劣性ジストロフィー性表皮水疱症を治療するための骨髄由来の注入ハプロ同一性間葉系幹細胞の安全性研究と予備的有効性

包含基準:

1. -男性および女性の患者 研究への参加時の年齢が12か月以上18歳以下。
2. -EBDRの臨床的、分子的および遺伝的診断を受けた患者。
3. 皮膚生検および/またはウェスタンブロットでタイプ VII コラーゲンの NC-1 ドメインが存在する患者は、一連の特異的抗体で検出されます。
4. ハプロ同一ドナーの患者。
5. -「バーミンガム表皮水疱症重症度スコア」によると、重症度スコアが20を超える被験者。
6. -代表者/法定後見人が自発的にインフォームドコンセントに署名した未成年の被験者 研究の最初の介入の前に。
7. 未成年者（12～17歳）の場合は、法定後見人の同意書に加え、未成年者の同意を得るものとします。
8. 生殖能力のある女性は、包含時に妊娠検査で陰性でなければならず、非常に効果的な避妊方法（横隔膜と殺精子剤または男性用コンドームと殺精子剤、経口避妊薬と第2の方法の避妊インプラント、避妊注射、永久的な子宮内器具の併用）を使用することに同意する必要があります。 、性的禁欲または精管切除術のパートナー） 研究への参加中、最後の訪問から30日後まで。
9. 男性は、研究への参加中および治験薬の最終投与後30日以内に二重障壁避妊法（コンドームと殺精子剤または横隔膜と殺精子剤）を使用することに同意する必要があります。または、男性患者または彼の女性パートナーは、外科的に滅菌されているか、女性のパートナーは閉経後でなければなりません。
10. 患者はすべての研究訪問に参加でき、すべての研究手順に従うことができなければなりません。

除外基準:

1. 医学的理由によりマドリッドの大学病院ラパスに移動できない被験者。
2. -経口コルチコステロイド（> 15 mg /日）を含む免疫療法を受けた被験者 1週間以上（吸入および眼科用製剤を除く）または化学療法 研究に含める8日前。 患者の参加は、インフォームド コンセントの署名から理解されます。
3. -治験薬の成分（ペニシリンおよびストレプトマイシンを含む）のいずれかに対する既知のアレルギーのある被験者、または抗ヒスタミン薬および/またはコルチコステロイドによる治療を受けることができない被験者。
4. -研究への参加時に活動的な全身感染の兆候がある被験者。 いずれにせよ、研究者の基準に従って、感染症の病状が改善した後、研究に含めるために患者を再評価することができます。
5. -皮膚扁平上皮癌を含む悪性腫瘍の病歴または徴候を有する被験者。
6. 間接免疫蛍光法による皮膚生検で検出された循環抗C7抗体および真皮表皮接合部に沈着した抗C7抗体を有する被験者。
7. -試験中に治験責任医師によって決定された、禁欲を実践していない、または許容される避妊手段を採用していない、包含時の妊娠中の女性または出産可能年齢の女性。
8. 封入時の生化学的異常：アルブミン＜2.5g/dL、ヘモグロビン＜7.5g/dL。
9. -治療段階の90日前に他の治験薬が投与された被験者。
10. -情報シートを理解できず、インフォームドコンセントに署名できない被験者。