Tutkimus, jossa tutkitaan krizanlitsumabin vaikutusta munuaisten toimintaan potilailla, joilla on sirppisolutaudin aiheuttama krooninen munuaissairaus (STEADFAST)
maanantai 22. toukokuuta 2023 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals
Vaiheen II, monikeskus, satunnaistettu, avoin kaksikätinen tutkimus, jossa arvioitiin krizanlitsumabin + hoidon ja hoidon standardien vaikutusta munuaisten toimintaan sirppisolusairauspotilailla ≥ 16 vuotta, joilla on sirppisolunefropatian aiheuttama krooninen munuaissairaus (STEADFAST)
Tutkimuksen tavoitteena on arvioida kuvailevasti krizanlitsumabin + hoidon standardi ja pelkkä hoidon standardi vaikutus munuaisten toimintaan ≥ 16-vuotiailla sirppisolusairauspotilailla, joilla on krooninen munuaissairaus sirppisolunefropatiasta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
58
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat, 1105 AZ
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Porto Alegre, Brasilia, 90035-003
- Novartis Investigative Site
-
-
RJ
-
Rio de Janeiro, RJ, Brasilia, 20.211-030
- Novartis Investigative Site
-
-
SP
-
Sao Paulo, SP, Brasilia, 08270-070
- Novartis Investigative Site
-
São Paulo, SP, Brasilia, 01232-010
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Catalunya
-
Barcelona, Catalunya, Espanja, 08035
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Dublin 8, Irlanti
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Athens, Kreikka, 115 27
- Novartis Investigative Site
-
Larisa, Kreikka, 41221
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Tripoli, Libanon, 1434
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Panama, Panama, 0801
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Creteil, Ranska, 94000
- Novartis Investigative Site
-
Paris, Ranska, 75015
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Adana, Turkki, 01330
- Novartis Investigative Site
-
Adana, Turkki, 01250
- Novartis Investigative Site
-
Antakya / Hatay, Turkki, 31100
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 9RT
- Novartis Investigative Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, W12 0HS
- Novartis Investigative Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- University of Alabama Birmingham
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- University of Illinois Hospital and Health Sciences System
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Yhdysvallat, 70809
- Our Lady of the Lake Regional Medical Center
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27858
- East Carolina University BrodySchool of Med. (3)
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38163
- Univ of Tenn Health Sciences Ctr
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
16 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vahvistettu SCD-diagnoosi (HbSS- ja HbSβ0-thal SCD-genotyypit ovat kelvollisia)
- Potilaat, joiden eGFR ≥ 45 - ≤ 140 ml/min/1,73 m2 perustuu CKD EPI -kaavaan (potilaat ≥ 18) tai kreatiniinipohjaiseen "Bedside Schwartz" -yhtälöön (potilaat < 18)
- Potilaat, joiden ACR on ≥ 100 - < 2000 mg/g (otettuna kolmen seulonta-ACR-arvon keskiarvona kelpoisuuden määrittämiseksi)
- Vähintään yhden standardin hoitolääkkeen saaminen SCD:hen liittyvään krooniseen tautiin: Jos potilas saa HU/HC:tä, hänen on täytynyt saada HU/HC-hoitoa vähintään 6 kuukautta ja vakaalla annoksella 3 kuukauden ajan ja/tai ACE:n estäjä ja/tai ARB 3 kuukauden ajan ja vakaa annos näiden 3 kuukauden ajan.
- Hb ≥ 4,0 g/dl, absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) ≥ 1,0 x 10^9/l ja verihiutaleiden määrä ≥ 75 x 10^9/l
Riittävä maksan toiminta määritellään seuraavasti:
- Alaniiniaminotransferaasi (ALT) < 3,0 x normaalin yläraja (ULN)
- Suora (konjugoitu) bilirubiini ≤ 3,0 x ULN
- Kirjallinen tietoinen suostumus (tai suostumus/vanhempien suostumus alaikäisille koehenkilöille) ennen seulontatoimenpiteitä
Poissulkemiskriteerit:
- Kantasolusiirron historia
- Potilaat, joilla on näyttöä AKI:sta 3 kuukauden sisällä tutkimukseen osallistumisesta (voi lyhentää aikaväliä 6 viikon sisällä tutkimukseen osallistumisesta vain, jos munuaisten toiminta on palannut AKI:ta edeltäviin arvoihin ennen tutkimukseen tuloa)
- Verenpaine > 140/90 mmHg hoidosta huolimatta
- Potilaat, jotka saavat munuaiskorvaushoitoa (esim. hemodialyysi, peritoneaalidialyysi, hemofiltraatio ja munuaisensiirto)
- Verituotteet vastaanotettu 30 päivän sisällä viikosta 1 päivä 1
- Osallistuminen krooniseen verensiirto-ohjelmaan
- Munuaisensiirron historia
- Potilaat, joilla on hypoalbuminemia
- Painoindeksi ≥ 35
- Tällä hetkellä saa tai saanut vokselotoria 6 kuukauden sisällä seulonnasta
- Potilas on saanut krizanlitsumabia ja/tai muuta selektiinin estäjää tai aikoo saada sitä tutkimuksen aikana.
Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: crizanlitsumabi + standardihoito
5 mg/kg suonensisäisenä (i.v.) infuusiona viikolla 1 päivänä 1, viikolla 3 päivänä 1 ja päivänä 1 joka 4 viikon syklissä viikkoon 51 asti tavanomaisen hoitohoidon lisäksi.
|
Krizanlitsumabi on infuusiokonsentraatti liuosta varten, i.v.
käyttää.
Toimitetaan kertakäyttöisissä 10 ml:n injektiopulloissa pitoisuudella 10 mg/ml.
Yksi injektiopullo sisältää 100 mg krizanlitsumabia
Muut nimet:
HU/HC (hydroksiurea/hydroksikarbamidi) ja/tai ACE (angiotensiinia konvertoiva entsyymi) estäjät ja/tai ARB (angiotensiinireseptorin salpaaja)
|
|
Active Comparator: hoidon standardi
Potilaat, jotka ovat tavanomaisessa yksinhoidossa, saavat jatkossakin tavanomaista hoitoa.
|
HU/HC (hydroksiurea/hydroksikarbamidi) ja/tai ACE (angiotensiinia konvertoiva entsyymi) estäjät ja/tai ARB (angiotensiinireseptorin salpaaja)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla albuminuria (ACR) väheni ≥ 30 % 12 kuukauden kuluttua
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joiden ACR pieneni ≥ 30 % 12 kuukauden kuluttua lähtötasosta.
|
Perustaso 12 kuukauteen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötilanteesta albuminuriassa (ACR) 3, 6, 9 ja 12 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Lähtötaso 3, 6, 9 ja 12 kuukauteen
|
ACR:n muutos lähtötasosta 3, 6, 9 ja 12 kuukauden hoitoon.
|
Lähtötaso 3, 6, 9 ja 12 kuukauteen
|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla albuminuria (ACR) väheni ≥ 30 % 6 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Perustaso 6 kuukauteen
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joiden ACR pieneni ≥ 30 % 6 kuukauden kuluttua lähtötasosta
|
Perustaso 6 kuukauteen
|
|
Prosenttiosuus potilaista, joiden proteiini-kreatiniinisuhde (PCR) parani 12 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joiden PCR on parantunut 12 kuukauden kuluttua lähtötilanteesta.
Parannus: PCR:n lasku ≥ 20 % lähtötasosta
|
Perustaso 12 kuukauteen
|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on vakaa proteiini-kreatiniinisuhde (PCR) 12 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joiden PCR oli vakaa 12 kuukauden kuluttua lähtötasosta.
Stabiili: ± 20 %:n muutos PCR:ssä lähtötasosta
|
Perustaso 12 kuukauteen
|
|
Prosenttimuutos arvioidussa glomerulussuodatusnopeudessa (eGFR)
Aikaikkuna: Lähtötaso 3, 6, 9 ja 12 kuukauteen
|
Prosentuaalinen muutos eGFR:ssä lähtötasosta 3, 6, 9 ja 12 kuukauden hoitoon.
eGFR:n prosentuaalinen muutos lasketaan lähtötilanteen jälkeisestä eGFR-arvosta vähennettynä lähtötason eGFR:llä jaettuna lähtötilanteen eGFR:llä.
|
Lähtötaso 3, 6, 9 ja 12 kuukauteen
|
|
Albumiinin ja kreatiniinin suhteen (ACR) lasku
Aikaikkuna: Lähtötaso 3, 6, 9 ja 12 kuukauteen
|
ACR:n laskun kaltevuus lähtötasosta 12 kuukauden hoitoon perustuen ACR-arvoihin lähtötilanteessa ja 3, 6, 9 ja 12 kuukauden kohdalla.
ACR:n laskun kaltevuus arvioidaan satunnaiskertoimena lineaarisessa sekavaikutusmallissa: malli sovitetaan lähtötilanteessa ja kuukausina 3, 6, 9 ja 12 kerättyihin ACR-tietoihin.
|
Lähtötaso 3, 6, 9 ja 12 kuukauteen
|
|
Arvioidun glomerulussuodatusnopeuden (eGFR) laskun kaltevuus
Aikaikkuna: Lähtötaso 3, 6, 9 ja 12 kuukauteen
|
EGFR:n laskun kaltevuus lähtötasosta 12 kuukauden hoitoon perustuen eGFR-arvoihin lähtötilanteessa ja 3, 6, 9 ja 12 kuukauden kohdalla.
eGFR:n laskun kaltevuus arvioidaan satunnaiskertoimena lineaarisessa sekavaikutusmallissa: malli sovitetaan lähtötilanteessa ja kuukausina 3, 6, 9 ja 12 kerättyihin eGFR-tietoihin.
|
Lähtötaso 3, 6, 9 ja 12 kuukauteen
|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on krooninen munuaissairauden (CKD) eteneminen 12 kuukauden iässä
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla krooninen munuaistauti eteni lähtötilanteesta 12 kuukauteen
|
Perustaso 12 kuukauteen
|
|
Immunogeenisuus: Krizanlitsumabin vasta-aineiden (ADA) tasot.
Aikaikkuna: Lähtötilanne seurantajaksoon (valittuina ajankohtina), arvioitu enintään noin 1 vuosi ja 4 kuukautta
|
ADA-tasot krizanlitsumabiin valituissa ajankohdissa
|
Lähtötilanne seurantajaksoon (valittuina ajankohtina), arvioitu enintään noin 1 vuosi ja 4 kuukautta
|
|
Vuotuinen päivystyskäyntien ja sairaalahoitojen määrä
Aikaikkuna: Lähtötilanne seurantajaksoon (valittuina ajankohtina), arvioitu enintään noin 1 vuosi ja 4 kuukautta
|
Päivystyskäyntien ja sairaalahoitojen vuotuinen määrä akuutin munuaisvaurion (AKI), vaso-okklusiivisen kriisin (VOC) tai muiden sirppisolutaudin (SCD) komplikaatioiden vuoksi.
|
Lähtötilanne seurantajaksoon (valittuina ajankohtina), arvioitu enintään noin 1 vuosi ja 4 kuukautta
|
|
Krizanlitsumabin alin pitoisuus seerumissa (Ctrough).
Aikaikkuna: Lähtötilanne seurantajaksoon (valittuina ajankohtina), arvioitu enintään noin 1 vuosi ja 4 kuukautta
|
Krizanlitsumabin annosta edeltävät/farmakokineettiset näytteet otetaan tiettyinä ajankohtina
|
Lähtötilanne seurantajaksoon (valittuina ajankohtina), arvioitu enintään noin 1 vuosi ja 4 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 10. joulukuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 20. maaliskuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 20. maaliskuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 9. elokuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 9. elokuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 12. elokuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 23. toukokuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 22. toukokuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. toukokuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Urologiset sairaudet
- Sairauden ominaisuudet
- Hematologiset sairaudet
- Munuaisten vajaatoiminta
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Anemia
- Anemia, hemolyyttinen, synnynnäinen
- Anemia, hemolyyttinen
- Hemoglobinopatiat
- Krooninen sairaus
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet ja raskauden komplikaatiot
- Urogenitaaliset sairaudet
- Miesten urogenitaaliset sairaudet
- Munuaissairaudet
- Munuaisten vajaatoiminta, krooninen
- Anemia, sirppisolu
Muut tutkimustunnusnumerot
- CSEG101A2203
- 2018-003608-38 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Riippumaton asiantuntijapaneeli tarkastelee ja hyväksyy nämä pyynnöt tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.
Nämä tutkimustiedot ovat tällä hetkellä saatavilla osoitteessa www.clinicalstudydatarequest.com kuvatun prosessin mukaisesti.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .