Virkninger af bisfosfonater på OI-relateret høretab
23. april 2026 opdateret af: Hospital for Special Surgery, New York
Virkninger af bisfosfonater på OI-relateret høretab: En pilotundersøgelse
Osteogenesis Imperfecta-relateret høretab forekommer normalt hos personer med mild (type I) OI og er meget tidligere i debut end aldersrelateret høretab, hvor størstedelen af individer oplever et mindre høretab i 20'erne. Bisfosfonater er med succes blevet brugt til at behandle otosklerose, en almindelig årsag til høretab svarende til OI-relateret høretab. Da mange individer med OI-relateret høretab også har otosklerose og på grund af deres mekanistiske ligheder, foreslår efterforskerne at undersøge virkningerne af bisfosfonatbehandling på individer, der er diagnosticeret med både OI type I og høretab, og derved bestemme dens effektivitet som en potentiel behandling for høretab.
Efterforskerne vil indskrive 50 personer diagnosticeret med type I OI og i alderen 18-100. 25 voksne vil blive optaget i behandlingsarmen og modtage bisfosfonatbehandling (skal have mindst let høretab), mens 25 voksne vil blive optaget i kontrolarmen. Efterforskerne vil indskrive 25 børn (6-17 år) diagnosticeret med OI, som i øjeblikket modtager bisfosfonatbehandling som en del af deres behandling af ortopædiske symptomer. Efterforskerne vil også observere 25 børn (6-17 år) diagnosticeret med OI, som IKKE i øjeblikket modtager bisfosfonatbehandling. Studiets varighed er 63 måneder (ca. 5 år). Tilmelding forventes at begynde i november 2019.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
100
Fase
- Fase 4
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Su Htwe
- Telefonnummer: (212)774-2355
- E-mail: htwes@hss.edu
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Erin Carter, MS, CGC
- Telefonnummer: (212) 774-7332
Studiesteder
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10021
- Rekruttering
- Hospital for Special Surgery
-
Kontakt:
- Su Htwe
- Telefonnummer: (212) 774-2355
- E-mail: htwes@hss.edu
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
6 år til 100 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ja
Beskrivelse
Inklusionskriterier (Voksenbehandlingsarm):
- Diagnose af OI type I
- Diagnose af mindst mildt høretab (>20dB rent tonegennemsnit) ved audiogramtest
- 18+
- D-vitamin niveau > 30
Inklusionskriterier (kontrolarm for voksne):
- Diagnose af OI type I
Inklusionskriterier (Børneobservationsbisfosfonatarm)
- Diagnose af OI
- Alder 6-17 år
- Modtager i øjeblikket bisfosfonatbehandling som standardbehandling
Inklusionskriterier (Børneobservations ingen behandlingsarm)
- Diagnose af OI
- Alder 6-17 år
- modtager IKKE bisfosfonatbehandling og vil ikke modtage bisfosfonatbehandling i hele undersøgelsens varighed
Ekskluderingskriterier (ALLE ARME):
- Familiehistorie med høretab (ikke relateret til OI eller erhvervsmæssigt høretab)
- Graviditet
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Forebyggelse
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Behandlingsarm for voksne
Interventionsbehandlingsarm.
Voksne (18+ år) med type 1 OI.
Skal have mindst mildt høretab.
Vil modtage risedronat (35 mg, 0-2 gange/uge som klinisk indiceret) i løbet af undersøgelsen.
Ændringer i hørelse, livskvalitet og knogletæthed vil blive overvåget.
|
Oral bisfosfonat
Andre navne:
|
|
Ingen indgriben: Barn (bisfosfonatarm)
Observationsarm (ingen undersøgelsesintervention).
Børn (6-17 år) med enhver form for OI, som allerede modtager bisfosfonatbehandling som standardbehandling for ortopædiske symptomer.
Ændringer i hørelse, livskvalitet og knogletæthed vil blive observeret i hele undersøgelsens varighed.
|
|
|
Ingen indgriben: Barn (kontrolarm)
Observationsarm.
Børn (6-17 år) med enhver form for OI, som ikke får bisfosfonatbehandling.
Ændringer i hørelse, livskvalitet og knogletæthed vil blive observeret i hele undersøgelsens varighed.
|
|
|
Ingen indgriben: Voksen kontrolarm
Observationsarm.
Voksne (18+ år) med type 1 OI.
Ændringer i hørelse, livskvalitet og knogletæthed vil blive overvåget.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gennemsnit af ren tone
Tidsramme: Baseline, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 måneder
|
Gennemsnitlige høretærskler på 250, 500, 1000, 2000, 3000, 4000, 8000 Hertz
|
Baseline, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Talegenkendelsesresultater
Tidsramme: Baseline, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 måneder
|
Deltager med laveste lydstyrke kan høre og forstå tale (decibel)
|
Baseline, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 måneder
|
|
Ordgenkendelsesresultater
Tidsramme: Baseline, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 måneder
|
Procentdel af ord, deltagerne gentager korrekt i ordgenkendelsestesten (%)
|
Baseline, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 måneder
|
|
Hørehandicap Inventory Raw Score
Tidsramme: Årligt (basislinje, 12, 24, 36, 48, 60 måneder)
|
Score 0-40.
Lavere score er bedre.
Voksne (selvrapporteret)
|
Årligt (basislinje, 12, 24, 36, 48, 60 måneder)
|
|
Tinnitus Handicap Inventory Score
Tidsramme: Årligt (basislinje, 12, 24, 36, 48, 60 måneder)
|
Score 0-100.
Lavere score er bedre.
Voksne (selvrapporteret).
|
Årligt (basislinje, 12, 24, 36, 48, 60 måneder)
|
|
Svimmelhed Handicap Inventar Score
Tidsramme: Årligt (basislinje, 12, 24, 36, 48, 60 måneder)
|
Score 0-100.
Lavere score er bedre.
Voksne (selvrapporteret).
Forekomst og virkning af vertigo i undersøgelsespopulationen.
|
Årligt (basislinje, 12, 24, 36, 48, 60 måneder)
|
|
SF-36 Skala og oversigtsresultater
Tidsramme: Årligt (basislinje, 12, 24, 36, 48, 60 måneder)
|
Score 0-100.
Højere score er bedre.
Voksne (selvrapporteret) livskvalitetsundersøgelse.
|
Årligt (basislinje, 12, 24, 36, 48, 60 måneder)
|
|
Pædiatriske resultater Data Collection Instrument (PODCI) Score
Tidsramme: Årligt (basislinje, 12, 24, 36, 48, 60 måneder)
|
Score 0-100.
Lavere score er bedre.
Børn (alder 6-10 år), forældrerapporteret.
Vurdering af overordnet sundhed og funktion.
|
Årligt (basislinje, 12, 24, 36, 48, 60 måneder)
|
|
Spørgeskemascore for unge resultater
Tidsramme: Årligt (basislinje, 12, 24, 36, 48, 60 måneder)
|
Score 0-100.
Lavere score er bedre.
Børn (11-17 år), forældre- eller selvanmeldte.
Vurdering af overordnet sundhed og funktion.
|
Årligt (basislinje, 12, 24, 36, 48, 60 måneder)
|
|
DEXA Z-score
Tidsramme: Årligt (basislinje, 12, 24, 36, 48, 60 måneder)
|
Højere score er bedre.
Relativ knogletæthed
|
Årligt (basislinje, 12, 24, 36, 48, 60 måneder)
|
|
DEXA Knoglemineraltæthed
Tidsramme: Årligt (basislinje, 12, 24, 36, 48, 60 måneder)
|
Højere score er bedre.
Knoglemineraltæthed (gram/centimeter^2)
|
Årligt (basislinje, 12, 24, 36, 48, 60 måneder)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Cathleen Raggio, MD, Hospital for Special Surgery, New York
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Rogers MJ, Frith JC, Luckman SP, Coxon FP, Benford HL, Monkkonen J, Auriola S, Chilton KM, Russell RG. Molecular mechanisms of action of bisphosphonates. Bone. 1999 May;24(5 Suppl):73S-79S. doi: 10.1016/s8756-3282(99)00070-8. No abstract available.
- Pillion JP, Vernick D, Shapiro J. Hearing loss in osteogenesis imperfecta: characteristics and treatment considerations. Genet Res Int. 2011;2011:983942. doi: 10.4061/2011/983942. Epub 2011 Dec 14.
- Sillence D. Osteogenesis imperfecta: an expanding panorama of variants. Clin Orthop Relat Res. 1981 Sep;(159):11-25.
- Swinnen FK, De Leenheer EM, Coucke PJ, Cremers CW, Dhooge IJ. Audiometric, surgical, and genetic findings in 15 ears of patients with osteogenesis imperfecta. Laryngoscope. 2009 Jun;119(6):1171-9. doi: 10.1002/lary.20155.
- Berger G, Hawke M, Johnson A, Proops D. Histopathology of the temporal bone in osteogenesis imperfecta congenita: a report of 5 cases. Laryngoscope. 1985 Feb;95(2):193-9. doi: 10.1288/00005537-198502000-00014.
- Vincent R, Wegner I, Stegeman I, Grolman W. Stapedotomy in osteogenesis imperfecta: a prospective study of 32 consecutive cases. Otol Neurotol. 2014 Dec;35(10):1785-9. doi: 10.1097/MAO.0000000000000372.
- Plotkin LI, Weinstein RS, Parfitt AM, Roberson PK, Manolagas SC, Bellido T. Prevention of osteocyte and osteoblast apoptosis by bisphosphonates and calcitonin. J Clin Invest. 1999 Nov;104(10):1363-74. doi: 10.1172/JCI6800.
- Drake MT, Clarke BL, Khosla S. Bisphosphonates: mechanism of action and role in clinical practice. Mayo Clin Proc. 2008 Sep;83(9):1032-45. doi: 10.4065/83.9.1032.
- Kanzaki S, Ito M, Takada Y, Ogawa K, Matsuo K. Resorption of auditory ossicles and hearing loss in mice lacking osteoprotegerin. Bone. 2006 Aug;39(2):414-9. doi: 10.1016/j.bone.2006.01.155. Epub 2006 Mar 24.
- Quesnel AM, Seton M, Merchant SN, Halpin C, McKenna MJ. Third-generation bisphosphonates for treatment of sensorineural hearing loss in otosclerosis. Otol Neurotol. 2012 Oct;33(8):1308-14. doi: 10.1097/MAO.0b013e318268d1b3.
- Kang WS, Nguyen K, McKenna CE, Sewell WF, McKenna MJ, Jung DH. Measurement of Ototoxicity Following Intracochlear Bisphosphonate Delivery. Otol Neurotol. 2016 Jul;37(6):621-6. doi: 10.1097/MAO.0000000000001042.
- Ting TH, Zacharin MR. Hearing in bisphosphonate-treated children with osteogenesis imperfecta: our experience in thirty six young patients. Clin Otolaryngol. 2012 Jun;37(3):229-33. doi: 10.1111/j.1749-4486.2012.02476.x. No abstract available.
- Patel RM, Nagamani SC, Cuthbertson D, Campeau PM, Krischer JP, Shapiro JR, Steiner RD, Smith PA, Bober MB, Byers PH, Pepin M, Durigova M, Glorieux FH, Rauch F, Lee BH, Hart T, Sutton VR. A cross-sectional multicenter study of osteogenesis imperfecta in North America - results from the linked clinical research centers. Clin Genet. 2015 Feb;87(2):133-40. doi: 10.1111/cge.12409. Epub 2014 May 30.
- Van Dijk FS, Sillence DO. Osteogenesis imperfecta: clinical diagnosis, nomenclature and severity assessment. Am J Med Genet A. 2014 Jun;164A(6):1470-81. doi: 10.1002/ajmg.a.36545. Epub 2014 Apr 8.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
2. november 2019
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. januar 2027
Studieafslutning (Anslået)
1. januar 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
18. oktober 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
1. november 2019
Først opslået (Faktiske)
5. november 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
28. april 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
23. april 2026
Sidst verificeret
1. januar 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Neurologiske manifestationer
- Knoglesygdomme
- Muskuloskeletale sygdomme
- Sygdomme i nervesystemet
- Metabolisme, medfødte fejl
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Metaboliske sygdomme
- Bindevævssygdomme
- Otorhinolaryngologiske sygdomme
- Sensationsforstyrrelser
- Øresygdomme
- Kulhydratmetabolisme, medfødte fejl
- Lysosomale opbevaringssygdomme
- Mucinoser
- Hørelidelser
- Osteochondrodysplasier
- Knoglesygdomme, udviklingsmæssige
- Kollagensygdomme
- Mucopolysaccharidoser
- Medfødte, arvelige og neonatale sygdomme og abnormiteter
- Patologiske tilstande, tegn og symptomer
- Ernæringsmæssige og metaboliske sygdomme
- Hud- og bindevævssygdomme
- Tegn og symptomer
- Høretab
- Osteogenesis Imperfecta
- Mucopolysaccharidosis IV
- Brittle Bone Disorder
- Organiske kemikalier
- Pyridiner
- Heterocykliske forbindelser, 1-ring
- Heterocykliske forbindelser
- Organophosphorforbindelser
- Organophosphonater
- Diphosphonater
- Risedronsyre
Andre undersøgelses-id-numre
- #2018-0700
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ja
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .