此页面是自动翻译的,不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

双膦酸盐对 OI 相关听力损失的影响

2024年4月5日 更新者:Hospital for Special Surgery, New York

双膦酸盐对 OI 相关听力损失的影响:初步研究

成骨不全症相关的听力损失通常发生在患有轻度(I 型)OI 的个体中,并且比年龄相关的听力损失发病早得多,大多数人在 20 多岁时会出现一些轻微的听力损失。 双膦酸盐已成功用于治疗耳硬化症,这是一种类似于 OI 相关听力损失的常见听力损失原因。 由于许多患有 OI 相关听力损失的人也患有耳硬化症,并且由于它们的机制相似,研究人员建议研究双膦酸盐治疗对诊断为 I 型 OI 和听力损失的人的影响,从而确定其作为潜在治疗方法的有效性听力损失。

研究人员将招募 50 名诊断为 I 型 OI 且年龄在 18-100 岁之间的人。 25 名成年人将被纳入治疗组并接受双膦酸盐治疗(必须至少有轻度听力损失),而 25 名成年人将被纳入对照组。 研究人员将招募 25 名诊断为 OI 的儿童(6-17 岁),他们目前正在接受双膦酸盐治疗,作为他们治疗骨科症状的一部分。 研究人员还将观察 25 名被诊断患有 OI 目前未接受双膦酸盐治疗的儿童(6-17 岁)。 研究持续时间为 63 个月(约 5 年)。 预计将于 2019 年 11 月开始招生。

研究概览

地位

招聘中

研究类型

介入性

注册 (估计的)

100

阶段

  • 第四阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

  • 姓名:Su Htwe
  • 电话号码:(212)774-2355
  • 邮箱htwes@hss.edu

研究联系人备份

  • 姓名:Erin Carter, MS, CGC
  • 电话号码:(212) 774-7332

学习地点

    • New York
      • New York、New York、美国、10021
        • 招聘中
        • Hospital for Special Surgery
        • 接触:

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

6年 至 100年 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

是的

描述

纳入标准(成人治疗组):

  • I 型 OI 的诊断
  • 通过听力图测试诊断至少轻度听力损失(>20dB 纯音平均值)
  • 18+
  • 维生素 D 水平 > 30

纳入标准(成人对照组):

  • I 型 OI 的诊断

纳入标准(儿童观察双膦酸盐组)

  • OI的诊断
  • 6-17岁
  • 目前正在接受双膦酸盐治疗作为标准治疗

纳入标准(儿童观察无治疗组)

  • OI的诊断
  • 6-17岁
  • 未接受双膦酸盐治疗并且在研究期间不会接受双膦酸盐治疗

排除标准(所有武器):

  • 听力损失家族史(与 OI 或职业性听力损失无关)
  • 怀孕

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:预防
  • 分配:非随机化
  • 介入模型:单组作业
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:成人治疗臂
干预治疗臂。 患有 1 型 OI 的成人(18 岁以上)。 必须至少有轻度听力损失。 在研究期间将接受利塞膦酸盐(35 毫克,0-2 次/周,根据临床指示)。 将监测听力、生活质量和骨密度的变化。
口服双膦酸盐
其他名称:
  • 阿克托内尔
无干预:儿童(双膦酸盐手臂)
观察(无调查干预)组。 患有任何类型的 OI 的儿童(6-17 岁)已经接受双膦酸盐治疗作为骨科症状的标准护理治疗。 在研究期间将观察听力、生活质量和骨密度的变化。
无干预:儿童(控制臂)
观察臂。 未接受双膦酸盐治疗的患有任何类型 OI 的儿童(6-17 岁)。 在研究期间将观察听力、生活质量和骨密度的变化。
无干预:成人控制臂
观察臂。 患有 1 型 OI 的成人(18 岁以上)。 将监测听力、生活质量和骨密度的变化。

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
纯音平均值
大体时间:基线、3、6、12、18、24、30、36、42、48、54、60个月
平均听力阈值为 250、500、1000、2000、3000、4000、8000 赫兹
基线、3、6、12、18、24、30、36、42、48、54、60个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
语音识别分数
大体时间:基线、3、6、12、18、24、30、36、42、48、54、60个月
参与者可以听到和理解语音的最低音量(分贝)
基线、3、6、12、18、24、30、36、42、48、54、60个月
单词识别分数
大体时间:基线、3、6、12、18、24、30、36、42、48、54、60个月
单词识别测试中参与者正确重复单词的百分比 (%)
基线、3、6、12、18、24、30、36、42、48、54、60个月
听力障碍量表原始分数
大体时间:每年(基线、12、24、36、48、60 个月)
得分 0-40。 分数越低越好。 成人(自我报告)
每年(基线、12、24、36、48、60 个月)
耳鸣障碍量表评分
大体时间:每年(基线、12、24、36、48、60 个月)
得分 0-100。 分数越低越好。 成人(自我报告)。
每年(基线、12、24、36、48、60 个月)
头晕障碍量表评分
大体时间:每年(基线、12、24、36、48、60 个月)
得分 0-100。 分数越低越好。 成人(自我报告)。 眩晕在研究人群中的发生率和影响。
每年(基线、12、24、36、48、60 个月)
SF-36 量表和总分
大体时间:每年(基线、12、24、36、48、60 个月)
得分 0-100。 分数越高越好。 成人(自我报告)生活质量调查。
每年(基线、12、24、36、48、60 个月)
儿科结果数据收集工具 (PODCI) 评分
大体时间:每年(基线、12、24、36、48、60 个月)
得分 0-100。 分数越低越好。 儿童(6-10 岁),家长报告。 整体健康和功能评估。
每年(基线、12、24、36、48、60 个月)
青少年成果问卷得分
大体时间:每年(基线、12、24、36、48、60 个月)
得分 0-100。 分数越低越好。 儿童(11-17 岁),父母或自我报告。 整体健康和功能评估。
每年(基线、12、24、36、48、60 个月)
DEXA Z 分数
大体时间:每年(基线、12、24、36、48、60 个月)
分数越高越好。 相对骨密度
每年(基线、12、24、36、48、60 个月)
DEXA 骨矿物质密度
大体时间:每年(基线、12、24、36、48、60 个月)
分数越高越好。 骨矿物质密度(克/厘米^2)
每年(基线、12、24、36、48、60 个月)

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 首席研究员:Cathleen Raggio, MD、Hospital for Special Surgery, New York

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年11月2日

初级完成 (估计的)

2024年11月1日

研究完成 (估计的)

2024年11月1日

研究注册日期

首次提交

2019年10月18日

首先提交符合 QC 标准的

2019年11月1日

首次发布 (实际的)

2019年11月5日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年4月8日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年4月5日

最后验证

2024年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

在美国制造并从美国出口的产品

是的

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

利塞膦酸盐口服片剂的临床试验

3
订阅