대체 치료 옵션이 없는 낫적혈구병 소아 환자를 위한 확장된 액세스 프로토콜
2024년 11월 15일 업데이트: Pfizer
대체 치료 옵션이 없는 낫적혈구병 소아 환자를 위한 공개 확장 액세스 프로토콜
이 오픈 라벨, 다기관 확장 액세스 프로그램(EAP)의 의도는 대체 치료 옵션이 없고 4세에서 11세 사이의 낫적혈구병(SCD)을 앓고 있는 소아 환자와 voxelotor의 임상 시험에 참여할 자격이 없습니다.
연구 개요
상세 설명
이 EAP에 참가할 자격이 있는 소아 환자는 복셀로터, 분산성 정제 또는 경구 현탁액용 분말을 체중 기반 용량으로 1일 1회(QD) 경구 투여한 후 참여 현장에서 치료 의사가 치료합니다. 참가자는 표준 치료 및 voxelotor 재공급에 따른 임상 및 검사실 평가를 위해 최소 12주(± 7일)마다 최초 방문 및 정기 방문을 포함하여 SCD 관리를 위한 표준 치료 및 절차를 받게 됩니다. 안전 추적 방문은 연구 제품의 마지막 투여 후 28일(± 7일)에 수행됩니다.
이 EAP는 복셀로터가 4세에서 11세 사이의 환자에게 상업적으로 제공되거나 스폰서가 복셀로터 EAP를 중단할 때까지 계속될 수 있습니다.
연구 유형
확장된 액세스
확장 액세스 유형
- 치료 IND/프로토콜
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85016
- Phoenix Children's Hospital
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California
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San Diego, California, 미국, 92123
- Rady Children's Hospital San Diego
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Delaware
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Wilmington, Delaware, 미국, 19803
- Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National Medical Center
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Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National Hospital / Children's National Health System
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32207
- Baptist Medical Center/Wolfson Children's Hospital
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Jacksonville, Florida, 미국, 32207
- Nemours Children's Health, Jacksonville
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Orlando, Florida, 미국, 32827
- Nemours Children's Hospital
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta Scottish Rite
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Augusta, Georgia, 미국, 30912
- Augusta University
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Augusta, Georgia, 미국, 30912
- Children's Hospital of Georgia
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Augusta, Georgia, 미국, 30912
- AU Medical Center Clinical Research Pharmacy
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Savannah, Georgia, 미국, 31404
- Memorial Health University Medical Center
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Louisiana
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Metairie, Louisiana, 미국, 70001
- Tulane Lakeside
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New Orleans, Louisiana, 미국, 70118
- Children's Hospital
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New Orleans, Louisiana, 미국, 70112
- Tulane University Hospitals and Clinics
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New Orleans, Louisiana, 미국, 70118
- Childrens Hospital of NOLA
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University of Michigan Hospitals
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, 미국, 08901
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey
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Newark, New Jersey, 미국, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center & Children's Hospital of New Jersey
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New York
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The Bronx, New York, 미국, 10461
- Jacobi Medical Center
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The Bronx, New York, 미국, 10457
- BronxCare Health System
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North Carolina
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Greenville, North Carolina, 미국, 27834
- East Carolina University Brody School of Medicine(ECU)
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Greenville, North Carolina, 미국, 27834
- ECU Physicians, Brody Outpatient Clinic
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Medical University of South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Medical University of South Carolina: Shawn Jenkins Women's and Children's Hospital
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Medical University of South Carolina: Investigational Drug Services Pharmacy
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Greenville, South Carolina, 미국, 29605
- Prisma Health - Upstate
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, 미국, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Texas
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Fort Worth, Texas, 미국, 76104
- Cook Children's Health Care System
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Virginia
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Ashburn, Virginia, 미국, 20148
- Pediatric Specialists of Virginia (Inova Ashburn HealthPlex)
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Fairfax, Virginia, 미국, 22031
- Pediatric Specialists of Virginia (Schar Cancer Institute)
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Rio de Janeiro, 브라질, 20211-030
- HEMORIO - Hematologia Laboratorial
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São Paulo, 브라질, 01232-010
- ESHO Empresa de Serviços Hospitalares S.A/ Hospital Samaritano de Higienópolis
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Pernambuco
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Recife, Pernambuco, 브라질, 50070-460
- Multihemo Servicos Medicos S/A
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São Paulo
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Ribeirão Preto, São Paulo, 브라질, 14048-900
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
4년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 모든 유전자형의 낫적혈구병에 대한 문서화된 진단
- voxelotor의 임상 연구를 적극적으로 모집하는 데 부적격하거나 참여할 수 없음
- 기준선 헤모글로빈(Hb) ≤10.5g/dL
- 치료 조사자의 판단에 따른 대체 치료 옵션 없음
- 가임 여성(초경 후)이고 성적으로 활발한 여성인 경우, 연구 시작부터 voxelotor의 마지막 투여 후 30일까지 매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의하는 참가자
- ICH(International Council for Harmonization) 지침에 따라 IRB(Institutional Review Board) 정책 및 요구 사항에 따라 서면 정보에 입각한 부모/보호자 동의 및 참가자 동의(해당되는 경우)를 얻었습니다.
제외 기준:
- 1차 또는 2차 뇌졸중 예방을 위해 만성 적혈구(RBC) 수혈 요법을 받는 경우
- 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT)가 연령에 따른 정상 상한치(ULN)의 4배 이상인 간 기능 장애
- 중증 신기능 장애(추정 사구체 여과율[eGFR]
치료가 필요한 임상적으로 중요한 세균, 진균, 기생충 또는 바이러스 감염:
- 항생제 사용이 필요한 급성 세균 감염 환자는 항생제 치료 과정이 완료될 때까지 스크리닝/등록을 연기해야 합니다.
- 알려진 활동성 A, B 또는 C형 간염이 있거나 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 양성인 것으로 알려진 환자
- 위 또는 소장과 관련된 대수술과 같이 약물 흡수에 영향을 미치는 모든 상태(사전 담낭 절제술은 허용됨)
- 임신 중이거나 수유 중인 여성
- EAP에 대한 정보에 입각한 동의 전 30일 또는 연구 약물의 5 반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 연구 약물 또는 의료 기기의 다른 임상 시험에 참여했거나 현재 연구 약물의 다른 임상 시험에 참여하고 있습니다. 의료 기기
- 조사자의 의견에 따라 사전 동의, 안전한 참여 또는 프로토콜 절차 준수를 방해할 수 있는 의학적, 심리적 또는 행동 상태
- 약초 약물(예: St. John's wort), 치료 지수가 좁은 민감한 시토크롬 P450(CYP) 3A4 기질 또는 강력한 CYP3A4 유도제의 사용
- 활성 증상 COVID-19 감염
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 1월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 1월 21일
처음 게시됨 (실제)
2021년 1월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 11월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 11월 15일
마지막으로 확인됨
2024년 11월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .