Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Tisagenlecleucel vizsgálata relapszusban vagy refrakter B-sejtes ALL-ben szenvedő kínai gyermekeknél és fiatal felnőtteknél

2023. március 7. frissítette: Novartis Pharmaceuticals

II. fázisú, egykarú, többközpontú vizsgálat a Tisagenlecleucel hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére relapszusban vagy refrakter B-sejtes akut limfoblasztos leukémiában szenvedő kínai gyermek- és fiatal felnőtt betegeknél

Ez egy egykarú, többközpontú, II. fázisú vizsgálat a tisagenlecleucel hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére relapszusban vagy refrakter B-sejtes akut limfoblasztos leukémiában (ALL) szenvedő kínai gyermekek és fiatal felnőttek esetében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Visszavont

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vizsgálatnak a következő egymást követő szakaszai lesznek minden alany esetében:

  • Szűrés
  • Előkezelés (sejttermék-előkészítés és nyirokcsökkentő kemoterápia)
  • Kezelés és nyomon követés A Tisagenlecleucel infúziót a beleegyezéstől számított 16 héten belül meg kell kezdeni. A tanulmány teljes időtartama 5 év. A tisagenlecluecel infúzió után a hatékonyságot az első 6 hónapban havonta, majd 2 évig negyedévente, ezt követően pedig 5 évig félévente értékelik, vagy az alany visszaeséséig.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Fázis

  • 2. fázis

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 25 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  1. A kínai betegek életkora 25 évnél fiatalabb a tájékozott beleegyező nyilatkozat (ICF) aláírásakor.

  2. Relapszus vagy refrakter B-sejtes ALL

    1. 2. vagy nagyobb csontvelő (BM) relapszus VAGY
    2. Bármilyen BM-relapszus allogén SCT után, és ≥ 3 hónapnak kell lennie az SCT-től a szűrés időpontjában VAGY
    3. Elsődlegesen refrakter, ha a definíció szerint nem sikerült elérni a CR-t egy standard első vonalbeli kemoterápiás séma 2 ciklusa után, vagy kemorefrakter, ha nem ér el CR-t a kiújult leukémia standard kemoterápia 1 ciklusa után VAGY
    4. A Ph+ ALL-ben szenvedő alanyok jogosultak, ha két sorozatú tirozin-kináz gátló (TKI) terápia után intoleránsak vagy relapszusok/refrakterek, vagy ha a TKI-terápia ellenjavallt VAGY
    5. Nem alkalmas allogén SCT-re a következők miatt: komorbid betegség; egyéb ellenjavallatok az allogén SCT kondicionáló kezeléshez; megfelelő donor hiánya; korábbi SCT; Az alany elutasítja az allogén SCT-t mint terápiás lehetőséget, miután dokumentált megbeszélést az SCT szerepéről egy olyan BMT-orvossal, aki nem része a vizsgálati csoportnak
  3. Relapszusos betegeknél a CD19 tumor expresszióját csontvelőben vagy perifériás vérben mutatták ki áramlási citometriával a szűrést követő 3 hónapon belül
  4. Csontvelő ≥ 5% limfoblasztokkal a szűréskor végzett helyi morfológiai értékelés alapján
  5. Megfelelő teljesítőképesség, szív-, máj-, vese- és tüdőfunkció a szűréskor
  6. Meg kell felelnie az intézményi kritériumoknak a leukaferézis elvégzéséhez
  7. Az összes többi alkalmassági feltétel megerősítése után meg kell kapnia a nem mobilizált sejtekből álló leukaferezis anyagot, és el kell fogadnia a gyártáshoz.

Főbb kizárási kritériumok:

  1. Izolált extramedulláris betegség visszaesése
  2. Csontvelő-elégtelenséghez társuló egyidejű genetikai szindrómában szenvedő alanyok: például Fanconi-vérszegénység, Kostmann-szindróma, Shwachman-szindróma vagy bármely más ismert csontvelő-elégtelenség szindróma. A Down-szindrómás betegek nem zárhatók ki.
  3. Burkitt limfómában/leukémiában szenvedő alanyok (pl. érett B-sejtes ALL-ben, B-sejtes leukémiában [sIg pozitív és kappa vagy lambda korlátozott pozitivitás] ALL, FAB L3 morfológiával és/vagy MYC transzlokációval)
  4. Korábbi anti-CD19 irányított terápia, génterápia vagy adoptív T-sejt terápia
  5. ALL általi központi idegrendszeri érintettség, amely CNS-2 és CNS-3 betegségként van meghatározva a National Comprehensive Cancer Network irányelvei szerint, NCCN 2018 v1.
  6. Aktív neurológiai autoimmun vagy gyulladásos betegségek (pl. Guillain-Barré szindróma)
  7. Klinikailag jelentős központi idegrendszeri patológia, például epilepszia, parézis, afázia, szélütés, súlyos agysérülés, kisagyi betegség, szerves agyi szindróma vagy pszichózis anamnézisében vagy jelenléte.
  8. Vizsgálati gyógyszer a szűrést megelőző utolsó 30 napon vagy öt felezési időn belül (amelyik hosszabb) MEGJEGYZÉS: A vizsgálati terápiákat a vizsgálat ideje alatt a tisagenlecleucel infúziót követő első progresszióig nem szabad alkalmazni.
  9. Korábbi vagy egyidejű rosszindulatú daganatok, kivéve a gyógyítólag kezelt nem melanómás bőrrákokat, in situ carcinomát (pl. méhnyak, bőr), valamint a legalább 3 évig teljes remisszióban lévő és a kiújulásra utaló jelek nélküli rákos megbetegedések

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Tisagenlecleucel

Minden tisagenlecleucel kezelésre jogosult beteg egyszeri adag tisagenlecleucelt kap.

50 kg-nál kisebb testtömegű alanyoknak a tisagenlecleucelt egyetlen infúzióban kell beadni, 0,2-5,0 x 10^6 CAR pozitív életképes T-sejt testtömeg-kilogrammonként.

Az 50 kg-nál nagyobb testtömegű alanyok esetében a tisagenlecleucelt 0,1-2,5 x 10^8 CAR-pozitív életképes T-sejt egyetlen infúziójaként kell beadni.
Biológiai: Tisagenlecleucel
CAR-pozitív életképes T-sejtek egyszeri intravénás (i.v.) infúziója.
Más nevek:
  • CTL019

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Teljes remissziós ráta (ORR)
Időkeret: Az első adagolástól (egyszeri adagolás, 1. nap) a 3. hónapig
Értékelje a tisagenlecleucel hatékonyságát a teljes remissziós ráta (ORR) segítségével a tisagenlecleucel beadását követő 3 hónapban, a vizsgáló értékelése szerint. Az ORR-t azoknak az alanyoknak az arányaként határozzák meg, akiknél a legjobb teljes remisszió (CR) vagy teljes remisszió hiányos vérkép-helyreállítással (CRi) adják a betegséget.
Az első adagolástól (egyszeri adagolás, 1. nap) a 3. hónapig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
CR vagy CRi ráta a 6. hónapban
Időkeret: 6. hónap
Értékelje azon résztvevők százalékos arányát, akik a tisagenlecleucel infúziót követően a 6. hónapban elérik a CR-t vagy CRi-t SCT nélkül
6. hónap
CR vagy CRi arány a 28. napon
Időkeret: 28. nap
Értékelje azon résztvevők százalékos arányát, akik a tisagenlecleucel infúziót követően a 28. napon elérik a CR-t vagy a CRi-t
28. nap
A CR vagy CRi legjobb általános válasza (BOR) MRD-negatív csontvelővel
Időkeret: Az első adagolástól (egyszeri adagolás, 1. nap) a 3. hónapig
Értékelje azon résztvevők százalékos arányát, akik CR vagy CRi BOR-t értek el MRD-negatív csontvelővel a tisagenlecleucel infúziót követő 3 hónapban
Az első adagolástól (egyszeri adagolás, 1. nap) a 3. hónapig
A remisszió időtartama (DOR)
Időkeret: Átlagosan 60 hónap
DOR, azaz a CR vagy CRi elérésétől (amelyik előbb következik be) az ALL miatti visszaesésig vagy halálig eltelt idő
Átlagosan 60 hónap
Relapszusmentes túlélés (RFS)
Időkeret: Átlagosan 60 hónap
RFS, azaz a CR vagy CRi elérése óta eltelt idő a CR vagy CRi során a visszaesésig vagy bármilyen okból bekövetkezett halálig.
Átlagosan 60 hónap
Eseménymentes túlélés (EFS)
Időkeret: Átlagosan 60 hónap
EFS, azaz a Tisagenlecleucel infúzió beadása dátumától a halálesetig, a visszaesésig vagy a kezelés sikertelenségéig eltelt idő
Átlagosan 60 hónap
Teljes túlélés (OS)
Időkeret: Átlagosan 60 hónap
OS, azaz a tisagenlecleucel infúzió beadása dátumától a bármilyen okból bekövetkezett halálozásig eltelt idő
Átlagosan 60 hónap
A kezelés során nemkívánatos eseményekkel, súlyos nemkívánatos eseményekkel és halálesetekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: A vetítéstől a 60. hónapig
A kezeléssel járó nemkívánatos események (AE), súlyos mellékhatások (SAE) és halálozások abszolút és relatív gyakoriságának elemzése elsődleges szervrendszeri (SOC) paraméterek szerint.
A vetítéstől a 60. hónapig
A tisagenlecleucel in vivo sejtes PK profilja
Időkeret: 60 hónapig
qPCR-t és áramlási citometriát használnak a tisagenlecleucel transzgén koncentrációjának mérésére a vérben, a csontvelőben és más mátrixokban/szövetekben
60 hónapig
Szérum citokin
Időkeret: 60 hónapig
Az oldható faktorok (például IL-10, iFN-y, IL-6) vérbeli koncentrációit a résztvevők és időpontok szerint összegzik.
60 hónapig
A már meglévő és a kezelés által kiváltott humorális immunogenitás szintjei
Időkeret: 60 hónapig
A humorális immunogenitási vizsgálat a tisagenlecleucelre specifikus antitest-titereket méri az infúzió előtt és után
60 hónapig
Tociluzumab PK
Időkeret: A tocilizumab infúziót követő 7. napig
A tocilizumab koncentrációja
A tocilizumab infúziót követő 7. napig
A meglévő és a kezelés által kiváltott celluláris immunogenitás szintjei
Időkeret: 60 hónapig
A celluláris immunogenitási vizsgálat értékeli a tisagenlecleucel fehérje által aktivált T-limfocita jelenlétét
60 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Novartis Pharmaceuticals

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Várható)

2021. november 30.

Elsődleges befejezés (Várható)

2022. november 30.

A tanulmány befejezése (Várható)

2027. november 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. október 23.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. november 6.

Első közzététel (Tényleges)

2019. november 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2023. március 9.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. március 7.

Utolsó ellenőrzés

2023. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CCTL019B2210

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Novartis elkötelezett amellett, hogy megossza képzett külső kutatókkal, hozzáférjen a betegszintű adatokhoz és a támogatható vizsgálatok klinikai dokumentumaihoz. Ezeket a kéréseket tudományos érdemek alapján független vizsgálóbizottság vizsgálja felül és hagyja jóvá. Minden megadott adatot anonimizálunk, hogy tiszteletben tartsuk a vizsgálatban részt vevő betegek magánéletét a vonatkozó törvényeknek és előírásoknak megfelelően.

A vizsgálati adatok elérhetősége a www.clinicalstudydatarequest.com oldalon leírt kritériumoknak és folyamatnak megfelelően történik.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a B-sejtes akut limfoblasztikus leukémia

Klinikai vizsgálatok a Tisagenlecleucel

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Myanmar

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel