베타(β)-지중해빈혈로 인해 정기적인 적혈구 수혈이 필요한 소아 환자에서 Luspatercept(ACE-536)의 안전성 및 약동학 연구.
베타(β)-지중해빈혈로 인해 정기적인 적혈구 수혈이 필요한 소아 피험자에서 Luspatercept(ACE-536)의 안전성 및 약동학을 평가하기 위한 2a상 연구
이것은 β-지중해빈혈로 인해 정기적인 적혈구 수혈이 필요한 소아 참가자에서 luspatercept의 안전성과 약동학(PK)을 평가하기 위한 2a상 연구입니다.
이 연구는 두 부분으로 진행됩니다. A 부분은 12세에서 18세 미만의 청소년 참가자를 대상으로 각각 6명의 참가자로 구성된 2개의 용량 증량 코호트와 30명의 참가자로 구성된 용량 확대 코호트를 대상으로 합니다. 파트 B는 파트 A에서 최소 1년의 치료를 완료한 참가자의 안전성을 검토한 후 시작되며 6세에서 12세 미만의 참가자와 각각 6명의 참가자로 구성된 2개의 용량 증량 코호트가 있습니다.
치료 기간이 완료되면 연구 치료의 혜택을 받는 모든 코호트 참가자에게 첫 번째 용량(주기 1일 1일)부터 최대 5년 동안 장기 치료 기간에 루스파터셉트 치료를 계속할 수 있는 기회가 제공됩니다. .
언제든지 연구 치료를 중단하는 참가자는 luspatercept의 첫 번째 투여(주기 1일 1)로부터 최소 5년 또는 마지막 투여로부터 3년 중 더 늦은 시점 또는 철회할 때까지 치료 후 추적 관찰 기간을 계속합니다. 동의/동의는 후속 조치 또는 재판 종료 중 먼저 발생하는 시점에 상실됩니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 β-지중해빈혈로 인해 정기적인 적혈구(RBC) 수혈이 필요한 소아 참가자에서 luspatercept의 안전성 및 약동학(PK)을 평가하고 권장 용량(RD)을 결정하기 위한 2a상 연구입니다.
1차 종점은 RD 및 PK 매개변수(Cmax, AUC, t1/2, CL/F 및 Vd/F 포함)의 결정입니다.
2차 종료점에는 소아 참가자에서 루스패터셉트의 안전성, 루스패터셉트의 면역원성(항약물 항체의 빈도), RBC 수혈 부담의 평균 변화, 헤모글로빈 수치의 평균 변화, 베이스라인 대비 철 킬레이트 요법의 평균 1일 용량 변화(ICT)가 포함됩니다. ) 및 혈청 페리틴의 기준선으로부터의 평균 변화.
이 연구는 다음 기간으로 구성됩니다.
- 스크리닝/런인 기간
- 치료기간
- 장기 치료 기간
- 치료 후 추적 기간
참가자 선별 절차는 연구 치료 시작 전 12주 이내의 선별/준비 기간 동안 진행됩니다. 연구 자격 기준을 충족하는 참가자는 치료 기간에 등록됩니다.
이 연구는 아래에 기술된 바와 같이 2개의 부분으로, 연령의 내림차순으로 엇갈린 방식으로 수행될 것이다.
파트 A
12세에서 18세 미만의 청소년 참여자: Luspatercept 0.75는 아래에 설명된 대로 등록됩니다.
파트 A 용량 증량 단계
파트 A 용량 증량 단계에서는 최대 2가지 용량 수준의 루스파터셉트(0.75mg/kg 및 1.0mg/kg)를 탐색하여 이 연령대에서 루스파터셉트의 안전성과 내약성을 평가하고 파트 A 확장 단계에 사용할 RD를 결정합니다.
- 코호트 1: 21일마다 1회(치료 기간 동안 최대 4주기 동안) 루스패터셉트 0.75 mg/kg을 피하(SC) 투여받는 12세 내지 <18세의 청소년 참가자 6명
- 코호트 2: 12세에서 18세 미만의 청소년 참가자 6명에게 21일마다 1회 피하 투여(치료 기간 동안 최대 4주기 동안) luspatercept 1.0 mg/kg을 투여
파트 A 확장 단계
• 코호트 3 - 확장 코호트: 치료 기간 중 최대 12개월 동안 RD에서 luspatercept를 받는 30명의 청소년 참가자(12세에서 18세 미만).
6세에서 12세 미만의 어린이는 아래에 설명된 대로 파트 B에 등록됩니다.
파트 B 용량 증량 단계에서는 이 연령대에서 luspatercept의 안전성과 내약성을 평가하고 RD를 결정하기 위해 luspatercept의 2가지 용량 수준(1.0mg/kg 및 1.25mg/kg)을 탐색합니다.
- 코호트 4: 21일마다 1회(치료 기간 동안 최대 4주기 동안) luspatercept 1.0 mg/kg을 투여받는 6명의 참가자(6세 내지 <12세)
- 코호트 5: 21일마다 1회(치료 기간 동안 최대 4주기 동안) luspatercept 1.25 mg/kg을 투여받는 6명의 참가자(6세 내지 12세 미만)
파트 A 용량 증량 단계 및 파트 B 용량 증량 단계의 치료 기간 동안, 용량 증량 코호트의 참가자 6명이 모두 첫 번째 주기(연구일 22)를 완료하면 용량 검토 팀(DRT)이 사용 가능한 모든 항목을 검토합니다. 용량 제한 독성(DLT), 부작용(AE), 심각한 부작용(SAE) 및 각 용량 수준의 주기 1 동안 보고된 실험실 결과(혈액학 및 화학 포함)를 포함한 안전성 데이터.
미국 국립 암 연구소(NCI) 유해 사례에 대한 일반 용어 기준(CTCAE) 버전 5.0의 현재 활성 버전을 사용하는 DLT는 첫 투여 용량의 21일 이내에 발생하는 모든 용량 수준에서 다음 독성 중 하나로 정의됩니다.
- 3등급 이상의 치료 관련 SAE
- 3등급 이상의 치료 관련 비혈액학적 AE
- 4등급 이상의 치료 관련 혈액학적 AE
DRT는 부분적으로 다음 기준에 따라 다음 계획된 용량 수준에서 다음 코호트를 등록할지 여부에 대해 권장합니다.
- luspatercept의 초기 투여 후 21일 이내에 코호트에서 ≤ 1명의 참가자(6명 중)에서 DLT가 발생하는 경우, 다음 계획된 투여량 수준이 진행될 수 있습니다.
- luspatercept의 초기 투여 후 21일 이내에 코호트에서 2명 이상의 참가자(6명 중)에서 DLT가 발생하면 다음 계획된 투여량 수준을 진행하지 않아야 합니다.
- 코호트에서 ≥ 2.0g/dL의 헤모글로빈 증가(초기 연구 치료 투여 후 중앙 검사실에서 확인되었으며 RBC 수혈에 기인하지 않음)가 코호트에서 ≥ 2명의 참가자(6명 중)에서 발생하는 경우, 다음 계획된 용량으로 진행하기로 결정 레벨은 DRT에서 평가해야 합니다.
DDS(Dose Determining Set)에 적격인 최소 6명의 참가자는 연령 그룹당 최대 2개의 코호트로 용량 증량 코호트당 등록할 계획입니다. 최대 4 2개의 연령 그룹을 고려하여 총 24명의 참가자가 DDS에 포함됩니다.
참가자의 안전 위험을 최소화하기 위해 RBC 수혈, 철 킬레이트제, 항생제 요법 사용, 항바이러스 및 항진균 요법 및/또는 필요에 따라 영양 지원을 포함한 최상의 지지 요법을 사용할 수 있습니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: First line of the email MUST contain NCT # and Site #.
연구 연락처 백업
- 이름: BMS Clinical Trials Contact Center www.BMSClinicalTrials.com
- 전화번호: 855-907-3286
- 이메일: Clinical.Trials@bms.com
연구 장소
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Athens, 그리스, 115 27
- 모병
- General Children's Hospital "Agia Sophia"
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연락하다:
- Antonis Kattamis, Site 201
- 전화번호: +302107467772 0(000)
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Essen, 독일, 45147
- 모병
- Universitätsklinikum Essen
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연락하다:
- Carmen Aramayo-Singelmann, Site 102
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Ulm, 독일, 89081
- 모병
- Universitätsklinikum Ulm
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연락하다:
- Holger Cario, Site 101
- 전화번호: +4973150027776
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Beirut, 레바논
- 빼는
- Local Institution - 700
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- 완전한
- Local Institution - 601
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New York
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New York, New York, 미국, 10065-4870
- 모병
- New York Presbyterian Hospital
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연락하다:
- Sujit Sheth, Site 602
- 전화번호: 212-746-3400
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Genoa, 이탈리아, 16128
- 모병
- Ente Ospedaliero Ospedali Galliera - Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite
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연락하다:
- Manuela Balocco, Site 303
- 전화번호: +390105634557
-
Naples, 이탈리아, 80131
- 모병
- AOU dell'Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
-
연락하다:
- Silverio Perrotta, Site 302
- 전화번호: +0390815665421 0 000
-
Orbassano, 이탈리아, 10043
- 모병
- Azienda Ospedaliero Universitaria S. Luigi Gonzaga
-
연락하다:
- Giovanni Battista Ferrero, Site 301
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Roma
-
Rome, Roma, 이탈리아, 00165
- 모병
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu Irccs
-
연락하다:
- Franco Locatelli, Site 304
- 전화번호: 390668593697
-
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Kolkata, 인도, 700094
- 빼는
- Local Institution - 803
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Vellore, 인도, 632004
- 모병
- Christian Medical College & Hospital
-
연락하다:
- Aby Abraham, Site 804
-
-
Andhra Pradesh
-
Hyderabad, Andhra Pradesh, 인도, 500052
- 모병
- Kamala Hospital and Research Center
-
연락하다:
- Suman Jain, Site 801
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, 인도, 400022
- 모병
- MCGM - Comprehensive Thalassemia Care, Pediatric Hematology-Oncology & BMT Centre, Borivali (E)
-
연락하다:
- Mamta V Manglani, Site 800
-
Nagpur, Maharashtra, 인도, 440001
- 모병
- Kingsway Hospitals
-
연락하다:
- Riya Ballikar, Site 805
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Uttar Pradesh
-
Noida, Uttar Pradesh, 인도, 201303
- 모병
- Post Graduate Institute of Child Health
-
연락하다:
- Dr. Nita Radhakrishnan, Site 802
- 전화번호: 91-9999041524
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-
-
-
-
Guangzhou, 중국, 510120
- 모병
- Sun Yat-Sen Memorial Hospital, Sun Yat-Sen University
-
연락하다:
- Jian-Pei Fang, Site 901
- 전화번호: +862081332199
-
Nanning, 중국, 530021
- 모병
- The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
-
연락하다:
- Yongrong Lai, Site 906
- 전화번호: +07715356746
-
-
GX
-
Nanning, GX, 중국, 530021
- 모병
- People's Liberation Army The 923rd Hospital
-
연락하다:
- Xiaolin Yin, Site 904
- 전화번호: +8613321717899
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, 중국, 510515
- 모병
- Southern medical university Nanfang hospital
-
연락하다:
- Xiaoqin Feng, Site 902
-
Shenzhen, Guangdong, 중국, 518028
- 모병
- Shenzhen Second People's Hospital
-
연락하다:
- Xin Du, Site 905
- 전화번호: 13602523722
-
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, 중국, 610041
- 모병
- West China Hospital - Sichuan University
-
연락하다:
- Ju Gao, Site 903
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Bangkok, 태국, 10330
- 모병
- Chulalongkorn University Faculty of Medicine - King Chulalongkorn Memorial Hospital
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연락하다:
- Darintr Sosothikul, Site 503
-
Bangkok, 태국, 10700
- 모병
- Siriraj Hospital Mahidol University
-
연락하다:
- Vip Viprakasit, Site 501
- 전화번호: 6624122113
-
Phyathai, 태국, 10400
- 모병
- Ramathibodi Hospital, Mahidol University
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연락하다:
- Duantida Songdej, Site 502
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Izmir, 터키 (Türkiye), 35100
- 완전한
- Local Institution - 401
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
참가자는 연구에 등록하려면 다음 기준을 충족해야 합니다.
- 참가자는 정보에 입각한 동의서(ICF)/정보에 입각한 동의서(IAF)에 서명할 당시 6세 이상 18세 미만이어야 합니다.
- 참가자(해당하는 경우 부모/법정 대리인)는 연구 관련 평가/절차를 수행하기 전에 ICF/IAF를 이해하고 자발적으로 서명해야 합니다.
- 참가자(및 해당되는 경우 부모/법정 대리인)는 연구 방문 일정 및 기타 프로토콜 요구 사항을 준수할 의지와 능력이 있습니다.
- 참가자는 β-지중해 빈혈 또는 헤모글로빈/β-지중해 빈혈 진단을 문서화해야 합니다.
참가자는 다음과 같이 정기적으로 수혈을 받습니다. 등록 전 24주 동안 ≥ 4회 적혈구 수혈(수혈 없는 기간 없음) 해당 기간 동안 ≥ 42일.
참고: 연구 목적상 연속 2일 또는 3일에 걸쳐 실시된 수혈은 단일 수혈 이벤트의 일부로 간주됩니다. 참가자는 최소 2년 동안 정기적인 수혈 병력이 있어야 합니다.
- 참가자는 스크리닝 시 Karnofsky(16세 이상) 또는 Lansky(16세 미만) 수행 상태 점수가 50점 이상입니다.
- 가임 여성(FCCBP), 가임 여성(FCBP) 및 사춘기에 도달한 남성 참여자(해당하는 경우 부모/법정 대리인)는 의사가 승인한 생식 교육을 받고 부작용에 대해 논의하는 데 동의해야 합니다. 재생산에 대한 연구 요법.
Tanner Stage 2 이상에서 초경 및/또는 유방 발달을 달성하고 자궁 적출술 또는 양측 난소 절제술을 받지 않은 여성으로 정의되는 가임 여성 자녀 및 성적으로 성숙한 여성으로 정의되는 가임 여성(FCBP) 특정 시점의 초경, 자궁절제술 또는 양측 난소절제술을 받지 않았으며 최소 연속 24개월 동안 자연적으로 폐경 후 상태가 아니어야 합니다(즉, 이전 연속 24개월 동안 월경이 있었던 경우). 아래의 조건을 충족해야 합니다(참고: 어떤 원인으로 인한 속발성 무월경은 가임 가능성을 배제하지 않습니다.):
- 최소 25mIU/mL의 민감도로 의학적으로 감독되는 혈청 임신 검사는 완전한 금욕을 약속한 사람을 포함하여 가임기 여성(FCCBP)/가임기 여성(FCBP)에서 수행되어야 합니다. 가임 여성 아동/가임 여성(FCBP)은 연구 요법을 시작하기 전에 조사자가 확인한 대로 2개의 음성 임신 테스트를 받아야 합니다. 가임 여성 아동/가임 여성(FCBP)은 연구 과정 동안, 연구 치료 종료 후 및 연구가 종료되는 동안 진행 중인 임신 테스트에 동의해야 합니다.
- 여성 참가자는 연령에 따라 사이트 조사자의 재량에 따라 이성애 접촉(매월 검토해야 함)에서 진정한 절제*를 약속하거나 사용에 동의하고 이를 준수할 수 있어야 합니다.* * 중단 없는 피임, IP 시작 28일 전, 연구 요법 중(용량 중단 포함) 및 연구 중단 후 12주 동안(다중 용량 PK 데이터에 기초한 luspatercept의 평균 말단 t1/2의 약 5배) 요법.
연령 및 연구 의사의 재량에 따라 남성 참가자:
연구에 참여하는 동안 임신한 여성 또는 가임기 여성(FCCBP)/FCBP와의 성적 접촉 중에 진정한 금욕*(매월 검토해야 함)을 실행하거나 합성 또는 라텍스 콘돔 사용에 동의해야 합니다. 성공적으로 정관절제술을 받았더라도 IP 중단 후 최소 12주 동안(다중 용량 PK 데이터에 근거한 luspatercept의 평균 말단 t1/2의 약 5배)
- 참된 금욕은 참가자가 선호하고 일상적인 생활 방식과 일치할 때 허용됩니다. [주기적 금욕(예: 달력, 배란, 증상체온, 배란 후 방법) 및 금단은 허용되는 피임 방법이 아닙니다.] ** 단독으로 또는 조합하여 연구 과정 전체에서 일관되고 정확하게 사용했을 때 진주 지수 실패율이 연간 1% 미만인 매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의합니다. 이러한 방법에는 다음이 포함됩니다. 복합(에스트로겐 및 프로게스테론/프로게스틴 함유) 호르몬 피임법: 경구; 질내; 경피; 배란 억제와 관련된 프로게스토겐/프로게스틴 단독 호르몬 피임: 경구; 주사 가능한 호르몬 피임법; 이식 가능한 호르몬 피임; 자궁 내 장치(IUD) 배치 자궁 내 호르몬 방출 시스템(IUS) 배치; 양측 난관 폐색; 정관 수술 파트너; 성적 금욕.
