribuční objem vypočtený z údajů o expozici séra
Část 1: před dávkou a 1 hodinu, 6 hodin, 12 hodin a 24 hodin po dávce, den 4, 8, 15 a 29, část 2: před dávkou a 4 hodiny po dávce ve dnech 1, 21 42, 63 a 104; a ve studijní dny 169 a 253.
Oblast pod křivkou koncentrace-čas od času 0 do času poslední měřitelné koncentrace (AUClast) AXER-204 v CSF
Časové okno: Část 1: před dávkou, po dávce ve 24 h, 72 h, 8. a 29. den, část 2: před dávkou ve dnech 1, 21, 42, 63 a 104 a v den 253.
Část 1: před dávkou, po dávce ve 24 h, 72 h, 8. a 29. den, část 2: před dávkou ve dnech 1, 21, 42, 63 a 104 a v den 253.
Cmax AXER-204 v CSF
Časové okno: Část 1: před dávkou, po dávce ve 24 h, 72 h, 8. a 29. den, část 2: před dávkou ve dnech 1, 21, 42, 63 a 104 a v den 253.
Část 1: před dávkou, po dávce ve 24 h, 72 h, 8. a 29. den, část 2: před dávkou ve dnech 1, 21, 42, 63 a 104 a v den 253.
Tmax AXER-204 v CSF
Časové okno: Část 1: před dávkou, po dávce ve 24 h, 72 h, 8. a 29. den, část 2: před dávkou ve dnech 1, 21, 42, 63 a 104 a v den 253.
Část 1: před dávkou, po dávce ve 24 h, 72 h, 8. a 29. den, část 2: před dávkou ve dnech 1, 21, 42, 63 a 104 a v den 253.
t1/2 AXER-204 v CSF
Časové okno: Část 1: před dávkou, po dávce ve 24 h, 72 h, 8. a 29. den, část 2: před dávkou ve dnech 1, 21, 42, 63 a 104 a v den 253.
Část 1: před dávkou, po dávce ve 24 h, 72 h, 8. a 29. den, část 2: před dávkou ve dnech 1, 21, 42, 63 a 104 a v den 253.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v mezinárodních standardech pro neurologickou klasifikaci SCI (ISNCSCI) Bilaterální skóre motoriky horních končetin (UEMS)
Časové okno: Výchozí stav ke dni 169
ISNCSCI bilaterální skóre motoriky horních končetin (UEMS) se určuje zkoumáním svalové funkce v každém z 5 myotomů zahrnujících funkci paže a ruky na každé straně těla. Každému testovanému myotomu lze přidělit skóre v rozmezí od 0 do 5, což vede k maximálnímu skóre 50. Vyšší hodnoty znamenají větší sílu.
Výchozí stav ke dni 169
Změna ve stupňovaném předefinovaném hodnocení síly, pocitu a vnímání (GRASSP) Bilaterální výkonnostní skóre prehension
Časové okno: Výchozí stav ke dni 169
Skóre GRASSP bilaterální prehension Performance se určuje na základě provedení čtyř úkolů každou rukou se skóre v rozmezí od 0 do 5 pro každý úkol, což vede k maximálnímu skóre 40. Vyšší skóre znamená lepší funkci.
Výchozí stav ke dni 169
Změna ve verzi III opatření pro nezávislost míchy (SCIM III) Samopéče
Časové okno: Výchozí stav ke dni 169
Skóre sebepéče v dotazníku SCIM III hodnotí aktivity každodenního života včetně krmení, koupání, oblékání a péče. Skóre sebeobsluhy se pohybuje v rozmezí 0-20, přičemž vyšší skóre odpovídá lepší schopnosti provádět tyto sebeobslužné činnosti.
Výchozí stav ke dni 169
Míra odpovědi pacienta na globální dojem změny (PGIC).
Časové okno: Den 169
Nástroj PGIC zachycuje celkové hodnocení pacientovo odpovědi na léčbu. Konkrétně se PGIC ptá: "Jak byste od začátku této klinické studie popsal celkovou změnu (pokud nějakou) související s Vaším chronickým poraněním míchy?" Pacient je požádán, aby uvedl, do jaké míry se změnil od vstupu do léčebného období pomocí 7bodové Likertovy škály (1='Mnohem horší', 2='Horší', 3='Trochu hůř', 4=' Žádná změna', 5='Trochu lepší', 6='Lepší', 7='Mnohem lepší') a "Pokud je lepší nebo horší, co se změnilo?". Pacienti, kteří mají výsledky hodnocení včetně „Mnohem lepší“, „Lepší“ nebo „Trochu lepší“, jsou považováni za respondenty.
Den 169

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

ReNetX Bio, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: George Maynard, PhD, ReNetX Bio

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. července 2019

Primární dokončení (Aktuální)

21. června 2022

Dokončení studie (Aktuální)

21. června 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. června 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. června 2019

První zveřejněno (Aktuální)

18. června 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. srpna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. července 2023

Naposledy ověřeno

1. července 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RNX-AX204-101

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na AXER-204

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Oman

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit