Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinky bisfosfonátů na ztrátu sluchu související s OI

5. dubna 2024 aktualizováno: Hospital for Special Surgery, New York

Účinky bisfosfonátů na ztrátu sluchu související s OI: Pilotní studie

Ztráta sluchu související s Osteogenesis Imperfecta se obvykle vyskytuje u jedinců s mírným (typ I) OI a má mnohem dřívější nástup než ztráta sluchu související s věkem, přičemž u většiny jedinců dochází k mírné ztrátě sluchu ve věku 20 let. Bisfosfonáty byly úspěšně použity k léčbě otosklerózy, běžné příčiny ztráty sluchu podobné ztrátě sluchu související s OI. Protože mnoho jedinců se ztrátou sluchu související s OI má také otosklerózu a vzhledem k jejich mechanistickým podobnostem navrhují výzkumníci studovat účinky léčby bisfosfonáty u jedinců s diagnózou OI typu I a ztráty sluchu, a tím určit její účinnost jako potenciální léčby ztráta sluchu.

Vyšetřovatelé zařadí 50 jedinců s diagnózou OI typu I ve věku 18-100 let. 25 dospělých bude zařazeno do léčebné větve a dostane léčbu bisfosfonáty (musí mít alespoň mírnou ztrátu sluchu), zatímco 25 dospělých bude zařazeno do kontrolní větve. Vyšetřovatelé zařadí 25 dětí (ve věku 6-17 let) s diagnózou OI, které v současné době dostávají léčbu bisfosfonáty jako součást péče o ortopedické symptomy. Vyšetřovatelé budou také pozorovat 25 dětí (ve věku 6-17 let) s diagnózou OI, které v současné době NEJSOU léčeny bisfosfonáty. Délka studia je 63 měsíců (cca 5 let). Zahájení přihlašování se předpokládá v listopadu 2019.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

100

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Su Htwe
  • Telefonní číslo: (212)774-2355
  • E-mail: htwes@hss.edu

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Erin Carter, MS, CGC
  • Telefonní číslo: (212) 774-7332

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Nábor
        • Hospital for Special Surgery
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 100 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria pro zařazení (léčebné rameno pro dospělé):

  • Diagnóza OI typu I
  • Diagnostika alespoň mírné ztráty sluchu (průměr čistého tónu > 20 dB) pomocí audiogramového testování
  • 18+
  • Hladina vitaminu D > 30

Kritéria zahrnutí (dospělá kontrolní skupina):

  • Diagnóza OI typu I

Kritéria začlenění (dětské pozorovací bisfosfonátové rameno)

  • Diagnostika OI
  • Věk 6-17 let
  • V současné době dostává léčbu bisfosfonáty jako standardní péči

Kritéria začlenění (dětské pozorovací rameno bez léčby)

  • Diagnostika OI
  • Věk 6-17 let
  • NEPOUŽÍVEJTE léčbu bisfosfonáty a po dobu trvání studie nebude dostávat léčbu bisfosfonáty

Kritéria vyloučení (VŠECHNY ARMA):

  • Rodinná anamnéza ztráty sluchu (nesouvisející s OI nebo ztrátou sluchu z povolání)
  • Těhotenství

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Ošetřovací rameno pro dospělé
Intervenční léčba rameno. Dospělí (18+ let) s OI typu 1. Musí mít alespoň mírnou ztrátu sluchu. Bude dostávat risedronát (35 mg, 0-2x/týden podle klinické indikace) po dobu trvání studie. Budou sledovány změny sluchu, kvality života a hustoty kostí.
Lék: Risedronát perorální tableta
Perorální bisfosfonát
Ostatní jména:
  • actonel
Žádný zásah: Dítě (bisfosfonátové rameno)
Pozorovací (žádná vyšetřovací intervence) paže. Děti (6-17 let) s jakýmkoli typem OI, které již dostávají léčbu bisfosfonáty jako standardní léčbu ortopedických symptomů. Po dobu trvání studie budou pozorovány změny sluchu, kvality života a hustoty kostí.
Žádný zásah: Dítě (ovládací rameno)
Pozorovací rameno. Děti (6-17 let) s jakýmkoli typem OI, které nedostávají léčbu bisfosfonáty. Po dobu trvání studie budou pozorovány změny sluchu, kvality života a hustoty kostí.
Žádný zásah: Ovládací rameno pro dospělé
Pozorovací rameno. Dospělí (18+ let) s OI typu 1. Budou sledovány změny sluchu, kvality života a hustoty kostí.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměry čistých tónů
Časové okno: Výchozí stav, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 měsíců
Průměrné prahy sluchu při 250, 500, 1000, 2000, 3000, 4000, 8000 Hertz
Výchozí stav, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre rozpoznávání řeči
Časové okno: Výchozí stav, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 měsíců
Účastník s nejnižší hlasitostí slyší a rozumí řeči (decibely)
Výchozí stav, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 měsíců
Skóre rozpoznávání slov
Časové okno: Výchozí stav, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 měsíců
Procento slov, které účastníci správně opakují v testu rozpoznávání slov (%)
Výchozí stav, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 měsíců
Nezpracované skóre inventarizace sluchového handicapu
Časové okno: Ročně (výchozí stav, 12, 24, 36, 48, 60 měsíců)
Skóre 0-40. Nižší skóre je lepší. Dospělí (sami hlášeni)
Ročně (výchozí stav, 12, 24, 36, 48, 60 měsíců)
Skóre inventáře handicapu v uších
Časové okno: Ročně (výchozí stav, 12, 24, 36, 48, 60 měsíců)
Skóre 0-100. Nižší skóre je lepší. Dospělí (sami hlásili).
Ročně (výchozí stav, 12, 24, 36, 48, 60 měsíců)
Závratě Handicap Inventory Score
Časové okno: Ročně (výchozí stav, 12, 24, 36, 48, 60 měsíců)
Skóre 0-100. Nižší skóre je lepší. Dospělí (sami hlásili). Výskyt a dopad vertiga ve studované populaci.
Ročně (výchozí stav, 12, 24, 36, 48, 60 měsíců)
Měřítko SF-36 a souhrnné skóre
Časové okno: Ročně (výchozí stav, 12, 24, 36, 48, 60 měsíců)
Skóre 0-100. Vyšší skóre je lepší. Průzkum kvality života dospělých (sebevykazovaný).
Ročně (výchozí stav, 12, 24, 36, 48, 60 měsíců)
Skóre Pediatric Outcomes Data Collection Instrument (PODCI).
Časové okno: Ročně (výchozí stav, 12, 24, 36, 48, 60 měsíců)
Skóre 0-100. Nižší skóre je lepší. Děti (ve věku 6-10 let), hlášení rodičů. Posouzení celkového zdraví a fungování.
Ročně (výchozí stav, 12, 24, 36, 48, 60 měsíců)
Skóre dotazníku o výsledcích dospívajících
Časové okno: Ročně (výchozí stav, 12, 24, 36, 48, 60 měsíců)
Skóre 0-100. Nižší skóre je lepší. Děti (ve věku 11–17 let), rodiče nebo osoby hlášené sami. Posouzení celkového zdraví a fungování.
Ročně (výchozí stav, 12, 24, 36, 48, 60 měsíců)
DEXA Z-skóre
Časové okno: Ročně (výchozí stav, 12, 24, 36, 48, 60 měsíců)
Vyšší skóre je lepší. Relativní hustota kostí
Ročně (výchozí stav, 12, 24, 36, 48, 60 měsíců)
Minerální hustota kostí DEXA
Časové okno: Ročně (výchozí stav, 12, 24, 36, 48, 60 měsíců)
Vyšší skóre je lepší. Minerální hustota kostí (gramy/centimetr^2)
Ročně (výchozí stav, 12, 24, 36, 48, 60 měsíců)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hospital for Special Surgery, New York

Spolupracovníci

Northwell Health
The New York Community Trust
East River Medical Imaging

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Cathleen Raggio, MD, Hospital for Special Surgery, New York

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. listopadu 2019

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. listopadu 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. listopadu 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. října 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. listopadu 2019

První zveřejněno (Aktuální)

5. listopadu 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • #2018-0700

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Osteogenesis Imperfecta

Klinické studie na Risedronát perorální tableta

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Sweden

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit