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Applicazione clinica della terapia educatrice con cellule staminali nel diabete di tipo 1

25 aprile 2024 aggiornato da: Throne Biotechnologies Inc.
Il diabete di tipo 1 (T1D) è una malattia autoimmune mediata da cellule T che causa un deficit di cellule beta delle isole pancreatiche. Milioni di individui in tutto il mondo hanno T1D e l'incidenza aumenta ogni anno. Diversi studi clinici recenti indicano la necessità di un approccio che produca una modulazione immunitaria completa sia a livello pancreatico locale che sistemico. La terapia SCE (Stem Cell Educator) offre una modulazione immunitaria completa sia a livello locale che sistemico nel T1D utilizzando le cellule immunitarie del paziente (comprese le piastrine) che vengono "istruite" dalle cellule staminali del sangue del cordone ombelicale. Testata clinicamente su più di 200 pazienti, la terapia SCE ha mostrato un'inversione duratura dell'autoimmunità nei pazienti affetti da T1D, compresi livelli migliorati di peptide C, valori medi ridotti di emoglobina glicata A1C (HbA1C) e diminuzione dell'uso giornaliero medio di insulina. La terapia SCE fa circolare il sangue di un paziente attraverso un separatore di cellule del sangue, co-coltiva brevemente le cellule immunitarie del paziente con cellule staminali del sangue cordonale (CB-SC) aderenti in vitro e restituisce le cellule immunitarie autologhe "istruite" alla circolazione del paziente.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il dispositivo SCE è costituito da un materiale idrofobo proveniente da piastre approvate dalla FDA (USP Classe VI) che lega strettamente le cellule staminali CB-SC senza interferire con la loro capacità di modulazione immunitaria. Inizialmente abbiamo progettato una camera per la co-coltura di linfociti e CB-SC che includeva nove dischi del materiale con un percorso di flusso e CB-SC aderenti inseriti tra una piastra di copertura superiore e una piastra di raccolta inferiore. In questa prova utilizzeremo il dispositivo SCE a 12 livelli.

La terapia SCE comportava un minor rischio di infezione rispetto a una tipica trasfusione di sangue e non introduceva cellule staminali o reagenti nei pazienti. Inoltre, le CB-SC hanno un'immunogenicità molto bassa e le CB-SC coltivate nel dispositivo sono una popolazione altamente ristretta e non contengono cellule T CD3+ o altri sottoinsiemi di linfociti, eliminando la necessità di corrispondenza dell'antigene leucocitario umano (HLA) prima del trattamento . Questo approccio innovativo ha il potenziale per fornire una terapia di modulazione immunitaria mediata da CB-SC per molteplici malattie autoimmuni, mitigando al contempo le preoccupazioni etiche e di sicurezza associate ad altri approcci come T1D, diabete di tipo 2 (T2D) e alopecia areata (AA) nelle cliniche . La relativa semplicità dell'approccio può anche fornire risparmi di tempo e di costi rispetto ad altri approcci.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

50

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Attivo, non reclutante
        • Hackensack Meridian Health
      • Paramus, New Jersey, Stati Uniti, 07652
        • Reclutamento
        • Throne Biotechnologies
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Boris Veysman, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti adulti (14 anni)
  2. Deve avere una diagnosi di diabete mellito di tipo 1 basata sui criteri dell'American Diabetes Association del 2015 per il chiarimento e la diagnosi del diabete.
  3. Deve sottoporsi a un esame del sangue che confermi la presenza di almeno un autoanticorpo contro le cellule delle isole pancreatiche (IAA, IA2, GAD 65, ZnT8).
  4. Livello di peptide C a digiuno > 0,3 ng/ml
  5. HbA1C <10% all'arruolamento
  6. Diagnosi recente (entro due anni dall'arruolamento)
  7. Accesso venoso adeguato per l'aferesi
  8. Deve essere dotato di un sistema di monitoraggio continuo del glucosio (CGMS)
  9. Capacità di fornire il consenso informato
  10. Solo per le pazienti di sesso femminile, disponibilità a utilizzare il controllo delle nascite raccomandato dalla FDA (http://www.fda.gov/downloads/ForConsumers/ByAudience/ForWomen/FreePublications/UCM356451.pdf) fino a 6 mesi dopo il trattamento.
  11. Deve accettare di rispettare tutti i requisiti di studio ed essere disposto a completare tutte le visite di studio

Criteri di esclusione:

  1. AST o ALT 2 > x limite superiore della norma.
  2. Bilirubina anomala (bilirubina totale > 1,2 mg/dL, bilirubina diretta > 0,4 ​​mg/dL)
  3. Creatinina > 2,0 mg/dl.
  4. Malattia coronarica nota o ECG indicativo di malattia coronarica a meno che l'autorizzazione cardiaca per l'aferesi non sia ottenuta da un cardiologo.
  5. Infezione attiva nota come epatite B, epatite C o virus dell'immunodeficienza umana (HIV)
  6. Gravidanza valutata da un test di gravidanza su siero positivo o madri che allattano
  7. Uso di farmaci immunosoppressori entro un mese dall'arruolamento, inclusi ma non limitati a prednisone, ciclosporina, tacrolimus, sirolimus e chemioterapia.
  8. Presenza di eventuali altre malattie autoimmuni (lupus, artrite reumatoide, sclerodermia, ecc.)
  9. Anticoagulanti diversi dall'ASA.
  10. Emoglobina < 10 g/dl o piastrine < 100 k/ml
  11. Non è in grado o non vuole fornire il consenso informato
  12. Presenza di qualsiasi altra condizione medica fisica o psicologica che, a parere dell'investigatore, precluderebbe la partecipazione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento del T1D con la terapia dell'educatore di cellule staminali
I soggetti reclutati con T1D riceveranno un trattamento con la terapia SCE.
Prodotto combinato: Terapia dell'educatore di cellule staminali
I pazienti con T1D saranno valutati dal ricercatore principale dello studio o dai co-ricercatori. Il consenso informato sarà ottenuto alla visita di screening iniziale. La visita di screening iniziale avverrà entro 30 giorni dall'inizio della terapia SCE. La seconda visita di screening avverrà entro 7 giorni dalla terapia. I soggetti che soddisfano tutti i criteri saranno programmati per il trattamento. Tutti i soggetti arruolati riceveranno un trattamento con il sistema SCE consistente in una singola sessione di raccolta di cellule mononucleate (MNC) mediante aferesi in cui verranno processati 10 L di sangue il giorno -1. Il prodotto MNC verrà quindi esposto alla SCE e il giorno 0 il prodotto verrà infuso per via endovenosa al paziente.
Sperimentale: Terapia insulinica convenzionale
Il gruppo di controllo riceverà la terapia insulinica convenzionale.
Prodotto combinato: Terapia dell'educatore di cellule staminali
I pazienti con T1D saranno valutati dal ricercatore principale dello studio o dai co-ricercatori. Il consenso informato sarà ottenuto alla visita di screening iniziale. La visita di screening iniziale avverrà entro 30 giorni dall'inizio della terapia SCE. La seconda visita di screening avverrà entro 7 giorni dalla terapia. I soggetti che soddisfano tutti i criteri saranno programmati per il trattamento. Tutti i soggetti arruolati riceveranno un trattamento con il sistema SCE consistente in una singola sessione di raccolta di cellule mononucleate (MNC) mediante aferesi in cui verranno processati 10 L di sangue il giorno -1. Il prodotto MNC verrà quindi esposto alla SCE e il giorno 0 il prodotto verrà infuso per via endovenosa al paziente.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza degli eventi avversi del trattamento nei soggetti T1D
Lasso di tempo: 6 mesi
L'insorgenza di eventi avversi correlati al trattamento sarà valutata dopo il trattamento con la terapia SCE.
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia preliminare della terapia SCE per migliorare la funzione delle cellule beta
Lasso di tempo: 12 mesi
Efficacia preliminare misurata dall'area sotto la curva del peptide C (AUC) nelle prime 2 ore di un test di tolleranza al pasto misto di 3 ore (MMTT)
12 mesi
Efficacia preliminare della terapia SCE per migliorare il controllo del glucosio
Lasso di tempo: 12 mesi
Variazione dei livelli di HbA1C nel tempo
12 mesi
Efficacia preliminare della terapia SCE per ridurre la dose di insulina
Lasso di tempo: 12 mesi
Variazione del fabbisogno giornaliero di insulina
12 mesi
Efficacia della terapia SCE nella modulazione immunitaria
Lasso di tempo: 12 mesi
Misurazioni dei marcatori immunitari al basale, 1, 3, 6, 9 e 12 mesi. Le cellule mononucleari del sangue periferico (PBMC) saranno raccolte e testate mediante citometria a flusso.
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Throne Biotechnologies Inc.

Collaboratori

Hackensack Meridian Health

Investigatori

  • Cattedra di studio: YONG ZHAO, MD,PhD, Throne Biotechnologies Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 settembre 2022

Completamento primario (Stimato)

20 ottobre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

20 giugno 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 luglio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 luglio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

8 luglio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2019-TH-002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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