Sikkerhetsstudie og foreløpig effektivitet av infusjon Haploidentiske mesenkymale stamceller avledet fra benmarg for behandling av recessiv dystrofisk epidermolyse Bullosa

Inklusjonskriterier:

1. Mannlige og kvinnelige pasienter ≥ 12 måneder og ≤ 18 år på tidspunktet for inkludering i studien.
2. Pasienter med en klinisk, molekylær og genetisk diagnose av EBDR.
3. Pasienter med tilstedeværelse av NC-1-domenet av type VII kollagen, i hudbiopsier og/eller Western-Blot, påvist med et batteri av spesifikke antistoffer.
4. Pasienter med en haploidentisk donor.
5. Forsøkspersoner med alvorlighetsgrad > 20 i henhold til "The Birmingham Epidermolysis Bullosa Severity Score".
6. Mindre personer hvis representant/verge frivillig har signert det informerte samtykket før den første intervensjonen av studien.
7. Når det gjelder voksne mindreårige (12-17 år), i tillegg til samtykket signert av den juridiske vergen, vil samtykke fra den mindreårige innhentes.
8. Kvinner med reproduksjonsevne må ha en negativ graviditetstest på tidspunktet for inkludering og må godta å bruke svært effektive prevensjonsmetoder (membraner pluss spermicid eller mannlig kondom pluss spermicid, oral prevensjon kombinert med en andre metode prevensjonsimplantat, prevensjon injiserbar, permanent intrauterin enhet , seksuell avholdenhet eller partner med vasektomi) under deres deltakelse i studien til 30 dager etter siste besøk.
9. Menn bør godta å bruke en dobbelbarriere prevensjonsmetode (kondom pluss sæddrepende middel eller membran pluss sæddrepende middel) under deres deltakelse i studien og inntil 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet, eller den mannlige pasienten eller hans kvinnelige partnere må være kirurgisk sterilisert eller den kvinnelige partneren må være postmenopausal.
10. Pasienten skal kunne delta på alle studiebesøk og overholde alle studieprosedyrer.

Ekskluderingskriterier:

1. Forsøkspersoner som av medisinske årsaker ikke kan flyttes til universitetssykehuset La Paz i Madrid.
2. Personer som har mottatt immunterapi inkludert orale kortikosteroider (> 15 mg/dag) i mer enn 1 uke (ekskludert inhalerte og oftalmiske preparater) eller kjemoterapi 8 dager før inkludering i studien. Inkluderingen av pasienten forstås ut fra signeringen av det informerte samtykket.
3. Personer med kjent allergi mot noen av komponentene i undersøkelsesproduktet (inkludert penicillin og streptomycin), eller som ikke kan få behandling med antihistaminer og/eller kortikosteroider.
4. Personer med tegn på aktiv systemisk infeksjon på tidspunktet for inkludering i studien. I alle fall, i henhold til forskerens kriterier, kan pasienten revurderes for inkludering i studien etter bedring av den infeksjonspatologien.
5. Personer med en historie eller tegn på malignitet, inkludert kutant plateepitelkarsinom.
6. Personer med sirkulerende anti-C7-antistoffer og anti-C7-antistoffer avsatt i det dermo-epidermale krysset påvist i hudbiopsier ved indirekte immunfluorescens.
7. Gravide kvinner på tidspunktet for inkludering eller kvinner i fertil alder som ikke praktiserer avholdenhet eller bruker akseptable prevensjonsmidler, som bestemt av etterforskeren under rettssaken.
8. Biokjemiske abnormiteter på tidspunktet for inkludering: albumin <2,5 g/dL, Hemoglobin <7,5 g/dL.
9. Personer som andre undersøkelsesmedisiner har blitt administrert til i løpet av de 90 dagene før behandlingsfasen.
10. Emner som ikke er i stand til å forstå informasjonsarket og ikke kan signere det informerte samtykket.