겸상 적혈구 질환으로 인한 만성 신장 질환 환자의 신장 기능에 대한 크리잔리주맙의 효과 탐색 연구 (STEADFAST)
2024년 10월 7일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
낫적혈구 신병증으로 인한 만성 신장 질환이 있는 16세 이상의 겸상 적혈구 질환 환자의 신장 기능에 대한 크리잔리주맙 + 표준 치료 및 표준 치료 단독의 효과를 평가하는 II상, 다기관, 무작위, 공개 2군 연구(STEADFAST)
이 연구의 목표는 낫적혈구 신병증으로 인한 만성 신장 질환이 있는 16세 이상의 겸상 적혈구 질환 환자의 신장 기능에 대한 크리잔리주맙 + 표준 치료 및 표준 치료 단독의 효과를 기술적으로 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
약 50명의 환자가 크리잔리주맙(5mg/kg) + 표준 치료 또는 표준 치료 단독 투여를 위해 1:1로 무작위 배정되었습니다.
환자들은 만성신장질환(CKD) 위험 범주(중등도 위험 또는 고/초고위험) 및 하이드록시우레아/하이드록시카바마이드(HU/HC) 처방(예/아니요)에 따라 무작위로 계층화되었습니다.
계층화에 사용된 CKD 위험 범주는 추정 사구체 여과율(eGFR)과 알부민/크레아티닌 비율(ACR)로 평가한 알부민뇨를 기반으로 했습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
58
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Athens, 그리스, 115 27
- Novartis Investigative Site
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Larisa, 그리스, 41221
- Novartis Investigative Site
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Amsterdam, 네덜란드, 1105 AZ
- Novartis Investigative Site
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Tripoli, 레바논, 1434
- Novartis Investigative Site
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- University of Alabama Birmingham
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- University of Illinois Hospital and Health Sciences System .
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Louisiana
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Baton Rouge, Louisiana, 미국, 70809
- Our Lady of the Lake Regional Medic .
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North Carolina
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Greenville, North Carolina, 미국, 27858
- East Carolina University BrodySchool of Med 3
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, 미국, 38163
- Univ of Tenn Health Sciences Ctr
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- University of Texas Health Science Center at Houston
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Porto Alegre, 브라질, 90035-003
- Novartis Investigative Site
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RJ
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Rio de Janeiro, RJ, 브라질, 20.211-030
- Novartis Investigative Site
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SP
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São Paulo, SP, 브라질, 01232-010
- Novartis Investigative Site
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Catalunya
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Barcelona, Catalunya, 스페인, 08035
- Novartis Investigative Site
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Dublin 8, 아일랜드, DO8
- Novartis Investigative Site
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London, 영국, SE1 9RT
- Novartis Investigative Site
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London, 영국, W12 0HS
- Novartis Investigative Site
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London, 영국, SE5 9RS
- Novartis Investigative Site
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Adana, 칠면조, 01330
- Novartis Investigative Site
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Adana, 칠면조, 01250
- Novartis Investigative Site
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Antakya / Hatay, 칠면조, 31100
- Novartis Investigative Site
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Panama, 파나마, 0801
- Novartis Investigative Site
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Creteil, 프랑스, 94010
- Novartis Investigative Site
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Paris 15, 프랑스, 75015
- Novartis Investigative Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- SCD 진단 확인(HbSS 및 HbSβ0-thal SCD 유전자형이 적합함)
- eGFR ≥ 45 ~ ≤ 140 mL/min/1.73인 환자 CKD EPI 공식(환자 ≥ 18) 또는 크레아티닌 기반 "Bedside Schwartz" 방정식(환자 < 18)에 기반한 m2
- ACR이 ≥ 100 ~ < 2000mg/g인 환자(적격성을 결정하기 위해 세 가지 스크리닝 ACR 값의 평균으로 취함)
- SCD 관련 CKD에 대해 최소 1개의 표준 치료 약물을 받고 있는 경우: HU/HC를 받는 경우 환자는 최소 6개월 동안 HU/HC를 받고 3개월 동안 안정적인 용량으로 투여받아야 합니다. ACE 억제제 및/또는 ARB를 3개월 동안 투여하고 그 3개월 동안 안정적인 용량을 투여합니다.
- Hb ≥ 4.0g/dL, 절대호중구수(ANC) ≥ 1.0 x 10^9/L, 혈소판수 ≥ 75 x 10^9/L
다음에 의해 정의된 적절한 간 기능:
- 알라닌 아미노전이효소(ALT) < 3.0 x 정상 상한(ULN)
- 직접(결합) 빌리루빈 ≤ 3.0 x ULN
- 모든 스크리닝 절차에 앞서 서면 동의서(또는 미성년 피험자의 동의/부모 동의서)
제외 기준:
- 줄기 세포 이식의 역사
- 연구 시작 3개월 이내에 AKI의 증거가 있는 환자(연구 시작 전 신장 기능이 사전 AKI 값으로 회복된 경우에만 연구 시작 6주 이내로 간격을 줄일 수 있음)
- 치료에도 불구하고 혈압 > 140/90 mmHg
- 신대체요법을 받고 있는 환자(예. 혈액투석, 복막투석, 혈액여과, 신장이식)
- 1주 1일 30일 이내에 혈액제제를 투여받은 자
- 만성 수혈 프로그램 참여
- 신장 이식의 역사
- 저알부민혈증 환자
- 체질량 지수 ≥ 35
- 스크리닝 6개월 이내 현재 복셀로터를 받고 있거나 받은
- 환자는 크리잔리주맙 및/또는 다른 셀렉틴 억제제를 받았거나 연구 기간 동안 받을 계획입니다.
기타 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 크리잔리주맙 + 표준 치료
51주차까지 매 4주 주기의 1주 1일, 3주 1일 및 1일에 일반적인 표준 관리 치료에 추가하여 5mg/kg을 정맥(i.v.) 주입합니다.
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크리잔리주맙은 i.v.
사용.
10mg/mL 농도의 일회용 10mL 바이알로 제공됩니다.
한 바이알에는 크리잔리주맙 100mg이 들어 있습니다.
다른 이름들:
HU/HC(하이드록시우레아/하이드록시카바마이드) 및/또는 ACE(안지오텐신 전환 효소) 억제제 및/또는 ARB(안지오텐신 수용체 차단제)
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활성 비교기: 치료의 표준
표준 치료 단독 부문의 환자는 일반적인 표준 치료 치료를 계속 받게 됩니다.
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HU/HC(하이드록시우레아/하이드록시카바마이드) 및/또는 ACE(안지오텐신 전환 효소) 억제제 및/또는 ARB(안지오텐신 수용체 차단제)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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12개월에 알부민뇨(ACR)가 30% 이상 감소한 참가자의 비율
기간: 12개월 기준
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임상적 질병 활성에 대한 SEG101의 효과는 기준선에서 12개월까지 알부민 대 크레아티닌 비율(ACR)이 최소 30% 감소한 것으로 측정되었습니다.
기준선 대비 감소는 환자의 호전을 의미합니다.
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12개월 기준
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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3, 6, 9, 12개월 시점의 알부민뇨(ACR) 기준치 대비 변화
기간: 3, 6, 9, 12개월 기준
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임상 질환 활성에 대한 SEG101의 효과는 기준선과 3개월차, 기준선과 6개월차, 기준선과 9개월차, 기준선과 12개월차 사이의 알부민뇨(ACR) 변화로 측정되었습니다.
기준선 대비 감소는 환자의 호전을 의미합니다.
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3, 6, 9, 12개월 기준
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6개월에 알부민뇨증(ACR)이 30% 이상 감소한 참가자의 비율
기간: 6개월까지의 기준
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임상적 질병 활성에 대한 SEG101의 효과는 기준선에서 6개월까지 알부민 대 크레아티닌 비율(ACR)이 최소 30% 감소한 것으로 측정되었습니다.
기준선 대비 감소는 환자의 호전을 의미합니다.
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6개월까지의 기준
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12개월 후 단백질/크레아티닌 비율(PCR)이 개선되고 PCR이 안정적인 참가자 비율
기간: 12개월 기준
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임상적 질병 활동에 대한 SEG101의 효과는 안정적인 PCR을 보이는 환자의 수를 세어 측정되었습니다: 12개월까지 기준선에서 ± 20% 변화 이내. PCR 개선: 기준선에서 PCR의 ≥ 20% 감소는 환자의 개선을 나타냅니다.
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12개월 기준
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추정 사구체 여과율(eGFR)의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 3, 6, 9, 12개월 기준
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EGFR의 백분율 변화는 기준선 이후 eGFR 값에서 기준선 eGFR을 뺀 값을 기준선에서의 eGFR로 나누어 계산했습니다.
기준선 대비 감소는 참가자의 개선을 나타냅니다.
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3, 6, 9, 12개월 기준
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알부민-크레아티닌 비율(ACR) 감소의 기울기
기간: 12개월 기준
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임상적 질병 활성에 대한 SEG101의 효과는 기준선과 12개월 사이의 ACR 감소 기울기로 측정되었습니다.
기준선 대비 감소는 환자의 호전을 의미합니다.
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12개월 기준
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추정 사구체 여과율(eGFR) 감소 기울기
기간: 12개월 기준
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임상적 질병 활성에 대한 SEG101의 효과는 기준선과 12개월 사이의 eGFR 기울기로 측정되었습니다.
eGFR 계산은 만성 신장 질환 역학 협력(CKD-EPI)(18세 이상의 환자의 경우) 및 크레아티닌 기반 "Bedside Schwartz"(18세 미만의 환자의 경우) 방정식을 기반으로 합니다.
기준선보다 감소율이 감소한 것은 환자의 개선을 의미합니다.
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12개월 기준
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12개월에 만성 신장 질환(CKD)이 진행된 참가자의 비율
기간: 12개월 기준
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임상 질환 활성에 대한 SEG101의 효과는 기준선과 12개월 사이에 CKD 진행이 있는 참가자의 백분율로 측정되었습니다. 기준선 대비 감소는 참가자의 개선을 나타냅니다. CKD 진행은 CKD 진행 범주의 증가, 중증(A3) 알부민뇨 환자의 경우 eGFR이 기준치보다 25% 이상 감소하거나 ACR이 최소 50% 증가하고 중등도(A2) 알부민 수치가 두 배로 증가한 것으로 정의됩니다. ) 알부민뇨. |
12개월 기준
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만성신장질환(CKD) 진행에 대한 이동표
기간: 기준선 및 12개월차
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임상 질환 활성에 대한 SEG101의 효과는 기준선과 12개월 사이에 CKD 진행이 있는 참가자의 백분율로 측정되었습니다.
기준선 대비 감소는 환자의 호전을 의미합니다.
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기준선 및 12개월차
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면역원성: 크리잔리주맙에 대한 항약물 항체(ADA)를 보유한 참가자의 비율
기간: 기준부터 추적 관찰 기간(선택한 시점), 최대 약 1년 4개월까지 평가
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임상적 질병 활동에 대한 SEG101의 효과는 기준선과 12개월 사이에 서로 다른 최악의 기준선 이후 카테고리로 이동한 참가자의 백분율로 측정되었습니다. 상위 카테고리에서 하위 카테고리로 이동하는 비율이 증가하면 환자의 개선이 나타납니다. 기준선은 첫 번째 투여 전 마지막 누락되지 않은 값으로 정의됩니다. |
기준부터 추적 관찰 기간(선택한 시점), 최대 약 1년 4개월까지 평가
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응급실(ER) 방문 및 입원의 연간 비율
기간: 기준부터 추적 관찰 기간(선택한 시점), 최대 약 1년 4개월까지 평가
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임상 질병 활성에 대한 SEG101의 효과는 기준선과 1년 4개월 사이의 응급실 방문 및 입원의 연간 비율을 요약하여 측정되었습니다.
VOC로 인한 입원 및 응급실 방문의 연간 비율 =(종료일까지 보고된 응급실 또는 입원 건수 x 365.25)/(종료일-연구 치료제의 첫 번째 투여일+1).
기준선 대비 감소는 환자의 호전을 의미합니다.
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기준부터 추적 관찰 기간(선택한 시점), 최대 약 1년 4개월까지 평가
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크리잔리주맙의 평균 혈청 농도(Ctrough)
기간: 3주차 제1일에 투여 전 및 투여 후 336시간; 11주차 1일차, 23주차 1일차 및 39주차 1일차 투여 전 및 투여 후 672시간; 및 53주차 제1일에 투여 후 672시간
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임상적 질병 활성에 대한 SEG101의 효과는 다양한 시점에서 혈청 내 약물 농도를 확인함으로써 측정되었습니다. 크리잔리주맙 투여 전/최저 약동학 샘플을 선택된 시점에 채취했습니다. |
3주차 제1일에 투여 전 및 투여 후 336시간; 11주차 1일차, 23주차 1일차 및 39주차 1일차 투여 전 및 투여 후 672시간; 및 53주차 제1일에 투여 후 672시간
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 12월 10일
기본 완료 (실제)
2023년 3월 20일
연구 완료 (실제)
2023년 3월 20일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 8월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 8월 9일
처음 게시됨 (실제)
2019년 8월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 10월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 10월 7일
마지막으로 확인됨
2024년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CSEG101A2203
- 2018-003608-38 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Novartis는 자격을 갖춘 외부 연구원과 공유하고, 환자 수준 데이터에 액세스하고, 적격 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 전문가 패널이 검토하고 승인합니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 시험에 참여한 환자의 개인 정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.
이 시험 데이터는 현재 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명된 프로세스에 따라 사용할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .