FLT190으로 치료받은 파브리병 피험자의 장기 추적 연구
2023년 12월 6일 업데이트: Freeline Therapeutics
파브리병 환자에서 Adeno-associated Viral Vector (FLT190) 투여 후 반응의 안전성과 지속성을 조사하기 위한 다기관 장기 추적 연구
파브리병은 α-갈락토시다아제 A(αGLA) 효소를 암호화하는 비정상 유전자에 의해 발생하는 글리코스핑고지질 대사의 희귀한 X-연관 선천성 오류입니다. αGLA 효소는 신체 전반에 걸쳐 편재적으로 발현되며 글리코스핑고지질의 분해를 담당하며, 그 결핍은 질병의 병태생리학과 관련된 특정 글리코스핑고지질의 축적을 초래합니다. 파브리병에 대한 현재의 치료는 통증의 증상적 관리, 합병증의 통상적인 관리 및 기능적 αGLA의 가용성을 증가시키는 방법으로 제한됩니다.
이번 임상시험은 기존 임상시험에서 새로운 유전자치료제(FLT190)를 투여받은 환자를 대상으로 αGLA의 장기 안전성과 지속성을 조사하는 것을 목표로 한다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
3
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 이전에 FLT190을 투여받은 피험자
- 충분한 정보에 입각한 동의를 제공하고 치료 후 60개월(5년) 동안의 장기 후속 조치를 포함하여 연구의 모든 요구 사항을 준수할 수 있습니다.
제외 기준:
- 해당 없음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 유전자 치료 벡터(FLT190)를 투여받은 참여자
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FLT190은 인간 αGLA 유전자를 단일 가닥(ss) 데옥시리보핵산(DNA)으로 포함하는 재조합 아데노 관련 바이러스(AAV) 벡터(AAVS3)입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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부작용에 대한 공통 용어 기준(CTCAE) 버전 5.0에 따라 부작용(AE)의 보고에 의해 안전성 종점을 평가할 것입니다.
기간: 투약 후 5년 진입
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투약 후 5년 진입
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 9월 8일
기본 완료 (실제)
2023년 9월 28일
연구 완료 (실제)
2023년 9월 28일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 6월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 6월 29일
처음 게시됨 (실제)
2020년 7월 2일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2023년 12월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 12월 6일
마지막으로 확인됨
2023년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- FLT190-02
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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리소좀 축적병에 대한 임상 시험
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University of Pennsylvania완전한Intrntl Classification of Diseases, 9th Revision, (ICD-9-CM) 410의 주진단 또는 이차진단 코드가 있는 환자(5번째 숫자가 2인 경우 제외)미국
FLT190에 대한 임상 시험
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Freeline Therapeutics종료됨