Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

AXER-204 osallistujilla, joilla on krooninen selkäydinvamma (RESET)

perjantai 28. heinäkuuta 2023 päivittänyt: ReNetX Bio, Inc.

Monikeskustutkimus, jossa arvioidaan AXER-204:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja tehoa potilailla, joilla on krooninen selkäydinvamma

Tässä kaksiosaisessa tutkimuksessa arvioidaan lannepunktiolla ja hitaalla bolusinfuusiolla annetun AXER-204:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja tehoa. Osassa 1 arvioidaan AXER-204:n kerta-annosten turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa. Osassa 2 arvioidaan toistuvien AXER-204-annosten turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja tehoa lumelääkkeeseen verrattuna.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

AXER-204 on ihmisen fuusioproteiini, joka toimii liukoisena houkuttimena/ansana myeliiniin liittyville aksonikasvun estäjille, jotka tunnetaan nimellä Nogo-A, MAG ja OMgp. Varhaisissa prekliinisissä tutkimuksissa käytetyn AXER-204:n ja korvikeproteiinin on havaittu edistävän aksonien kasvua ja toiminnan palautumista selkäydinvaurioiden eläinmalleissa.

Kokeen osa 1 on monikeskus, avoin, yhden nousevan annoksen tutkimus osallistujilla, joilla on krooninen kohdunkaulan selkäydinvaurio. Suunnitelmissa on neljä kuuden osallistujan kohorttia, ja kunkin kohortin osallistujien odotetaan saavan saman annoksen AXER-204:ää.

Osa 2 on monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, toistuva annostutkimus kroonista kohdunkaulan selkäydinvamman osallistujille. Noin 32 osallistujaa satunnaistetaan (suhde 1:1) saamaan toistuvia annoksia AXER-204:ää tai lumelääkettä (fosfaattipuskuroitu suolaliuosvalmiste). Annostaso ja annostiheys riippuvat osan 1 tuloksista.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

52

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
        • Keck Medicine of USC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30309
        • Shepherd Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Shirley Ryan AbilityLab / Northwestern
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02129
        • Spaulding Rehabilitation
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
        • Thomas Jefferson University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  1. Traumaattinen selkäydinvamma, joka tapahtui ≥ 1 vuosi sitten
  2. Kohdunkaulan selkäydinvamma, johon liittyy vakava neurologinen vajavaisuus, josta on osoituksena 1) kahdenvälinen ISNCSCI UEMS 4–36 pistettä mukaan lukien ja 2) kahdenvälinen GRASSP-tartuntakyky pisteet 4–17 pistettä mukaan lukien

  3. MRI:n vahvistus seuraavista:

    1. Krooninen SCI (pysyvä selkäydinvaurio)
    2. AIS-luokka A ilman aistinvaraista tai motorista osittain säilyvää vyöhykettä, joka ulottuu vähintään kaksi tasoa kaudaalisesti vamman tasolle, ei näkyvää johdon leikkausta
    3. Leesion kattava CSF-tila

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  1. Ballistisen vamman aiheuttama lävistävä vamma tai selkäydinvamma, mukaan lukien laukaus, joka ei tunkeutunut selkäytimeen
  2. Aiemmin aivohalvaus, aivoverisuonivaurio tai kohonnut kallonsisäinen paine
  3. Vasta-aiheet lannepunktiolle
  4. Vaatii kaikenlaista mekaanista hengitysapua
  5. Painoindeksi (BMI) ≥ 35 kg/m2 tai ruumiinpaino < 50 kg
  6. Henkeä uhkaava allerginen tai immuunivälitteinen reaktio rokotteisiin tai biologisiin lääkkeisiin milloin tahansa tai mikä tahansa henkeä uhkaava allerginen tai immuunivälitteinen reaktio viimeisen 12 kuukauden aikana
  7. Potilaat, joihin on asennettu implantoitu pumppu tai portti terapeuttisten aineiden toimittamiseksi aivo-selkäydinnesteeseen
  8. Hallitsematon sairaus, mukaan lukien mutta ei rajoittuen sydän- ja verisuonisairaudet, uniapnea, obstruktiivinen keuhkosairaus, vaikea neuropaattinen tai vaikea krooninen kipu, vaikea autonominen dysrefleksia
  9. Osallistuminen mihin tahansa muuhun tutkittavaan lääke- tai laitekokeeseen 30 päivän sisällä tai 5 puoliintumisajan sisällä tutkimuslääkkeestä tai aiempi osallistuminen SCI-soluterapiatutkimukseen.

Huomautus: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: AXER-204
Osa 1 - Yksittäiset nousevat annokset; Osa 2 - Toistuva annos
Lääke: AXER-204
ihmisen NoGo Trap -fuusioproteiini
Muut nimet:
  • ihmisen NoGo Trap
  • ihmisen Nogo-reseptorin houkutus
Placebo Comparator: Plasebo
Vain osa 2 - Toistuva annos
Lääke: Plasebo
Fosfaattipuskuroitu suolaliuosformulaatio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Päivään 29 asti osan 1 osalta ja päivään 253 osan 2 osalta
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma potilaalla tai kliinisen tutkimuksen osanottajalla, jolle on annettu lääkevalmistetta, ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon. AE voi siis olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien poikkeava laboratoriolöydös), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääkkeen (tutkimus) käyttöön riippumatta siitä, liittyykö lääkkeeseen (tutkimus) tai ei. SAE on mikä tahansa epämiellyttävä lääketieteellinen tapahtuma, joka millä tahansa annoksella johtaa kuolemaan, on hengenvaarallinen tapahtuma, vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johtaa merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen tai synnynnäiseen poikkeamaan tai on lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma.
Päivään 29 asti osan 1 osalta ja päivään 253 osan 2 osalta
Pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue ajankohdasta 0 AXER-204:n viimeisen mitattavan pitoisuuden (AUClast) ajanhetkeen seerumissa
Aikaikkuna: Osa 1: ennen annosta ja 1 h, 6 h, 12 h ja 24 h annoksen jälkeen, päivät 4, 8, 15 ja 29, osa 2: ennen annosta ja 4 tuntia annoksen jälkeen päivinä 1, 21 , 42, 63 ja 104; ja opintopäivinä 169 ja 253.
Osa 1: ennen annosta ja 1 h, 6 h, 12 h ja 24 h annoksen jälkeen, päivät 4, 8, 15 ja 29, osa 2: ennen annosta ja 4 tuntia annoksen jälkeen päivinä 1, 21 , 42, 63 ja 104; ja opintopäivinä 169 ja 253.
Cmax seerumissa
Aikaikkuna: Osa 1: ennen annosta ja 1 h, 6 h, 12 h ja 24 h annoksen jälkeen, päivät 4, 8, 15 ja 29, osa 2: ennen annosta ja 4 tuntia annoksen jälkeen päivinä 1, 21 , 42, 63 ja 104; ja opintopäivinä 169 ja 253.
Osa 1: ennen annosta ja 1 h, 6 h, 12 h ja 24 h annoksen jälkeen, päivät 4, 8, 15 ja 29, osa 2: ennen annosta ja 4 tuntia annoksen jälkeen päivinä 1, 21 , 42, 63 ja 104; ja opintopäivinä 169 ja 253.
Tmax seerumissa
Aikaikkuna: Osa 1: ennen annosta ja 1 h, 6 h, 12 h ja 24 h annoksen jälkeen, päivät 4, 8, 15 ja 29, osa 2: ennen annosta ja 4 tuntia annoksen jälkeen päivinä 1, 21 , 42, 63 ja 104; ja opintopäivinä 169 ja 253.
Osa 1: ennen annosta ja 1 h, 6 h, 12 h ja 24 h annoksen jälkeen, päivät 4, 8, 15 ja 29, osa 2: ennen annosta ja 4 tuntia annoksen jälkeen päivinä 1, 21 , 42, 63 ja 104; ja opintopäivinä 169 ja 253.
t1/2 seerumissa
Aikaikkuna: Osa 1: ennen annosta ja 1 h, 6 h, 12 h ja 24 h annoksen jälkeen, päivät 4, 8, 15 ja 29, osa 2: ennen annosta ja 4 tuntia annoksen jälkeen päivinä 1, 21 , 42, 63 ja 104; ja opintopäivinä 169 ja 253.
Osa 1: ennen annosta ja 1 h, 6 h, 12 h ja 24 h annoksen jälkeen, päivät 4, 8, 15 ja 29, osa 2: ennen annosta ja 4 tuntia annoksen jälkeen päivinä 1, 21 , 42, 63 ja 104; ja opintopäivinä 169 ja 253.
Puhdistus seerumista
Aikaikkuna: Päivä 1 esiannos päivään 29 asti osassa 1, esiannos päivään 253 asti osassa 2
Päivä 1 esiannos päivään 29 asti osassa 1, esiannos päivään 253 asti osassa 2
Jakelumäärä
Aikaikkuna: Osa 1: ennen annosta ja 1 h, 6 h, 12 h ja 24 h annoksen jälkeen, päivät 4, 8, 15 ja 29, osa 2: ennen annosta ja 4 tuntia annoksen jälkeen päivinä 1, 21 , 42, 63 ja 104; ja opintopäivinä 169 ja 253.
Jakaantumistilavuus laskettu seerumin altistustiedoista
Osa 1: ennen annosta ja 1 h, 6 h, 12 h ja 24 h annoksen jälkeen, päivät 4, 8, 15 ja 29, osa 2: ennen annosta ja 4 tuntia annoksen jälkeen päivinä 1, 21 , 42, 63 ja 104; ja opintopäivinä 169 ja 253.
Pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue ajankohdasta 0 AXER-204:n viimeisen mitattavan pitoisuuden (AUClast) ajanhetkeen CSF:ssä
Aikaikkuna: Osa 1: ennen annosta, annoksen jälkeen 24 h, 72 h, päivät 8 ja 29, osa 2: esiannos päivinä 1, 21, 42, 63 ja 104 sekä päivänä 253.
Osa 1: ennen annosta, annoksen jälkeen 24 h, 72 h, päivät 8 ja 29, osa 2: esiannos päivinä 1, 21, 42, 63 ja 104 sekä päivänä 253.
AXER-204:n Cmax CSF:ssä
Aikaikkuna: Osa 1: ennen annosta, annoksen jälkeen 24 h, 72 h, päivät 8 ja 29, osa 2: esiannos päivinä 1, 21, 42, 63 ja 104 sekä päivänä 253.
Osa 1: ennen annosta, annoksen jälkeen 24 h, 72 h, päivät 8 ja 29, osa 2: esiannos päivinä 1, 21, 42, 63 ja 104 sekä päivänä 253.
AXER-204:n Tmax CSF:ssä
Aikaikkuna: Osa 1: ennen annosta, annoksen jälkeen 24 h, 72 h, päivät 8 ja 29, osa 2: esiannos päivinä 1, 21, 42, 63 ja 104 sekä päivänä 253.
Osa 1: ennen annosta, annoksen jälkeen 24 h, 72 h, päivät 8 ja 29, osa 2: esiannos päivinä 1, 21, 42, 63 ja 104 sekä päivänä 253.
t1/2 AXER-204:stä CSF:ssä
Aikaikkuna: Osa 1: ennen annosta, annoksen jälkeen 24 h, 72 h, päivät 8 ja 29, osa 2: esiannos päivinä 1, 21, 42, 63 ja 104 sekä päivänä 253.
Osa 1: ennen annosta, annoksen jälkeen 24 h, 72 h, päivät 8 ja 29, osa 2: esiannos päivinä 1, 21, 42, 63 ja 104 sekä päivänä 253.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos kansainvälisissä standardeissa SCI:n neurologiseen luokitukseen (ISNCSCI) Bilateral Upper Extremit Motor Score (UEMS)
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 169
ISNCSCI:n bilateral Upper Extremity Motor Score (UEMS) määritetään tutkimalla lihasten toimintaa kussakin viidestä myotoomista, jotka kattavat käsivarren ja käden toiminnan kehon kummallakin puolella. Jokaiselle testatulle myotomille voidaan antaa arvo 0–5, jolloin maksimipistemäärä on 50. Suuremmat arvot osoittavat suurempaa voimaa.
Lähtötilanne päivään 169
Muutos asteittaisessa uudelleen määritellyssä vahvuuden, tuntemuksen ja aistiharjoituksen arvioinnissa (GRASSP) kahdenvälisen esipuhdistuksen suorituskyvyn pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 169
GRASSP Bilateral Prehension Performance Score määritetään neljän tehtävän suorittamisen perusteella kummallakin kädellä, ja kunkin tehtävän pisteet vaihtelevat 0-5, jolloin maksimipistemäärä on 40. Korkeammat pisteet osoittavat parempaa toimintaa.
Lähtötilanne päivään 169
Muutos selkäytimen itsenäisyyden mittarin (SCIM III) versiossa III
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 169
SCIM III -kyselylomakkeen itsehoitopisteet arvioivat päivittäisiä toimintoja, mukaan lukien ruokinta, kylpeminen, pukeutuminen ja hoito. Itsehoidon pisteet vaihtelevat 0-20 ja korkeammat pisteet vastaavat parempaa kykyä suorittaa näitä itsehoitotoimintoja.
Lähtötilanne päivään 169
Potilaan globaali muutosvaikutelma (PGIC) -vastausprosentti
Aikaikkuna: Päivä 169
PGIC-instrumentti tallentaa potilaan kokonaisarvion hoitovasteesta. Erityisesti PGIC kysyy: "Kuinka kuvailisit tämän kliinisen tutkimuksen aloittamisen jälkeen krooniseen selkäytimeen liittyvää yleistä muutosta (jos sellaista on)?" Potilasta pyydetään raportoimaan 7-pisteen Likert-asteikolla, missä määrin hän on muuttunut hoitojakson alkamisen jälkeen (1='paljon huonompi', 2='huonompi', 3='hieman huonommin', 4='). Ei muutosta', 5='Vähän paremmin', 6='Parempi', 7='Paljon paremmin') ja "Jos parempi tai huonompi, mikä on muuttunut?". Potilaat, joiden arviointitulokset ovat "Paljon parempi", "Parempi" tai "Vähän parempi", katsotaan vastaajiksi.
Päivä 169

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

ReNetX Bio, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: George Maynard, PhD, ReNetX Bio

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 16. heinäkuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 21. kesäkuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 21. kesäkuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 11. kesäkuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 17. kesäkuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 18. kesäkuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 22. elokuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 28. heinäkuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. heinäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RNX-AX204-101

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa