Исследование безопасности и фармакокинетики луспатерцепта (ACE-536) у детей-участников, которым требуются регулярные переливания эритроцитов из-за бета-(β)-талассемии.
Исследование фазы 2а по оценке безопасности и фармакокинетики луспатерцепта (ACE-536) у детей, которым требуются регулярные переливания эритроцитов из-за бета-(β)-талассемии
Это исследование фазы 2а для оценки безопасности и фармакокинетики (ФК) луспатерцепта у детей, которым требуются регулярные переливания эритроцитарной массы из-за β-талассемии.
Исследование будет состоять из 2 частей: Часть A будет проводиться с участием подростков в возрасте от 12 до <18 лет с двумя когортами повышения дозы по 6 участников в каждой, за которыми следует когорта с увеличением дозы из 30 участников. Часть B начнется после обзора безопасности участников, завершивших не менее одного года лечения в части A, и будет включать участников в возрасте от 6 до <12 лет с двумя когортами повышения дозы по 6 участников в каждой.
По завершении периода лечения участникам любой когорты, которые получают пользу от исследуемого лечения, будет предложена возможность продолжить лечение луспатерцептом в течение периода длительного лечения на срок до 5 лет с момента получения первой дозы (цикл 1, день 1). .
Участники, прекратившие прием исследуемого препарата в любое время, будут продолжать период наблюдения после лечения в течение не менее 5 лет с момента получения первой дозы луспатерцепта (цикл 1, день 1) или 3 лет с момента приема последней дозы, в зависимости от того, что наступит позже, или до тех пор, пока они не прекратят прием. согласие/согласие, потеряны для последующего наблюдения или окончания судебного разбирательства, в зависимости от того, что наступит раньше.
Обзор исследования
Подробное описание
Это исследование фазы 2а для оценки безопасности и фармакокинетики (ФК) луспатерцепта у детей, которым требуются регулярные переливания эритроцитарной массы (эритроцитов) из-за β-талассемии, и для определения рекомендуемой дозы (РД).
Первичными конечными точками являются определение параметров RD и PK (включая Cmax, AUC, t1/2, CL/F и Vd/F).
Вторичные конечные точки включают безопасность луспатерцепта у детей, иммуногенность (частота антилекарственных антител) луспатерцепта, среднее изменение трансфузионной нагрузки эритроцитов, среднее изменение уровня гемоглобина, среднее изменение средней суточной дозы железохелатирующей терапии (ICT) по сравнению с исходным уровнем. ) и среднее изменение сывороточного ферритина по сравнению с исходным уровнем.
Исследование будет состоять из следующих периодов:
- Отборочный/вводный период
- Период лечения
- Длительный период лечения
- Период наблюдения после лечения
Процедуры скрининга участников будут проводиться в период скрининга/вводного периода, в течение 12 недель до начала исследуемого лечения. Участники, отвечающие критериям участия в исследовании, будут включены в период лечения.
Исследование будет проводиться поэтапно, в порядке убывания возраста, с двумя частями, как описано ниже.
Часть А
Участники-подростки в возрасте от 12 до < 18 лет: Луспатерцепт 0,75 будет зачислен, как указано ниже:
Часть A. Фаза повышения дозы
Часть A, фаза повышения дозы, исследует до 2 уровней доз луспатерцепта, 0,75 мг/кг и 1,0 мг/кг, чтобы оценить безопасность и переносимость луспатерцепта в этой возрастной группе и определить RD, который будет использоваться для фазы расширения части A:
- Группа 1: 6 участников-подростков в возрасте от 12 до < 18 лет, получавших луспатерцепт в дозе 0,75 мг/кг подкожно (п/к) один раз в 21 день (до 4 циклов в период лечения).
- Когорта 2: 6 подростков в возрасте от 12 до < 18 лет, получавших луспатерцепт в дозе 1,0 мг/кг подкожно один раз в 21 день (до 4 циклов в период лечения).
Часть A Фаза расширения
• Когорта 3 — Расширенная когорта: 30 участников-подростков (в возрасте от 12 до < 18 лет), получавших луспатерцепт в РД на срок до 12 месяцев в период лечения.
Дети в возрасте от 6 до 12 лет будут зачислены в часть B, как указано ниже:
Часть B. Фаза повышения дозы исследует 2 уровня доз луспатерцепта, 1,0 мг/кг и 1,25 мг/кг, для оценки безопасности и переносимости луспатерцепта в этой возрастной группе и определения RD.
- Группа 4: 6 участников (в возрасте от 6 до 12 лет), получавших лупатерцепт в дозе 1,0 мг/кг подкожно один раз в 21 день (до 4 циклов в период лечения).
- Группа 5: 6 участников (в возрасте от 6 до 12 лет), получавших луспатерцепт в дозе 1,25 мг/кг подкожно один раз в 21 день (до 4 циклов в период лечения).
В течение периода лечения как фазы повышения дозы части А, так и фазы повышения дозы части В, после того как все 6 участников в когорте повышения дозы завершили первый цикл (22-й день исследования), группа проверки дозы (DRT) рассмотрит все доступные данные о безопасности, включая дозолимитирующую токсичность (DLT), нежелательные явления (AE), серьезные нежелательные явления (SAE) и лабораторные результаты (включая гематологию и биохимию), сообщаемые во время цикла 1 каждого уровня дозы.
DLT, используя текущую активную версию Общих терминологических критериев нежелательных явлений (CTCAE) Национального института рака (NCI) версии 5.0, определяется как любая из следующих токсичностей при любом уровне дозы, возникающая в течение 21 дня после первой введенной дозы:
- Связанное с лечением SAE ≥ 3 степени
- Связанные с лечением негематологические НЯ ≥ 3 степени
- Связанные с лечением гематологические НЯ ≥ 4 степени
DRT даст рекомендацию относительно того, следует ли регистрировать следующую когорту на следующем запланированном уровне дозы, частично на основе следующих критериев:
- Если DLT возникает у ≤ 1 участника (из 6) в когорте в течение 21 дня после начальной дозы luspatercept, следующий запланированный уровень дозы может быть продолжен;
- Если DLT возникает у ≥ 2 участников (из 6) в когорте в течение 21 дня после начальной дозы luspatercept, следующий запланированный уровень дозы не следует применять;
- Если повышение уровня гемоглобина ≥ 2,0 г/дл (подтвержденное центральной лабораторией после первоначального введения исследуемого препарата и не связанное с переливанием эритроцитов) происходит у ≥ 2 участников (из 6) в когорте, решение о переходе к следующей запланированной дозе уровень должен быть оценен DRT.
Планируется, что по крайней мере 6 участников, отвечающих критериям набора для определения дозы (DDS), будут включены в группу повышения дозы, до 2 групп в каждой возрастной группе. При рассмотрении до 42 возрастных групп в DDS должно быть включено в общей сложности до 24 участников.
Чтобы свести к минимуму риск для безопасности участников, будет доступна наилучшая поддерживающая терапия, включая переливание эритроцитов, препараты, хелатирующие железо, использование антибиотикотерапии, противовирусной и противогрибковой терапии и/или пищевую поддержку по мере необходимости.
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: First line of the email MUST contain NCT # and Site #.
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: BMS Clinical Trials Contact Center www.BMSClinicalTrials.com
- Номер телефона: 855-907-3286
- Электронная почта: Clinical.Trials@bms.com
Места учебы
-
-
-
Essen, Германия, 45147
- Рекрутинг
- Universitätsklinikum Essen
-
Контакт:
- Carmen Aramayo-Singelmann, Site 102
-
Ulm, Германия, 89081
- Рекрутинг
- Universitätsklinikum Ulm
-
Контакт:
- Holger Cario, Site 101
- Номер телефона: +4973150027776
-
-
-
-
-
Athens, Греция, 115 27
- Рекрутинг
- General Children's Hospital "Agia Sophia"
-
Контакт:
- Antonis Kattamis, Site 201
- Номер телефона: +302107467772 0(000)
-
-
-
-
-
Kolkata, Индия, 700094
- Отозван
- Local Institution - 803
-
Vellore, Индия, 632004
- Рекрутинг
- Christian Medical College & Hospital
-
Контакт:
- Aby Abraham, Site 804
-
-
Andhra Pradesh
-
Hyderabad, Andhra Pradesh, Индия, 500052
- Рекрутинг
- Kamala Hospital and Research Center
-
Контакт:
- Suman Jain, Site 801
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, Индия, 400022
- Рекрутинг
- MCGM - Comprehensive Thalassemia Care, Pediatric Hematology-Oncology & BMT Centre, Borivali (E)
-
Контакт:
- Mamta V Manglani, Site 800
-
Nagpur, Maharashtra, Индия, 440001
- Рекрутинг
- Kingsway Hospitals
-
Контакт:
- Riya Ballikar, Site 805
-
-
Uttar Pradesh
-
Noida, Uttar Pradesh, Индия, 201303
- Рекрутинг
- Post Graduate Institute of Child Health
-
Контакт:
- Dr. Nita Radhakrishnan, Site 802
- Номер телефона: 91-9999041524
-
-
-
-
-
Genoa, Италия, 16128
- Рекрутинг
- Ente Ospedaliero Ospedali Galliera - Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite
-
Контакт:
- Manuela Balocco, Site 303
- Номер телефона: +390105634557
-
Naples, Италия, 80131
- Рекрутинг
- AOU dell'Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
-
Контакт:
- Silverio Perrotta, Site 302
- Номер телефона: +0390815665421 0 000
-
Orbassano, Италия, 10043
- Рекрутинг
- Azienda Ospedaliero Universitaria S. Luigi Gonzaga
-
Контакт:
- Giovanni Battista Ferrero, Site 301
-
-
Roma
-
Rome, Roma, Италия, 00165
- Рекрутинг
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu Irccs
-
Контакт:
- Franco Locatelli, Site 304
- Номер телефона: 390668593697
-
-
-
-
-
Guangzhou, Китай, 510120
- Рекрутинг
- Sun Yat-Sen Memorial Hospital, Sun Yat-Sen University
-
Контакт:
- Jian-Pei Fang, Site 901
- Номер телефона: +862081332199
-
Nanning, Китай, 530021
- Рекрутинг
- The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
-
Контакт:
- Yongrong Lai, Site 906
- Номер телефона: +07715356746
-
-
GX
-
Nanning, GX, Китай, 530021
- Рекрутинг
- People's Liberation Army The 923rd Hospital
-
Контакт:
- Xiaolin Yin, Site 904
- Номер телефона: +8613321717899
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Китай, 510515
- Рекрутинг
- Southern medical university Nanfang hospital
-
Контакт:
- Xiaoqin Feng, Site 902
-
Shenzhen, Guangdong, Китай, 518028
- Рекрутинг
- Shenzhen Second People's Hospital
-
Контакт:
- Xin Du, Site 905
- Номер телефона: 13602523722
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Китай, 610041
- Рекрутинг
- West China Hospital - Sichuan University
-
Контакт:
- Ju Gao, Site 903
-
-
-
-
-
Beirut, Ливан
- Отозван
- Local Institution - 700
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
- Завершенный
- Local Institution - 601
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10065-4870
- Рекрутинг
- New York Presbyterian Hospital
-
Контакт:
- Sujit Sheth, Site 602
- Номер телефона: 212-746-3400
-
-
-
-
-
Bangkok, Таиланд, 10330
- Рекрутинг
- Chulalongkorn University Faculty of Medicine - King Chulalongkorn Memorial Hospital
-
Контакт:
- Darintr Sosothikul, Site 503
-
Bangkok, Таиланд, 10700
- Рекрутинг
- Siriraj Hospital Mahidol University
-
Контакт:
- Vip Viprakasit, Site 501
- Номер телефона: 6624122113
-
Phyathai, Таиланд, 10400
- Рекрутинг
- Ramathibodi Hospital, Mahidol University
-
Контакт:
- Duantida Songdej, Site 502
-
-
-
-
-
Izmir, Турция (Туркие), 35100
- Завершенный
- Local Institution - 401
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
Для включения в исследование участники должны соответствовать следующим критериям:
- Участнику должно быть от 6 до 18 лет на момент подписания формы информированного согласия (ICF)/формы информированного согласия (IAF).
- Участник (и, если применимо, родитель/законный представитель) должен понять и добровольно подписать ICF/IAF до проведения любых оценок/процедур, связанных с исследованием.
- Участник (и, если применимо, родитель/законный представитель) желает и может соблюдать график учебных визитов и другие требования протокола.
- Участник должен иметь документально подтвержденный диагноз β-талассемии или гемоглобина/β-талассемии.
Участнику регулярно переливают кровь, что определяется как: ≥ 4 переливаний эритроцитарной массы за 24 недели до включения в исследование без периода без переливания ≥ 42 дней в течение этого периода.
Примечание. Для целей исследования переливания, проводимые в течение 2 или 3 дней подряд, рассматриваются как часть одного случая переливания. Участник должен иметь историю регулярных переливаний не менее 2 лет.
- Участник имеет показатель состояния работоспособности по Карновски (возраст ≥16 лет) или Лански (возраст <16 лет) ≥ 50 при скрининге.
- Дети женского пола детородного возраста (FCCP), женщины детородного возраста (FCBP) и участники мужского пола, достигшие половой зрелости (и, когда применимо, родитель/законный представитель), должны согласиться пройти одобренное врачом репродуктивное обучение и обсудить побочные эффекты Изучайте терапию репродукции.
Дети женского пола детородного возраста, определяемые как женщины, достигшие менархе и/или развития груди на стадии Таннера 2 или выше и не подвергавшиеся гистерэктомии или двусторонней овариэктомии, и женщины детородного возраста (FCBP), определяемые как половозрелые женщины, достигшие менархе в какой-то момент, если у вас не было гистерэктомии или двусторонней овариэктомии и у вас не было естественной постменопаузы в течение как минимум 24 месяцев подряд (т. е. у вас были менструации в любое время в течение предшествующих 24 месяцев подряд), должны соответствовать следующим условиям (Примечание: Вторичная аменорея по любой причине не исключает возможности деторождения):
- Тесты сыворотки на беременность под медицинским наблюдением с чувствительностью не менее 25 мМЕ / мл должны проводиться у детей женского пола детородного возраста (FCCP) / женщин детородного возраста (FCBP), включая тех, кто придерживается полного воздержания. Дети женского пола детородного возраста/женщины детородного возраста (FCBP) должны иметь 2 отрицательных теста на беременность, подтвержденных исследователем, до начала исследуемой терапии. Дети женского пола детородного возраста/женщины детородного возраста (FCBP) должны согласиться на постоянное тестирование на беременность в ходе исследования, после окончания исследуемого лечения и в конце исследования.
- Участники-женщины должны, в зависимости от возраста и по усмотрению исследователя участка, либо принять на себя обязательство по настоящему воздержанию* от гетеросексуальных контактов (что должно пересматриваться ежемесячно), либо согласиться на использование и быть в состоянии соблюдать эффективные* * контрацепция без перерыва, за 28 дней до начала IP, во время исследуемой терапии (включая перерывы в приеме) и в течение 12 недель (примерно в 5 раз выше среднего конечного t1/2 luspatercept на основе данных фармакокинетики многократных доз) после прекращения исследования терапия.
Участники мужского пола, в зависимости от возраста и на усмотрение врача-исследователя:
Должен практиковать истинное воздержание* (которое должно пересматриваться ежемесячно) или согласиться на использование синтетического или латексного презерватива во время полового контакта с беременной женщиной или девочкой детородного возраста (FCCP)/FCBP во время участия в исследовании, во время перерывы между дозами и в течение как минимум 12 недель (примерно в 5 раз больше среднего конечного t1/2 луспатерцепта на основе данных фармакокинетики многократных доз) после прекращения внутрибрюшинного введения, даже если он перенес успешную вазэктомию
- Истинное воздержание допустимо, если оно соответствует предпочтительному и обычному образу жизни участника. [Периодическое воздержание (например, календарный, овуляционный, симптотермальный, постовуляционный методы) и абстиненция не являются приемлемыми методами контрацепции.] ** Согласие использовать высокоэффективные методы контрацепции, которые по отдельности или в комбинации приводят к частоте неудач индекса Перла менее 1% в год при последовательном и правильном использовании на протяжении всего исследования. К таким методам относятся: Комбинированная (эстроген- и прогестерон/содержащая прогестин) гормональная контрацепция: Перорально; интравагинальный; трансдермальный; Прогестоген/только прогестин гормональная контрацепция, связанная с ингибированием овуляции: перорально; Инъекционная гормональная контрацепция; Имплантируемая гормональная контрацепция; Установка внутриматочной спирали (ВМС); Установка внутриматочной гормон-рилизинг-системы (ВМС); Двусторонняя трубная окклюзия; Вазэктомированный партнер; Половое воздержание.
Критерий исключения:
Наличие любого из следующего исключает участника из зачисления в исследование:
- У участника есть какое-либо серьезное заболевание, отклонения в лабораторных показателях или психическое заболевание, которые не позволяют участнику участвовать в исследовании.
- У участника есть какие-либо заболевания, включая наличие отклонений в лабораторных показателях, которые подвергают участника неприемлемому риску, если он/она будет участвовать в исследовании.
- У участника есть какие-либо заболевания, которые мешают способности интерпретировать данные исследования.
- У участника диагностирована гемоглобин S/β-талассемия или альфа (α)-талассемия (например, гемоглобин H); Допускается сочетание β-талассемии с α-талассемией.
У участника имеется активная инфекция гепатита С (HCV), о чем свидетельствует положительный тест HCF-рибонуклеиновой кислоты (RNS) достаточной чувствительности, или активный инфекционный гепатит B (о чем свидетельствует наличие поверхностного антигена гепатита B (HBsAG) и/или вирус гепатита В (HBV)-дезоксирибонуклеиновая кислота (ДНК) положительный или известный положительный вирус иммунодефицита человека (ВИЧ).
Примечание. Участники, получающие противовирусную терапию, должны пройти 2 отрицательных теста на РНК ВГС с интервалом в 3 месяца до подписи ICF/IAF, т. е. один тест в конце противовирусной терапии и второй тест через 3 месяца после первого теста.
- У участника была тяжелая инфекция ≤ 28 дней до регистрации. Кроме того, в случае предшествующей инфекции SARS-CoV-2 симптомы должны быть полностью устранены, и на основании оценки исследователя после консультации с врачом, проводящим клиническое исследование, нет никаких последствий, которые подвергали бы участнику более высокому риску получения исследуемого лечения. .
- Участник получил живую вакцину против COVID-19 ≤ 28 дней до скрининга.
- У участника тромбоз глубоких вен (ТГВ), инсульт или другое тромбоэмболическое событие (я) (за исключением закупорки постоянного катетера), требующее медицинского вмешательства ≤ 24 недель до регистрации.
- Участник проходил хроническую антикоагулянтную терапию ≤ 28 дней до регистрации (разрешены антикоагулянтная терапия, используемая для профилактики хирургических операций или процедур высокого риска, а также низкомолекулярный [НМ] гепарин для тромбоза поверхностных вен [СВТ] и хронический аспирин).
- У участника количество тромбоцитов > 1000 x 109/л.
- У участника был плохо контролируемый сахарный диабет в течение 24 недель до включения в исследование, что определялось краткосрочным (например, гиперосмолярный или кетоацидотический криз) и/или сердечно-сосудистыми осложнениями диабета в анамнезе (например, инсульт или инфаркт миокарда).
- Участник проходил курс лечения другим исследуемым препаратом или устройством за ≤ 28 дней до регистрации.
- Участник ранее подвергался воздействию сотатерцепта (ACE-011) или луспатерцепта (ACE-536).
- Участник перенес или запланирован на ТГСК или генную терапию
- Участник использовал стимулятор эритропоэза (ESA) ≤ 24 недель до регистрации.
- Использование участником железохелаторной терапии (ICT), если она начата ≤ 8 недель до регистрации (разрешена, если она начата > 8 недель до или во время лечения).
- Использование участником лечения гидроксимочевиной ≤ 24 недель до зачисления.
- Участница беременна или кормит грудью.
- У участника неконтролируемая гипертензия. Контролируемая гипертензия для этого протокола считается ≤ степени 1 в соответствии с версией 5.0 NCI CTCAE.
У участника серьезное повреждение органов, в том числе:
- Симптоматическая спленомегалия
- Болезнь печени с аланинаминотрансферазой (АЛТ)/аспартатаминотрансферазой (АСТ) > 3-кратного превышения верхней границы нормы (ВГН) для данного возраста
- Заболевание сердца, сердечная недостаточность по классификации 3 или выше по классификации Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA), или выраженная аритмия, требующая лечения, или недавно перенесенный инфаркт миокарда в течение 6 лет после регистрации
- Заболевание легких, включая легочный фиброз или легочную гипертензию, которые являются клинически значимыми
Почечная недостаточность определяется как:
- Креатинин сыворотки в зависимости от возраста/пола на основе порогового значения, полученного из формулы Шварца для оценки СКФ с использованием данных о росте и росте ребенка, опубликованных Центрами по контролю за заболеваниями.
- У участника протеинурия ≥ 3 степени в соответствии с NCI CTCAE версии 5.0.
- Участие в длительном применении системных глюкокортикоидов ≤ 12 недель до включения в исследование (разрешена физиологическая заместительная терапия надпочечниковой недостаточности). Допускается однодневное лечение глюкокортикоидами (например, для профилактики или лечения трансфузионных реакций).
- Участник перенес серьезную операцию ≤ 12 недель до регистрации (участники должны полностью восстановиться после любой предыдущей операции до регистрации).
- У участника в анамнезе были тяжелые аллергические или анафилактические реакции или гиперчувствительность к рекомбинантным белкам или вспомогательным веществам в IP (см. IB).
- Использование участником цитотоксических агентов, иммунодепрессантов ≤ 28 дней до зачисления (например, антитимоцитарного глобулина (АТГ) или циклоспорина).
У участника в анамнезе злокачественные новообразования, за исключением:
- Хирургически удаленный немеланомный рак кожи.
- Терапевтически леченная карцинома шейки матки in situ.
- Другая солидная опухоль с неизвестным активным заболеванием, по мнению исследователя.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Когорта 1: TD Когорта с увеличением дозы: от 12 до < 18 лет Луспатерцепт 0,75 мг/кг
|
Указанная доза в определенные дни
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Когорта 2: TD Когорта с увеличением дозы: от 12 до < 18 лет: Луспатерцепт 1,0 мг/кг.
|
Указанная доза в определенные дни
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Когорта 3: Когорта с увеличением дозы TD: от 12 до <18 лет Луспатерцепт 1,0 мг/кг
|
Указанная доза в определенные дни
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Когорта 4: TD Когорта с увеличением дозы: от 6 до < 12 лет Луспатерцепт 1,0 мг/кг
|
Указанная доза в определенные дни
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Когорта 5: TD Когорта с увеличением дозы: от 6 до <12 лет Луспатерцепт 1,2 мг/кг
|
Указанная доза в определенные дни
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Когорта 6: Подтверждение дозы NTD Когорта: от 12 до < 18 лет Луспатерцепт 1,0 мг/кг
|
Указанная доза в определенные дни
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Когорта 7: Группа увеличения дозы NTD: от NTD от 12 до <18 лет
|
Указанная доза в определенные дни
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Когорта 8: Группа повышения дозы ЗНТ: от 6 до < 12 лет Луспатерцепт 1,0 мг/кг
|
Указанная доза в определенные дни
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Группа 9: Группа повышения дозы ЗНТ: от 6 до < 12 лет Луспатерцепт 1,2 мг/кг
|
Указанная доза в определенные дни
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Фармакокинетика - Cmax
Временное ограничение: Время от 1-го цикла до 1-го дня периода лечения до максимум 1 года
|
Максимальная концентрация препарата в сыворотке
|
Время от 1-го цикла до 1-го дня периода лечения до максимум 1 года
|
|
Фармакокинетика - AUC
Временное ограничение: Время от 1-го цикла до 1-го дня периода лечения до максимум 1 года
|
Площадь под кривой
|
Время от 1-го цикла до 1-го дня периода лечения до максимум 1 года
|
|
Фармакокинетика (ПК) - t1/2
Временное ограничение: Время от 1-го цикла до 1-го дня периода лечения до максимум 1 года
|
Период полураспада
|
Время от 1-го цикла до 1-го дня периода лечения до максимум 1 года
|
|
Фармакокинетика (ПК) - CL/F
Временное ограничение: Время от 1-го цикла до 1-го дня периода лечения до максимум 1 года
|
Видимый оральный клиренс
|
Время от 1-го цикла до 1-го дня периода лечения до максимум 1 года
|
|
Фармакокинетика (ПК) - Vd/F
Временное ограничение: Время от 1-го цикла до 1-го дня периода лечения до максимум 1 года
|
Видимый объем распределения
|
Время от 1-го цикла до 1-го дня периода лечения до максимум 1 года
|
|
Определение рекомендуемой дозы (RD
Временное ограничение: Цикл 1 до дня, предшествующего циклу 2. День 1 или день исследования 22, если не проводится второй цикл лечения.
|
Определите рекомендуемую дозу луспатерцепта, которая является безопасной и переносимой для педиатрических участников с трансфузионно-зависимой B-талассемией или нетрансфузионно-зависимой β-талассемией.
|
Цикл 1 до дня, предшествующего циклу 2. День 1 или день исследования 22, если не проводится второй цикл лечения.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Иммуногенность
Временное ограничение: Время от 1-го цикла до 1-го дня периода лечения до максимум 1 года
|
Частота антилекарственных антител (АДА)
|
Время от 1-го цикла до 1-го дня периода лечения до максимум 1 года
|
|
Безопасность — частота нежелательных явлений (НЯ)
Временное ограничение: С момента регистрации и до истечения не менее 9 недель после последней дозы исследуемого препарата
|
НЯ — это любое вредное, непреднамеренное или неблагоприятное медицинское явление, которое может проявиться или ухудшиться у участника в ходе исследования.
Это может быть новое интеркуррентное заболевание, ухудшение сопутствующего заболевания, травма или любое сопутствующее ухудшение здоровья участника, включая показатели лабораторных исследований, независимо от этиологии.
Любое ухудшение (т. е. любое клинически значимое неблагоприятное изменение частоты или интенсивности ранее существовавшего состояния) следует рассматривать как НЯ.
|
С момента регистрации и до истечения не менее 9 недель после последней дозы исследуемого препарата
|
|
Среднее изменение средней суточной дозы железохелатирующей терапии (ICT) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: За 12 недель до зачисления; Период лечения и до конца лечения, включая длительный период лечения - до 5 лет
|
Изменение от исходного уровня как непрерывная переменная
|
За 12 недель до зачисления; Период лечения и до конца лечения, включая длительный период лечения - до 5 лет
|
|
Среднее изменение сывороточного ферритина по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: За 12 недель до зачисления; Период лечения и до конца лечения, включая длительный период лечения - до 5 лет
|
Изменение от исходного уровня как непрерывная переменная
|
За 12 недель до зачисления; Период лечения и до конца лечения, включая длительный период лечения - до 5 лет
|
|
Среднее изменение трансфузионного бремени эритроцитов (RBC) у участников с трансфузионно-зависимой β-талассемией
Временное ограничение: За 12 недель до регистрации; Период лечения и до окончания лечения, включая период длительного лечения - до 5 лет.
|
Изменение от базового уровня как непрерывная переменная
|
За 12 недель до регистрации; Период лечения и до окончания лечения, включая период длительного лечения - до 5 лет.
|
|
Среднее изменение уровня гемоглобина у участников, не зависящих от переливания крови при β-талассемии
Временное ограничение: За 12 недель до регистрации; Период лечения и до окончания лечения, включая период длительного лечения - до 5 лет.
|
Изменение от базового уровня как непрерывная переменная
|
За 12 недель до регистрации; Период лечения и до окончания лечения, включая период длительного лечения - до 5 лет.
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Публикации и полезные ссылки
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ACE-536-B-THAL-004
- 2022-502499-22-00 (Другой идентификатор: EU CTR)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Описание плана IPD
Информацию, касающуюся нашей политики в отношении обмена данными и процесса запроса данных, можно найти по следующей ссылке:
https://www.celgene.com/research-development/clinical-trials/clinical-trials-data-sharing/
Сроки обмена IPD
Критерии совместного доступа к IPD
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .