Sikkerhedsundersøgelse og foreløbig effektivitet af infusion Haploidentiske mesenkymale stamceller afledt af knoglemarv til behandling af recessiv dystrofisk epidermolyse Bullosa

Inklusionskriterier:

1. Mandlige og kvindelige patienter ≥ 12 måneder og ≤ 18 år på tidspunktet for inklusion i undersøgelsen.
2. Patienter med en klinisk, molekylær og genetisk diagnose af EBDR.
3. Patienter med tilstedeværelse af NC-1-domænet af type VII kollagen, i hudbiopsier og/eller Western-Blot, påvist med et batteri af specifikke antistoffer.
4. Patienter med en haploidentisk donor.
5. Forsøgspersoner med en sværhedsgrad > 20 i henhold til "The Birmingham Epidermolysis Bullosa Severity Score".
6. Mindre forsøgspersoner, hvis repræsentant/værge frivilligt har underskrevet det informerede samtykke før den første intervention af undersøgelsen.
7. I tilfælde af modne mindreårige (12-17 år) vil der udover samtykket underskrevet af den juridiske værge blive indhentet samtykke fra den mindreårige.
8. Kvinder med reproduktionsevne skal have en negativ graviditetstest på inklusionstidspunktet og skal acceptere at bruge højeffektive svangerskabsforebyggende metoder (membraner plus spermicid eller mandligt kondom plus spermicid, oral prævention kombineret med en anden metode præventionsimplantat, svangerskabsforebyggende injicerbar, permanent intrauterin enhed , seksuel afholdenhed eller partner med vasektomi) under deres deltagelse i undersøgelsen indtil 30 dage efter det sidste besøg.
9. Mænd bør acceptere at bruge en dobbeltbarriere præventionsmetode (kondom plus sæddræbende middel eller mellemgulv plus sæddræbende middel) under deres deltagelse i undersøgelsen og op til 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet, eller den mandlige patient eller hans kvindelige partnere skal være kirurgisk steriliseret eller den kvindelige partner skal være postmenopausal.
10. Patienten skal kunne deltage i alle studiebesøg og overholde alle undersøgelsesprocedurer.

Ekskluderingskriterier:

1. Forsøgspersoner, der af medicinske årsager ikke kan flyttes til universitetshospitalet La Paz i Madrid.
2. Forsøgspersoner, der har modtaget immunterapi inklusive orale kortikosteroider (> 15 mg/dag) i mere end 1 uge (eksklusive inhalations- og oftalmiske præparater) eller kemoterapi 8 dage før inklusion i undersøgelsen. Inklusionen af ​​patienten forstås ud fra underskrivelsen af ​​det informerede samtykke.
3. Personer med kendt allergi over for nogen af ​​komponenterne i forsøgsproduktet (inklusive penicillin og streptomycin), eller som ikke kan modtage behandling med antihistaminer og/eller kortikosteroider.
4. Forsøgspersoner med tegn på aktiv systemisk infektion på tidspunktet for inklusion i undersøgelsen. Under alle omstændigheder kan patienten ifølge forskerens kriterier revurderes med henblik på optagelse i undersøgelsen efter forbedring af den infektionssygdomme.
5. Personer med en anamnese eller tegn på malignitet, herunder kutant pladecellekarcinom.
6. Forsøgspersoner med cirkulerende anti-C7-antistoffer og anti-C7-antistoffer aflejret i den dermo-epidermale forbindelse påvist i hudbiopsier ved indirekte immunfluorescens.
7. Gravide kvinder på inklusionstidspunktet eller kvinder i den fødedygtige alder, som ikke praktiserer abstinenser eller anvender acceptable præventionsmidler, som bestemt af investigator under forsøget.
8. Biokemiske abnormiteter på tidspunktet for inklusion: albumin <2,5 g/dL, hæmoglobin <7,5 g/dL.
9. Forsøgspersoner, som andre forsøgslægemidler er blevet administreret til i de 90 dage forud for behandlingsfasen.
10. Forsøgspersoner, der ikke er i stand til at forstå informationsarket og ude af stand til at underskrive det informerede samtykke.