Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tisagenlecleucel-tutkimus kiinalaisilla lapsilla ja nuorilla aikuisilla, joilla on uusiutunut tai refraktaarinen B-solu ALL

tiistai 7. maaliskuuta 2023 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Vaihe II, yksihaarainen, monikeskustutkimus Tisagenlecleucelin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi kiinalaisilla lapsipotilailla ja nuorilla aikuisilla potilailla, joilla on uusiutunut tai refraktaarinen B-solujen akuutti lymfoblastinen leukemia

Tämä on yksihaarainen, monikeskustutkimus, vaiheen II tutkimus, jossa arvioidaan tisagenlecleucelin tehoa ja turvallisuutta kiinalaisilla lapsilla ja nuorilla aikuisilla, joilla on uusiutunut tai refraktiivinen B-solujen akuutti lymfoblastinen leukemia (ALL)

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimuksessa on seuraavat peräkkäiset vaiheet kaikille aiheille:

  • Seulonta
  • Esihoito (solutuotteiden valmistus ja lymfoodeppoo kemoterapia)
  • Hoito ja seuranta Tisagenlecleucel-infuusion tulee tapahtua 16 viikon kuluessa ilmoitetusta suostumuksesta. Opintojen kokonaiskesto on 5 vuotta. Tisagenlecluecel-infuusion jälkeen tehoa arvioidaan kuukausittain ensimmäisten 6 kuukauden ajan, sitten neljännesvuosittain 2 vuoden ajan ja sen jälkeen puolivuosittain 5 vuoden ajan tai kunnes potilas uusiutuu.

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Vaihe 2

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 25 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  1. Kiinalaiset potilaat ovat ≤ 25-vuotiaita tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) allekirjoitushetkellä.

  2. Relapsoitunut tai tulenkestävä B-solu ALL

    1. 2. tai suurempi luuytimen (BM) uusiutuminen TAI
    2. Kaikki BM-relapsi allogeenisen SCT:n jälkeen ja sen on oltava ≥ 3 kuukautta SCT:stä seulonnan aikaan TAI
    3. Primaarinen refraktaarinen, kuten määritellään CR:n saavuttamatta jättämiseksi 2 tavanomaisen ensimmäisen linjan kemoterapiajakson jälkeen, tai kemorefraktiivinen, joka määritellään siten, että CR ei saavuteta yhden relapsoituneen leukemian tavanomaisen kemoterapiasyklin jälkeen TAI
    4. Potilaat, joilla on Ph+ ALL, ovat kelvollisia, jos he eivät siedä sitä tai ovat uusiutuneita/refraktorisia kahden tyrosiinikinaasi-inhibiittorin (TKI) hoidon jälkeen tai jos TKI-hoito on vasta-aiheista TAI
    5. Ei kelpaa allogeeniseen SCT:hen seuraavista syistä: komorbidi; muut allogeenisen SCT-hoito-ohjelman vasta-aiheet; sopivan luovuttajan puute; aikaisempi SCT; koehenkilö kieltäytyy allogeenisesta SCT:stä terapeuttisena vaihtoehtona sen jälkeen kun dokumentoitu keskustelu SCT:n roolista BMT-lääkärin kanssa, joka ei kuulu tutkimusryhmään
  3. Uusiutuneilla potilailla CD19-kasvainekspressio osoitettiin luuytimessä tai ääreisveressä virtaussytometrialla 3 kuukauden sisällä seulonnasta
  4. Luuydin, jossa on ≥ 5 % lymfoblasteja paikallisessa morfologisessa arvioinnissa seulonnassa
  5. Riittävä suorituskyky, sydämen, maksan, munuaisten ja keuhkojen toiminta seulonnassa
  6. Leukafereesin on täytettävä institutionaaliset kriteerit
  7. Kun kaikki muut kelpoisuuskriteerit on vahvistettu, hänellä on oltava leukafereesimateriaali mobilisoimattomista soluista, jotka on vastaanotettu ja hyväksytty valmistettaviksi.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  1. Eristetty ekstramedullaarisen taudin uusiutuminen
  2. Potilaat, joilla on samanaikaisia ​​geneettisiä oireyhtymiä, jotka liittyvät luuytimen vajaatoimintatiloihin: kuten henkilöt, joilla on Fanconi-anemia, Kostmannin oireyhtymä, Shwachmanin oireyhtymä tai mikä tahansa muu tunnettu luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymä. Downin syndroomaa sairastavia henkilöitä ei suljeta pois.
  3. Koehenkilöt, joilla on Burkittin lymfooma/leukemia (ts. koehenkilöt, joilla on kypsä B-solu ALL, leukemia, jossa on B-solu [sIg-positiivinen ja kappa- tai lambda-positiivisuus] ALL, joilla on FAB L3 -morfologia ja/tai MYC-translokaatio)
  4. Aiempi anti-CD19-suunnattu hoito, geeniterapia tai adoptiivinen T-soluterapia
  5. ALL:n aiheuttama keskushermoston osallisuus, joka määritellään CNS-2- ja CNS-3-sairaudiksi kansallisen kattavan syöpäverkoston ohjeiden NCCN 2018 v1 mukaisesti
  6. Aktiiviset neurologiset autoimmuuni- tai tulehdussairaudet (esim. Guillain-Barren oireyhtymä)
  7. Kliinisesti merkityksellisen keskushermoston patologian historia tai esiintyminen, esim. epilepsia, pareesi, afasia, aivohalvaus, vakava aivovamma, pikkuaivojen sairaus, orgaaninen aivosyndrooma tai psykoosi.
  8. Tutkimuslääke viimeisen 30 päivän tai viiden puoliintumisajan (sen mukaan, kumpi on pidempi) aikana ennen seulontaa HUOMAUTUS: Tutkimushoitoja ei saa käyttää missään vaiheessa tutkimuksen aikana ennen kuin ensimmäinen eteneminen tisagenlecleucel-infuusion jälkeen.
  9. Aiempi tai samanaikainen pahanlaatuinen kasvain paitsi parantavasti hoidetut ei-melanoomaiset ihosyövät, in situ karsinooma (esim. kohdunkaula, iho) ja syövät täydellisessä remissiossa vähintään 3 vuoden ajan ja ilman todisteita uusiutumisesta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Tisagenlecleucel

Kaikki tisagenlecleucel-hoitoon kelpaavat potilaat saavat yhden annoksen tisagenlecleucelia.

Koehenkilöille, jotka painavat ≤ 50 kg, tisagenlecleucel annetaan yhtenä infuusiona, jossa on 0,2-5,0 x 10^6 CAR-positiivista elävää T-solua ruumiinpainokiloa kohden.

Yli 50 kg painaville koehenkilöille tisagenlecleucelia annetaan yhtenä infuusiona 0,1-2,5 x 10^8 CAR-positiivisia eläviä T-soluja.
Biologinen: Tisagenlecleucel
Yksi suonensisäinen (i.v.) infuusio CAR-positiivisia eläviä T-soluja.
Muut nimet:
  • CTL019

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Remission Rate (ORR)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta (kerta-annos, päivä 1) kuukauteen 3 asti
Arvioi tisagenlecleucelin tehokkuus käyttämällä kokonaisremissionopeutta (ORR) 3 kuukauden aikana tisagenlecleucelin annon jälkeen tutkijan arvioiden mukaan. ORR määritellään niiden potilaiden osuutena, joilla on paras kokonaistautivaste: täydellinen remissio (CR) tai täydellinen remissio ja epätäydellinen verenkuvan palautuminen (CRi).
Ensimmäisestä annoksesta (kerta-annos, päivä 1) kuukauteen 3 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
CR- tai CRi-korko kuukaudessa 6
Aikaikkuna: Kuukausi 6
Arvioi niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttavat CR:n tai CRi:n kuudennessa kuukaudessa ilman SCT:tä tisagenlecleucel-infuusion jälkeen
Kuukausi 6
CR- tai CRi-kurssi 28. päivänä
Aikaikkuna: Päivä 28
Arvioi niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttavat CR:n tai CRi:n päivänä 28 tisagenlecleucel-infuusion jälkeen
Päivä 28
Paras kokonaisvaste (BOR) CR:lle tai CRi:lle MRD-negatiivisen luuytimen kanssa
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta (kerta-annos, päivä 1) kuukauteen 3 asti
Arvioi niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttavat CR:n tai CRi:n BOR:n MRD-negatiivisella luuytimellä 3 kuukauden aikana tisagenlecleucel-infuusion jälkeen
Ensimmäisestä annoksesta (kerta-annos, päivä 1) kuukauteen 3 asti
Remission kesto (DOR)
Aikaikkuna: Keskimäärin 60 kuukautta
DOR, eli aika CR:n tai CRi:n saavuttamisesta sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin, uusiutumiseen tai ALL:n aiheuttamaan kuolemaan
Keskimäärin 60 kuukautta
Relapse free survival (RFS)
Aikaikkuna: Keskimäärin 60 kuukautta
RFS, eli aika CR:n tai CRi:n saavuttamisesta sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin, uusiutumiseen tai mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan CR:n tai CRi:n aikana
Keskimäärin 60 kuukautta
Tapahtumaton selviytyminen (EFS)
Aikaikkuna: Keskimäärin 60 kuukautta
EFS, eli aika Tisagenlecleucel-infuusion päivästä varhaisimpaan kuolemaan, uusiutumiseen tai hoidon epäonnistumiseen
Keskimäärin 60 kuukautta
Kokonaiseloonjääminen (OS)
Aikaikkuna: Keskimäärin 60 kuukautta
Käyttöjärjestelmä, eli aika tisagenlecleucel-infuusion päivästä mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan
Keskimäärin 60 kuukautta
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittatapahtumia, vakavia haittatapahtumia ja kuolemia
Aikaikkuna: Esittelystä 60 kuukauteen asti
Absoluuttisten ja suhteellisten esiintymistiheysten analyysi hoidosta aiheutuvien haittavaikutusten (AE), vakavan haittatapahtuman (SAE) ja kuolemantapausten osalta ensisijaisen elinjärjestelmän (SOC) parametrien mukaan.
Esittelystä 60 kuukauteen asti
Tisagenlecleucelin solun PK-profiili in vivo
Aikaikkuna: 60 kuukauteen asti
qPCR:ää ja virtaussytometriaa käytetään tisagenlecleucel-siirtogeenipitoisuuden mittaamiseen veressä, luuytimessä ja muissa matriiseissa/kudoksissa
60 kuukauteen asti
Seerumin sytokiini
Aikaikkuna: 60 kuukauteen asti
Liukoisten tekijöiden (kuten IL-10, iFN-y, IL-6) pitoisuudet veressä esitetään yhteenvetona osallistujan ja ajankohdan mukaan
60 kuukauteen asti
Olemassa olevan ja hoidon aiheuttaman humoraalisen immunogeenisyyden tasot
Aikaikkuna: 60 kuukauteen asti
Humoraalinen immunogeenisyysmääritys mittaa tisagenlecleucelille spesifiset vasta-ainetiitterit ennen infuusiota ja sen jälkeen
60 kuukauteen asti
Tocilutsumabi PK
Aikaikkuna: Päivään 7 asti tocilitsumabi-infuusion jälkeen
Tosilitsumabin pitoisuudet
Päivään 7 asti tocilitsumabi-infuusion jälkeen
Olemassa olevan ja hoidon aiheuttaman solun immunogeenisyyden tasot
Aikaikkuna: 60 kuukauteen asti
Solujen immunogeenisyysmääritys arvioi tisagenlecleucel-proteiinin aktivoimien T-lymfosyyttien läsnäolon
60 kuukauteen asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Odotettu)

Tiistai 30. marraskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Keskiviikko 30. marraskuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Tiistai 30. marraskuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 23. lokakuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 6. marraskuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 7. marraskuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Torstai 9. maaliskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 7. maaliskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CCTL019B2210

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Riippumaton arviointilautakunta tarkistaa ja hyväksyy nämä pyynnöt tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.

Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustossa kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Tisagenlecleucel

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Qatar

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa