Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus, jossa tutkitaan krizanlitsumabin vaikutusta munuaisten toimintaan potilailla, joilla on sirppisolutaudin aiheuttama krooninen munuaissairaus (STEADFAST)

maanantai 7. lokakuuta 2024 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Vaiheen II, monikeskus, satunnaistettu, avoin kaksikätinen tutkimus, jossa arvioitiin krizanlitsumabin + hoidon ja hoidon standardien vaikutusta munuaisten toimintaan sirppisolusairauspotilailla ≥ 16 vuotta, joilla on sirppisolunefropatian aiheuttama krooninen munuaissairaus (STEADFAST)

Tutkimuksen tavoitteena on arvioida kuvailevasti krizanlitsumabin + hoidon standardi ja pelkkä hoidon standardi vaikutus munuaisten toimintaan ≥ 16-vuotiailla sirppisolusairauspotilailla, joilla on krooninen munuaissairaus sirppisolunefropatiasta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Noin 50 potilasta satunnaistettiin suhteessa 1:1 saamaan joko krizanlitsumabia (5 mg/kg) + standardihoitoa tai pelkkä standardihoito. Potilaat jaettiin satunnaistuksessa kroonisen munuaissairauden (CKD) riskikategorian (kohtalainen riski tai suuri/erittäin suuri riski) ja hydroksiurea/hydroksikarbamidi (HU/HC) -reseptin (Kyllä/Ei) perusteella. Kerrostukseen käytetyt kroonisen taudin riskiluokat perustuivat sekä arvioituun glomerulussuodatusnopeuteen (eGFR) että albuminuriaan, joka arvioitiin albumiini/kreatiniinisuhteella (ACR).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

58

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
  • Brasilia
      • Porto Alegre, Brasilia, 90035-003
        • Novartis Investigative Site
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brasilia, 20.211-030
        • Novartis Investigative Site
    • SP
      • São Paulo, SP, Brasilia, 01232-010
        • Novartis Investigative Site
  • Espanja
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Espanja, 08035
        • Novartis Investigative Site
  • Irlanti
      • Dublin 8, Irlanti, DO8
        • Novartis Investigative Site
  • Kreikka
      • Athens, Kreikka, 115 27
        • Novartis Investigative Site
      • Larisa, Kreikka, 41221
        • Novartis Investigative Site
  • Libanon
      • Tripoli, Libanon, 1434
        • Novartis Investigative Site
  • Panama
      • Panama, Panama, 0801
        • Novartis Investigative Site
  • Ranska
      • Creteil, Ranska, 94010
        • Novartis Investigative Site
      • Paris 15, Ranska, 75015
        • Novartis Investigative Site
  • Turkki
      • Adana, Turkki, 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Adana, Turkki, 01250
        • Novartis Investigative Site
      • Antakya / Hatay, Turkki, 31100
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 9RT
        • Novartis Investigative Site
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, W12 0HS
        • Novartis Investigative Site
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • University of Alabama Birmingham
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • University of Illinois Hospital and Health Sciences System .
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Yhdysvallat, 70809
        • Our Lady of the Lake Regional Medic .
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27858
        • East Carolina University BrodySchool of Med 3
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38163
        • Univ of Tenn Health Sciences Ctr
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vahvistettu SCD-diagnoosi (HbSS- ja HbSβ0-thal SCD-genotyypit ovat kelvollisia)
  • Potilaat, joiden eGFR ≥ 45 - ≤ 140 ml/min/1,73 m2 perustuu CKD EPI -kaavaan (potilaat ≥ 18) tai kreatiniinipohjaiseen "Bedside Schwartz" -yhtälöön (potilaat < 18)
  • Potilaat, joiden ACR on ≥ 100 - < 2000 mg/g (otettuna kolmen seulonta-ACR-arvon keskiarvona kelpoisuuden määrittämiseksi)
  • Vähintään yhden standardin hoitolääkkeen saaminen SCD:hen liittyvään krooniseen tautiin: Jos potilas saa HU/HC:tä, hänen on täytynyt saada HU/HC-hoitoa vähintään 6 kuukautta ja vakaalla annoksella 3 kuukauden ajan ja/tai ACE:n estäjä ja/tai ARB 3 kuukauden ajan ja vakaa annos näiden 3 kuukauden ajan.
  • Hb ≥ 4,0 g/dl, absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) ≥ 1,0 x 10^9/l ja verihiutaleiden määrä ≥ 75 x 10^9/l

  • Riittävä maksan toiminta määritellään seuraavasti:

    • Alaniiniaminotransferaasi (ALT) < 3,0 x normaalin yläraja (ULN)
    • Suora (konjugoitu) bilirubiini ≤ 3,0 x ULN
  • Kirjallinen tietoinen suostumus (tai suostumus/vanhempien suostumus alaikäisille koehenkilöille) ennen seulontatoimenpiteitä

Poissulkemiskriteerit:

  • Kantasolusiirron historia
  • Potilaat, joilla on näyttöä AKI:sta 3 kuukauden sisällä tutkimukseen osallistumisesta (voi lyhentää aikaväliä 6 viikon sisällä tutkimukseen osallistumisesta vain, jos munuaisten toiminta on palannut AKI:ta edeltäviin arvoihin ennen tutkimukseen tuloa)
  • Verenpaine > 140/90 mmHg hoidosta huolimatta
  • Potilaat, jotka saavat munuaiskorvaushoitoa (esim. hemodialyysi, peritoneaalidialyysi, hemofiltraatio ja munuaisensiirto)
  • Verituotteet vastaanotettu 30 päivän sisällä viikosta 1 päivä 1
  • Osallistuminen krooniseen verensiirto-ohjelmaan
  • Munuaisensiirron historia
  • Potilaat, joilla on hypoalbuminemia
  • Painoindeksi ≥ 35
  • Tällä hetkellä saa tai saanut vokselotoria 6 kuukauden sisällä seulonnasta
  • Potilas on saanut krizanlitsumabia ja/tai muuta selektiinin estäjää tai aikoo saada sitä tutkimuksen aikana.

Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: crizanlitsumabi + standardihoito
5 mg/kg suonensisäisenä (i.v.) infuusiona viikolla 1 päivänä 1, viikolla 3 päivänä 1 ja päivänä 1 joka 4 viikon syklissä viikkoon 51 asti tavanomaisen hoitohoidon lisäksi.
Lääke: Crizanlizuamb
Krizanlitsumabi on infuusiokonsentraatti liuosta varten, i.v. käyttää. Toimitetaan kertakäyttöisissä 10 ml:n injektiopulloissa pitoisuudella 10 mg/ml. Yksi injektiopullo sisältää 100 mg krizanlitsumabia
Muut nimet:
  • SEG101
Lääke: Hoitostandardi
HU/HC (hydroksiurea/hydroksikarbamidi) ja/tai ACE (angiotensiinia konvertoiva entsyymi) estäjät ja/tai ARB (angiotensiinireseptorin salpaaja)
Active Comparator: hoidon standardi
Potilaat, jotka ovat tavanomaisessa yksinhoidossa, saavat jatkossakin tavanomaista hoitoa.
Lääke: Hoitostandardi
HU/HC (hydroksiurea/hydroksikarbamidi) ja/tai ACE (angiotensiinia konvertoiva entsyymi) estäjät ja/tai ARB (angiotensiinireseptorin salpaaja)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttiosuus osallistujista, joiden albuminuria (ACR) on vähentynyt ≥ 30 % 12 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen
SEG101:n vaikutus kliinisen sairauden aktiivisuuteen mitattiin albumiinin ja kreatiniinin suhteen (ACR) vähintään 30 %:lla laskulla lähtötasosta 12. kuukauteen. Alennus lähtötasosta osoittaa potilaiden paranemista.
Perustaso 12 kuukauteen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta albuminuriassa (ACR) 3, 6, 9 ja 12 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Lähtötaso 3, 6, 9 ja 12 kuukauteen
SEG101:n vaikutus kliinisen sairauden aktiivisuuteen mitattiin albuminurian (ACR) muutoksella lähtötilanteen ja kuukauden 3, lähtötilanteen ja kuukauden 6, lähtötilanteen ja kuukauden 9, lähtötilan ja kuukauden 12 välillä. Alennus lähtötasosta osoittaa potilaiden paranemista.
Lähtötaso 3, 6, 9 ja 12 kuukauteen
Prosenttiosuus osallistujista, joiden albuminuria (ACR) on vähentynyt ≥ 30 % 6 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Perustaso 6 kuukauteen
SEG101:n vaikutus kliinisen sairauden aktiivisuuteen mitattiin albumiinin ja kreatiniinin suhteen (ACR) vähintään 30 %:lla laskusta lähtötasosta kuuteen kuukauteen. Alennus lähtötasosta osoittaa potilaiden paranemista.
Perustaso 6 kuukauteen
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla proteiini/kreatiniinisuhde (PCR) on parantunut ja PCR vakaa 12 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen
SEG101:n vaikutus kliinisen sairauden aktiivisuuteen mitattiin laskemalla potilaat, joilla oli vakaa PCR: ± 20 %:n muutos lähtötasosta kuukauteen 12. PCR:n paraneminen: PCR:n ≥ 20 %:n lasku lähtötasosta osoittaa paranemista potilaissa.
Perustaso 12 kuukauteen
Prosenttimuutos perustasosta arvioidussa glomerulaarisessa suodatusnopeudessa (eGFR)
Aikaikkuna: Lähtötaso 3, 6, 9 ja 12 kuukauteen
EGFR:n prosentuaalinen muutos laskettiin lähtötilanteen jälkeisenä eGFR-arvona vähennettynä lähtötason eGFR:llä jaettuna lähtötilanteen eGFR:llä. Vähennys lähtötasosta osoittaa osallistujien parantumista.
Lähtötaso 3, 6, 9 ja 12 kuukauteen
Albumiinin ja kreatiniinin välisen suhteen kaltevuus (ACR) laskee
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen
SEG101:n vaikutus kliinisen sairauden aktiivisuuteen mitattiin ACR:n laskun kulmakertoimella lähtötason ja kuukauden 12 välillä. Alennus lähtötasosta osoittaa potilaiden paranemista.
Perustaso 12 kuukauteen
Arvioidun glomerulaarisen suodatusnopeuden (eGFR) laskun kaltevuus
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen
SEG101:n vaikutus kliinisen sairauden aktiivisuuteen mitattiin eGFR:n kulmakertoimella lähtötason ja kuukauden 12 välillä. eGFR:n laskenta perustuu kroonisen munuaissairauden epidemiologiseen yhteistyöhön (CKD-EPI) (potilaille ≥ 18) ja kreatiniinipohjaiseen "Bedside Schwartz" -yhtälöihin (alle 18-vuotiaille potilaille). Pudotusnopeuden lasku lähtötasosta osoittaa potilaiden paranemisen.
Perustaso 12 kuukauteen
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kroonisen munuaissairauden (CKD) eteneminen 12 kuukauden iässä
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen

SEG101:n vaikutus kliinisen sairauden aktiivisuuteen mitattiin niiden osallistujien prosentuaalisena osuutena, joiden krooninen taudin eteneminen oli lähtötilanteen ja 12. kuukauden välillä. Vähennys lähtötasosta osoittaa osallistujien parantumista.

CKD:n eteneminen määritellään CKD:n etenemiskategorian nousuksi, eGFR:n laskuksi 25 % tai enemmän lähtötasosta tai vähintään 50 % ACR:n nousuksi potilailla, joilla on vaikea (A3) albuminuria, ja albumiinipitoisuuden kaksinkertaistumiseksi potilailla, joilla on kohtalainen (A2) ) albuminuria.
Perustaso 12 kuukauteen
Kroonisen munuaissairauden (CKD) etenemisen vaihtotaulukko
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kuukausi 12
SEG101:n vaikutus kliinisen sairauden aktiivisuuteen mitattiin niiden osallistujien prosentuaalisena osuutena, joiden krooninen taudin eteneminen oli lähtötilanteen ja 12. kuukauden välillä. Alennus lähtötasosta osoittaa potilaiden paranemista.
Lähtötilanne ja kuukausi 12
Immunogeenisuus: niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on ADA-vasta-aineita krizanlitsumabille
Aikaikkuna: Lähtötilanne seurantajaksoon (valittuina ajankohtina), arvioitu enintään noin 1 vuosi ja 4 kuukautta

SEG101:n vaikutus kliinisen sairauden aktiivisuuteen mitattiin prosenttiosuudella osallistujista, jotka siirtyivät erilaisiin pahimpiin lähtötilanteen jälkeisiin luokkiin lähtötilanteen ja kuukauden 12 välillä. Prosentuaalisen siirtymisen lisääntyminen korkeammasta kategoriasta alempaan kategoriaan osoittaa potilaiden paranemista.

Perustaso määritellään viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ennen ensimmäistä annosta.
Lähtötilanne seurantajaksoon (valittuina ajankohtina), arvioitu enintään noin 1 vuosi ja 4 kuukautta
Vuotuinen päivystyskäyntien ja sairaalahoitojen määrä
Aikaikkuna: Lähtötilanne seurantajaksoon (valittuina ajankohtina), arvioitu enintään noin 1 vuosi ja 4 kuukautta
SEG101:n vaikutus kliinisen sairauden aktiivisuuteen mitattiin tekemällä yhteenveto ensiapuun käyntien ja sairaalahoitojen vuositasosta lähtötilanteen ja 1 vuoden 4 kuukauden välillä. VOC:sta johtuvien sairaalakäyntien ja ensiapukäyntien vuositaso =(Päätös tai sairaalahoitojen määrä, joka on raportoitu päättymispäivään mennessä x 365,25)/(tutkimushoidon ensimmäisen annoksen lopetuspäivämäärä+1). Alennus lähtötasosta osoittaa potilaiden paranemista.
Lähtötilanne seurantajaksoon (valittuina ajankohtina), arvioitu enintään noin 1 vuosi ja 4 kuukautta
Krizanlitsumabin keskimääräinen seerumipitoisuus (Ctrough).
Aikaikkuna: Ennen annosta ja 336 tuntia annoksen jälkeen viikolla 3 Päivä 1; ennen annosta ja 672 tuntia annoksen jälkeen viikolla 11 päivänä 1, viikolla 23 päivänä 1 ja viikolla 39 päivänä 1; ja 672 tuntia annoksen jälkeen viikolla 53 päivänä 1

SEG101:n vaikutus kliinisen sairauden aktiivisuuteen mitattiin tarkistamalla Lääkkeen pitoisuus seerumissa eri ajankohtina.

Krizanlitsumabin annosta edeltävät farmakokineettiset näytteet otettiin valittuina ajankohtina.
Ennen annosta ja 336 tuntia annoksen jälkeen viikolla 3 Päivä 1; ennen annosta ja 672 tuntia annoksen jälkeen viikolla 11 päivänä 1, viikolla 23 päivänä 1 ja viikolla 39 päivänä 1; ja 672 tuntia annoksen jälkeen viikolla 53 päivänä 1

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 10. joulukuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 20. maaliskuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 20. maaliskuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 9. elokuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 9. elokuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 12. elokuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 9. lokakuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 7. lokakuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. lokakuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CSEG101A2203
  • 2018-003608-38 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Riippumaton asiantuntijapaneeli tarkastelee ja hyväksyy nämä pyynnöt tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.

Nämä tutkimustiedot ovat tällä hetkellä saatavilla osoitteessa www.clinicalstudydatarequest.com kuvatun prosessin mukaisesti.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa