Efeitos dos Bisfosfonatos na Perda Auditiva Relacionada à OI
23 de abril de 2026 atualizado por: Hospital for Special Surgery, New York
Efeitos dos Bisfosfonatos na Perda Auditiva Relacionada à OI: Um Estudo Piloto
A perda auditiva relacionada à Osteogênese Imperfeita geralmente ocorre em indivíduos com OI leve (tipo I) e é muito mais precoce do que a perda auditiva relacionada à idade, com a maioria dos indivíduos experimentando alguma perda auditiva menor na faixa dos 20 anos. Os bisfosfonatos têm sido usados com sucesso no tratamento da otosclerose, uma causa comum de perda auditiva semelhante à perda auditiva relacionada à OI. Como muitos indivíduos com perda auditiva relacionada à OI também apresentam otosclerose e por causa de suas semelhanças mecanísticas, os pesquisadores propõem estudar os efeitos do tratamento com bisfosfonatos em indivíduos diagnosticados com OI tipo I e perda auditiva, determinando assim sua eficácia como um tratamento potencial para Perda de audição.
Os investigadores irão inscrever 50 indivíduos diagnosticados com OI tipo I e com idade entre 18 e 100 anos. 25 adultos serão inscritos no grupo de tratamento e receberão tratamento com bisfosfonatos (devem ter pelo menos perda auditiva leve), enquanto 25 adultos serão incluídos no grupo de controle. Os investigadores irão inscrever 25 crianças (6-17 anos de idade) diagnosticadas com OI que estão atualmente recebendo tratamento com bisfosfonatos como parte de seus cuidados para sintomas ortopédicos. Os investigadores também observarão 25 crianças (6-17 anos de idade) diagnosticadas com OI que NÃO estão atualmente recebendo tratamento com bisfosfonatos. A duração do estudo é de 63 meses (aproximadamente 5 anos). As inscrições estão previstas para novembro de 2019.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
100
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Su Htwe
- Número de telefone: (212)774-2355
- E-mail: htwes@hss.edu
Estude backup de contato
- Nome: Erin Carter, MS, CGC
- Número de telefone: (212) 774-7332
Locais de estudo
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10021
- Recrutamento
- Hospital for Special Surgery
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Contato:
- Su Htwe
- Número de telefone: (212) 774-2355
- E-mail: htwes@hss.edu
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 anos a 100 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Sim
Descrição
Critérios de inclusão (braço de tratamento para adultos):
- Diagnóstico de OI tipo I
- Diagnóstico de pelo menos perda auditiva leve (> 20dB média de tom puro) por teste de audiograma
- 18+
- Nível de vitamina D > 30
Critérios de inclusão (braço de controle adulto):
- Diagnóstico de OI tipo I
Critérios de Inclusão (Braço de Bisfosfonato de Observação Infantil)
- Diagnóstico de OI
- Idade 6-17 anos
- Atualmente recebendo tratamento com bisfosfonatos como tratamento padrão
Critérios de inclusão (braço de observação infantil sem tratamento)
- Diagnóstico de OI
- Idade 6-17 anos
- NÃO recebendo tratamento com bisfosfonatos e não receberá tratamento com bisfosfonatos durante o estudo
Critérios de exclusão (TODOS OS BRAÇOS):
- História familiar de perda auditiva (não relacionada a OI ou perda auditiva ocupacional)
- Gravidez
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Prevenção
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Braço de Tratamento Adulto
Braço de tratamento de intervenção.
Adultos (18+ anos) com OI tipo 1.
Deve ter pelo menos perda auditiva leve.
Receberá Risedronato (35mg, 0-2x/semana conforme clinicamente indicado) durante o estudo.
Alterações na audição, qualidade de vida e densidade óssea serão monitoradas.
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Bisfosfonato oral
Outros nomes:
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Sem intervenção: Criança (braço de bisfosfonato)
Braço observacional (sem intervenção investigativa).
Crianças (6-17 anos) com qualquer tipo de OI que já estão recebendo tratamento com bisfosfonatos como tratamento padrão para sintomas ortopédicos.
Alterações na audição, qualidade de vida e densidade óssea serão observadas durante o estudo.
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Sem intervenção: Criança (braço de controle)
Braço observacional.
Crianças (6-17 anos) com qualquer tipo de OI que não estejam recebendo tratamento com bisfosfonatos.
Alterações na audição, qualidade de vida e densidade óssea serão observadas durante o estudo.
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Sem intervenção: Braço de controle adulto
Braço observacional.
Adultos (18+ anos) com OI tipo 1.
Alterações na audição, qualidade de vida e densidade óssea serão monitoradas.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Médias de tom puro
Prazo: Linha de base, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 meses
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Limiares auditivos médios em 250, 500, 1.000, 2.000, 3.000, 4.000, 8.000 Hertz
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Linha de base, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Pontuações de reconhecimento de fala
Prazo: Linha de base, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 meses
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O participante com volume mais baixo pode ouvir e entender a fala (decibéis)
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Linha de base, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 meses
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Pontuações de reconhecimento de palavras
Prazo: Linha de base, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 meses
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Porcentagem de palavras que os participantes repetem corretamente no teste de reconhecimento de palavras (%)
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Linha de base, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 meses
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Pontuação Bruta do Inventário de Deficiência Auditiva
Prazo: Anual (linha de base, 12, 24, 36, 48, 60 meses)
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Pontuação 0-40.
Pontuação mais baixa é melhor.
Adultos (autorrelatado)
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Anual (linha de base, 12, 24, 36, 48, 60 meses)
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Pontuação do Inventário de Handicap para Zumbido
Prazo: Anual (linha de base, 12, 24, 36, 48, 60 meses)
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Pontuação 0-100.
Pontuação mais baixa é melhor.
Adultos (autorreferidos).
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Anual (linha de base, 12, 24, 36, 48, 60 meses)
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Pontuação do Inventário de Handicap de Tontura
Prazo: Anual (linha de base, 12, 24, 36, 48, 60 meses)
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Pontuação 0-100.
Pontuação mais baixa é melhor.
Adultos (autorreferidos).
Incidência e impacto da vertigem na população estudada.
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Anual (linha de base, 12, 24, 36, 48, 60 meses)
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Escala SF-36 e pontuações resumidas
Prazo: Anual (linha de base, 12, 24, 36, 48, 60 meses)
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Pontuação 0-100.
Maior pontuação é melhor.
Pesquisa de qualidade de vida em adultos (auto-relatada).
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Anual (linha de base, 12, 24, 36, 48, 60 meses)
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Pontuação do Instrumento de Coleta de Dados de Resultados Pediátricos (PODCI)
Prazo: Anual (linha de base, 12, 24, 36, 48, 60 meses)
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Pontuação 0-100.
Pontuação mais baixa é melhor.
Crianças (de 6 a 10 anos), relatadas pelos pais.
Avaliação da saúde geral e funcionamento.
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Anual (linha de base, 12, 24, 36, 48, 60 meses)
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Pontuação do questionário de resultados para adolescentes
Prazo: Anual (linha de base, 12, 24, 36, 48, 60 meses)
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Pontuação 0-100.
Pontuação mais baixa é melhor.
Crianças (de 11 a 17 anos), relatadas pelos pais ou pelo próprio.
Avaliação da saúde geral e funcionamento.
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Anual (linha de base, 12, 24, 36, 48, 60 meses)
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DEXA Z-score
Prazo: Anual (linha de base, 12, 24, 36, 48, 60 meses)
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Maior pontuação é melhor.
Densidade Óssea Relativa
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Anual (linha de base, 12, 24, 36, 48, 60 meses)
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DEXA Densidade Mineral Óssea
Prazo: Anual (linha de base, 12, 24, 36, 48, 60 meses)
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Maior pontuação é melhor.
Densidade Mineral Óssea (gramas/centímetro^2)
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Anual (linha de base, 12, 24, 36, 48, 60 meses)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Cathleen Raggio, MD, Hospital for Special Surgery, New York
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Rogers MJ, Frith JC, Luckman SP, Coxon FP, Benford HL, Monkkonen J, Auriola S, Chilton KM, Russell RG. Molecular mechanisms of action of bisphosphonates. Bone. 1999 May;24(5 Suppl):73S-79S. doi: 10.1016/s8756-3282(99)00070-8. No abstract available.
- Pillion JP, Vernick D, Shapiro J. Hearing loss in osteogenesis imperfecta: characteristics and treatment considerations. Genet Res Int. 2011;2011:983942. doi: 10.4061/2011/983942. Epub 2011 Dec 14.
- Sillence D. Osteogenesis imperfecta: an expanding panorama of variants. Clin Orthop Relat Res. 1981 Sep;(159):11-25.
- Swinnen FK, De Leenheer EM, Coucke PJ, Cremers CW, Dhooge IJ. Audiometric, surgical, and genetic findings in 15 ears of patients with osteogenesis imperfecta. Laryngoscope. 2009 Jun;119(6):1171-9. doi: 10.1002/lary.20155.
- Berger G, Hawke M, Johnson A, Proops D. Histopathology of the temporal bone in osteogenesis imperfecta congenita: a report of 5 cases. Laryngoscope. 1985 Feb;95(2):193-9. doi: 10.1288/00005537-198502000-00014.
- Vincent R, Wegner I, Stegeman I, Grolman W. Stapedotomy in osteogenesis imperfecta: a prospective study of 32 consecutive cases. Otol Neurotol. 2014 Dec;35(10):1785-9. doi: 10.1097/MAO.0000000000000372.
- Plotkin LI, Weinstein RS, Parfitt AM, Roberson PK, Manolagas SC, Bellido T. Prevention of osteocyte and osteoblast apoptosis by bisphosphonates and calcitonin. J Clin Invest. 1999 Nov;104(10):1363-74. doi: 10.1172/JCI6800.
- Drake MT, Clarke BL, Khosla S. Bisphosphonates: mechanism of action and role in clinical practice. Mayo Clin Proc. 2008 Sep;83(9):1032-45. doi: 10.4065/83.9.1032.
- Kanzaki S, Ito M, Takada Y, Ogawa K, Matsuo K. Resorption of auditory ossicles and hearing loss in mice lacking osteoprotegerin. Bone. 2006 Aug;39(2):414-9. doi: 10.1016/j.bone.2006.01.155. Epub 2006 Mar 24.
- Quesnel AM, Seton M, Merchant SN, Halpin C, McKenna MJ. Third-generation bisphosphonates for treatment of sensorineural hearing loss in otosclerosis. Otol Neurotol. 2012 Oct;33(8):1308-14. doi: 10.1097/MAO.0b013e318268d1b3.
- Kang WS, Nguyen K, McKenna CE, Sewell WF, McKenna MJ, Jung DH. Measurement of Ototoxicity Following Intracochlear Bisphosphonate Delivery. Otol Neurotol. 2016 Jul;37(6):621-6. doi: 10.1097/MAO.0000000000001042.
- Ting TH, Zacharin MR. Hearing in bisphosphonate-treated children with osteogenesis imperfecta: our experience in thirty six young patients. Clin Otolaryngol. 2012 Jun;37(3):229-33. doi: 10.1111/j.1749-4486.2012.02476.x. No abstract available.
- Patel RM, Nagamani SC, Cuthbertson D, Campeau PM, Krischer JP, Shapiro JR, Steiner RD, Smith PA, Bober MB, Byers PH, Pepin M, Durigova M, Glorieux FH, Rauch F, Lee BH, Hart T, Sutton VR. A cross-sectional multicenter study of osteogenesis imperfecta in North America - results from the linked clinical research centers. Clin Genet. 2015 Feb;87(2):133-40. doi: 10.1111/cge.12409. Epub 2014 May 30.
- Van Dijk FS, Sillence DO. Osteogenesis imperfecta: clinical diagnosis, nomenclature and severity assessment. Am J Med Genet A. 2014 Jun;164A(6):1470-81. doi: 10.1002/ajmg.a.36545. Epub 2014 Apr 8.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
2 de novembro de 2019
Conclusão Primária (Estimado)
1 de janeiro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de janeiro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
18 de outubro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
1 de novembro de 2019
Primeira postagem (Real)
5 de novembro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
28 de abril de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
23 de abril de 2026
Última verificação
1 de janeiro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Manifestações Neurológicas
- Doenças ósseas
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Doenças do Tecido Conjuntivo
- Doenças Otorrinolaringológicas
- Distúrbios da Sensação
- Doenças do ouvido
- Metabolismo de Carboidratos, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Mucinoses
- Distúrbios da Audição
- Osteocondrodisplasias
- Doenças Ósseas do Desenvolvimento
- Doenças do colágeno
- Mucopolissacaridoses
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Doenças da Pele e do Tecido Conjuntivo
- Sinais e sintomas
- Perda de audição
- Osteogênese imperfeita
- Mucopolissacaridose IV
- Doença dos Ossos Frágeis
- Produtos químicos orgânicos
- Piridinas
- Compostos heterocíclicos, 1 anel
- Compostos heterocíclicos
- Compostos organofosforos
- Organofosfonatos
- Difosfonatos
- Ácido risedrônico
Outros números de identificação do estudo
- #2018-0700
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
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