Wpływ bisfosfonianów na utratę słuchu związaną z OI
23 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Hospital for Special Surgery, New York
Wpływ bisfosfonianów na utratę słuchu związaną z OI: badanie pilotażowe
Ubytek słuchu związany z osteogenezą Imperfecta zwykle występuje u osób z łagodną (typu I) OI i pojawia się znacznie wcześniej niż ubytek słuchu związany z wiekiem, przy czym większość osób doświadcza niewielkiego ubytku słuchu w wieku 20 lat. Bisfosfoniany są z powodzeniem stosowane w leczeniu otosklerozy, częstej przyczyny utraty słuchu, podobnej do utraty słuchu związanej z OI. Ponieważ u wielu osób z ubytkiem słuchu związanym z OI występuje również otoskleroza i ze względu na ich podobieństwa mechanistyczne, badacze proponują zbadanie wpływu leczenia bisfosfonianami na osoby, u których zdiagnozowano zarówno OI typu I, jak i ubytek słuchu, określając w ten sposób jego skuteczność jako potencjalnego leczenia utrata słuchu.
Badacze włączą 50 osób, u których zdiagnozowano OI typu I, w wieku od 18 do 100 lat. 25 dorosłych zostanie włączonych do ramienia terapeutycznego i otrzyma leczenie bisfosfonianami (musi mieć co najmniej lekki ubytek słuchu), natomiast 25 dorosłych zostanie włączonych do ramienia kontrolnego. Badacze włączą 25 dzieci (w wieku 6-17 lat) ze zdiagnozowaną OI, które obecnie otrzymują leczenie bisfosfonianami w ramach leczenia objawów ortopedycznych. Badacze będą również obserwować 25 dzieci (w wieku 6-17 lat) ze zdiagnozowaną OI, które NIE są obecnie leczone bisfosfonianami. Czas trwania badania wynosi 63 miesiące (około 5 lat). Przewiduje się, że rekrutacja rozpocznie się w listopadzie 2019 r.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
100
Faza
- Faza 4
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Su Htwe
- Numer telefonu: (212)774-2355
- E-mail: htwes@hss.edu
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Erin Carter, MS, CGC
- Numer telefonu: (212) 774-7332
Lokalizacje studiów
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
- Rekrutacyjny
- Hospital for Special Surgery
-
Kontakt:
- Su Htwe
- Numer telefonu: (212) 774-2355
- E-mail: htwes@hss.edu
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
6 lat do 100 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Tak
Opis
Kryteria włączenia (ramię leczenia dorosłych):
- Diagnoza OI typu I
- Diagnoza co najmniej lekkiego ubytku słuchu (średnia tonów >20dB) na podstawie badania audiogramowego
- 18+
- Poziom witaminy D > 30
Kryteria włączenia (grupa kontrolna dla dorosłych):
- Diagnoza OI typu I
Kryteria włączenia (ramię obserwacyjne z bisfosfonianami u dzieci)
- Diagnoza OI
- Wiek 6-17 lat
- Obecnie standardowo leczony bisfosfonianami
Kryteria włączenia (ramię obserwacji dziecka bez leczenia)
- Diagnoza OI
- Wiek 6-17 lat
- NIE otrzymujących leczenia bisfosfonianami i nie będą otrzymywali leczenia bisfosfonianami w czasie trwania badania
Kryteria wykluczenia (WSZYSTKIE RAMIONA):
- Historia utraty słuchu w rodzinie (niezwiązana z IO lub zawodową utratą słuchu)
- Ciąża
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Zapobieganie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Ramię leczenia dla dorosłych
Ramię leczenia interwencyjnego.
Dorośli (powyżej 18 lat) z OI typu 1.
Musi mieć co najmniej lekki ubytek słuchu.
Będzie otrzymywał ryzedronian (35 mg, 0-2x/tydzień zgodnie ze wskazaniami klinicznymi) przez cały czas trwania badania.
Monitorowane będą zmiany w zakresie słuchu, jakości życia i gęstości kości.
|
Doustny bisfosfonian
Inne nazwy:
|
|
Brak interwencji: Dziecko (ramię bisfosfonianowe)
Ramię obserwacyjne (bez interwencji badawczej).
Dzieci (6-17 lat) z dowolnym typem OI, które są już leczone bisfosfonianami jako standardowe leczenie objawowe ortopedyczne.
Zmiany w zakresie słuchu, jakości życia i gęstości kości będą obserwowane przez cały czas trwania badania.
|
|
|
Brak interwencji: Dziecko (ramię kontrolne)
Ramię obserwacyjne.
Dzieci (6-17 lat) z jakimkolwiek rodzajem OI, które nie są leczone bisfosfonianami.
Zmiany w zakresie słuchu, jakości życia i gęstości kości będą obserwowane przez cały czas trwania badania.
|
|
|
Brak interwencji: Ramię kontrolne dla dorosłych
Ramię obserwacyjne.
Dorośli (powyżej 18 lat) z OI typu 1.
Monitorowane będą zmiany w zakresie słuchu, jakości życia i gęstości kości.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Średnie czyste tony
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 miesięcy
|
Średnie progi słyszenia przy 250, 500, 1000, 2000, 3000, 4000, 8000 Hz
|
Punkt wyjściowy, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wyniki rozpoznawania mowy
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 miesięcy
|
Najniższa głośność, jaką uczestnik może słyszeć i rozumieć mowę (w decybelach)
|
Punkt wyjściowy, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 miesięcy
|
|
Wyniki rozpoznawania słów
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 miesięcy
|
Odsetek słów, które uczestnicy poprawnie powtórzyli w teście rozpoznawania słów (%)
|
Punkt wyjściowy, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 miesięcy
|
|
Surowy wynik kwestionariusza upośledzenia słuchu
Ramy czasowe: Rocznie (linia bazowa, 12, 24, 36, 48, 60 miesięcy)
|
Wynik 0-40.
Niższy wynik jest lepszy.
Dorośli (zgłoszenie własne)
|
Rocznie (linia bazowa, 12, 24, 36, 48, 60 miesięcy)
|
|
Wynik Handicap Tinnitus
Ramy czasowe: Rocznie (linia bazowa, 12, 24, 36, 48, 60 miesięcy)
|
Wynik 0-100.
Niższy wynik jest lepszy.
Dorośli (zgłoszenie własne).
|
Rocznie (linia bazowa, 12, 24, 36, 48, 60 miesięcy)
|
|
Wynik Handicapu Zawrotów głowy
Ramy czasowe: Rocznie (linia bazowa, 12, 24, 36, 48, 60 miesięcy)
|
Wynik 0-100.
Niższy wynik jest lepszy.
Dorośli (zgłoszenie własne).
Częstość występowania i wpływ zawrotów głowy w badanej populacji.
|
Rocznie (linia bazowa, 12, 24, 36, 48, 60 miesięcy)
|
|
Skala SF-36 i wyniki podsumowujące
Ramy czasowe: Rocznie (linia bazowa, 12, 24, 36, 48, 60 miesięcy)
|
Wynik 0-100.
Wyższy wynik jest lepszy.
Badanie jakości życia dorosłych (samoocena).
|
Rocznie (linia bazowa, 12, 24, 36, 48, 60 miesięcy)
|
|
Punktacja instrumentu do zbierania danych dotyczących wyników leczenia pediatrycznego (PODCI).
Ramy czasowe: Rocznie (linia bazowa, 12, 24, 36, 48, 60 miesięcy)
|
Wynik 0-100.
Niższy wynik jest lepszy.
Dzieci (w wieku 6-10 lat), zgłoszone przez rodziców.
Ocena ogólnego stanu zdrowia i funkcjonowania.
|
Rocznie (linia bazowa, 12, 24, 36, 48, 60 miesięcy)
|
|
Wynik Kwestionariusza Wyników Młodzieży
Ramy czasowe: Rocznie (linia bazowa, 12, 24, 36, 48, 60 miesięcy)
|
Wynik 0-100.
Niższy wynik jest lepszy.
Dzieci (w wieku 11-17 lat), zgłoszone przez rodziców lub samodzielnie.
Ocena ogólnego stanu zdrowia i funkcjonowania.
|
Rocznie (linia bazowa, 12, 24, 36, 48, 60 miesięcy)
|
|
Wynik Z DEXA
Ramy czasowe: Rocznie (linia bazowa, 12, 24, 36, 48, 60 miesięcy)
|
Wyższy wynik jest lepszy.
Względna gęstość kości
|
Rocznie (linia bazowa, 12, 24, 36, 48, 60 miesięcy)
|
|
Gęstość mineralna kości DEXA
Ramy czasowe: Rocznie (linia bazowa, 12, 24, 36, 48, 60 miesięcy)
|
Wyższy wynik jest lepszy.
Gęstość mineralna kości (gramy/centymetr^2)
|
Rocznie (linia bazowa, 12, 24, 36, 48, 60 miesięcy)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Główny śledczy: Cathleen Raggio, MD, Hospital for Special Surgery, New York
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Rogers MJ, Frith JC, Luckman SP, Coxon FP, Benford HL, Monkkonen J, Auriola S, Chilton KM, Russell RG. Molecular mechanisms of action of bisphosphonates. Bone. 1999 May;24(5 Suppl):73S-79S. doi: 10.1016/s8756-3282(99)00070-8. No abstract available.
- Pillion JP, Vernick D, Shapiro J. Hearing loss in osteogenesis imperfecta: characteristics and treatment considerations. Genet Res Int. 2011;2011:983942. doi: 10.4061/2011/983942. Epub 2011 Dec 14.
- Sillence D. Osteogenesis imperfecta: an expanding panorama of variants. Clin Orthop Relat Res. 1981 Sep;(159):11-25.
- Swinnen FK, De Leenheer EM, Coucke PJ, Cremers CW, Dhooge IJ. Audiometric, surgical, and genetic findings in 15 ears of patients with osteogenesis imperfecta. Laryngoscope. 2009 Jun;119(6):1171-9. doi: 10.1002/lary.20155.
- Berger G, Hawke M, Johnson A, Proops D. Histopathology of the temporal bone in osteogenesis imperfecta congenita: a report of 5 cases. Laryngoscope. 1985 Feb;95(2):193-9. doi: 10.1288/00005537-198502000-00014.
- Vincent R, Wegner I, Stegeman I, Grolman W. Stapedotomy in osteogenesis imperfecta: a prospective study of 32 consecutive cases. Otol Neurotol. 2014 Dec;35(10):1785-9. doi: 10.1097/MAO.0000000000000372.
- Plotkin LI, Weinstein RS, Parfitt AM, Roberson PK, Manolagas SC, Bellido T. Prevention of osteocyte and osteoblast apoptosis by bisphosphonates and calcitonin. J Clin Invest. 1999 Nov;104(10):1363-74. doi: 10.1172/JCI6800.
- Drake MT, Clarke BL, Khosla S. Bisphosphonates: mechanism of action and role in clinical practice. Mayo Clin Proc. 2008 Sep;83(9):1032-45. doi: 10.4065/83.9.1032.
- Kanzaki S, Ito M, Takada Y, Ogawa K, Matsuo K. Resorption of auditory ossicles and hearing loss in mice lacking osteoprotegerin. Bone. 2006 Aug;39(2):414-9. doi: 10.1016/j.bone.2006.01.155. Epub 2006 Mar 24.
- Quesnel AM, Seton M, Merchant SN, Halpin C, McKenna MJ. Third-generation bisphosphonates for treatment of sensorineural hearing loss in otosclerosis. Otol Neurotol. 2012 Oct;33(8):1308-14. doi: 10.1097/MAO.0b013e318268d1b3.
- Kang WS, Nguyen K, McKenna CE, Sewell WF, McKenna MJ, Jung DH. Measurement of Ototoxicity Following Intracochlear Bisphosphonate Delivery. Otol Neurotol. 2016 Jul;37(6):621-6. doi: 10.1097/MAO.0000000000001042.
- Ting TH, Zacharin MR. Hearing in bisphosphonate-treated children with osteogenesis imperfecta: our experience in thirty six young patients. Clin Otolaryngol. 2012 Jun;37(3):229-33. doi: 10.1111/j.1749-4486.2012.02476.x. No abstract available.
- Patel RM, Nagamani SC, Cuthbertson D, Campeau PM, Krischer JP, Shapiro JR, Steiner RD, Smith PA, Bober MB, Byers PH, Pepin M, Durigova M, Glorieux FH, Rauch F, Lee BH, Hart T, Sutton VR. A cross-sectional multicenter study of osteogenesis imperfecta in North America - results from the linked clinical research centers. Clin Genet. 2015 Feb;87(2):133-40. doi: 10.1111/cge.12409. Epub 2014 May 30.
- Van Dijk FS, Sillence DO. Osteogenesis imperfecta: clinical diagnosis, nomenclature and severity assessment. Am J Med Genet A. 2014 Jun;164A(6):1470-81. doi: 10.1002/ajmg.a.36545. Epub 2014 Apr 8.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
2 listopada 2019
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 stycznia 2027
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 stycznia 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
18 października 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
1 listopada 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
5 listopada 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
28 kwietnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
23 kwietnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Objawy neurologiczne
- Choroby kości
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby metaboliczne
- Choroby tkanki łącznej
- Choroby otorynolaryngologiczne
- Zaburzenia czucia
- Choroby uszu
- Metabolizm węglowodanów, błędy wrodzone
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe
- Mucynozy
- Zaburzenia słuchu
- Osteochondrodysplazja
- Choroby kości, rozwojowe
- Choroby kolagenowe
- Mukopolisacharydozy
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Stany patologiczne, oznaki i objawy
- Choroby żywieniowe i metaboliczne
- Choroby skóry i tkanki łącznej
- Objawy i symptomy
- Utrata słuchu
- Wrodzonej łamliwości kości
- Mukopolisacharydoza IV
- Zaburzenie Kruchości Kości
- Organiczne chemikalia
- Pirydyny
- Związki heterocykliczne, 1-ring
- Związki heterocykliczne
- Związki okorosfosforowe
- Fosforany
- Dyfosfoniany
- Kwas ryzedronowy
Inne numery identyfikacyjne badania
- #2018-0700
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Tak
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .