Влияние бисфосфонатов на потерю слуха, связанную с НО
5 апреля 2024 г. обновлено: Hospital for Special Surgery, New York
Влияние бисфосфонатов на потерю слуха, связанную с НО: пилотное исследование
Потеря слуха, связанная с несовершенным остеогенезом, обычно возникает у людей с легким (тип I) НО и начинается намного раньше, чем возрастная потеря слуха, при этом у большинства людей незначительная потеря слуха наблюдается в возрасте 20 лет. Бисфосфонаты успешно использовались для лечения отосклероза, частой причины потери слуха, аналогичной потере слуха, связанной с НО. Поскольку у многих людей с потерей слуха, связанной с НО, также имеется отосклероз, и из-за их механистического сходства исследователи предлагают изучить влияние лечения бисфосфонатами на людей с диагнозом как НО типа I, так и потери слуха, тем самым определив его эффективность в качестве потенциального лечения для потеря слуха.
Исследователи зарегистрируют 50 человек с диагнозом НО I типа в возрасте от 18 до 100 лет. 25 взрослых будут включены в группу лечения и получат лечение бисфосфонатами (должны иметь как минимум легкую потерю слуха), а 25 взрослых будут включены в контрольную группу. Исследователи зарегистрируют 25 детей (6-17 лет) с диагнозом НО, которые в настоящее время получают лечение бисфосфонатами в рамках лечения ортопедических симптомов. Исследователи также будут наблюдать за 25 детьми (6-17 лет) с диагнозом НО, которые в настоящее время НЕ получают лечение бисфосфонатами. Продолжительность исследования составляет 63 месяца (примерно 5 лет). Ожидается, что регистрация начнется в ноябре 2019 года.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
100
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Su Htwe
- Номер телефона: (212)774-2355
- Электронная почта: htwes@hss.edu
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Erin Carter, MS, CGC
- Номер телефона: (212) 774-7332
Места учебы
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10021
- Рекрутинг
- Hospital for Special Surgery
-
Контакт:
- Su Htwe
- Номер телефона: 212-774-2355
- Электронная почта: htwes@hss.edu
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 6 лет до 100 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Да
Описание
Критерии включения (группа лечения взрослых):
- Диагностика НО I типа
- Диагностика как минимум легкой потери слуха (> 20 дБ в среднем чистого тона) с помощью тестирования аудиограммы
- 18+
- Уровень витамина D > 30
Критерии включения (контрольная группа для взрослых):
- Диагностика НО I типа
Критерии включения (детская группа наблюдения за бисфосфонатами)
- Диагностика НО
- Возраст 6-17 лет
- В настоящее время получает лечение бисфосфонатами в качестве стандарта лечения
Критерии включения (детская обсервационная группа без лечения)
- Диагностика НО
- Возраст 6-17 лет
- НЕ получают лечение бисфосфонатами и не будут получать лечение бисфосфонатами на протяжении всего исследования
Критерии исключения (ВСЕ ОРУЖИЯ):
- Семейный анамнез потери слуха (не связанный с НО или профессиональной тугоухостью)
- Беременность
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Профилактика
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Рука для лечения взрослых
Группа интервенционной терапии.
Взрослые (18+ лет) с НО 1 типа.
Должна быть хотя бы легкая потеря слуха.
Будет получать ризедронат (35 мг, 0–2 раза в неделю по клиническим показаниям) на время исследования.
Будут отслеживаться изменения слуха, качества жизни и плотности костей.
|
Пероральный бисфосфонат
Другие имена:
|
|
Без вмешательства: Ребенок (Бисфосфонатная рука)
Группа наблюдения (без исследовательского вмешательства).
Дети (6-17 лет) с любым типом НО, которые уже получают лечение бисфосфонатами в качестве стандартного лечения ортопедических симптомов.
Изменения слуха, качества жизни и плотности костей будут наблюдаться на протяжении всего исследования.
|
|
|
Без вмешательства: Ребенок (рука управления)
Наблюдательная рука.
Дети (6-17 лет) с любым типом НО, не получающие лечение бисфосфонатами.
Изменения слуха, качества жизни и плотности костей будут наблюдаться на протяжении всего исследования.
|
|
|
Без вмешательства: Взрослый рычаг управления
Наблюдательная рука.
Взрослые (18+ лет) с НО 1 типа.
Будут отслеживаться изменения слуха, качества жизни и плотности костей.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Чистые средние значения тона
Временное ограничение: Исходный уровень, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 месяцев
|
Средние пороги слышимости на частотах 250, 500, 1000, 2000, 3000, 4000, 8000 Гц
|
Исходный уровень, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценки распознавания речи
Временное ограничение: Исходный уровень, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 месяцев
|
Участник с самой низкой громкостью может слышать и понимать речь (децибелы)
|
Исходный уровень, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 месяцев
|
|
Оценки распознавания слов
Временное ограничение: Исходный уровень, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 месяцев
|
Процент слов, которые участники правильно повторяют в тесте на распознавание слов (%)
|
Исходный уровень, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 месяцев
|
|
Исходный балл Инвалидности по слуху
Временное ограничение: Ежегодно (базовый уровень, 12, 24, 36, 48, 60 месяцев)
|
Оценка 0-40.
Чем ниже балл, тем лучше.
Взрослые (самооценка)
|
Ежегодно (базовый уровень, 12, 24, 36, 48, 60 месяцев)
|
|
Инвентаризация тиннитус-гандикапа
Временное ограничение: Ежегодно (базовый уровень, 12, 24, 36, 48, 60 месяцев)
|
Оценка 0-100.
Чем ниже балл, тем лучше.
Взрослые (самооценка).
|
Ежегодно (базовый уровень, 12, 24, 36, 48, 60 месяцев)
|
|
Инвентаризационный показатель гандикапа головокружения
Временное ограничение: Ежегодно (базовый уровень, 12, 24, 36, 48, 60 месяцев)
|
Оценка 0-100.
Чем ниже балл, тем лучше.
Взрослые (самооценка).
Частота возникновения и влияние головокружения на исследуемую популяцию.
|
Ежегодно (базовый уровень, 12, 24, 36, 48, 60 месяцев)
|
|
Шкала SF-36 и итоговые баллы
Временное ограничение: Ежегодно (базовый уровень, 12, 24, 36, 48, 60 месяцев)
|
Оценка 0-100.
Чем выше балл, тем лучше.
Опрос о качестве жизни взрослых (самооценка).
|
Ежегодно (базовый уровень, 12, 24, 36, 48, 60 месяцев)
|
|
Инструмент сбора данных о педиатрических исходах (PODCI) Оценка
Временное ограничение: Ежегодно (базовый уровень, 12, 24, 36, 48, 60 месяцев)
|
Оценка 0-100.
Чем ниже балл, тем лучше.
Дети (возраст 6-10 лет), сообщается родителями.
Оценка общего состояния здоровья и функционирования.
|
Ежегодно (базовый уровень, 12, 24, 36, 48, 60 месяцев)
|
|
Оценка результатов опроса подростков
Временное ограничение: Ежегодно (базовый уровень, 12, 24, 36, 48, 60 месяцев)
|
Оценка 0-100.
Чем ниже балл, тем лучше.
Дети (возраст 11-17 лет), родители или сами сообщили.
Оценка общего состояния здоровья и функционирования.
|
Ежегодно (базовый уровень, 12, 24, 36, 48, 60 месяцев)
|
|
Z-оценка DEXA
Временное ограничение: Ежегодно (базовый уровень, 12, 24, 36, 48, 60 месяцев)
|
Чем выше балл, тем лучше.
Относительная плотность костей
|
Ежегодно (базовый уровень, 12, 24, 36, 48, 60 месяцев)
|
|
DEXA Минеральная плотность кости
Временное ограничение: Ежегодно (базовый уровень, 12, 24, 36, 48, 60 месяцев)
|
Чем выше балл, тем лучше.
Минеральная плотность кости (грамм/сантиметр^2)
|
Ежегодно (базовый уровень, 12, 24, 36, 48, 60 месяцев)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Cathleen Raggio, MD, Hospital for Special Surgery, New York
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Rogers MJ, Frith JC, Luckman SP, Coxon FP, Benford HL, Monkkonen J, Auriola S, Chilton KM, Russell RG. Molecular mechanisms of action of bisphosphonates. Bone. 1999 May;24(5 Suppl):73S-79S. doi: 10.1016/s8756-3282(99)00070-8. No abstract available.
- Van Dijk FS, Sillence DO. Osteogenesis imperfecta: clinical diagnosis, nomenclature and severity assessment. Am J Med Genet A. 2014 Jun;164A(6):1470-81. doi: 10.1002/ajmg.a.36545. Epub 2014 Apr 8. Erratum In: Am J Med Genet A. 2015 May;167A(5):1178.
- Pillion JP, Vernick D, Shapiro J. Hearing loss in osteogenesis imperfecta: characteristics and treatment considerations. Genet Res Int. 2011;2011:983942. doi: 10.4061/2011/983942. Epub 2011 Dec 14.
- Sillence D. Osteogenesis imperfecta: an expanding panorama of variants. Clin Orthop Relat Res. 1981 Sep;(159):11-25.
- Swinnen FK, De Leenheer EM, Coucke PJ, Cremers CW, Dhooge IJ. Audiometric, surgical, and genetic findings in 15 ears of patients with osteogenesis imperfecta. Laryngoscope. 2009 Jun;119(6):1171-9. doi: 10.1002/lary.20155.
- Berger G, Hawke M, Johnson A, Proops D. Histopathology of the temporal bone in osteogenesis imperfecta congenita: a report of 5 cases. Laryngoscope. 1985 Feb;95(2):193-9. doi: 10.1288/00005537-198502000-00014.
- Vincent R, Wegner I, Stegeman I, Grolman W. Stapedotomy in osteogenesis imperfecta: a prospective study of 32 consecutive cases. Otol Neurotol. 2014 Dec;35(10):1785-9. doi: 10.1097/MAO.0000000000000372.
- Plotkin LI, Weinstein RS, Parfitt AM, Roberson PK, Manolagas SC, Bellido T. Prevention of osteocyte and osteoblast apoptosis by bisphosphonates and calcitonin. J Clin Invest. 1999 Nov;104(10):1363-74. doi: 10.1172/JCI6800.
- Drake MT, Clarke BL, Khosla S. Bisphosphonates: mechanism of action and role in clinical practice. Mayo Clin Proc. 2008 Sep;83(9):1032-45. doi: 10.4065/83.9.1032.
- Kanzaki S, Ito M, Takada Y, Ogawa K, Matsuo K. Resorption of auditory ossicles and hearing loss in mice lacking osteoprotegerin. Bone. 2006 Aug;39(2):414-9. doi: 10.1016/j.bone.2006.01.155. Epub 2006 Mar 24.
- Quesnel AM, Seton M, Merchant SN, Halpin C, McKenna MJ. Third-generation bisphosphonates for treatment of sensorineural hearing loss in otosclerosis. Otol Neurotol. 2012 Oct;33(8):1308-14. doi: 10.1097/MAO.0b013e318268d1b3.
- Kang WS, Nguyen K, McKenna CE, Sewell WF, McKenna MJ, Jung DH. Measurement of Ototoxicity Following Intracochlear Bisphosphonate Delivery. Otol Neurotol. 2016 Jul;37(6):621-6. doi: 10.1097/MAO.0000000000001042.
- Ting TH, Zacharin MR. Hearing in bisphosphonate-treated children with osteogenesis imperfecta: our experience in thirty six young patients. Clin Otolaryngol. 2012 Jun;37(3):229-33. doi: 10.1111/j.1749-4486.2012.02476.x. No abstract available.
- Patel RM, Nagamani SC, Cuthbertson D, Campeau PM, Krischer JP, Shapiro JR, Steiner RD, Smith PA, Bober MB, Byers PH, Pepin M, Durigova M, Glorieux FH, Rauch F, Lee BH, Hart T, Sutton VR. A cross-sectional multicenter study of osteogenesis imperfecta in North America - results from the linked clinical research centers. Clin Genet. 2015 Feb;87(2):133-40. doi: 10.1111/cge.12409. Epub 2014 May 30.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
2 ноября 2019 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 ноября 2024 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 ноября 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
18 октября 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
1 ноября 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
5 ноября 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
8 апреля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
5 апреля 2024 г.
Последняя проверка
1 апреля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания нервной системы
- Неврологические проявления
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Заболевания соединительной ткани
- Оториноларингологические заболевания
- Ушные заболевания
- Заболевания костей
- Расстройства чувствительности
- Нарушения слуха
- Болезни костей, развитие
- Остеохондродисплазии
- Коллагеновые заболевания
- Потеря слуха
- Глухота
- Несовершенный остеогенез
- Физиологические эффекты лекарств
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Модуляторы мембранного транспорта
- Агенты сохранения плотности костей
- Кальций-регулирующие гормоны и агенты
- Блокаторы кальциевых каналов
- Ризедроновая кислота
Другие идентификационные номера исследования
- #2018-0700
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Ризедронат пероральная таблетка
-
Hevert-Arzneimittel GmbH & Co. KGЗавершенный
-
A.Menarini Asia-Pacific Holdings Pte LtdЗавершенныйПрорыв Раковая больКорея, Республика
-
Ohio State UniversityЗавершенныйГепатит С | ВГС | ТрансплантацияпочкиСоединенные Штаты
-
Assiut UniversitySohag University; South Valley UniversityЗавершенныйТерминальная стадия почечной недостаточности | Коинфекция ВГСЕгипет
-
Vanda PharmaceuticalsРекрутингОценка эффектов тазимелтеона у людей с расстройствами аутистического спектра (РАС) и нарушениями снаРасстройство сна | Нарушение сна | Расстройство аутистического спектра | Неврологическое расстройствоСоединенные Штаты
-
Helwan UniversityЗавершенный
-
Kremers Urban Development CompanyЗавершенный
-
University of BrasiliaЗавершенныйЗубной налет | Кариес зубов
-
University Hospital, Clermont-FerrandDr Gisèle PICKERING (MCU-PH)(Clinical Pharmacology center, Inserm 501); Dr Gilles...Завершенный
-
Peking University People's HospitalQingdao Municipal HospitalРекрутингМножественная миеломаКитай