Effekter av bisfosfonater på OI-relaterad hörselnedsättning

Osteogenesis Imperfecta-relaterad hörselnedsättning förekommer vanligtvis hos individer med mild (typ I) OI och debuterar mycket tidigare än åldersrelaterad hörselnedsättning, med majoriteten av individer som upplever en viss mindre hörselnedsättning i 20-årsåldern. Bisfosfonater har framgångsrikt använts för att behandla otoskleros, en vanlig orsak till hörselnedsättning som liknar OI-relaterad hörselnedsättning. Eftersom många individer med OI-relaterad hörselnedsättning också uppvisar otoskleros och på grund av deras mekanistiska likheter, föreslår utredarna att man studerar effekterna av bisfosfonatbehandling på individer som diagnostiserats med både OI typ I och hörselnedsättning, för att därigenom fastställa dess effektivitet som en potentiell behandling för hörselnedsättning.

Utredarna kommer att registrera 50 personer med diagnosen typ I OI och i åldern 18-100. 25 vuxna kommer att skrivas in i behandlingsarmen och få bisfosfonatbehandling (måste ha minst lindrig hörselnedsättning), medan 25 vuxna kommer att skrivas in i kontrollarmen. Utredarna kommer att registrera 25 barn (6-17 år) med diagnosen OI som för närvarande får bisfosfonatbehandling som en del av sin vård av ortopediska symtom. Utredarna kommer också att observera 25 barn (6-17 år) diagnostiserade med OI som för närvarande INTE får bisfosfonatbehandling. Studietiden är 63 månader (cirka 5 år). Anmälan beräknas börja i november 2019.