제외 기준:
다음 중 하나라도 존재하면 참가자가 연구 등록에서 제외됩니다.
- 참가자는 참가자가 연구에 참여하는 데 방해가 되는 심각한 의학적 상태, 실험실 이상 또는 정신 질환이 있습니다.
- 참가자는 연구에 참여하는 경우 참가자를 허용할 수 없는 위험에 처하게 하는 실험실 이상 존재를 포함하는 모든 조건을 가지고 있습니다.
- 참가자는 연구에서 데이터를 해석하는 능력을 교란시키는 조건을 가지고 있습니다.
- 참가자는 헤모글로빈 S/β-지중해빈혈 또는 알파(α)-지중해빈혈(예: 헤모글로빈 H) 진단을 받았습니다. α-지중해빈혈과 결합된 β-지중해빈혈은 허용됩니다.
참가자는 충분한 민감도의 양성 HCF-리보핵산(RNS) 검사로 입증된 활동성 C형 간염(HCV) 감염 또는 활동성 감염성 B형 간염(B형 간염 표면 항원(HBsAG) 및/또는 B형 간염 바이러스(HBV)-데옥시리보핵산(DNA) 양성 또는 알려진 양성 인간 면역결핍 바이러스(HIV).
참고: 항바이러스 요법을 받는 참가자는 ICF/IAF 서명 전 3개월 간격으로 2회의 HCV-RNA 검사 음성을 받아야 합니다.
- 참가자는 등록 전 28일 이하에 중증 감염이 있습니다. 또한 이전 SARS-CoV-2 감염의 경우 증상이 완전히 해결되어야 하며 임상 시험 의사와 상의한 조사자 평가에 따라 참가자를 조사 치료를 받을 위험이 더 높은 후유증이 없어야 합니다. .
- 참가자는 스크리닝 ≤ 28일 전에 COVID-19 생백신을 받았습니다.
- 참가자는 등록 전 ≤ 24주 동안 의료 개입이 필요한 심부 정맥 혈전증(DVT), 뇌졸중 또는 기타 혈전색전증 사건(들)(막힌 유치 카테터 제외)이 있습니다.
- 참가자는 등록 전 ≤ 28일 동안 만성 항응고제 요법을 받았습니다(수술 또는 고위험 절차의 예방에 사용되는 항응고제 요법과 표재성 정맥 혈전증[SVT]에 대한 저분자량[LMW] 헤파린 및 만성 아스피린은 허용됨).
- 참가자는 혈소판 수가 > 1000 x 109/L입니다.
- 참가자는 단기(예: 고삼투압 또는 케톤산증 위기) 및/또는 당뇨병성 심혈관 합병증(예: 뇌졸중 또는 심근경색)의 병력으로 정의된 등록 전 24주 이내에 당뇨병을 잘 조절하지 못했습니다.
- 참가자는 등록 전 ≤ 28일 동안 다른 연구 약물 또는 장치로 치료를 받았습니다.
- 참가자는 이전에 소타터셉트(ACE-011) 또는 루스파터셉트(ACE-536)에 노출되었습니다.
- 참가자가 HSCT 또는 유전자 치료를 받았거나 받을 예정입니다.
- 참가자는 등록 전 24주 이하 동안 적혈구 생성 자극제(ESA)를 사용했습니다.
- 철 킬레이트 요법(ICT)의 참여자 사용, 등록 전 ≤ 8주 전에 시작된 경우(치료 전 또는 치료 중 > 8주에 시작된 경우 허용됨).
- 등록 전 ≤ 24주 동안 참가자가 하이드록시우레아 치료를 사용했습니다.
- 참가자는 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성입니다.
- 참가자는 조절되지 않는 고혈압이 있습니다. 이 프로토콜의 조절된 고혈압은 NCI CTCAE 버전 5.0에 따라 1등급 이하로 간주됩니다.
참가자는 다음을 포함하여 심각한 장기 손상이 있습니다.
- 증상이 있는 비장 비대
- 알라닌 아미노전이효소(ALT)/아스파르테이트 아미노전이효소(AST)가 있는 간 질환 > 연령에 대한 정상 상한치(ULN)의 3배
- 심장 질환, New York Heart Association(NYHA) 분류 3 이상으로 분류된 심부전 또는 치료가 필요한 심각한 부정맥 또는 등록 후 6년 이내에 최근 발생한 심근 경색
- 임상적으로 중요한 폐 섬유증 또는 폐 고혈압을 포함한 폐 질환
신부전은 다음과 같이 정의됩니다.
- 질병 통제 센터(Centers for Disease Control)에서 발표한 어린이 키 및 키 데이터를 활용하여 GFR을 추정하기 위한 Schwartz 공식에서 파생된 임계값을 기반으로 하는 연령/성별 기반 혈청 크레아티닌
- 참여자는 NCI CTCAE 버전 5.0에 따라 단백뇨 ≥ 등급 3을 가집니다.
- 등록 전 ≤ 12주 동안 만성 전신성 글루코코르티코이드를 사용하는 참여자(부신 기능 부전을 위한 생리적 대체 요법이 허용됨). 1일 글루코코르티코이드 치료(예: 수혈 반응의 예방 또는 치료)는 허용됩니다.
- 참가자가 등록 전 ≤ 12주 전에 대수술을 받았습니다(참가자는 등록 전에 이전 수술에서 완전히 회복해야 함).
- 참가자는 IP의 재조합 단백질 또는 부형제에 심각한 알레르기 또는 아나필락시스 반응 또는 과민 반응의 병력이 있습니다(IB 참조).
- 등록 전 ≤ 28일 동안 세포독성제, 면역억제제(즉, 항갑상선 글로불린(ATG) 또는 사이클로스포린)의 참여자 사용.
참가자는 다음을 제외하고 악성 병력이 있습니다.
- 치료적으로 절제된 비흑색종 피부암.
- 근치적으로 치료된 자궁경부암.
- 연구자의 의견으로는 알려진 활동성 질병이 없는 기타 고형 종양.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 코호트 1: TD 용량 증량 코호트: 12세 ~ 18세 미만 루스파터셉트 0.75mg/kg
|
특정일의 특정 복용량
다른 이름들:
|
|
실험적: 코호트 2: TD 용량 증량 코호트: 12세 ~ 18세 미만: 루스파터셉트 1.0mg/kg
|
특정일의 특정 복용량
다른 이름들:
|
|
실험적: 코호트 3: TD 용량 확장 코호트: 12세 ~ 18세 미만 루스파터셉트 1.0 mg/kg
|
특정일의 특정 복용량
다른 이름들:
|
|
실험적: 코호트 4: TD 용량 증량 코호트: 6 ~ < 12세 Luspatercept 1.0 mg/kg
|
특정일의 특정 복용량
다른 이름들:
|
|
실험적: 코호트 5: TD 용량 증량 코호트: 6~12세 미만 루스파터셉트 1.2 mg/kg
|
특정일의 특정 복용량
다른 이름들:
|
|
실험적: 코호트 6: NTD 용량 확인 코호트: 12세 ~ 18세 미만 루스파터셉트 1.0mg/kg
|
특정일의 특정 복용량
다른 이름들:
|
|
실험적: 코호트 7: NTD 용량 확장 코호트: NTD 12~18세 미만
|
특정일의 특정 복용량
다른 이름들:
|
|
실험적: 코호트 8: NTD 용량 증량 코호트: 6 ~ < 12세 Luspatercept 1.0 mg/kg
|
특정일의 특정 복용량
다른 이름들:
|
|
실험적: 코호트 9: NTD 용량 증량 코호트: 6 ~ < 12세 Luspatercept 1.2 mg/kg
|
특정일의 특정 복용량
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
약동학 - Cmax
기간: 주기 1 치료 기간 1일부터 최대 1년까지의 시간
|
약물의 최대 혈청 농도
|
주기 1 치료 기간 1일부터 최대 1년까지의 시간
|
|
약동학 - AUC
기간: 주기 1 치료 기간 1일부터 최대 1년까지의 시간
|
곡선 아래 면적
|
주기 1 치료 기간 1일부터 최대 1년까지의 시간
|
|
약동학(PK) - t1/2
기간: 주기 1 치료 기간 1일부터 최대 1년까지의 시간
|
반감기
|
주기 1 치료 기간 1일부터 최대 1년까지의 시간
|
|
약동학(PK) - CL/F
기간: 주기 1 치료 기간 1일부터 최대 1년까지의 시간
|
명백한 구강 클리어런스
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주기 1 치료 기간 1일부터 최대 1년까지의 시간
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약동학(PK) - Vd/F
기간: 주기 1 치료 기간 1일부터 최대 1년까지의 시간
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겉보기 분포량
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주기 1 치료 기간 1일부터 최대 1년까지의 시간
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권장 복용량(RD) 결정
기간: 주기 1부터 주기 2 전날까지 두 번째 치료 주기를 받지 않는 경우 1일차 또는 연구 22일차
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수혈 의존성 B-지중해빈혈 또는 비수혈 의존성 β-지중해빈혈이 있는 소아 참가자에게 안전하고 내약성이 있는 루스파터셉트의 권장 용량을 결정합니다.
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주기 1부터 주기 2 전날까지 두 번째 치료 주기를 받지 않는 경우 1일차 또는 연구 22일차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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면역원성
기간: 주기 1 치료 기간 1일부터 최대 1년까지의 시간
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항약물 항체 빈도(ADA)
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주기 1 치료 기간 1일부터 최대 1년까지의 시간
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안전성 - 부작용 발생률(AE)
기간: 등록부터 연구 치료제의 마지막 투여 후 최소 9주까지
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AE는 연구 과정 동안 참가자에게 나타나거나 악화될 수 있는 유해하거나 의도하지 않았거나 의도하지 않은 의학적 사건입니다.
병인에 관계없이 실험실 테스트 값을 포함하여 새로운 병발 질환, 악화되는 병발 질환, 부상 또는 참가자 건강의 부수적 손상일 수 있습니다.
모든 악화(즉, 기존 상태의 빈도 또는 강도의 임상적으로 유의미한 불리한 변화)는 AE로 간주되어야 합니다.
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등록부터 연구 치료제의 마지막 투여 후 최소 9주까지
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철 킬레이트 요법(ICT)의 평균 1일 용량의 기준선 대비 평균 변화
기간: 등록 12주 전; 치료기간 및 장기치료기간을 포함한 치료종료시까지 - 최대 5년
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연속 변수로 기준선에서 변경
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등록 12주 전; 치료기간 및 장기치료기간을 포함한 치료종료시까지 - 최대 5년
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기준선에서 혈청 페리틴의 평균 변화
기간: 등록 12주 전; 치료기간 및 장기치료기간을 포함한 치료종료시까지 - 최대 5년
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연속 변수로 기준선에서 변경
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등록 12주 전; 치료기간 및 장기치료기간을 포함한 치료종료시까지 - 최대 5년
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수혈 의존성 베타 지중해빈혈 참가자의 적혈구(RBC) 수혈 부담의 평균 변화
기간: 등록 12주 전; 치료 기간 및 장기 치료 기간을 포함한 치료 종료까지 - 최대 5년
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기준선에서 연속변수로 변경
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등록 12주 전; 치료 기간 및 장기 치료 기간을 포함한 치료 종료까지 - 최대 5년
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비수혈 의존성 β-지중해빈혈 참가자의 헤모글로빈 수치의 평균 변화
기간: 등록 12주 전; 치료 기간 및 장기 치료 기간을 포함한 치료 종료까지 - 최대 5년
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기준선에서 연속변수로 변경
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등록 12주 전; 치료 기간 및 장기 치료 기간을 포함한 치료 종료까지 - 최대 5년
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ACE-536-B-THAL-004
- 2022-502499-22-00 (기타 식별자: EU CTR)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
데이터 공유 정책 및 데이터 요청 프로세스와 관련된 정보는 다음 링크에서 확인할 수 있습니다.
https://www.celgene.com/research-development/clinical-trials/clinical-trials-data-sharing/
IPD 공유 기간
IPD 공유 액세스 기준
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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