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제1형 당뇨병에서 줄기세포 교육자 요법의 임상적 적용

2024년 4월 25일 업데이트: Throne Biotechnologies Inc.
제1형 당뇨병(T1D)은 췌도 베타 세포의 결핍을 유발하는 T 세포 매개 자가면역 질환입니다. 전 세계적으로 수백만 명의 개인이 T1D를 가지고 있으며 발병률은 매년 증가합니다. 최근의 여러 임상 시험은 국소 췌장 및 전신 수준에서 포괄적인 면역 조절을 생성하는 접근 방식의 필요성을 지적합니다. 줄기 세포 교육자(SCE) 요법은 제대혈 줄기 세포에 의해 "교육"되는 환자 자신의 면역 세포(혈소판 포함)를 사용하여 T1D의 국소 및 전신 수준에서 포괄적인 면역 조절을 제공합니다. 200명 이상의 환자를 대상으로 임상 시험을 거친 SCE 요법은 C-펩티드 수치 개선, 당화혈색소 A1C(HbA1C) 중앙값 감소, 일일 인슐린 사용량 중앙값 감소를 포함하여 T1D 환자의 자가면역에서 지속적인 역전을 보여주었습니다. SCE 요법은 혈액 세포 분리기를 통해 환자의 혈액을 순환시키고 시험관 내에서 환자의 면역 세포를 부착된 제대혈 줄기 세포(CB-SC)와 간단히 공동 배양하고 "교육받은" 자가 면역 세포를 환자의 순환계로 되돌립니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

SCE 장치는 면역 조절 기능을 방해하지 않으면서 줄기 세포 CB-SC에 단단히 결합하는 FDA 승인(USP 클래스 VI) 접시의 소수성 재료로 만들어집니다. 우리는 원래 림프구와 CB-SC의 공동 배양을 위한 챔버를 설계했으며, 여기에는 흐름 경로가 있는 재료의 9개 디스크와 상단 커버 플레이트와 하단 수집 플레이트 사이에 끼워진 부착성 CB-SC가 포함되어 있습니다. 이 평가판에서는 12계층 SCE 장치를 사용할 것입니다.

SCE 요법은 일반적인 수혈보다 감염 위험이 낮았으며 환자에게 줄기 세포나 시약을 주입하지 않았습니다. 또한 CB-SC는 면역원성이 매우 낮고 장치에서 배양된 CB-SC는 매우 제한된 집단이며 CD3+ T 세포 또는 기타 림프구 하위 집합을 포함하지 않으므로 치료 전에 인간 백혈구 항원(HLA) 매칭이 필요하지 않습니다. . 이 혁신적인 접근 방식은 클리닉에서 T1D, 제2형 당뇨병(T2D) 및 원형 탈모증(AA)과 같은 다른 접근 방식과 관련된 안전 및 윤리적 문제를 완화하면서 여러 자가 면역 질환에 대한 CB-SC 매개 면역 조절 요법을 제공할 수 있는 잠재력이 있습니다. . 접근 방식의 상대적 단순성은 다른 접근 방식에 비해 비용과 시간을 절약할 수도 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

50

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Hackensack Meridian Health
      • Paramus, New Jersey, 미국, 07652
        • 모병
        • Throne Biotechnologies
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Boris Veysman, MD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

14년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 성인 환자(14세)
  2. 2015년 미국당뇨병협회의 당뇨병 분류 및 진단 기준에 따라 제1형 당뇨병 진단을 받아야 합니다.
  3. 췌도 세포(IAA, IA2, GAD 65, ZnT8)에 대한 자가항체가 하나 이상 있음을 확인하는 혈액 검사를 받아야 합니다.
  4. 공복 시 C-펩티드 수치 > 0.3ng/ml
  5. 등록 시 HbA1C < 10%
  6. 최근 진단(등록 후 2년 이내)
  7. 성분 채혈을 위한 적절한 정맥 접근
  8. 지속적인 포도당 모니터링 시스템(CGMS)을 장착해야 합니다.
  9. 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있는 능력
  10. 여성 환자의 경우에만 치료 후 6개월까지 FDA 권장 산아제한(http://www.fda.gov/downloads/ForConsumers/ByAudience/ForWomen/FreePublications/UCM356451.pdf)을 사용할 의향이 있습니다.
  11. 모든 연구 요구 사항을 준수하고 모든 연구 방문을 기꺼이 완료하는 데 동의해야 합니다.

제외 기준:

  1. AST 또는 ALT 2 > x 정상 상한.
  2. 비정상 빌리루빈(총 빌리루빈 > 1.2 mg/dL, 직접 빌리루빈 > 0.4 mg/dL)
  3. 크레아티닌 > 2.0 mg/dl.
  4. 심장 전문의로부터 성분채집술을 위한 심장 청소율을 얻지 않는 한 관상동맥 질환을 암시하는 알려진 관상동맥 질환 또는 EKG.
  5. B형 간염, C형 간염 또는 인간 면역결핍 바이러스(HIV)와 같은 알려진 활동성 감염
  6. 양성 혈청 임신 테스트 또는 모유 수유 어머니에 의해 평가된 임신
  7. 프레드니손, 사이클로스포린, 타크로리무스, 시롤리무스 및 화학 요법을 포함하되 이에 국한되지 않는 등록 1개월 이내에 면역억제제 사용.
  8. 기타 자가면역질환(루푸스, 류마티스관절염, 경피증 등)의 유무
  9. ASA 이외의 항응고제.
  10. 헤모글로빈 < 10g/dl 또는 혈소판 < 100k/ml
  11. 정보에 입각한 동의를 제공할 수 없거나 제공하지 않으려는 경우
  12. 조사자의 의견에 따라 참여를 방해하는 다른 신체적 또는 심리적 의학적 상태의 존재

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 줄기 세포 교육자 요법으로 T1D 치료
모집된 T1D 피험자는 SCE 요법으로 1회 치료를 받게 됩니다.
조합 제품: 줄기세포 교육자 치료
T1D 환자는 연구 주임 조사자 또는 공동 조사자에 의해 평가될 것입니다. 정보에 입각한 동의는 초기 스크리닝 방문에서 얻을 것입니다. 초기 스크리닝 방문은 SCE 치료 시작 후 30일 이내에 이루어집니다. 두 번째 스크리닝 방문은 치료 7일 이내에 이루어집니다. 모든 기준을 충족하는 피험자는 치료 일정이 잡힙니다. 등록된 모든 피험자는 -1일에 10L의 혈액을 처리하는 성분채집술에 의한 단핵 세포(MNC) 수집의 단일 세션으로 구성된 SCE 시스템으로 치료를 받게 됩니다. 그런 다음 MNC 제품이 SCE에 노출되고 0일에 제품이 환자에게 다시 정맥 주사됩니다.
실험적: 기존의 인슐린 요법
대조군은 기존의 인슐린 요법을 받게 됩니다.
조합 제품: 줄기세포 교육자 치료
T1D 환자는 연구 주임 조사자 또는 공동 조사자에 의해 평가될 것입니다. 정보에 입각한 동의는 초기 스크리닝 방문에서 얻을 것입니다. 초기 스크리닝 방문은 SCE 치료 시작 후 30일 이내에 이루어집니다. 두 번째 스크리닝 방문은 치료 7일 이내에 이루어집니다. 모든 기준을 충족하는 피험자는 치료 일정이 잡힙니다. 등록된 모든 피험자는 -1일에 10L의 혈액을 처리하는 성분채집술에 의한 단핵 세포(MNC) 수집의 단일 세션으로 구성된 SCE 시스템으로 치료를 받게 됩니다. 그런 다음 MNC 제품이 SCE에 노출되고 0일에 제품이 환자에게 다시 정맥 주사됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
T1D 피험자에서 치료 이상 반응의 발생률
기간: 6개월
치료 관련 이상 반응의 발생은 SCE 요법으로 치료한 후 평가됩니다.
6개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
베타 세포 기능 개선을 위한 SCE 요법의 예비 효능
기간: 12 개월
3시간 혼합 식사 내성 시험(MMTT)의 처음 2시간 동안 C-펩티드 곡선하 면적(AUC)으로 측정한 예비 효능
12 개월
포도당 조절을 개선하기 위한 SCE 요법의 예비 효능
기간: 12 개월
시간 경과에 따른 HbA1C 수준의 변화
12 개월
인슐린 용량을 줄이기 위한 SCE 요법의 예비 효능
기간: 12 개월
일일 인슐린 요구량의 변화
12 개월
면역 조절에서 SCE 요법의 효능
기간: 12개월
기준선, 1, 3, 6, 9 및 12개월에서 면역 마커의 측정. 말초 혈액 단핵 세포(PBMC)를 수집하고 유동 세포측정법으로 테스트합니다.
12개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Throne Biotechnologies Inc.

협력자

Hackensack Meridian Health

수사관

  • 연구 의자: YONG ZHAO, MD,PhD, Throne Biotechnologies Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 9월 20일

기본 완료 (추정된)

2024년 10월 20일

연구 완료 (추정된)

2025년 6월 20일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 7월 4일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 7월 4일

처음 게시됨 (실제)

2019년 7월 8일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 4월 29일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 4월 25일

마지막으로 확인됨

2024년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 2019-TH-002

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

예

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