Bisfosfonaattien vaikutukset OI:hen liittyvään kuulonalenemaan
torstai 23. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Hospital for Special Surgery, New York
Bisfosfonaattien vaikutukset OI:hen liittyvään kuulonalenemaan: pilottitutkimus
Osteogeneesi Imperfectaan liittyvä kuulonalenema esiintyy yleensä henkilöillä, joilla on lievä (tyypin I) OI, ja se alkaa paljon aikaisemmin kuin ikään liittyvä kuulonalenema, ja suurin osa henkilöistä kokee lievää kuulonmenetystä 20-vuotiaana. Bisfosfonaatteja on käytetty menestyksekkäästi otoskleroosin hoitoon, joka on yleinen syy kuulon heikkenemiseen, joka on samanlainen kuin OI-peräinen kuulonalenema. Koska monilla henkilöillä, joilla on OI:n aiheuttama kuulon heikkeneminen, esiintyy myös otoskleroosia ja niiden mekaanisten samankaltaisuuksien vuoksi tutkijat ehdottavat, että tutkitaan bisfosfonaattihoidon vaikutuksia henkilöillä, joilla on diagnosoitu sekä OI tyyppi I että kuulon heikkeneminen, mikä määrittää sen tehokkuuden mahdollisena hoitona kuulon menetys.
Tutkijat rekisteröivät 50 henkilöä, joilla on diagnosoitu tyypin I OI ja joiden ikä on 18-100. 25 aikuista otetaan hoitoryhmään ja he saavat bisfosfonaattihoitoa (vähintään lievä kuulonalenema), kun taas 25 aikuista otetaan kontrolliryhmään. Tutkijat ottavat mukaan 25 lasta (6-17 vuotta), joilla on diagnosoitu OI ja jotka saavat parhaillaan bisfosfonaattihoitoa osana ortopedisten oireiden hoitoa. Tutkijat tarkkailevat myös 25 lasta (6-17 vuotta), joilla on diagnosoitu OI ja jotka EIVÄT saa tällä hetkellä bisfosfonaattihoitoa. Opintojen kesto on 63 kuukautta (noin 5 vuotta). Ilmoittautumisen odotetaan alkavan marraskuussa 2019.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
100
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Su Htwe
- Puhelinnumero: (212)774-2355
- Sähköposti: htwes@hss.edu
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Erin Carter, MS, CGC
- Puhelinnumero: (212) 774-7332
Opiskelupaikat
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10021
- Rekrytointi
- Hospital for Special Surgery
-
Ottaa yhteyttä:
- Su Htwe
- Puhelinnumero: (212) 774-2355
- Sähköposti: htwes@hss.edu
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 vuotta - 100 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Kuvaus
Osallistumiskriteerit (aikuisten hoitoryhmä):
- OI-tyypin I diagnoosi
- Vähintään lievän kuulonalenteen diagnoosi (>20 dB puhtaan äänen keskiarvo) audiogrammittauksella
- 18+
- D-vitamiinitaso > 30
Sisällyttämiskriteerit (aikuisten ohjausryhmä):
- OI-tyypin I diagnoosi
Sisällyttämiskriteerit (Lasten tarkkailun bisfosfonaattikäsi)
- OI:n diagnoosi
- Ikä 6-17 vuotta
- Hän saa tällä hetkellä bisfosfonaattihoitoa normaalina hoitona
Sisällyttämiskriteerit (Lasten tarkkailu ilman hoitoa)
- OI:n diagnoosi
- Ikä 6-17 vuotta
- EI saa bisfosfonaattihoitoa eikä bisfosfonaattihoitoa tutkimuksen aikana
Poissulkemiskriteerit (kaikki käsivarret):
- Sukuhistoriassa kuulon heikkeneminen (ei liity OI:hen tai ammatilliseen kuulonalenemaan)
- Raskaus
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Aikuisten hoitovarsi
Interventiohoito käsi.
Aikuiset (18+ vuotta), joilla on tyypin 1 OI.
Kuulon heikkenemisen tulee olla vähintään lievä.
Hän saa Risedronaattia (35 mg, 0-2 kertaa viikossa kliinisen tarpeen mukaan) tutkimuksen ajan.
Muutoksia kuulossa, elämänlaadussa ja luutiheydessä seurataan.
|
Suun kautta otettava bisfosfonaatti
Muut nimet:
|
|
Ei väliintuloa: Lapsi (bisfosfonaattikäsi)
Havainnointi (ei tutkittavaa interventiota) käsi.
Lapset (6–17-vuotiaat), joilla on minkä tahansa tyyppinen OI ja jotka jo saavat bisfosfonaattihoitoa normaalina ortopedisten oireiden hoitona.
Muutoksia kuulossa, elämänlaadussa ja luutiheydessä tarkkaillaan tutkimuksen ajan.
|
|
|
Ei väliintuloa: Lapsi (Ohjausvarsi)
Tarkkailuvarsi.
Lapset (6–17-vuotiaat), joilla on minkä tahansa tyyppinen OI ja jotka eivät saa bisfosfonaattihoitoa.
Muutoksia kuulossa, elämänlaadussa ja luutiheydessä tarkkaillaan tutkimuksen ajan.
|
|
|
Ei väliintuloa: Aikuisten ohjausvarsi
Tarkkailuvarsi.
Aikuiset (18+ vuotta), joilla on tyypin 1 OI.
Muutoksia kuulossa, elämänlaadussa ja luutiheydessä seurataan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Puhtaiden sävyjen keskiarvot
Aikaikkuna: Perustaso, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 kuukautta
|
Keskimääräiset kuulokynnykset 250, 500, 1000, 2000, 3000, 4000, 8000 hertsiä
|
Perustaso, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Puheentunnistuspisteet
Aikaikkuna: Perustaso, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 kuukautta
|
Pienimmän äänenvoimakkuuden osallistuja kuulee ja ymmärtää puhetta (desibeleinä)
|
Perustaso, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 kuukautta
|
|
Sanantunnistuspisteet
Aikaikkuna: Perustaso, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 kuukautta
|
Prosenttiosuus sanoista, jotka osallistujat toistivat oikein sanantunnistustestissä (%)
|
Perustaso, 3, 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 60 kuukautta
|
|
Kuulovammakartoituksen raakapisteet
Aikaikkuna: Vuosittain (perustilanne, 12, 24, 36, 48, 60 kuukautta)
|
Pisteet 0-40.
Alempi pistemäärä on parempi.
Aikuiset (itseraportoitu)
|
Vuosittain (perustilanne, 12, 24, 36, 48, 60 kuukautta)
|
|
Tinnitus Tasoitus Inventory Score
Aikaikkuna: Vuosittain (perustilanne, 12, 24, 36, 48, 60 kuukautta)
|
Pisteet 0-100.
Alempi pistemäärä on parempi.
Aikuiset (itseraportoitu).
|
Vuosittain (perustilanne, 12, 24, 36, 48, 60 kuukautta)
|
|
Huimaus Tasoitus Inventory Score
Aikaikkuna: Vuosittain (perustilanne, 12, 24, 36, 48, 60 kuukautta)
|
Pisteet 0-100.
Alempi pistemäärä on parempi.
Aikuiset (itseraportoitu).
Huimauksen ilmaantuvuus ja vaikutus tutkimuspopulaatiossa.
|
Vuosittain (perustilanne, 12, 24, 36, 48, 60 kuukautta)
|
|
SF-36 asteikko ja yhteenvetopisteet
Aikaikkuna: Vuosittain (perustilanne, 12, 24, 36, 48, 60 kuukautta)
|
Pisteet 0-100.
Korkeampi pistemäärä on parempi.
Aikuisten (itseraportoitu) elämänlaatututkimus.
|
Vuosittain (perustilanne, 12, 24, 36, 48, 60 kuukautta)
|
|
Pediatric Outcomes Data Collection Instrument (PODCI) -pisteet
Aikaikkuna: Vuosittain (perustilanne, 12, 24, 36, 48, 60 kuukautta)
|
Pisteet 0-100.
Alempi pistemäärä on parempi.
Lapset (6-10-vuotiaat), vanhempien ilmoittama.
Yleisen terveyden ja toiminnan arviointi.
|
Vuosittain (perustilanne, 12, 24, 36, 48, 60 kuukautta)
|
|
Nuorten tulosten kyselyn pisteet
Aikaikkuna: Vuosittain (perustilanne, 12, 24, 36, 48, 60 kuukautta)
|
Pisteet 0-100.
Alempi pistemäärä on parempi.
Lapset (11-17-vuotiaat), vanhempien tai itse ilmoittamat.
Yleisen terveyden ja toiminnan arviointi.
|
Vuosittain (perustilanne, 12, 24, 36, 48, 60 kuukautta)
|
|
DEXA Z-pisteet
Aikaikkuna: Vuosittain (perustilanne, 12, 24, 36, 48, 60 kuukautta)
|
Korkeampi pistemäärä on parempi.
Suhteellinen luutiheys
|
Vuosittain (perustilanne, 12, 24, 36, 48, 60 kuukautta)
|
|
DEXA Bone Mineral Density
Aikaikkuna: Vuosittain (perustilanne, 12, 24, 36, 48, 60 kuukautta)
|
Korkeampi pistemäärä on parempi.
Luun mineraalitiheys (grammaa/senttimetri^2)
|
Vuosittain (perustilanne, 12, 24, 36, 48, 60 kuukautta)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Cathleen Raggio, MD, Hospital for Special Surgery, New York
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Rogers MJ, Frith JC, Luckman SP, Coxon FP, Benford HL, Monkkonen J, Auriola S, Chilton KM, Russell RG. Molecular mechanisms of action of bisphosphonates. Bone. 1999 May;24(5 Suppl):73S-79S. doi: 10.1016/s8756-3282(99)00070-8. No abstract available.
- Pillion JP, Vernick D, Shapiro J. Hearing loss in osteogenesis imperfecta: characteristics and treatment considerations. Genet Res Int. 2011;2011:983942. doi: 10.4061/2011/983942. Epub 2011 Dec 14.
- Sillence D. Osteogenesis imperfecta: an expanding panorama of variants. Clin Orthop Relat Res. 1981 Sep;(159):11-25.
- Swinnen FK, De Leenheer EM, Coucke PJ, Cremers CW, Dhooge IJ. Audiometric, surgical, and genetic findings in 15 ears of patients with osteogenesis imperfecta. Laryngoscope. 2009 Jun;119(6):1171-9. doi: 10.1002/lary.20155.
- Berger G, Hawke M, Johnson A, Proops D. Histopathology of the temporal bone in osteogenesis imperfecta congenita: a report of 5 cases. Laryngoscope. 1985 Feb;95(2):193-9. doi: 10.1288/00005537-198502000-00014.
- Vincent R, Wegner I, Stegeman I, Grolman W. Stapedotomy in osteogenesis imperfecta: a prospective study of 32 consecutive cases. Otol Neurotol. 2014 Dec;35(10):1785-9. doi: 10.1097/MAO.0000000000000372.
- Plotkin LI, Weinstein RS, Parfitt AM, Roberson PK, Manolagas SC, Bellido T. Prevention of osteocyte and osteoblast apoptosis by bisphosphonates and calcitonin. J Clin Invest. 1999 Nov;104(10):1363-74. doi: 10.1172/JCI6800.
- Drake MT, Clarke BL, Khosla S. Bisphosphonates: mechanism of action and role in clinical practice. Mayo Clin Proc. 2008 Sep;83(9):1032-45. doi: 10.4065/83.9.1032.
- Kanzaki S, Ito M, Takada Y, Ogawa K, Matsuo K. Resorption of auditory ossicles and hearing loss in mice lacking osteoprotegerin. Bone. 2006 Aug;39(2):414-9. doi: 10.1016/j.bone.2006.01.155. Epub 2006 Mar 24.
- Quesnel AM, Seton M, Merchant SN, Halpin C, McKenna MJ. Third-generation bisphosphonates for treatment of sensorineural hearing loss in otosclerosis. Otol Neurotol. 2012 Oct;33(8):1308-14. doi: 10.1097/MAO.0b013e318268d1b3.
- Kang WS, Nguyen K, McKenna CE, Sewell WF, McKenna MJ, Jung DH. Measurement of Ototoxicity Following Intracochlear Bisphosphonate Delivery. Otol Neurotol. 2016 Jul;37(6):621-6. doi: 10.1097/MAO.0000000000001042.
- Ting TH, Zacharin MR. Hearing in bisphosphonate-treated children with osteogenesis imperfecta: our experience in thirty six young patients. Clin Otolaryngol. 2012 Jun;37(3):229-33. doi: 10.1111/j.1749-4486.2012.02476.x. No abstract available.
- Patel RM, Nagamani SC, Cuthbertson D, Campeau PM, Krischer JP, Shapiro JR, Steiner RD, Smith PA, Bober MB, Byers PH, Pepin M, Durigova M, Glorieux FH, Rauch F, Lee BH, Hart T, Sutton VR. A cross-sectional multicenter study of osteogenesis imperfecta in North America - results from the linked clinical research centers. Clin Genet. 2015 Feb;87(2):133-40. doi: 10.1111/cge.12409. Epub 2014 May 30.
- Van Dijk FS, Sillence DO. Osteogenesis imperfecta: clinical diagnosis, nomenclature and severity assessment. Am J Med Genet A. 2014 Jun;164A(6):1470-81. doi: 10.1002/ajmg.a.36545. Epub 2014 Apr 8.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Lauantai 2. marraskuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. tammikuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. tammikuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 18. lokakuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 1. marraskuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 5. marraskuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 28. huhtikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 23. huhtikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. tammikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Luun sairaudet
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Sidekudostaudit
- Otorinolaryngologiset sairaudet
- Sensaatiohäiriöt
- Korvan sairaudet
- Hiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Mukinoosit
- Kuulohäiriöt
- Osteokondrodysplasiat
- Luusairaudet, kehitys
- Kollageenisairaudet
- Mukopolysakkaridoosit
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Iho- ja sidekudostaudit
- Merkit ja oireet
- Kuulon menetys
- Osteogenesis Imperfecta
- Mukopolysakkaridoosi IV
- Hauraiden luiden sairaus
- Orgaaniset kemikaalit
- Pyridiinit
- Heterosykliset yhdisteet, 1-rengas
- Heterosykliset yhdisteet
- Organofosforiyhdisteet
- Organofosfonaatit
- Difosfonaatit
- Risedronihappo
Muut tutkimustunnusnumerot
- #2018-0700
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .