OI 관련 청력 손실에 대한 비스포스포네이트의 효과
2026년 4월 23일 업데이트: Hospital for Special Surgery, New York
OI 관련 청력 손실에 대한 비스포스포네이트의 효과: 파일럿 연구
골형성 불완전성 관련 청력 손실은 일반적으로 경미한(유형 I) OI가 있는 개인에서 발생하며 연령 관련 청력 손실보다 훨씬 일찍 발병하며 대부분의 개인은 20대에 경미한 청력 손실을 경험합니다. 비스포스포네이트는 OI 관련 청력 손실과 유사한 청력 손실의 일반적인 원인인 이경화증을 치료하는 데 성공적으로 사용되었습니다. OI 관련 청력 손실이 있는 많은 개인이 이경화증을 보이고 그 기전의 유사성 때문에 조사관은 OI 유형 I과 난청으로 진단된 개인에 대한 비스포스포네이트 치료의 효과를 연구하여 다음에 대한 잠재적인 치료로서의 효과를 결정할 것을 제안합니다. 청력 상실.
조사관은 유형 I OI로 진단되고 18-100세인 50명의 개인을 등록할 것입니다. 25명의 성인이 치료군에 등록되고 비스포스포네이트 치료(적어도 가벼운 청력 손실이 있어야 함)를 받는 반면, 25명의 성인은 대조군에 등록됩니다. 조사관은 현재 정형외과적 증상에 대한 치료의 일환으로 비스포스포네이트 치료를 받고 있는 OI 진단을 받은 25명의 어린이(6-17세)를 등록할 것입니다. 조사관은 또한 현재 비스포스포네이트 치료를 받고 있지 않은 OI 진단을 받은 25명의 어린이(6-17세)를 관찰할 것입니다. 연구 기간은 63개월(약 5년)입니다. 등록은 2019년 11월에 시작될 것으로 예상됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
100
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Su Htwe
- 전화번호: (212)774-2355
- 이메일: htwes@hss.edu
연구 연락처 백업
- 이름: Erin Carter, MS, CGC
- 전화번호: (212) 774-7332
연구 장소
-
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New York
-
New York, New York, 미국, 10021
- 모병
- Hospital for Special Surgery
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연락하다:
- Su Htwe
- 전화번호: (212) 774-2355
- 이메일: htwes@hss.edu
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
예
설명
포함 기준(성인 치료 부문):
- OI 유형 I의 진단
- 청력도 검사를 통한 최소 경도 난청(>20dB 순음 평균) 진단
- 18세 이상
- 비타민 D 수치 > 30
포함 기준(성인 대조군):
- OI 유형 I의 진단
포함 기준(아동 관찰용 비스포스포네이트 팔)
- OI의 진단
- 6-17세
- 현재 비스포스포네이트 치료를 표준 치료로 받고 있음
포함 기준(아동 관찰 치료군 없음)
- OI의 진단
- 6-17세
- 비스포스포네이트 치료를 받지 않고 연구 기간 동안 비스포스포네이트 치료를 받지 않을 것입니다.
제외 기준(모든 ARMS):
- 난청 가족력(OI 또는 직업성 난청과 관련 없음)
- 임신
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 방지
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 성인 치료 팔
개입 치료 팔.
1형 OI가 있는 성인(18세 이상).
최소한 가벼운 청력 손실이 있어야 합니다.
연구 기간 동안 리세드로네이트(35mg, 임상적으로 지시된 대로 0-2x/주)를 투여받게 됩니다.
청력, 삶의 질 및 골밀도의 변화를 모니터링합니다.
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경구 비스포스포네이트
다른 이름들:
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간섭 없음: 소아(비스포스포네이트 팔)
관찰(조사 개입 없음) 부문.
정형외과 증상에 대한 치료 표준 치료로 이미 비스포스포네이트 치료를 받고 있는 모든 유형의 OI가 있는 어린이(6-17세).
연구 기간 동안 청력, 삶의 질 및 골밀도의 변화가 관찰될 것입니다.
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간섭 없음: 어린이(컨트롤 암)
관찰 팔.
비스포스포네이트 치료를 받지 않는 모든 유형의 OI가 있는 어린이(6-17세).
연구 기간 동안 청력, 삶의 질 및 골밀도의 변화가 관찰될 것입니다.
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간섭 없음: 성인 컨트롤 암
관찰 팔.
1형 OI가 있는 성인(18세 이상).
청력, 삶의 질 및 골밀도의 변화를 모니터링합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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순수한 톤 평균
기간: 기준선, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60개월
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250, 500, 1000, 2000, 3000, 4000, 8000Hz의 평균 청력 역치
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기준선, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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음성 인식 점수
기간: 기준선, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60개월
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가장 낮은 볼륨 참가자는 말을 듣고 이해할 수 있습니다(데시벨).
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기준선, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60개월
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단어 인식 점수
기간: 기준선, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60개월
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참가자가 단어 인식 테스트에서 올바르게 반복하는 단어의 백분율(%)
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기준선, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60개월
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청각 장애 인벤토리 원시 점수
기간: 매년(기준, 12, 24, 36, 48, 60개월)
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점수 0-40.
점수가 낮을수록 좋습니다.
성인(자기 보고)
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매년(기준, 12, 24, 36, 48, 60개월)
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이명 핸디캡 재고 점수
기간: 매년(기준, 12, 24, 36, 48, 60개월)
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0-100점.
점수가 낮을수록 좋습니다.
성인(자기 보고).
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매년(기준, 12, 24, 36, 48, 60개월)
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현기증 핸디캡 재고 점수
기간: 매년(기준, 12, 24, 36, 48, 60개월)
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0-100점.
점수가 낮을수록 좋습니다.
성인(자기 보고).
연구 집단에서 현기증의 발생률 및 영향.
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매년(기준, 12, 24, 36, 48, 60개월)
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SF-36 척도 및 요약 점수
기간: 매년(기준, 12, 24, 36, 48, 60개월)
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0-100점.
점수가 높을수록 좋습니다.
성인(자가 보고) 삶의 질 조사.
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매년(기준, 12, 24, 36, 48, 60개월)
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소아 결과 데이터 수집 기기(PODCI) 점수
기간: 매년(기준, 12, 24, 36, 48, 60개월)
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0-100점.
점수가 낮을수록 좋습니다.
어린이(6-10세), 부모 보고.
전반적인 건강 및 기능 평가.
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매년(기준, 12, 24, 36, 48, 60개월)
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청소년 결과 설문지 점수
기간: 매년(기준, 12, 24, 36, 48, 60개월)
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0-100점.
점수가 낮을수록 좋습니다.
어린이(11-17세), 부모 또는 자가 보고.
전반적인 건강 및 기능 평가.
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매년(기준, 12, 24, 36, 48, 60개월)
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DEXA Z-점수
기간: 매년(기준, 12, 24, 36, 48, 60개월)
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점수가 높을수록 좋습니다.
상대 골밀도
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매년(기준, 12, 24, 36, 48, 60개월)
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DEXA 골밀도
기간: 매년(기준, 12, 24, 36, 48, 60개월)
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점수가 높을수록 좋습니다.
골밀도(그램/센티미터^2)
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매년(기준, 12, 24, 36, 48, 60개월)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Cathleen Raggio, MD, Hospital for Special Surgery, New York
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Rogers MJ, Frith JC, Luckman SP, Coxon FP, Benford HL, Monkkonen J, Auriola S, Chilton KM, Russell RG. Molecular mechanisms of action of bisphosphonates. Bone. 1999 May;24(5 Suppl):73S-79S. doi: 10.1016/s8756-3282(99)00070-8. No abstract available.
- Pillion JP, Vernick D, Shapiro J. Hearing loss in osteogenesis imperfecta: characteristics and treatment considerations. Genet Res Int. 2011;2011:983942. doi: 10.4061/2011/983942. Epub 2011 Dec 14.
- Sillence D. Osteogenesis imperfecta: an expanding panorama of variants. Clin Orthop Relat Res. 1981 Sep;(159):11-25.
- Swinnen FK, De Leenheer EM, Coucke PJ, Cremers CW, Dhooge IJ. Audiometric, surgical, and genetic findings in 15 ears of patients with osteogenesis imperfecta. Laryngoscope. 2009 Jun;119(6):1171-9. doi: 10.1002/lary.20155.
- Berger G, Hawke M, Johnson A, Proops D. Histopathology of the temporal bone in osteogenesis imperfecta congenita: a report of 5 cases. Laryngoscope. 1985 Feb;95(2):193-9. doi: 10.1288/00005537-198502000-00014.
- Vincent R, Wegner I, Stegeman I, Grolman W. Stapedotomy in osteogenesis imperfecta: a prospective study of 32 consecutive cases. Otol Neurotol. 2014 Dec;35(10):1785-9. doi: 10.1097/MAO.0000000000000372.
- Plotkin LI, Weinstein RS, Parfitt AM, Roberson PK, Manolagas SC, Bellido T. Prevention of osteocyte and osteoblast apoptosis by bisphosphonates and calcitonin. J Clin Invest. 1999 Nov;104(10):1363-74. doi: 10.1172/JCI6800.
- Drake MT, Clarke BL, Khosla S. Bisphosphonates: mechanism of action and role in clinical practice. Mayo Clin Proc. 2008 Sep;83(9):1032-45. doi: 10.4065/83.9.1032.
- Kanzaki S, Ito M, Takada Y, Ogawa K, Matsuo K. Resorption of auditory ossicles and hearing loss in mice lacking osteoprotegerin. Bone. 2006 Aug;39(2):414-9. doi: 10.1016/j.bone.2006.01.155. Epub 2006 Mar 24.
- Quesnel AM, Seton M, Merchant SN, Halpin C, McKenna MJ. Third-generation bisphosphonates for treatment of sensorineural hearing loss in otosclerosis. Otol Neurotol. 2012 Oct;33(8):1308-14. doi: 10.1097/MAO.0b013e318268d1b3.
- Kang WS, Nguyen K, McKenna CE, Sewell WF, McKenna MJ, Jung DH. Measurement of Ototoxicity Following Intracochlear Bisphosphonate Delivery. Otol Neurotol. 2016 Jul;37(6):621-6. doi: 10.1097/MAO.0000000000001042.
- Ting TH, Zacharin MR. Hearing in bisphosphonate-treated children with osteogenesis imperfecta: our experience in thirty six young patients. Clin Otolaryngol. 2012 Jun;37(3):229-33. doi: 10.1111/j.1749-4486.2012.02476.x. No abstract available.
- Patel RM, Nagamani SC, Cuthbertson D, Campeau PM, Krischer JP, Shapiro JR, Steiner RD, Smith PA, Bober MB, Byers PH, Pepin M, Durigova M, Glorieux FH, Rauch F, Lee BH, Hart T, Sutton VR. A cross-sectional multicenter study of osteogenesis imperfecta in North America - results from the linked clinical research centers. Clin Genet. 2015 Feb;87(2):133-40. doi: 10.1111/cge.12409. Epub 2014 May 30.
- Van Dijk FS, Sillence DO. Osteogenesis imperfecta: clinical diagnosis, nomenclature and severity assessment. Am J Med Genet A. 2014 Jun;164A(6):1470-81. doi: 10.1002/ajmg.a.36545. Epub 2014 Apr 8.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 11월 2일
기본 완료 (추정된)
2027년 1월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 10월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 11월 1일
처음 게시됨 (실제)
2019년 11월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 23일
마지막으로 확인됨
2026년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
- 신경학적 징후
- 뼈 질환
- 근골격계 질환
- 신경계 질환
- 대사, 선천적 오류
- 유전병, 선천적
- 대사 질환
- 결합 조직 질환
- 이비인후과 질환
- 감각 장애
- 귀 질환
- 탄수화물 대사, 선천적 오류
- 리소좀 축적병
- 점액증
- 청각 장애
- 골연골이형성증
- 뼈 질환, 발달
- 콜라겐 질환
- 뮤코다당류증
- 선천성, 유전성, 신생아 질환 및 이상
- 병리학적 상태, 징후 및 증상
- 영양 및 대사 질환
- 피부 및 결합 조직 질환
- 징후 및 증상
- 청력 상실
- 골 형성 부전증
- 점액다당증 IV
- 취약골질환
- 유기 화학 물질
- 피리딘
- 이종 사이 클릭 화합물, 1- 링
- 이종 사이 클릭 화합물
- 유기 인 화합물
- 유기 포스 포네이트
- 디 포스 포 네이트
- 리세드론산
기타 연구 ID 번호
- #2018-0700
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
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