OI関連の難聴に対するビスフォスフォネートの効果
2024年4月5日 更新者：Hospital for Special Surgery, New York
OI関連の難聴に対するビスフォスフォネートの効果：パイロット研究
骨形成不全症に関連した難聴は、通常、軽度 (タイプ I) の OI を持つ個人に発生し、加齢に伴う難聴よりもはるかに早く発症し、大多数の人が 20 代で軽度の難聴を経験しています。 ビスフォスフォネートは、OI 関連難聴と同様の難聴の一般的な原因である耳硬化症の治療に使用され、成功を収めています。 OI に関連した難聴を持つ多くの個人は耳硬化症も呈しており、それらのメカニズムが類似しているため、研究者は、OI タイプ I と難聴の両方と診断された個人に対するビスフォスフォネート治療の効果を研究することを提案し、それによって潜在的な治療としての有効性を判断します。難聴。
治験責任医師は、I型OIと診断された18～100歳の50人を登録します。 25 人の成人が治療群に登録され、ビスフォスフォネート治療を受けます (少なくとも軽度の難聴が必要です)。一方、25 人の成人は対照群に登録されます。 治験責任医師は、現在整形外科症状のケアの一環としてビスフォスフォネート治療を受けている OI と診断された 25 人の子供 (6 ～ 17 歳) を登録します。 治験責任医師は、現在ビスフォスフォネート治療を受けていない OI と診断された 25 人の子供 (6 ～ 17 歳) も観察します。 研究期間は63ヶ月（約5年）です。 登録は2019年11月に開始される予定です。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
100
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Su Htwe
- 電話番号：(212)774-2355
- メール：htwes@hss.edu
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Erin Carter, MS, CGC
- 電話番号：(212) 774-7332
研究場所
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ、10021
- 募集
- Hospital for Special Surgery
-
コンタクト：
- Su Htwe
- 電話番号：212-774-2355
- メール：htwes@hss.edu
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年～100年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
はい
説明
包含基準（成人治療群）：
- OIタイプIの診断
- -オージオグラム検査による、少なくとも軽度の難聴（純音平均>20dB）の診断
- 18歳以上
- ビタミンDレベル > 30
包含基準（大人のコントロールアーム）：
- OIタイプIの診断
包含基準（小児観察ビスフォスフォネート群）
- OIの診断
- 年齢 6-17 歳
- 現在、標準治療としてビスフォスフォネート治療を受けている
包含基準（子供の観察の無治療群）
- OIの診断
- 年齢 6-17 歳
- -ビスフォスフォネート治療を受けておらず、研究期間中ビスフォスフォネート治療を受けません
除外基準 (すべてのアーム):
- 難聴の家族歴（OIまたは職業上の難聴とは関係ありません）
- 妊娠
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：防止
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：大人の治療アーム
介入治療アーム。
1型OIの成人（18歳以上）。
少なくとも軽度の難聴がある必要があります。
研究期間中、リセドロネート（35mg、臨床的に示されているように週に0〜2回）を受け取ります。
聴力、生活の質、骨密度の変化を監視します。
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経口ビスホスホネート
他の名前：
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介入なし：子供（ビスフォスフォネートアーム）
観察（調査的介入なし）アーム。
-整形外科症状の標準治療としてすでにビスフォスフォネート治療を受けている、あらゆるタイプのOIを持つ子供（6〜17歳）。
研究期間中、聴力、生活の質、および骨密度の変化が観察されます。
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介入なし：子供 (コントロール アーム)
観測アーム。
-ビスフォスフォネート治療を受けていない、あらゆるタイプのOIを持つ子供（6〜17歳）。
研究期間中、聴力、生活の質、および骨密度の変化が観察されます。
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介入なし：大人用コントロール アーム
観測アーム。
1型OIの成人（18歳以上）。
聴力、生活の質、骨密度の変化を監視します。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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純音平均
時間枠：ベースライン、3、6、12、18、24、30、36、42、48、54、60 か月
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250、500、1000、2000、3000、4000、8000 ヘルツでの平均聴力閾値
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ベースライン、3、6、12、18、24、30、36、42、48、54、60 か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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音声認識スコア
時間枠：ベースライン、3、6、12、18、24、30、36、42、48、54、60 か月
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参加者が会話を聞いて理解できる最小音量 (デシベル)
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ベースライン、3、6、12、18、24、30、36、42、48、54、60 か月
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単語認識スコア
時間枠：ベースライン、3、6、12、18、24、30、36、42、48、54、60 か月
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参加者が単語認識テストで正しく繰り返した単語の割合 (%)
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ベースライン、3、6、12、18、24、30、36、42、48、54、60 か月
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聴覚ハンディキャップインベントリ生スコア
時間枠：毎年 (ベースライン、12、24、36、48、60 か月)
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スコア 0 ～ 40。
スコアが低いほど良い。
大人（自己申告）
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毎年 (ベースライン、12、24、36、48、60 か月)
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耳鳴りハンディキャップ インベントリ スコア
時間枠：毎年 (ベースライン、12、24、36、48、60 か月)
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スコア 0 ～ 100。
スコアが低いほど良い。
大人（自己申告）。
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毎年 (ベースライン、12、24、36、48、60 か月)
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めまいハンディキャップインベントリスコア
時間枠：毎年 (ベースライン、12、24、36、48、60 か月)
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スコア 0 ～ 100。
スコアが低いほど良い。
大人（自己申告）。
研究集団におけるめまいの発生率と影響。
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毎年 (ベースライン、12、24、36、48、60 か月)
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SF-36 スケールと要約スコア
時間枠：毎年 (ベースライン、12、24、36、48、60 か月)
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スコア 0 ～ 100。
スコアが高いほど良いです。
成人（自己申告）の生活の質に関する調査。
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毎年 (ベースライン、12、24、36、48、60 か月)
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小児転帰データ収集手段 (PODCI) スコア
時間枠：毎年 (ベースライン、12、24、36、48、60 か月)
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スコア 0 ～ 100。
スコアが低いほど良い。
子供 (6 ～ 10 歳)、親が申告。
全体的な健康状態と機能の評価。
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毎年 (ベースライン、12、24、36、48、60 か月)
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思春期のアウトカムアンケートスコア
時間枠：毎年 (ベースライン、12、24、36、48、60 か月)
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スコア 0 ～ 100。
スコアが低いほど良い。
子供 (11 歳から 17 歳)、親または自己申告。
全体的な健康状態と機能の評価。
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毎年 (ベースライン、12、24、36、48、60 か月)
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DXA Zスコア
時間枠：毎年 (ベースライン、12、24、36、48、60 か月)
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スコアが高いほど良いです。
相対骨密度
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毎年 (ベースライン、12、24、36、48、60 か月)
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DEXA 骨密度
時間枠：毎年 (ベースライン、12、24、36、48、60 か月)
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スコアが高いほど良いです。
骨密度 (グラム/センチメートル^2)
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毎年 (ベースライン、12、24、36、48、60 か月)
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Cathleen Raggio, MD、Hospital for Special Surgery, New York
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Rogers MJ, Frith JC, Luckman SP, Coxon FP, Benford HL, Monkkonen J, Auriola S, Chilton KM, Russell RG. Molecular mechanisms of action of bisphosphonates. Bone. 1999 May;24(5 Suppl):73S-79S. doi: 10.1016/s8756-3282(99)00070-8. No abstract available.
- Van Dijk FS, Sillence DO. Osteogenesis imperfecta: clinical diagnosis, nomenclature and severity assessment. Am J Med Genet A. 2014 Jun;164A(6):1470-81. doi: 10.1002/ajmg.a.36545. Epub 2014 Apr 8. Erratum In: Am J Med Genet A. 2015 May;167A(5):1178.
- Pillion JP, Vernick D, Shapiro J. Hearing loss in osteogenesis imperfecta: characteristics and treatment considerations. Genet Res Int. 2011;2011:983942. doi: 10.4061/2011/983942. Epub 2011 Dec 14.
- Sillence D. Osteogenesis imperfecta: an expanding panorama of variants. Clin Orthop Relat Res. 1981 Sep;(159):11-25.
- Swinnen FK, De Leenheer EM, Coucke PJ, Cremers CW, Dhooge IJ. Audiometric, surgical, and genetic findings in 15 ears of patients with osteogenesis imperfecta. Laryngoscope. 2009 Jun;119(6):1171-9. doi: 10.1002/lary.20155.
- Berger G, Hawke M, Johnson A, Proops D. Histopathology of the temporal bone in osteogenesis imperfecta congenita: a report of 5 cases. Laryngoscope. 1985 Feb;95(2):193-9. doi: 10.1288/00005537-198502000-00014.
- Vincent R, Wegner I, Stegeman I, Grolman W. Stapedotomy in osteogenesis imperfecta: a prospective study of 32 consecutive cases. Otol Neurotol. 2014 Dec;35(10):1785-9. doi: 10.1097/MAO.0000000000000372.
- Plotkin LI, Weinstein RS, Parfitt AM, Roberson PK, Manolagas SC, Bellido T. Prevention of osteocyte and osteoblast apoptosis by bisphosphonates and calcitonin. J Clin Invest. 1999 Nov;104(10):1363-74. doi: 10.1172/JCI6800.
- Drake MT, Clarke BL, Khosla S. Bisphosphonates: mechanism of action and role in clinical practice. Mayo Clin Proc. 2008 Sep;83(9):1032-45. doi: 10.4065/83.9.1032.
- Kanzaki S, Ito M, Takada Y, Ogawa K, Matsuo K. Resorption of auditory ossicles and hearing loss in mice lacking osteoprotegerin. Bone. 2006 Aug;39(2):414-9. doi: 10.1016/j.bone.2006.01.155. Epub 2006 Mar 24.
- Quesnel AM, Seton M, Merchant SN, Halpin C, McKenna MJ. Third-generation bisphosphonates for treatment of sensorineural hearing loss in otosclerosis. Otol Neurotol. 2012 Oct;33(8):1308-14. doi: 10.1097/MAO.0b013e318268d1b3.
- Kang WS, Nguyen K, McKenna CE, Sewell WF, McKenna MJ, Jung DH. Measurement of Ototoxicity Following Intracochlear Bisphosphonate Delivery. Otol Neurotol. 2016 Jul;37(6):621-6. doi: 10.1097/MAO.0000000000001042.
- Ting TH, Zacharin MR. Hearing in bisphosphonate-treated children with osteogenesis imperfecta: our experience in thirty six young patients. Clin Otolaryngol. 2012 Jun;37(3):229-33. doi: 10.1111/j.1749-4486.2012.02476.x. No abstract available.
- Patel RM, Nagamani SC, Cuthbertson D, Campeau PM, Krischer JP, Shapiro JR, Steiner RD, Smith PA, Bober MB, Byers PH, Pepin M, Durigova M, Glorieux FH, Rauch F, Lee BH, Hart T, Sutton VR. A cross-sectional multicenter study of osteogenesis imperfecta in North America - results from the linked clinical research centers. Clin Genet. 2015 Feb;87(2):133-40. doi: 10.1111/cge.12409. Epub 2014 May 30.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年11月2日
一次修了 (推定)
2024年11月1日
研究の完了 (推定)
2024年11月1日
試験登録日
最初に提出
2019年10月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年11月1日
最初の投稿 (実際)
2019年11月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年4月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年4月5日
最終確認日
2024年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- #2018-0700
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
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リセドロネート経口錠の臨床試験
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University Hospital, Clermont-FerrandDr Gisèle PICKERING (MCU-PH)(Clinical Pharmacology center, Inserm 501); Dr Gilles DUCHEIX (Attaché)(Clinical...完了
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University of Maryland, BaltimoreNational Center for Advancing Translational Sciences (NCATS); University of Maryland Baltimore...完了
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Biomedical Development CorporationNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of Kentuckyわからない
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Federal University of the Valleys of Jequitinhonha...完了
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University of Wisconsin, MadisonNational Institute on Aging (NIA)募集
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Inje University完了
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University of WashingtonNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)完了