Auswirkungen von Bisphosphonaten auf OI-bedingten Hörverlust
23. April 2026 aktualisiert von: Hospital for Special Surgery, New York
Auswirkungen von Bisphosphonaten auf OI-bedingten Hörverlust: Eine Pilotstudie
Hörverlust im Zusammenhang mit Osteogenesis Imperfecta tritt normalerweise bei Personen mit leichter OI (Typ I) auf und setzt viel früher ein als altersbedingter Hörverlust, wobei die Mehrheit der Personen in ihren 20ern einen leichten Hörverlust erleidet. Bisphosphonate wurden erfolgreich zur Behandlung von Otosklerose eingesetzt, einer häufigen Ursache für Hörverlust, ähnlich dem OI-bedingten Hörverlust. Da viele Personen mit OI-bedingtem Hörverlust auch an Otosklerose leiden und aufgrund ihrer mechanistischen Ähnlichkeiten schlagen die Forscher vor, die Auswirkungen einer Bisphosphonatbehandlung auf Personen zu untersuchen, bei denen sowohl OI Typ I als auch Hörverlust diagnostiziert wurden, um dadurch ihre Wirksamkeit als potenzielle Behandlung für zu bestimmen Schwerhörigkeit.
Die Ermittler werden 50 Personen im Alter von 18 bis 100 Jahren einschreiben, bei denen Typ I OI diagnostiziert wurde. 25 Erwachsene werden in den Behandlungsarm aufgenommen und erhalten eine Bisphosphonatbehandlung (muss mindestens einen leichten Hörverlust haben), während 25 Erwachsene in den Kontrollarm aufgenommen werden. Die Forscher werden 25 Kinder (6-17 Jahre alt) einschreiben, bei denen OI diagnostiziert wurde und die derzeit eine Bisphosphonatbehandlung als Teil ihrer Behandlung für orthopädische Symptome erhalten. Die Ermittler werden auch 25 Kinder (6-17 Jahre alt) beobachten, bei denen OI diagnostiziert wurde und die derzeit KEINE Bisphosphonatbehandlung erhalten. Die Studiendauer beträgt 63 Monate (ca. 5 Jahre). Die Anmeldung beginnt voraussichtlich im November 2019.
Studienübersicht
Status
Rekrutierung
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
100
Phase
- Phase 4
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Su Htwe
- Telefonnummer: (212)774-2355
- E-Mail: htwes@hss.edu
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Erin Carter, MS, CGC
- Telefonnummer: (212) 774-7332
Studienorte
-
-
New York
-
New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
- Rekrutierung
- Hospital for Special Surgery
-
Kontakt:
- Su Htwe
- Telefonnummer: (212) 774-2355
- E-Mail: htwes@hss.edu
-
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
6 Jahre bis 100 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Ja
Beschreibung
Einschlusskriterien (Behandlungsarm für Erwachsene):
- Diagnose von OI Typ I
- Diagnose eines mindestens leichten Hörverlusts (>20 dB Reintondurchschnitt) durch Audiogrammtests
- 18+
- Vitamin-D-Spiegel > 30
Einschlusskriterien (Erwachsener Kontrollarm):
- Diagnose von OI Typ I
Einschlusskriterien (Bisphosphonat-Beobachtungsarm für Kinder)
- Diagnose von OI
- Alter 6-17 Jahre
- Erhält derzeit eine Bisphosphonatbehandlung als Behandlungsstandard
Einschlusskriterien (Kind-Beobachtungsarm ohne Behandlung)
- Diagnose von OI
- Alter 6-17 Jahre
- KEINE Bisphosphonatbehandlung erhalten und für die Dauer der Studie keine Bisphosphonatbehandlung erhalten
Ausschlusskriterien (ALLE ARME):
- Hörverlust in der Familienanamnese (nicht im Zusammenhang mit OI oder berufsbedingtem Hörverlust)
- Schwangerschaft
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Verhütung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Behandlungsarm für Erwachsene
Interventionsbehandlungsarm.
Erwachsene (18+ Jahre) mit OI Typ 1.
Muss mindestens leichten Hörverlust haben.
Wird für die Dauer der Studie Risedronat (35 mg, 0-2x/Woche, wie klinisch indiziert) erhalten.
Veränderungen des Hörvermögens, der Lebensqualität und der Knochendichte werden überwacht.
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Orales Bisphosphonat
Andere Namen:
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Kein Eingriff: Kind (Bisphosphonat-Arm)
Beobachtungsarm (keine Untersuchungsintervention).
Kinder (6-17 Jahre) mit jeder Art von OI, die bereits eine Bisphosphonatbehandlung als Standardbehandlung für orthopädische Symptome erhalten.
Veränderungen des Hörvermögens, der Lebensqualität und der Knochendichte werden für die Dauer der Studie beobachtet.
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Kein Eingriff: Kind (Steuerarm)
Beobachtungsarm.
Kinder (6-17 Jahre) mit jeglicher Art von OI, die keine Bisphosphonatbehandlung erhalten.
Veränderungen des Hörvermögens, der Lebensqualität und der Knochendichte werden für die Dauer der Studie beobachtet.
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Kein Eingriff: Kontrollarm für Erwachsene
Beobachtungsarm.
Erwachsene (18+ Jahre) mit OI Typ 1.
Veränderungen des Hörvermögens, der Lebensqualität und der Knochendichte werden überwacht.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Reinton-Durchschnittswerte
Zeitfenster: Baseline, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 Monate
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Durchschnittliche Hörschwellen bei 250, 500, 1000, 2000, 3000, 4000, 8000 Hertz
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Baseline, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Spracherkennungswerte
Zeitfenster: Baseline, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 Monate
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Teilnehmer mit der niedrigsten Lautstärke kann Sprache hören und verstehen (Dezibel)
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Baseline, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 Monate
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Worterkennungswerte
Zeitfenster: Baseline, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 Monate
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Prozentsatz der Wörter, die Teilnehmer im Worterkennungstest richtig wiederholen (%)
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Baseline, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 Monate
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Rohwert des Hörbehinderungsinventars
Zeitfenster: Jährlich (Baseline, 12, 24, 36, 48, 60 Monate)
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Ergebnis 0-40.
Niedrigere Punktzahl ist besser.
Erwachsene (Selbstauskunft)
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Jährlich (Baseline, 12, 24, 36, 48, 60 Monate)
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Tinnitus Handicap Inventory Score
Zeitfenster: Jährlich (Baseline, 12, 24, 36, 48, 60 Monate)
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Ergebnis 0-100.
Niedrigere Punktzahl ist besser.
Erwachsene (Selbstauskunft).
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Jährlich (Baseline, 12, 24, 36, 48, 60 Monate)
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Schwindel-Handicap-Inventarwert
Zeitfenster: Jährlich (Baseline, 12, 24, 36, 48, 60 Monate)
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Ergebnis 0-100.
Niedrigere Punktzahl ist besser.
Erwachsene (Selbstauskunft).
Häufigkeit und Auswirkungen von Schwindel in der Studienpopulation.
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Jährlich (Baseline, 12, 24, 36, 48, 60 Monate)
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SF-36-Skala und Zusammenfassungsergebnisse
Zeitfenster: Jährlich (Baseline, 12, 24, 36, 48, 60 Monate)
|
Ergebnis 0-100.
Höhere Punktzahl ist besser.
Umfrage zur Lebensqualität von Erwachsenen (selbstberichtet).
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Jährlich (Baseline, 12, 24, 36, 48, 60 Monate)
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PODCI-Score (Pediatric Outcomes Data Collection Instrument).
Zeitfenster: Jährlich (Baseline, 12, 24, 36, 48, 60 Monate)
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Ergebnis 0-100.
Niedrigere Punktzahl ist besser.
Kinder (Alter 6-10 Jahre), von den Eltern gemeldet.
Beurteilung der allgemeinen Gesundheit und Funktionsfähigkeit.
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Jährlich (Baseline, 12, 24, 36, 48, 60 Monate)
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Ergebnisfragebogen für Jugendliche
Zeitfenster: Jährlich (Baseline, 12, 24, 36, 48, 60 Monate)
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Ergebnis 0-100.
Niedrigere Punktzahl ist besser.
Kinder (im Alter von 11-17 Jahren), Eltern- oder Selbstauskunft.
Beurteilung der allgemeinen Gesundheit und Funktionsfähigkeit.
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Jährlich (Baseline, 12, 24, 36, 48, 60 Monate)
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DEXA Z-Score
Zeitfenster: Jährlich (Baseline, 12, 24, 36, 48, 60 Monate)
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Höhere Punktzahl ist besser.
Relative Knochendichte
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Jährlich (Baseline, 12, 24, 36, 48, 60 Monate)
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DEXA Knochenmineraldichte
Zeitfenster: Jährlich (Baseline, 12, 24, 36, 48, 60 Monate)
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Höhere Punktzahl ist besser.
Knochenmineraldichte (Gramm/Zentimeter^2)
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Jährlich (Baseline, 12, 24, 36, 48, 60 Monate)
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Ermittler
- Hauptermittler: Cathleen Raggio, MD, Hospital for Special Surgery, New York
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Allgemeine Veröffentlichungen
- Rogers MJ, Frith JC, Luckman SP, Coxon FP, Benford HL, Monkkonen J, Auriola S, Chilton KM, Russell RG. Molecular mechanisms of action of bisphosphonates. Bone. 1999 May;24(5 Suppl):73S-79S. doi: 10.1016/s8756-3282(99)00070-8. No abstract available.
- Pillion JP, Vernick D, Shapiro J. Hearing loss in osteogenesis imperfecta: characteristics and treatment considerations. Genet Res Int. 2011;2011:983942. doi: 10.4061/2011/983942. Epub 2011 Dec 14.
- Sillence D. Osteogenesis imperfecta: an expanding panorama of variants. Clin Orthop Relat Res. 1981 Sep;(159):11-25.
- Swinnen FK, De Leenheer EM, Coucke PJ, Cremers CW, Dhooge IJ. Audiometric, surgical, and genetic findings in 15 ears of patients with osteogenesis imperfecta. Laryngoscope. 2009 Jun;119(6):1171-9. doi: 10.1002/lary.20155.
- Berger G, Hawke M, Johnson A, Proops D. Histopathology of the temporal bone in osteogenesis imperfecta congenita: a report of 5 cases. Laryngoscope. 1985 Feb;95(2):193-9. doi: 10.1288/00005537-198502000-00014.
- Vincent R, Wegner I, Stegeman I, Grolman W. Stapedotomy in osteogenesis imperfecta: a prospective study of 32 consecutive cases. Otol Neurotol. 2014 Dec;35(10):1785-9. doi: 10.1097/MAO.0000000000000372.
- Plotkin LI, Weinstein RS, Parfitt AM, Roberson PK, Manolagas SC, Bellido T. Prevention of osteocyte and osteoblast apoptosis by bisphosphonates and calcitonin. J Clin Invest. 1999 Nov;104(10):1363-74. doi: 10.1172/JCI6800.
- Drake MT, Clarke BL, Khosla S. Bisphosphonates: mechanism of action and role in clinical practice. Mayo Clin Proc. 2008 Sep;83(9):1032-45. doi: 10.4065/83.9.1032.
- Kanzaki S, Ito M, Takada Y, Ogawa K, Matsuo K. Resorption of auditory ossicles and hearing loss in mice lacking osteoprotegerin. Bone. 2006 Aug;39(2):414-9. doi: 10.1016/j.bone.2006.01.155. Epub 2006 Mar 24.
- Quesnel AM, Seton M, Merchant SN, Halpin C, McKenna MJ. Third-generation bisphosphonates for treatment of sensorineural hearing loss in otosclerosis. Otol Neurotol. 2012 Oct;33(8):1308-14. doi: 10.1097/MAO.0b013e318268d1b3.
- Kang WS, Nguyen K, McKenna CE, Sewell WF, McKenna MJ, Jung DH. Measurement of Ototoxicity Following Intracochlear Bisphosphonate Delivery. Otol Neurotol. 2016 Jul;37(6):621-6. doi: 10.1097/MAO.0000000000001042.
- Ting TH, Zacharin MR. Hearing in bisphosphonate-treated children with osteogenesis imperfecta: our experience in thirty six young patients. Clin Otolaryngol. 2012 Jun;37(3):229-33. doi: 10.1111/j.1749-4486.2012.02476.x. No abstract available.
- Patel RM, Nagamani SC, Cuthbertson D, Campeau PM, Krischer JP, Shapiro JR, Steiner RD, Smith PA, Bober MB, Byers PH, Pepin M, Durigova M, Glorieux FH, Rauch F, Lee BH, Hart T, Sutton VR. A cross-sectional multicenter study of osteogenesis imperfecta in North America - results from the linked clinical research centers. Clin Genet. 2015 Feb;87(2):133-40. doi: 10.1111/cge.12409. Epub 2014 May 30.
- Van Dijk FS, Sillence DO. Osteogenesis imperfecta: clinical diagnosis, nomenclature and severity assessment. Am J Med Genet A. 2014 Jun;164A(6):1470-81. doi: 10.1002/ajmg.a.36545. Epub 2014 Apr 8.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
2. November 2019
Primärer Abschluss (Geschätzt)
1. Januar 2027
Studienabschluss (Geschätzt)
1. Januar 2027
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
18. Oktober 2019
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
1. November 2019
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
5. November 2019
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
28. April 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
23. April 2026
Zuletzt verifiziert
1. Januar 2026
Mehr Informationen
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Andere Studien-ID-Nummern
- #2018-0700
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Ja
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