Efectos de los bisfosfonatos en la pérdida auditiva relacionada con la OI
23 de abril de 2026 actualizado por: Hospital for Special Surgery, New York
Efectos de los bisfosfonatos en la pérdida auditiva relacionada con la OI: un estudio piloto
La pérdida auditiva relacionada con la osteogénesis imperfecta generalmente ocurre en personas con OI leve (tipo I) y tiene un inicio mucho más temprano que la pérdida auditiva relacionada con la edad, y la mayoría de las personas experimentan una pérdida auditiva menor a los 20 años. Los bisfosfonatos se han utilizado con éxito para tratar la otosclerosis, una causa común de pérdida auditiva similar a la pérdida auditiva relacionada con la OI. Dado que muchas personas con pérdida auditiva relacionada con la OI también presentan otosclerosis y debido a sus similitudes mecánicas, los investigadores proponen estudiar los efectos del tratamiento con bisfosfonatos en personas diagnosticadas tanto con OI tipo I como con pérdida auditiva, determinando así su eficacia como tratamiento potencial para pérdida de la audición.
Los investigadores inscribirán a 50 personas diagnosticadas con OI tipo I y de 18 a 100 años de edad. 25 adultos se inscribirán en el grupo de tratamiento y recibirán tratamiento con bisfosfonatos (deben tener al menos una pérdida auditiva leve), mientras que 25 adultos se inscribirán en el grupo de control. Los investigadores inscribirán a 25 niños (de 6 a 17 años de edad) diagnosticados con OI que actualmente reciben tratamiento con bisfosfonatos como parte de su atención por síntomas ortopédicos. Los investigadores también observarán a 25 niños (de 6 a 17 años de edad) diagnosticados con OI que actualmente NO reciben tratamiento con bisfosfonatos. La duración del estudio es de 63 meses (aproximadamente 5 años). Se prevé que la inscripción comience en noviembre de 2019.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
100
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Su Htwe
- Número de teléfono: (212)774-2355
- Correo electrónico: htwes@hss.edu
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Erin Carter, MS, CGC
- Número de teléfono: (212) 774-7332
Ubicaciones de estudio
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10021
- Reclutamiento
- Hospital for Special Surgery
-
Contacto:
- Su Htwe
- Número de teléfono: (212) 774-2355
- Correo electrónico: htwes@hss.edu
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 años a 100 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
Sí
Descripción
Criterios de inclusión (brazo de tratamiento para adultos):
- Diagnóstico de OI tipo I
- Diagnóstico de pérdida auditiva al menos leve (promedio de tonos puros >20dB) mediante prueba de audiograma
- 18+
- Nivel de vitamina D > 30
Criterios de inclusión (brazo de control de adultos):
- Diagnóstico de OI tipo I
Criterios de inclusión (grupo de bisfosfonato observacional para niños)
- Diagnóstico de la OI
- Edad 6-17 años
- Actualmente recibe tratamiento con bisfosfonatos como estándar de atención
Criterios de inclusión (grupo observacional sin tratamiento para niños)
- Diagnóstico de la OI
- Edad 6-17 años
- NO recibe tratamiento con bisfosfonatos y no recibirá tratamiento con bifosfonatos durante la duración del estudio
Criterios de exclusión (TODAS LAS ARMAS):
- Historial familiar de pérdida auditiva (no relacionada con OI o pérdida auditiva ocupacional)
- El embarazo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Prevención
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Brazo de tratamiento para adultos
Brazo de tratamiento de intervención.
Adultos (18+ años) con OI tipo 1.
Debe tener al menos una pérdida auditiva leve.
Recibirá risedronato (35 mg, 0-2 veces por semana según indicación clínica) durante la duración del estudio.
Se controlarán los cambios en la audición, la calidad de vida y la densidad ósea.
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Bisfosfonatos orales
Otros nombres:
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Sin intervención: Niño (Brazo de bisfosfonatos)
Brazo de observación (sin intervención de investigación).
Niños (6-17 años) con cualquier tipo de OI que ya estén recibiendo tratamiento con bisfosfonatos como tratamiento estándar para los síntomas ortopédicos.
Se observarán cambios en la audición, la calidad de vida y la densidad ósea durante la duración del estudio.
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Sin intervención: Niño (brazo de control)
Brazo de observación.
Niños (6-17 años) con cualquier tipo de OI que no estén recibiendo tratamiento con bisfosfonatos.
Se observarán cambios en la audición, la calidad de vida y la densidad ósea durante la duración del estudio.
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Sin intervención: Brazo de control para adultos
Brazo de observación.
Adultos (18+ años) con OI tipo 1.
Se controlarán los cambios en la audición, la calidad de vida y la densidad ósea.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Promedios de tonos puros
Periodo de tiempo: Línea base, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 meses
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Umbrales de audición promedio a 250, 500, 1000, 2000, 3000, 4000, 8000 Hertz
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Línea base, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Puntuaciones de reconocimiento de voz
Periodo de tiempo: Línea base, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 meses
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El participante con el volumen más bajo puede escuchar y comprender el habla (decibelios)
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Línea base, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 meses
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Puntuaciones de reconocimiento de palabras
Periodo de tiempo: Línea base, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 meses
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Porcentaje de palabras que los participantes repiten correctamente en la prueba de reconocimiento de palabras (%)
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Línea base, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 meses
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Puntuación bruta del Inventario de discapacidad auditiva
Periodo de tiempo: Anual (Línea base, 12, 24, 36, 48, 60 meses)
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Puntuación 0-40.
Una puntuación más baja es mejor.
Adultos (autoinformados)
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Anual (Línea base, 12, 24, 36, 48, 60 meses)
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Puntuación del inventario de discapacidad de tinnitus
Periodo de tiempo: Anual (Línea base, 12, 24, 36, 48, 60 meses)
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Puntuación 0-100.
Una puntuación más baja es mejor.
Adultos (autoinformado).
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Anual (Línea base, 12, 24, 36, 48, 60 meses)
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Puntaje de inventario de discapacidad de mareos
Periodo de tiempo: Anual (Línea base, 12, 24, 36, 48, 60 meses)
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Puntuación 0-100.
Una puntuación más baja es mejor.
Adultos (autoinformado).
Incidencia e impacto del vértigo en la población de estudio.
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Anual (Línea base, 12, 24, 36, 48, 60 meses)
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SF-36 Escala y puntajes resumidos
Periodo de tiempo: Anual (Línea base, 12, 24, 36, 48, 60 meses)
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Puntuación 0-100.
Una puntuación más alta es mejor.
Encuesta de calidad de vida de adultos (autoinformada).
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Anual (Línea base, 12, 24, 36, 48, 60 meses)
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Puntaje del Instrumento de recopilación de datos de resultados pediátricos (PODCI)
Periodo de tiempo: Anual (Línea base, 12, 24, 36, 48, 60 meses)
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Puntuación 0-100.
Una puntuación más baja es mejor.
Niños (de 6 a 10 años de edad), informados por los padres.
Evaluación de la salud y el funcionamiento general.
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Anual (Línea base, 12, 24, 36, 48, 60 meses)
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Puntaje del Cuestionario de Resultados de Adolescentes
Periodo de tiempo: Anual (Línea base, 12, 24, 36, 48, 60 meses)
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Puntuación 0-100.
Una puntuación más baja es mejor.
Niños (de 11 a 17 años), informados por los padres o por ellos mismos.
Evaluación de la salud y el funcionamiento general.
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Anual (Línea base, 12, 24, 36, 48, 60 meses)
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Puntuación Z DEXA
Periodo de tiempo: Anual (Línea base, 12, 24, 36, 48, 60 meses)
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Una puntuación más alta es mejor.
Densidad ósea relativa
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Anual (Línea base, 12, 24, 36, 48, 60 meses)
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Densidad mineral ósea DEXA
Periodo de tiempo: Anual (Línea base, 12, 24, 36, 48, 60 meses)
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Una puntuación más alta es mejor.
Densidad mineral ósea (gramos/centímetro^2)
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Anual (Línea base, 12, 24, 36, 48, 60 meses)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Cathleen Raggio, MD, Hospital for Special Surgery, New York
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Rogers MJ, Frith JC, Luckman SP, Coxon FP, Benford HL, Monkkonen J, Auriola S, Chilton KM, Russell RG. Molecular mechanisms of action of bisphosphonates. Bone. 1999 May;24(5 Suppl):73S-79S. doi: 10.1016/s8756-3282(99)00070-8. No abstract available.
- Pillion JP, Vernick D, Shapiro J. Hearing loss in osteogenesis imperfecta: characteristics and treatment considerations. Genet Res Int. 2011;2011:983942. doi: 10.4061/2011/983942. Epub 2011 Dec 14.
- Sillence D. Osteogenesis imperfecta: an expanding panorama of variants. Clin Orthop Relat Res. 1981 Sep;(159):11-25.
- Swinnen FK, De Leenheer EM, Coucke PJ, Cremers CW, Dhooge IJ. Audiometric, surgical, and genetic findings in 15 ears of patients with osteogenesis imperfecta. Laryngoscope. 2009 Jun;119(6):1171-9. doi: 10.1002/lary.20155.
- Berger G, Hawke M, Johnson A, Proops D. Histopathology of the temporal bone in osteogenesis imperfecta congenita: a report of 5 cases. Laryngoscope. 1985 Feb;95(2):193-9. doi: 10.1288/00005537-198502000-00014.
- Vincent R, Wegner I, Stegeman I, Grolman W. Stapedotomy in osteogenesis imperfecta: a prospective study of 32 consecutive cases. Otol Neurotol. 2014 Dec;35(10):1785-9. doi: 10.1097/MAO.0000000000000372.
- Plotkin LI, Weinstein RS, Parfitt AM, Roberson PK, Manolagas SC, Bellido T. Prevention of osteocyte and osteoblast apoptosis by bisphosphonates and calcitonin. J Clin Invest. 1999 Nov;104(10):1363-74. doi: 10.1172/JCI6800.
- Drake MT, Clarke BL, Khosla S. Bisphosphonates: mechanism of action and role in clinical practice. Mayo Clin Proc. 2008 Sep;83(9):1032-45. doi: 10.4065/83.9.1032.
- Kanzaki S, Ito M, Takada Y, Ogawa K, Matsuo K. Resorption of auditory ossicles and hearing loss in mice lacking osteoprotegerin. Bone. 2006 Aug;39(2):414-9. doi: 10.1016/j.bone.2006.01.155. Epub 2006 Mar 24.
- Quesnel AM, Seton M, Merchant SN, Halpin C, McKenna MJ. Third-generation bisphosphonates for treatment of sensorineural hearing loss in otosclerosis. Otol Neurotol. 2012 Oct;33(8):1308-14. doi: 10.1097/MAO.0b013e318268d1b3.
- Kang WS, Nguyen K, McKenna CE, Sewell WF, McKenna MJ, Jung DH. Measurement of Ototoxicity Following Intracochlear Bisphosphonate Delivery. Otol Neurotol. 2016 Jul;37(6):621-6. doi: 10.1097/MAO.0000000000001042.
- Ting TH, Zacharin MR. Hearing in bisphosphonate-treated children with osteogenesis imperfecta: our experience in thirty six young patients. Clin Otolaryngol. 2012 Jun;37(3):229-33. doi: 10.1111/j.1749-4486.2012.02476.x. No abstract available.
- Patel RM, Nagamani SC, Cuthbertson D, Campeau PM, Krischer JP, Shapiro JR, Steiner RD, Smith PA, Bober MB, Byers PH, Pepin M, Durigova M, Glorieux FH, Rauch F, Lee BH, Hart T, Sutton VR. A cross-sectional multicenter study of osteogenesis imperfecta in North America - results from the linked clinical research centers. Clin Genet. 2015 Feb;87(2):133-40. doi: 10.1111/cge.12409. Epub 2014 May 30.
- Van Dijk FS, Sillence DO. Osteogenesis imperfecta: clinical diagnosis, nomenclature and severity assessment. Am J Med Genet A. 2014 Jun;164A(6):1470-81. doi: 10.1002/ajmg.a.36545. Epub 2014 Apr 8.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
2 de noviembre de 2019
Finalización primaria (Estimado)
1 de enero de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de enero de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
18 de octubre de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de noviembre de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
5 de noviembre de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
28 de abril de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de abril de 2026
Última verificación
1 de enero de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades óseas
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del tejido conectivo
- Enfermedades Otorrinolaringológicas
- Trastornos sensoriales
- Enfermedades del oído
- Metabolismo de carbohidratos, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Mucinosis
- Trastornos de la audición
- Osteocondrodisplasias
- Enfermedades óseas del desarrollo
- Enfermedades del colágeno
- Mucopolisacaridosis
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Enfermedades de la piel y del tejido conectivo
- Signos y síntomas
- Pérdida de la audición
- Osteogénesis imperfecta
- Mucopolisacaridosis IV
- Trastorno Óseo Frágil
- Químicos orgánicos
- Piridina
- Compuestos heterocíclicos, 1 anillo
- Compuestos heterocíclicos
- Compuestos organofosforados
- Organofosfosados
- Difosfonatos
- Ácido risedrónico
Otros números de identificación del estudio
- #2018-0700
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .