双膦酸盐对 OI 相关听力损失的影响
2024年4月5日 更新者:Hospital for Special Surgery, New York
双膦酸盐对 OI 相关听力损失的影响:初步研究
成骨不全症相关的听力损失通常发生在患有轻度(I 型)OI 的个体中,并且比年龄相关的听力损失发病早得多,大多数人在 20 多岁时会出现一些轻微的听力损失。 双膦酸盐已成功用于治疗耳硬化症,这是一种类似于 OI 相关听力损失的常见听力损失原因。 由于许多患有 OI 相关听力损失的人也患有耳硬化症,并且由于它们的机制相似,研究人员建议研究双膦酸盐治疗对诊断为 I 型 OI 和听力损失的人的影响,从而确定其作为潜在治疗方法的有效性听力损失。
研究人员将招募 50 名诊断为 I 型 OI 且年龄在 18-100 岁之间的人。 25 名成年人将被纳入治疗组并接受双膦酸盐治疗(必须至少有轻度听力损失),而 25 名成年人将被纳入对照组。 研究人员将招募 25 名诊断为 OI 的儿童(6-17 岁),他们目前正在接受双膦酸盐治疗,作为他们治疗骨科症状的一部分。 研究人员还将观察 25 名被诊断患有 OI 目前未接受双膦酸盐治疗的儿童(6-17 岁)。 研究持续时间为 63 个月(约 5 年)。 预计将于 2019 年 11 月开始招生。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
100
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名:Su Htwe
- 电话号码:(212)774-2355
- 邮箱:htwes@hss.edu
研究联系人备份
- 姓名:Erin Carter, MS, CGC
- 电话号码:(212) 774-7332
学习地点
-
-
New York
-
New York、New York、美国、10021
- 招聘中
- Hospital for Special Surgery
-
接触:
- Su Htwe
- 电话号码:212-774-2355
- 邮箱:htwes@hss.edu
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 至 100年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
是的
描述
纳入标准(成人治疗组):
- I 型 OI 的诊断
- 通过听力图测试诊断至少轻度听力损失(>20dB 纯音平均值)
- 18+
- 维生素 D 水平 > 30
纳入标准(成人对照组):
- I 型 OI 的诊断
纳入标准(儿童观察双膦酸盐组)
- OI的诊断
- 6-17岁
- 目前正在接受双膦酸盐治疗作为标准治疗
纳入标准(儿童观察无治疗组)
- OI的诊断
- 6-17岁
- 未接受双膦酸盐治疗并且在研究期间不会接受双膦酸盐治疗
排除标准(所有武器):
- 听力损失家族史(与 OI 或职业性听力损失无关)
- 怀孕
学习计划
本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的?
设计细节
- 主要用途:预防
- 分配:非随机化
- 介入模型:单组作业
- 屏蔽:无(打开标签)
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
---|---|
实验性的:成人治疗臂
干预治疗臂。
患有 1 型 OI 的成人(18 岁以上)。
必须至少有轻度听力损失。
在研究期间将接受利塞膦酸盐(35 毫克,0-2 次/周,根据临床指示)。
将监测听力、生活质量和骨密度的变化。
|
口服双膦酸盐
其他名称:
|
无干预:儿童(双膦酸盐手臂)
观察(无调查干预)组。
患有任何类型的 OI 的儿童(6-17 岁)已经接受双膦酸盐治疗作为骨科症状的标准护理治疗。
在研究期间将观察听力、生活质量和骨密度的变化。
|
|
无干预:儿童(控制臂)
观察臂。
未接受双膦酸盐治疗的患有任何类型 OI 的儿童(6-17 岁)。
在研究期间将观察听力、生活质量和骨密度的变化。
|
|
无干预:成人控制臂
观察臂。
患有 1 型 OI 的成人(18 岁以上)。
将监测听力、生活质量和骨密度的变化。
|
研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
---|---|---|
纯音平均值
大体时间:基线、3、6、12、18、24、30、36、42、48、54、60个月
|
平均听力阈值为 250、500、1000、2000、3000、4000、8000 赫兹
|
基线、3、6、12、18、24、30、36、42、48、54、60个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
---|---|---|
语音识别分数
大体时间:基线、3、6、12、18、24、30、36、42、48、54、60个月
|
参与者可以听到和理解语音的最低音量(分贝)
|
基线、3、6、12、18、24、30、36、42、48、54、60个月
|
单词识别分数
大体时间:基线、3、6、12、18、24、30、36、42、48、54、60个月
|
单词识别测试中参与者正确重复单词的百分比 (%)
|
基线、3、6、12、18、24、30、36、42、48、54、60个月
|
听力障碍量表原始分数
大体时间:每年(基线、12、24、36、48、60 个月)
|
得分 0-40。
分数越低越好。
成人(自我报告)
|
每年(基线、12、24、36、48、60 个月)
|
耳鸣障碍量表评分
大体时间:每年(基线、12、24、36、48、60 个月)
|
得分 0-100。
分数越低越好。
成人(自我报告)。
|
每年(基线、12、24、36、48、60 个月)
|
头晕障碍量表评分
大体时间:每年(基线、12、24、36、48、60 个月)
|
得分 0-100。
分数越低越好。
成人(自我报告)。
眩晕在研究人群中的发生率和影响。
|
每年(基线、12、24、36、48、60 个月)
|
SF-36 量表和总分
大体时间:每年(基线、12、24、36、48、60 个月)
|
得分 0-100。
分数越高越好。
成人(自我报告)生活质量调查。
|
每年(基线、12、24、36、48、60 个月)
|
儿科结果数据收集工具 (PODCI) 评分
大体时间:每年(基线、12、24、36、48、60 个月)
|
得分 0-100。
分数越低越好。
儿童(6-10 岁),家长报告。
整体健康和功能评估。
|
每年(基线、12、24、36、48、60 个月)
|
青少年成果问卷得分
大体时间:每年(基线、12、24、36、48、60 个月)
|
得分 0-100。
分数越低越好。
儿童(11-17 岁),父母或自我报告。
整体健康和功能评估。
|
每年(基线、12、24、36、48、60 个月)
|
DEXA Z 分数
大体时间:每年(基线、12、24、36、48、60 个月)
|
分数越高越好。
相对骨密度
|
每年(基线、12、24、36、48、60 个月)
|
DEXA 骨矿物质密度
大体时间:每年(基线、12、24、36、48、60 个月)
|
分数越高越好。
骨矿物质密度(克/厘米^2)
|
每年(基线、12、24、36、48、60 个月)
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员:Cathleen Raggio, MD、Hospital for Special Surgery, New York
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Rogers MJ, Frith JC, Luckman SP, Coxon FP, Benford HL, Monkkonen J, Auriola S, Chilton KM, Russell RG. Molecular mechanisms of action of bisphosphonates. Bone. 1999 May;24(5 Suppl):73S-79S. doi: 10.1016/s8756-3282(99)00070-8. No abstract available.
- Van Dijk FS, Sillence DO. Osteogenesis imperfecta: clinical diagnosis, nomenclature and severity assessment. Am J Med Genet A. 2014 Jun;164A(6):1470-81. doi: 10.1002/ajmg.a.36545. Epub 2014 Apr 8. Erratum In: Am J Med Genet A. 2015 May;167A(5):1178.
- Pillion JP, Vernick D, Shapiro J. Hearing loss in osteogenesis imperfecta: characteristics and treatment considerations. Genet Res Int. 2011;2011:983942. doi: 10.4061/2011/983942. Epub 2011 Dec 14.
- Sillence D. Osteogenesis imperfecta: an expanding panorama of variants. Clin Orthop Relat Res. 1981 Sep;(159):11-25.
- Swinnen FK, De Leenheer EM, Coucke PJ, Cremers CW, Dhooge IJ. Audiometric, surgical, and genetic findings in 15 ears of patients with osteogenesis imperfecta. Laryngoscope. 2009 Jun;119(6):1171-9. doi: 10.1002/lary.20155.
- Berger G, Hawke M, Johnson A, Proops D. Histopathology of the temporal bone in osteogenesis imperfecta congenita: a report of 5 cases. Laryngoscope. 1985 Feb;95(2):193-9. doi: 10.1288/00005537-198502000-00014.
- Vincent R, Wegner I, Stegeman I, Grolman W. Stapedotomy in osteogenesis imperfecta: a prospective study of 32 consecutive cases. Otol Neurotol. 2014 Dec;35(10):1785-9. doi: 10.1097/MAO.0000000000000372.
- Plotkin LI, Weinstein RS, Parfitt AM, Roberson PK, Manolagas SC, Bellido T. Prevention of osteocyte and osteoblast apoptosis by bisphosphonates and calcitonin. J Clin Invest. 1999 Nov;104(10):1363-74. doi: 10.1172/JCI6800.
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- Quesnel AM, Seton M, Merchant SN, Halpin C, McKenna MJ. Third-generation bisphosphonates for treatment of sensorineural hearing loss in otosclerosis. Otol Neurotol. 2012 Oct;33(8):1308-14. doi: 10.1097/MAO.0b013e318268d1b3.
- Kang WS, Nguyen K, McKenna CE, Sewell WF, McKenna MJ, Jung DH. Measurement of Ototoxicity Following Intracochlear Bisphosphonate Delivery. Otol Neurotol. 2016 Jul;37(6):621-6. doi: 10.1097/MAO.0000000000001042.
- Ting TH, Zacharin MR. Hearing in bisphosphonate-treated children with osteogenesis imperfecta: our experience in thirty six young patients. Clin Otolaryngol. 2012 Jun;37(3):229-33. doi: 10.1111/j.1749-4486.2012.02476.x. No abstract available.
- Patel RM, Nagamani SC, Cuthbertson D, Campeau PM, Krischer JP, Shapiro JR, Steiner RD, Smith PA, Bober MB, Byers PH, Pepin M, Durigova M, Glorieux FH, Rauch F, Lee BH, Hart T, Sutton VR. A cross-sectional multicenter study of osteogenesis imperfecta in North America - results from the linked clinical research centers. Clin Genet. 2015 Feb;87(2):133-40. doi: 10.1111/cge.12409. Epub 2014 May 30.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年11月2日
初级完成 (估计的)
2024年11月1日
研究完成 (估计的)
2024年11月1日
研究注册日期
首次提交
2019年10月18日
首先提交符合 QC 标准的
2019年11月1日
首次发布 (实际的)
2019年11月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年4月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月5日
最后验证
2024年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- #2018-0700
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)?
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
是的
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