Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Effecten van bisfosfonaten op OI-gerelateerd gehoorverlies

5 april 2024 bijgewerkt door: Hospital for Special Surgery, New York

Effecten van bisfosfonaten op OI-gerelateerd gehoorverlies: een pilotstudie

Osteogenesis Imperfecta-gerelateerd gehoorverlies komt meestal voor bij personen met milde (type I) OI en begint veel eerder dan leeftijdsgebonden gehoorverlies, waarbij de meerderheid van de personen een licht gehoorverlies ervaart als ze in de twintig zijn. Bisfosfonaten zijn met succes gebruikt om otosclerose te behandelen, een veelvoorkomende oorzaak van gehoorverlies vergelijkbaar met OI-gerelateerd gehoorverlies. Aangezien veel personen met OI-gerelateerd gehoorverlies zich ook presenteren met otosclerose en vanwege hun mechanistische overeenkomsten, stellen de onderzoekers voor om de effecten van bisfosfonaatbehandeling te bestuderen op personen met de diagnose OI type I en gehoorverlies, om zo de doeltreffendheid ervan te bepalen als mogelijke behandeling voor gehoorverlies.

De onderzoekers zullen 50 personen inschrijven bij wie type I OI is vastgesteld en tussen de 18 en 100 jaar oud zijn. 25 volwassenen worden opgenomen in de behandelingsarm en krijgen een behandeling met bisfosfonaten (moeten minimaal licht gehoorverlies hebben), terwijl 25 volwassenen worden opgenomen in de controlearm. De onderzoekers zullen 25 kinderen (6-17 jaar oud) met de diagnose OI inschrijven die momenteel een behandeling met bisfosfonaten krijgen als onderdeel van hun zorg voor orthopedische symptomen. De onderzoekers zullen ook 25 kinderen (6-17 jaar oud) observeren bij wie OI is vastgesteld en die momenteel GEEN behandeling met bisfosfonaten krijgen. De duur van de studie is 63 maanden (ongeveer 5 jaar). De inschrijving start naar verwachting in november 2019.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

100

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Su Htwe
  • Telefoonnummer: (212)774-2355
  • E-mail: htwes@hss.edu

Studie Contact Back-up

  • Naam: Erin Carter, MS, CGC
  • Telefoonnummer: (212) 774-7332

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10021
        • Werving
        • Hospital for Special Surgery
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 100 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Beschrijving

Inclusiecriteria (behandelingsarm voor volwassenen):

  • Diagnose van OI type I
  • Diagnose van ten minste licht gehoorverlies (>20 dB zuivere toon gemiddeld) door middel van audiogramtesten
  • 18+
  • Vitamine D-spiegel > 30

Inclusiecriteria (bedieningsarm voor volwassenen):

  • Diagnose van OI type I

Inclusiecriteria (Observationele bisfosfonaatarm voor kinderen)

  • Diagnose van OI
  • Leeftijd 6-17 jaar
  • Momenteel standaardbehandeling met bisfosfonaten

Inclusiecriteria (observatiearm zonder behandeling kind)

  • Diagnose van OI
  • Leeftijd 6-17 jaar
  • krijgt GEEN bisfosfonaatbehandeling en krijgt geen bisfosfonaatbehandeling voor de duur van het onderzoek

Uitsluitingscriteria (ALLE ARMEN):

  • Familiegeschiedenis van gehoorverlies (niet gerelateerd aan OI of gehoorverlies op het werk)
  • Zwangerschap

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Preventie
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Behandelingsarm voor volwassenen
Interventie behandelarm. Volwassenen (18+ jaar) met OI type 1. Moet minimaal licht gehoorverlies hebben. Zal Risedronaat krijgen (35 mg, 0-2x/week zoals klinisch geïndiceerd) voor de duur van het onderzoek. Veranderingen in gehoor, kwaliteit van leven en botdichtheid zullen worden gecontroleerd.
Geneesmiddel: Risedronaat orale tablet
Oraal bisfosfonaat
Andere namen:
  • actonel
Geen tussenkomst: Kind (Bisfosfonaatarm)
Observationele (geen onderzoeksinterventie) arm. Kinderen (6-17 jaar) met elk type OI die al een bisfosfonaatbehandeling krijgen als standaardbehandeling voor orthopedische symptomen. Veranderingen in gehoor, kwaliteit van leven en botdichtheid zullen worden waargenomen gedurende de duur van het onderzoek.
Geen tussenkomst: Kind (bedieningsarm)
Observerende arm. Kinderen (6-17 jaar) met elk type OI die geen behandeling met bisfosfonaten krijgen. Veranderingen in gehoor, kwaliteit van leven en botdichtheid zullen worden waargenomen gedurende de duur van het onderzoek.
Geen tussenkomst: Bedieningsarm voor volwassenen
Observerende arm. Volwassenen (18+ jaar) met OI type 1. Veranderingen in gehoor, kwaliteit van leven en botdichtheid zullen worden gecontroleerd.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Zuivere toongemiddelden
Tijdsspanne: Basislijn, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 maanden
Gemiddelde gehoordrempels bij 250, 500, 1000, 2000, 3000, 4000, 8000 Hertz
Basislijn, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Spraakherkenningsscores
Tijdsspanne: Basislijn, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 maanden
Deelnemer met het laagste volume dat spraak kan horen en verstaan ​​(decibel)
Basislijn, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 maanden
Woordherkenningsscores
Tijdsspanne: Basislijn, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 maanden
Percentage woorden dat deelnemers correct herhalen in woordherkenningstest (%)
Basislijn, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 maanden
Horen Handicap Inventarisatie Ruwe Score
Tijdsspanne: Jaarlijks (basislijn, 12, 24, 36, 48, 60 maanden)
Score 0-40. Een lagere score is beter. Volwassenen (zelfgerapporteerd)
Jaarlijks (basislijn, 12, 24, 36, 48, 60 maanden)
Tinnitus Handicap inventarisatiescore
Tijdsspanne: Jaarlijks (basislijn, 12, 24, 36, 48, 60 maanden)
Scoor 0-100. Een lagere score is beter. Volwassenen (zelfgerapporteerd).
Jaarlijks (basislijn, 12, 24, 36, 48, 60 maanden)
Duizeligheid Handicap Inventaris Score
Tijdsspanne: Jaarlijks (basislijn, 12, 24, 36, 48, 60 maanden)
Scoor 0-100. Een lagere score is beter. Volwassenen (zelfgerapporteerd). Incidentie en impact van duizeligheid in de onderzoekspopulatie.
Jaarlijks (basislijn, 12, 24, 36, 48, 60 maanden)
SF-36 schaal en samenvattende scores
Tijdsspanne: Jaarlijks (basislijn, 12, 24, 36, 48, 60 maanden)
Scoor 0-100. Een hogere score is beter. Volwassenen (zelfgerapporteerd) onderzoek naar de kwaliteit van leven.
Jaarlijks (basislijn, 12, 24, 36, 48, 60 maanden)
Pediatric Outcomes Data Collection Instrument (PODCI) Score
Tijdsspanne: Jaarlijks (basislijn, 12, 24, 36, 48, 60 maanden)
Scoor 0-100. Een lagere score is beter. Kinderen (leeftijd 6-10 jaar), door ouders gemeld. Beoordeling van de algehele gezondheid en functioneren.
Jaarlijks (basislijn, 12, 24, 36, 48, 60 maanden)
Adolescent Outcomes vragenlijstscore
Tijdsspanne: Jaarlijks (basislijn, 12, 24, 36, 48, 60 maanden)
Scoor 0-100. Een lagere score is beter. Kinderen (leeftijd 11-17 jaar), ouder- of zelfgerapporteerd. Beoordeling van de algehele gezondheid en functioneren.
Jaarlijks (basislijn, 12, 24, 36, 48, 60 maanden)
DEXA Z-score
Tijdsspanne: Jaarlijks (basislijn, 12, 24, 36, 48, 60 maanden)
Een hogere score is beter. Relatieve botdichtheid
Jaarlijks (basislijn, 12, 24, 36, 48, 60 maanden)
DEXA botmineraaldichtheid
Tijdsspanne: Jaarlijks (basislijn, 12, 24, 36, 48, 60 maanden)
Een hogere score is beter. Botmineraaldichtheid (gram/centimeter^2)
Jaarlijks (basislijn, 12, 24, 36, 48, 60 maanden)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Hospital for Special Surgery, New York

Medewerkers

Northwell Health
The New York Community Trust
East River Medical Imaging

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Cathleen Raggio, MD, Hospital for Special Surgery, New York

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

2 november 2019

Primaire voltooiing (Geschat)

1 november 2024

Studie voltooiing (Geschat)

1 november 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 oktober 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 november 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 november 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • #2018-0700

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Osteogenese Imperfecta

Klinische onderzoeken op Risedronaat orale tablet

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Mozambique

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren