Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Klinisk anvendelse av stamcellepedagogterapi ved type 1-diabetes

25. april 2024 oppdatert av: Throne Biotechnologies Inc.
Type 1-diabetes (T1D) er en T-celle-mediert autoimmun sykdom som forårsaker et underskudd av beta-celler i bukspyttkjerteløyene. Millioner av individer over hele verden har T1D, og ​​forekomsten øker årlig. Flere nyere kliniske studier peker på behovet for en tilnærming som produserer omfattende immunmodulering både på lokalt bukspyttkjertel- og systemisk nivå. Stem Cell Educator (SCE) terapi tilbyr omfattende immunmodulering på både lokalt og systemisk nivå i T1D ved å bruke en pasients egne immunceller (inkludert blodplater) som er "utdannet" av stamceller fra navlestrengsblod. SCE-terapi testet klinisk på mer enn 200 pasienter, har vist varig reversering av autoimmunitet hos T1D-pasienter, inkludert forbedrede C-peptidnivåer, reduserte medianverdier for glykert hemoglobin A1C (HbA1C) og redusert median daglig bruk av insulin. SCE-terapi sirkulerer en pasients blod gjennom en blodcelle-separator, samdyrker kort pasientens immunceller med adherente Cord Blood Stem Cells (CB-SCs) in vitro, og returnerer de "utdannede" autologe immuncellene til pasientens sirkulasjon.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

SCE-enheten er laget av et hydrofobt materiale fra FDA-godkjente (USP klasse VI) retter som tett binder stamceller CB-SCer uten å forstyrre deres immunmodulerende evne. Vi designet opprinnelig et kammer for samdyrking av lymfocytter og CB-SC-er som inkluderte ni plater av materialet med en strømningsvei og adherende CB-SC-er klemt mellom en toppdekselplate og en bunnoppsamlingsplate. I denne utprøvingen skal vi bruke 12-lags SCE-enheten.

SCE-terapien hadde en lavere risiko for infeksjon enn en typisk blodoverføring, og introduserte ikke stamceller eller reagenser i pasientene. I tillegg har CB-SC-er svært lav immunogenisitet, og CB-SC-er dyrket i enheten er en svært begrenset populasjon og inneholder ingen CD3+ T-celler eller andre lymfocyttundergrupper, noe som eliminerer behovet for matching av humant leukocyttantigen (HLA) før behandling . Denne innovative tilnærmingen har potensial til å gi CB-SC-mediert immunmodulasjonsterapi for flere autoimmune sykdommer, samtidig som den reduserer sikkerhets- og etiske bekymringer knyttet til andre tilnærminger som T1D, type 2 diabetes (T2D) og alopecia areata (AA) i klinikker . Den relative enkelheten til tilnærmingen kan også gi kostnads- og tidsbesparelser i forhold til andre tilnærminger.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

50

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Hackensack Meridian Health
      • Paramus, New Jersey, Forente stater, 07652
        • Rekruttering
        • Throne Biotechnologies
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Boris Veysman, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Voksne pasienter (14 år)
  2. Må ha en diagnose av type 1 diabetes mellitus basert på 2015 American Diabetes Association-kriteriene for klargjøring og diagnose av diabetes.
  3. Må ha en blodprøve som bekrefter tilstedeværelsen av minst ett autoantistoff mot øyceller i bukspyttkjertelen (IAA, IA2, GAD 65, ZnT8).
  4. Fastende C-peptidnivå > 0,3 ng/ml
  5. HbA1C < 10 % ved påmelding
  6. Nylig diagnose (innen to år etter påmelding)
  7. Tilstrekkelig venøs tilgang for aferese
  8. Må være utstyrt med et kontinuerlig glukoseovervåkingssystem (CGMS)
  9. Evne til å gi informert samtykke
  10. Kun for kvinnelige pasienter, vilje til å bruke FDA-anbefalt prevensjon (http://www.fda.gov/downloads/ForConsumers/ByAudience/ForWomen/FreePublications/UCM356451.pdf) inntil 6 måneder etter behandling.
  11. Må godta å overholde alle studiekrav og være villig til å gjennomføre alle studiebesøk

Ekskluderingskriterier:

  1. AST eller ALT 2 > x øvre normalgrense.
  2. Unormalt bilirubin (totalt bilirubin > 1,2 mg/dL, direkte bilirubin > 0,4 ​​mg/dL)
  3. Kreatinin > 2,0 mg/dl.
  4. Kjent koronararteriesykdom eller EKG som tyder på koronararteriesykdom med mindre hjerteklarering for aferese er oppnådd fra en kardiolog.
  5. Kjent aktiv infeksjon som Hepatitt B, Hepatitt C eller Human Immunodeficiency Virus (HIV)
  6. Graviditet vurdert ved en positiv serumgraviditetstest eller ammende mødre
  7. Bruk av immundempende medisiner innen én måned etter påmelding inkludert, men ikke begrenset til, prednison, ciklosporin, takrolimus, sirolimus og kjemoterapi.
  8. Tilstedeværelse av andre autoimmune sykdommer (lupus, revmatoid artritt, sklerodermi, etc.)
  9. Antikoagulasjon annet enn ASA.
  10. Hemoglobin < 10 g/dl eller blodplater < 100 k/ml
  11. Er ikke i stand til eller vil ikke gi informert samtykke
  12. Tilstedeværelse av enhver annen fysisk eller psykologisk medisinsk tilstand som, etter etterforskerens mening, ville utelukke deltakelse

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Behandling av T1D med stamcellepedagogterapi
Rekrutterte T1D-personer vil motta én behandling med SCE-terapi.
Kombinasjonsprodukt: Stamcellepedagog terapi
Pasienter med T1D vil bli evaluert av studiens hovedetterforsker eller medundersøkere. Informert samtykke vil bli innhentet ved det første screeningbesøket. Det første screeningbesøket vil finne sted innen 30 dager etter oppstart av SCE-behandling. Det andre screeningbesøket vil finne sted innen 7 dager etter behandlingen. Forsøkspersoner som oppfyller alle kriterier vil bli satt til behandling. Alle påmeldte forsøkspersoner vil motta behandling med SCE-systemet som består av en enkelt sesjon med mononukleære celler (MNC) samling ved aferese hvor 10 L blod vil bli behandlet på dag -1. MNC-produktet vil deretter bli eksponert over for SCE og på dag 0 vil produktet bli infundert intravenøst ​​tilbake til pasienten.
Eksperimentell: Konvensjonell insulinbehandling
Kontrollgruppen vil få konvensjonell insulinbehandling.
Kombinasjonsprodukt: Stamcellepedagog terapi
Pasienter med T1D vil bli evaluert av studiens hovedetterforsker eller medundersøkere. Informert samtykke vil bli innhentet ved det første screeningbesøket. Det første screeningbesøket vil finne sted innen 30 dager etter oppstart av SCE-behandling. Det andre screeningbesøket vil finne sted innen 7 dager etter behandlingen. Forsøkspersoner som oppfyller alle kriterier vil bli satt til behandling. Alle påmeldte forsøkspersoner vil motta behandling med SCE-systemet som består av en enkelt sesjon med mononukleære celler (MNC) samling ved aferese hvor 10 L blod vil bli behandlet på dag -1. MNC-produktet vil deretter bli eksponert over for SCE og på dag 0 vil produktet bli infundert intravenøst ​​tilbake til pasienten.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av behandlingsbivirkninger hos T1D-individer
Tidsramme: 6 måneder
Forekomsten av behandlingsrelaterte bivirkninger vil bli evaluert etter behandlingen med SCE-behandling.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Foreløpig effekt av SCE-terapi for å forbedre betacellefunksjonen
Tidsramme: 12 måneder
Foreløpig effekt målt ved areal under C-peptidkurven (AUC) i løpet av de første 2 timene av en 3-timers toleransetest for blandet måltid (MMTT)
12 måneder
Foreløpig effekt av SCE-behandling for å forbedre glukosekontroll
Tidsramme: 12 måneder
Endring i HbA1C-nivåer over tid
12 måneder
Foreløpig effekt av SCE-behandling for å redusere insulindosen
Tidsramme: 12 måneder
Endring i daglig insulinbehov
12 måneder
Effekten av SCE-terapi i immunmodulering
Tidsramme: 12 måneder
Målinger av immunmarkører ved baseline, 1, 3, 6, 9 og 12 måneder. Perifere mononukleære blodceller (PBMC) vil bli samlet inn og testet ved hjelp av flowcytometri.
12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Throne Biotechnologies Inc.

Samarbeidspartnere

Hackensack Meridian Health

Etterforskere

  • Studiestol: YONG ZHAO, MD,PhD, Throne Biotechnologies Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. september 2022

Primær fullføring (Antatt)

20. oktober 2024

Studiet fullført (Antatt)

20. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. juli 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. juli 2019

Først lagt ut (Faktiske)

8. juli 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2019-TH-002

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere