열성 이영양성 수포성 표피박리증 치료를 위한 골수유래 일배체 중간엽 줄기세포 주입의 안전성 연구 및 예비 효능

포함 기준:

1. 연구에 포함된 시점에 ≥ 12개월 및 ≤ 18세인 남성 및 여성 환자.
2. EBDR의 임상적, 분자적 및 유전적 진단을 받은 환자.
3. 특정 항체 배터리로 검출된 피부 생검 및/또는 웨스턴 블롯에서 유형 VII 콜라겐의 NC-1 도메인이 존재하는 환자.
4. 일배체 공여자가 있는 환자.
5. "The Birmingham Epidermolysis Bullosa Severity Score"에 따른 중증도 점수가 > 20인 피험자.
6. 연구의 첫 번째 개입 전에 대리인/법정 보호자가 사전 동의서에 자발적으로 서명한 미성년 피험자.
7. 성년 미성년자(12~17세)의 경우 법정대리인의 동의서 외에 미성년자의 동의를 받습니다.
8. 가임 여성은 포함 시점에 임신 테스트 결과가 음성이어야 하며 매우 효과적인 피임 방법(격막 + 살정제 또는 남성 콘돔 + 살정제, 두 번째 방법 피임 임플란트와 결합된 경구 피임약, 피임 주사 가능, 영구 자궁 내 장치) 사용에 동의해야 합니다. , 성적 금욕 또는 정관 수술 파트너) 마지막 방문 후 30일까지 연구 참여 기간 동안.
9. 남성은 연구에 참여하는 동안 그리고 연구 약물의 마지막 투여 후 최대 30일까지 이중 장벽 피임 방법(콘돔 + 살정제 또는 다이어프램 + 살정제)을 사용하는 데 동의해야 합니다. 외과적으로 불임 수술을 받았거나 여성 파트너가 폐경 후여야 합니다.
10. 환자는 모든 연구 방문에 참석하고 모든 연구 절차를 준수할 수 있어야 합니다.

제외 기준:

1. 의학적 이유로 마드리드의 라파스 대학병원으로 이송할 수 없는 피험자.
2. 연구에 포함되기 8일 전에 경구용 코르티코스테로이드(>15mg/일)를 포함한 면역요법을 1주 이상(흡입 및 안과용 제제 제외) 또는 화학요법을 받은 피험자. 환자의 포함은 정보에 입각한 동의서에 서명함으로써 이해됩니다.
3. 연구 제품의 구성 요소(페니실린 및 스트렙토마이신 포함)에 대해 알려진 알레르기가 있거나 항히스타민제 및/또는 코르티코스테로이드로 치료를 받을 수 없는 피험자.
4. 연구에 포함된 시점에 활동성 전신 감염의 징후가 있는 피험자. 어쨌든, 연구자의 기준에 따라 환자는 감염성 병리가 개선된 후 연구에 포함되도록 재평가될 수 있습니다.
5. 피부 편평 세포 암종을 포함하여 악성 종양의 병력 또는 징후가 있는 피험자.
6. 순환하는 항-C7 항체 및 진피-표피 접합부에 침착된 항-C7 항체가 있는 피험자는 간접 면역형광에 의해 피부 생검에서 검출됩니다.
7. 포함 시점의 임산부 또는 금욕을 실천하지 않거나 허용 가능한 피임 수단을 사용하지 않는 가임기 여성(임상시험 기간 동안 조사자가 결정함).
8. 포함 시 생화학적 이상: 알부민 < 2.5g/dL, 헤모글로빈 < 7.5g/dL.
9. 치료 단계 이전 90일 동안 다른 시험용 약물을 투여받은 피험자.
10. 정보 시트를 이해할 수 없고 정보에 입각한 동의서에 서명할 수 없는 피험자.