Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie zkoumající účinek Crizanlizumabu na funkci ledvin u pacientů s chronickým onemocněním ledvin způsobeným srpkovitou anémií (STEADFAST)

22. května 2023 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Fáze II, multicentrická, randomizovaná, otevřená dvouramenná studie hodnotící účinek Crizanlizumabu + standardní péče a standardní péče samotné na renální funkce u pacientů se srpkovitou anémií ≥ 16 let s chronickým onemocněním ledvin v důsledku srpkovité nefropatie (STEADFAST)

Cílem studie je deskriptivně zhodnotit účinek crizanlizumabu + standard péče a standard péče samostatně na renální funkce u pacientů se srpkovitou anémií ≥ 16 let s chronickým onemocněním ledvin v důsledku srpkovité nefropatie.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

58

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Brazílie
      • Porto Alegre, Brazílie, 90035-003
        • Novartis Investigative Site
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brazílie, 20.211-030
        • Novartis Investigative Site
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brazílie, 08270-070
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, SP, Brazílie, 01232-010
        • Novartis Investigative Site
  • Francie
      • Creteil, Francie, 94000
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francie, 75015
        • Novartis Investigative Site
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
  • Irsko
      • Dublin 8, Irsko
        • Novartis Investigative Site
  • Krocan
      • Adana, Krocan, 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Adana, Krocan, 01250
        • Novartis Investigative Site
      • Antakya / Hatay, Krocan, 31100
        • Novartis Investigative Site
  • Libanon
      • Tripoli, Libanon, 1434
        • Novartis Investigative Site
  • Panama
      • Panama, Panama, 0801
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království, SE1 9RT
        • Novartis Investigative Site
      • London, Spojené království, W12 0HS
        • Novartis Investigative Site
      • London, Spojené království, SE5 9RS
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama Birmingham
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • University of Illinois Hospital and Health Sciences System
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Spojené státy, 70809
        • Our Lady of the Lake Regional Medical Center
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27858
        • East Carolina University BrodySchool of Med. (3)
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38163
        • Univ of Tenn Health Sciences Ctr
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston
  • Řecko
      • Athens, Řecko, 115 27
        • Novartis Investigative Site
      • Larisa, Řecko, 41221
        • Novartis Investigative Site
  • Španělsko
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Španělsko, 08035
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená diagnóza SCD (vhodné jsou genotypy HbSS a HbSβ0-thal SCD)
  • Pacienti s eGFR ≥ 45 až ≤ 140 ml/min/1,73 m2 na základě vzorce CKD EPI (pacienti ≥ 18) nebo rovnice „Bedside Schwartz“ na bázi kreatininu (pacienti < 18)
  • Pacienti s ACR ≥ 100 až < 2000 mg/g (bráno jako průměr ze tří hodnot ACR screeningu k určení způsobilosti)
  • Příjem alespoň 1 standardního léku (léků) pro CKD související s SCD: Pokud pacient dostává HU/HC, musí pacient dostávat HU/HC alespoň 6 měsíců a ve stabilní dávce po dobu 3 měsíců a/nebo ACE inhibitor a/nebo ARB po dobu 3 měsíců a na stabilní dávce po dobu 3 měsíců.
  • Hb ≥ 4,0 g/dl, absolutní počet neutrofilů (ANC) ≥ 1,0 x 10^9/l a počet krevních destiček ≥ 75 x 10^9/l

  • Přiměřená funkce jater, jak je definována:

    • Alaninaminotransferáza (ALT) < 3,0 x horní hranice normálu (ULN)
    • Přímý (konjugovaný) bilirubin ≤ 3,0 x ULN
  • Písemný informovaný souhlas (nebo souhlas/souhlas rodičů u nezletilých subjektů) před jakýmikoli screeningovými postupy

Kritéria vyloučení:

  • Historie transplantace kmenových buněk
  • Pacienti s průkazem AKI do 3 měsíců od vstupu do studie (interval lze zkrátit na 6 týdnů od vstupu do studie pouze v případě, že se renální funkce vrátila na hodnoty před AKI před vstupem do studie)
  • Krevní tlak > 140/90 mmHg navzdory léčbě
  • Pacienti podstupující renální substituční terapii (tj. hemodialýza, peritoneální dialýza, hemofiltrace a transplantace ledvin)
  • Přijaté krevní produkty do 30 dnů od 1. týdne 1. dne
  • Účast v chronickém transfuzním programu
  • Historie transplantace ledviny
  • Pacienti s hypoalbuminémií
  • Index tělesné hmotnosti ≥ 35
  • V současné době dostává nebo dostává voxelotor do 6 měsíců od screeningu
  • Pacient dostával crizanlizumab a/nebo jiný selektinový inhibitor nebo ho plánuje dostávat během trvání studie.

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: crizanlizumab + standardní péče
5 mg/kg intravenózní (i.v.) infuzí v Týdnu 1, Den 1, Týden 3 Den 1 a Den 1 každého 4týdenního cyklu až do Týdne 51 navíc k jejich obvyklé standardní péči.
Lék: Crizanlizuamb
Crizanlizumab je koncentrát pro přípravu infuzního roztoku, i.v. použití. Dodává se v 10ml lahvičkách na jedno použití v koncentraci 10 mg/ml. Jedna injekční lahvička obsahuje 100 mg crizanlizumabu
Ostatní jména:
  • SEG101
Lék: Standartní péče
HU/HC (hydroxymočovina/hydroxykarbamid) a/nebo ACE (angiotenzin konvertující enzym) inhibitory a/nebo ARB (blokátory angiotenzinových receptorů)
Aktivní komparátor: Standartní péče
Pacienti v rameni pouze se standardní péčí budou nadále dostávat svou obvyklou standardní péči.
Lék: Standartní péče
HU/HC (hydroxymočovina/hydroxykarbamid) a/nebo ACE (angiotenzin konvertující enzym) inhibitory a/nebo ARB (blokátory angiotenzinových receptorů)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento pacientů s ≥ 30% snížením albuminurie (ACR) po 12 měsících
Časové okno: Základní až 12 měsíců
Procento pacientů s ≥ 30% poklesem ACR za 12 měsíců od výchozí hodnoty.
Základní až 12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna albuminurie (ACR) oproti výchozí hodnotě ve 3., 6., 9. a 12. měsíci
Časové okno: Výchozí stav na 3, 6, 9 a 12 měsíců
Změna ACR z výchozí hodnoty na 3, 6, 9 a 12 měsíců léčby.
Výchozí stav na 3, 6, 9 a 12 měsíců
Procento pacientů s ≥ 30% poklesem albuminurie (ACR) po 6 měsících
Časové okno: Základní až 6 měsíců
Procento pacientů s ≥ 30% poklesem ACR za 6 měsíců od výchozí hodnoty
Základní až 6 měsíců
Procento pacientů se zlepšením poměru proteinu ke kreatininu (PCR) po 12 měsících
Časové okno: Základní až 12 měsíců
Procento pacientů se zlepšením PCR za 12 měsíců od výchozího stavu. Zlepšení: ≥ 20% snížení PCR oproti výchozí hodnotě
Základní až 12 měsíců
Procento pacientů se stabilním poměrem proteinu ke kreatininu (PCR) po 12 měsících
Časové okno: Základní až 12 měsíců
Procento pacientů se stabilní PCR po 12 měsících od výchozího stavu. Stabilní: v rozmezí ± 20 % změna v PCR od výchozí hodnoty
Základní až 12 měsíců
Procentuální změna odhadované rychlosti glomerulární filtrace (eGFR)
Časové okno: Výchozí stav na 3, 6, 9 a 12 měsíců
Procentuální změna eGFR od výchozí hodnoty do 3, 6, 9 a 12 měsíců léčby. Procentuální změna v eGFR se vypočítá jako post-základní hodnota eGFR mínus základní eGFR dělená eGFR při základní linii.
Výchozí stav na 3, 6, 9 a 12 měsíců
Sklon poměru albuminu ke kreatininu (ACR) klesá
Časové okno: Výchozí stav na 3, 6, 9 a 12 měsíců
Sklon poklesu ACR od výchozího stavu do 12 měsíců léčby na základě hodnot ACR na počátku a po 3, 6, 9 a 12 měsících. Sklon poklesu ACR bude odhadnut jako náhodný koeficient v lineárním modelu se smíšeným efektem: model bude přizpůsoben datům ACR shromážděným ve výchozím stavu a v měsících 3, 6, 9 a 12.
Výchozí stav na 3, 6, 9 a 12 měsíců
Sklon odhadovaného poklesu glomerulární filtrace (eGFR).
Časové okno: Výchozí stav na 3, 6, 9 a 12 měsíců
Sklon poklesu eGFR od výchozí hodnoty do 12 měsíců léčby na základě hodnot eGFR na začátku a po 3, 6, 9 a 12 měsících. Sklon poklesu eGFR bude odhadnut jako náhodný koeficient v lineárním modelu se smíšeným efektem: model bude přizpůsoben datům eGFR shromážděným na začátku a v měsících 3, 6, 9 a 12.
Výchozí stav na 3, 6, 9 a 12 měsíců
Procento pacientů s progresí chronického onemocnění ledvin (CKD) po 12 měsících
Časové okno: Základní až 12 měsíců
Procento pacientů s progresí CKD od výchozího stavu do 12 měsíců
Základní až 12 měsíců
Imunogenicita: Hladiny protilátek proti crizanlizumabu (ADA).
Časové okno: Od začátku do období sledování (ve vybraných časových bodech), hodnoceno do přibližně 1 roku a 4 měsíců
Hladiny ADA na crizanlizumab ve vybraných časových bodech
Od začátku do období sledování (ve vybraných časových bodech), hodnoceno do přibližně 1 roku a 4 měsíců
Roční počet návštěv na pohotovosti (ER) a hospitalizací
Časové okno: Od začátku do období sledování (ve vybraných časových bodech), hodnoceno do přibližně 1 roku a 4 měsíců
Roční míra návštěv na pohotovosti a hospitalizací v důsledku událostí akutního poškození ledvin (AKI), vazookluzivní krize (VOC) nebo jiných komplikací srpkovité anémie (SCD).
Od začátku do období sledování (ve vybraných časových bodech), hodnoceno do přibližně 1 roku a 4 měsíců
Minimální sérová koncentrace (Ctrough) crizanlizumabu
Časové okno: Od začátku do období sledování (ve vybraných časových bodech), hodnoceno do přibližně 1 roku a 4 měsíců
Farmakokinetické vzorky crizanlizumabu před podáním/minimálním odběrem budou odebrány ve vybraných časových bodech
Od začátku do období sledování (ve vybraných časových bodech), hodnoceno do přibližně 1 roku a 4 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. prosince 2019

Primární dokončení (Aktuální)

20. března 2023

Dokončení studie (Aktuální)

20. března 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. srpna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. srpna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

12. srpna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. května 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. května 2023

Naposledy ověřeno

1. května 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CSEG101A2203
  • 2018-003608-38 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislý panel odborníků na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.

Tyto zkušební údaje jsou v současné době k dispozici podle procesu popsaného na www.clinicalstudydatarequest.com.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie (SCD)

  • RTI International
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... a další spolupracovníci
    Zápis na pozvánku
    Včasná kontrola: Rozšířený screening u novorozenců
    Primární hyperoxalurie typu 3 | Diabetes Mellitus | Hemofilie A | Hemofilie B | Dědičná intolerance fruktózy | Cystická fibróza | Nedostatek faktoru VII | Fenylketonurie | Srpkovitá anémie | Dravetův syndrom | Duchennova svalová dystrofie | Prader-Willi syndrom | Syndrom křehkého X | Chronické granulomatózní onemocnění | Rettův syndrom a další podmínky
    Spojené státy

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Luxembourg

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit