Säkerhetsstudie och preliminär effekt av infusion Haploidentiska mesenkymala stamceller härledda från benmärg för behandling av recessiv dystrofisk epidermolys Bullosa

Inklusionskriterier:

1. Manliga och kvinnliga patienter ≥ 12 månader och ≤ 18 år vid tidpunkten för inkludering i studien.
2. Patienter med en klinisk, molekylär och genetisk diagnos av EBDR.
3. Patienter med närvaro av NC-1-domänen av typ VII-kollagen, i hudbiopsier och/eller Western-Blot, detekterade med ett batteri av specifika antikroppar.
4. Patienter med en haploidentisk donator.
5. Försökspersoner med en allvarlighetsgrad > 20 enligt "The Birmingham Epidermolysis Bullosa Severity Score".
6. Minderåriga försökspersoner vars företrädare/vårdnadshavare frivilligt har undertecknat det informerade samtycket innan studiens första intervention.
7. När det gäller mogna minderåriga (12-17 år), utöver det samtycke som undertecknats av målsman, kommer den minderåriges samtycke att erhållas.
8. Kvinnor med reproduktionsförmåga måste ha ett negativt graviditetstest vid tidpunkten för inkluderingen och måste gå med på att använda högeffektiva preventivmetoder (diafragma plus spermiedödande medel eller manlig kondom plus spermiedödande medel, oralt preventivmedel kombinerat med ett andra preventivmedelsimplantat, preventivmedel injicerbar, permanent intrauterin enhet , sexuell avhållsamhet eller partner med vasektomi) under deras deltagande i studien fram till 30 dagar efter det senaste besöket.
9. Män bör gå med på att använda en preventivmetod med dubbelbarriär (kondom plus spermiedödande medel eller diafragma plus spermiedödande medel) under deras deltagande i studien och upp till 30 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet, eller så måste den manliga patienten eller hans kvinnliga partner vara kirurgiskt steriliserad eller så måste den kvinnliga partnern vara postmenopausal.
10. Patienten ska kunna närvara vid alla studiebesök och följa alla studieprocedurer.

Exklusions kriterier:

1. Försökspersoner som av medicinska skäl inte kan flyttas till universitetssjukhuset La Paz i Madrid.
2. Försökspersoner som har fått immunterapi inklusive orala kortikosteroider (> 15 mg/dag) i mer än 1 vecka (exklusive inhalerade och oftalmiska preparat) eller kemoterapi 8 dagar före inkludering i studien. Inkluderingen av patienten förstås från undertecknandet av det informerade samtycket.
3. Patienter med känd allergi mot någon av komponenterna i undersökningsprodukten (inklusive penicillin och streptomycin), eller som inte kan få behandling med antihistaminer och/eller kortikosteroider.
4. Försökspersoner med tecken på aktiv systemisk infektion vid tidpunkten för inkludering i studien. I alla fall, enligt forskarens kriterier, kan patienten omvärderas för inkludering i studien efter förbättring av den infektionspatologin.
5. Patienter med en historia eller tecken på malignitet, inklusive kutant skivepitelcancer.
6. Försökspersoner med cirkulerande anti-C7-antikroppar och anti-C7-antikroppar deponerade i den dermo-epidermala korsningen detekterade i hudbiopsier genom indirekt immunofluorescens.
7. Gravida kvinnor vid tidpunkten för inkluderingen eller kvinnor i fertil ålder som inte utövar abstinens eller använder acceptabla preventivmedel, enligt utredarens beslut under rättegången.
8. Biokemiska avvikelser vid tidpunkten för inkludering: albumin <2,5 g/dL, Hemoglobin <7,5 g/dL.
9. Försökspersoner till vilka andra prövningsläkemedel har administrerats under de 90 dagarna före behandlingsfasen.
10. Försökspersoner som inte kan förstå informationsbladet och inte kan underteckna det informerade samtycket.