Effetti dei bifosfonati sulla perdita dell'udito correlata all'OI

La perdita dell'udito correlata all'osteogenesi imperfetta di solito si verifica in individui con OI lieve (tipo I) ed è molto più precoce nell'insorgenza rispetto alla perdita dell'udito legata all'età, con la maggior parte delle persone che subiscono una perdita dell'udito minore intorno ai 20 anni. I bifosfonati sono stati usati con successo per trattare l'otosclerosi, una causa comune di perdita dell'udito simile alla perdita dell'udito correlata all'OI. Poiché molti individui con perdita dell'udito correlata a OI presentano anche otosclerosi ea causa delle loro somiglianze meccanicistiche, i ricercatori propongono di studiare gli effetti del trattamento con bifosfonati su individui con diagnosi sia di OI di tipo I che di perdita dell'udito, determinando così la sua efficacia come potenziale trattamento per perdita dell'udito.

Gli investigatori registreranno 50 individui con diagnosi di OI di tipo I e di età compresa tra 18 e 100 anni. 25 adulti saranno arruolati nel braccio di trattamento e riceveranno un trattamento con bifosfonati (devono avere almeno una lieve ipoacusia), mentre 25 adulti saranno arruolati nel braccio di controllo. Gli investigatori arruoleranno 25 bambini (6-17 anni di età) con diagnosi di OI che stanno attualmente ricevendo un trattamento con bifosfonati come parte della loro cura per i sintomi ortopedici. Gli investigatori osserveranno anche 25 bambini (6-17 anni di età) con diagnosi di OI che NON stanno attualmente ricevendo un trattamento con bifosfonati. La durata dello studio è di 63 mesi (circa 5 anni). L'inizio delle iscrizioni è previsto per novembre 2019.