FXII 관련 한랭 자가염증 증후군(FACAS)에서의 Lanadelumab (LANA-FXII)

포함 기준:

• 성인(18세 이상)
• 양성 유전자 분석 결과에 의해 문서화된 FXII 관련 자가염증성 장애(FACAS)
• 한랭성 팽진, 관절통, 두통, 피로(FACAS)의 임상증상
• 정보에 입각한 동의서 양식을 읽고 이해하고 서명할 의사가 있으며 연구 절차를 준수할 수 있습니다.
• 가임력이 있고 성적으로 활발한 남성과 여성은 연구 기간 동안 다음과 같은 피임 요건을 준수해야 합니다.
• 가임 여성은 금욕에 동의해야 하며 그렇지 않으면 스크리닝 기간부터 최종 연구 방문 후 30일까지 다음과 같은 의학적으로 허용되는 형태의 피임법 중 두 가지를 사용해야 합니다. 살정제 젤리가 있는 자궁 경부 캡 또는 자궁 내 장치(IUD, 모든 유형). 남성 파트너가 정관 수술을 받은 여성 참가자는 의학적으로 허용되는 추가 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
• 외과적으로 불임 상태(자궁절제술, 양측 난소절제술 또는 양측 난관 결찰술 후 상태) 또는 적어도 12개월 동안의 폐경 후로 정의되는 가임 가능성이 있는 여성은 연구 기간 동안 피임이 필요하지 않습니다.
• 외과적으로 불임(정관 절제술 후)한 남성을 포함하여 가임 여성 파트너가 있는 남성은 선별 검사 기간부터 마지막 ​​IMP 주사 후 60일까지 금욕하거나 의학적으로 허용되는 형태의 피임을 사용하는 데 동의해야 합니다.

제외 기준:

• 1. FXII 유전자 내의 유전적 돌연변이와 관련되지 않은 기타 모든 형태의 두드러기 또는 혈관 부종 2. 생물학적 제제 또는 최근 치료(5 반감기 미만)의 동시/지속적 치료 3. 치료 전 7일 이내에 아나킨라의 동시/지속적 치료 스크리닝 전 100일 이내에 카나키누맙으로 스크리닝 4. 스크리닝 전 2주 이내에 10 mg/d 이상의 경구/비경구 코르티코스테로이드로 동시/지속적인 치료 5. 4주 또는 5 반감기 이내에 다른 면역억제제와 동시/지속적인 치료 스크리닝 전, 둘 중 더 긴 시간 6. 기준 방문 전 4주 이내에 생(약독화된) 바이러스 백신으로 치료 7. 안지오텐신 전환 효소(ACE) 억제제 또는 전신 흡수가 있는 에스트로겐 함유 약물(예: 경구 피임약 또는 호르몬 대체 요법)에 4주 이내에 노출 심사 전.

  8. 치료 기간 시작(0일) 전 2주 이내에 C1-INH, 약독화된 안드로겐 또는 항섬유소용해제를 사용한 예방 요법의 사용.

  9. 다음 중 어느 하나에 해당하는 간기능 검사 이상:

  • 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) > 정상 상한치의 3배, 또는
  • 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) > 정상 상한치의 3배, 또는

  • 총 빌리루빈 > 정상 상한치의 2배(빌리루빈 상승이 길버트 증후군의 결과인 경우 제외).

    10. 임신 또는 모유 수유. 11. 피험자는 조사자 또는 스폰서의 의견에 따라 안전 또는 순응도를 손상시키거나 연구의 성공적인 수행을 방해하거나 결과 해석을 방해할 수 있는 상태(예: 약물 남용 또는 의존의 이력, 연구자가 고려하는 기존 질병 또는 기타 주요 동반이환이 연구 결과의 해석을 혼란스럽게 할 수 있음).

    12. 환자의 면역이 약해지거나 임상 시험에 적합하지 않게 만드는 심각한 의학적 상태.

    13. 다른 조사 치료 또는 장치 연구에 등록 또는 조사 에이전트의 사용, 또는 다른 조사 장치 또는 약물 시험 종료 이후 4주 미만 또는 5 반감기 중 더 긴 기간.

    14. lanadelumab 제품의 구성 성분에 대해 알려진 과민증이 있는 환자.

    15. 치매, 정신 상태 변화 또는 모든 정신과적 상태, 또는 연구에 대한 사전 동의 또는 참여에 대한 이해 또는 제공을 금지하는 공식 또는 법원 명령에 더 나아가 기관에 머무르는 경우.

    16. 연구 기관 직원 또는 연구 기관 또는 후원 직원의 직계 가족인 피험자.