재발성 또는 불응성 B-세포 ALL이 있는 중국 소아 및 청년 피험자에서 Tisagenlecleucel에 대한 연구

주요 포함 기준:

1. 정보에 입각한 동의서(ICF) 서명 시점에 25세 이하인 중국 환자.

2. 재발성 또는 불응성 B 세포 ALL

   1. 두 번째 이상의 골수(BM) 재발 또는
   2. 동종이계 SCT 후 모든 골수 재발 및 스크리닝 시점에 SCT로부터 ≥ 3개월이어야 함 또는
   3. 2주기의 표준 1차 화학요법 요법 후 CR을 달성하지 못하는 것으로 정의된 1차 불응성 또는 재발성 백혈병에 대한 1주기의 표준 화학요법 후 CR을 달성하지 못한 것으로 정의된 화학불응성 또는
   4. Ph+ ALL이 있는 피험자는 두 가지 티로신 키나아제 억제제(TKI) 요법 후 내약성이 없거나 재발/불응성이거나 TKI 요법이 금기인 경우 자격이 있습니다.
   5. 다음으로 인해 동종 SCT 부적격: 동반 질환; 동종 SCT 컨디셔닝 요법에 대한 기타 금기; 적절한 기증자 부족; 이전 SCT; 피험자는 연구 팀의 일부가 아닌 BMT 의사와 SCT의 역할에 대한 문서화된 논의 후 치료 옵션으로 동종 SCT를 거부했습니다.
3. 재발 환자의 경우, 스크리닝 3개월 이내에 유세포분석에 의해 골수 또는 말초 혈액에서 CD19 종양 발현이 입증됨
4. 스크리닝 시 국소 형태학적 평가에서 ≥ 5% 림프구가 있는 골수
5. 스크리닝 시 적절한 수행도, 심장, 간, 신장 및 폐 기능
6. 백혈구성분채집술을 시행하려면 제도적 기준을 충족해야 합니다.
7. 다른 모든 적격성 기준이 확인되면 비동원 세포의 백혈구 성분채집술 물질을 받아 제조를 위해 수락해야 합니다.

주요 제외 기준:

1. 격리된 골수외 질환 재발
2. Fanconi 빈혈, Kostmann 증후군, Shwachman 증후군 또는 기타 알려진 골수 부전 증후군이 있는 대상과 같은 골수 부전 상태와 관련된 동시 유전 증후군이 있는 피험자. 다운 증후군이 있는 피험자는 제외되지 않습니다.
3. 버킷 림프종/백혈병(즉, 성숙한 B 세포 ALL이 있는 피험자, B 세포가 있는 백혈병[sIg 양성 및 카파 또는 람다 제한 양성] ALL, FAB L3 형태 및/또는 MYC 전좌 포함)
4. 사전 항-CD19 지시 요법, 유전자 요법 또는 입양 T 세포 요법
5. National Comprehensive Cancer Network 지침 NCCN 2018 v1에 따라 CNS-2 및 CNS-3 질병으로 정의된 ALL에 의한 CNS 관련
6. 활성 신경학적 자가면역 또는 염증성 장애(예: 길랭-바레 증후군)
7. 간질, 마비, 실어증, 뇌졸중, 중증 뇌 손상, 소뇌 질환, 기질적 뇌 증후군 또는 정신병과 같은 임상적으로 관련된 CNS 병리의 병력 또는 존재.
8. 스크리닝 전 지난 30일 또는 5개의 반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내의 연구 의약품 참고: 연구 요법은 티사젠렉류셀 주입 후 첫 번째 진행이 될 때까지 연구 기간 동안 어떠한 경우에도 사용해서는 안 됩니다.
9. 근치적으로 치료된 비흑색종 피부암, 제자리 암종(예: 자궁경부, 피부), 재발의 증거 없이 최소 3년 동안 완전히 관해된 암